Tapón de fístula de células madre en la enfermedad de Crohn perianal (MSC-AFP)
31 de diciembre de 2019 actualizado por: William A. Faubion, M.D.
Un estudio de fase 1 de tapón de fístula recubierto de células estromales mesenquimales autólogas en pacientes con enfermedad de Crohn fistulizante.
Los investigadores proponen estudiar la seguridad de la transferencia autóloga de células estromales mesenquimales utilizando una biomatriz (Gore® Bio-A®; Fistula Plug) en un estudio de Fase I utilizando una dosis única de 20 millones de células.
Se inscribirán veinte pacientes adultos (de 18 años de edad o más) con enfermedad de Crohn fistulizante perianal complicada refractaria.
Los sujetos se someterán a una terapia adyuvante estándar que incluye el drenaje de la infección y la colocación de un sedal de drenaje con la continuación de la terapia anti-Crohn preexistente.
Seis semanas después de la colocación del sedal de drenaje, el sedal se reemplazará con el tapón de fístula Gore® Bio-A® cargado con MSC según la práctica clínica actual.
Los sujetos serán seguidos posteriormente para la respuesta y el cierre de la fístula durante 24 meses.
Este es un producto autólogo derivado del paciente y utilizado solo para el mismo paciente.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión
- Hombres y mujeres de 18 a 65 años.
- Residentes de los Estados Unidos.
- Enfermedad de Crohn con fístulas perianales complejas de drenaje único o múltiple (definición a continuación) durante al menos tres meses a pesar de la terapia estándar (definición a continuación).
- Se permiten terapias concurrentes con corticosteroides, medicamentos 5-ASA, tiopurinas, MTX, antibióticos y terapia anti-TNF.
- Todos los pacientes deben haberse sometido a una colonoscopia en los últimos 12 meses para descartar una condición maligna o premaligna
- No tener contraindicaciones para las evaluaciones de RM: p. marcapasos o fragmentos de metal magnéticamente activos, claustrofobia
- Capacidad para cumplir con el protocolo.
- Competente y capaz de dar su consentimiento informado por escrito
- Debe haber fallado la terapia médica estándar, incluidos los agentes anti-TNF
Criterio de exclusión
- Incapacidad para dar consentimiento informado.
- Condiciones médicas clínicamente significativas dentro de los seis meses anteriores a la administración de MSC: p. infarto de miocardio, angina activa, insuficiencia cardíaca congestiva u otras condiciones que, en opinión de los investigadores, comprometerían la seguridad del paciente.
- Exclusiones específicas: Evidencia de hepatitis B, C o VIH
- Antecedentes de cáncer, incluido el melanoma (a excepción de los cánceres de piel localizados)
- Medicamento en investigación dentro de los treinta (30) días de la línea de base
- Un residente fuera de los Estados Unidos
- Embarazada o en periodo de lactancia.
- Antecedentes de autoinmunidad clínicamente significativa (aparte de la enfermedad de Crohn) o cualquier ejemplo previo de autoinmunidad dirigida a las grasas
- Reacción alérgica previa a un tapón de fístula perianal.
- Si la liposucción no es técnicamente factible
- Alérgico a los anestésicos locales.
- Pacientes embarazadas o intentando quedar embarazadas.
- Tractos no enterocutáneos (es decir, recto-vaginal, entero-vesicular)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: 1
Solo 1 brazo: tratamiento con MSC-AFP
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Determinar la seguridad y la toxicidad del uso de tapones de fístula recubiertos de MSC autólogos en pacientes con enfermedad de Crohn fistulizante.
Periodo de tiempo: 2-24 meses
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El criterio principal de valoración de este estudio es determinar la seguridad y viabilidad del uso de células estromales mesenquimales (MSC) autólogas derivadas de tejido adiposo unidas al Gore® Bio-A® Fistula Plug para el tratamiento de fístulas perianales CD refractarias.
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2-24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar de forma preliminar la respuesta de curación de la fístula inducida por el tapón GORE que contiene MSC
Periodo de tiempo: 2-24 meses
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Evaluar de forma preliminar la respuesta de curación de la fístula inducida por el tapón GORE que contiene MSC i) clínicamente mediante evaluación de drenaje y ii) radiográficamente mediante resonancia magnética, la prueba estándar de oro para la evaluación de la curación.
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2-24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: William Faubion, MD, Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de julio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de agosto de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de agosto de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de enero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de diciembre de 2019
Última verificación
1 de diciembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 12-009716
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