Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van oxytocine bij autisme om wederzijds sociaal gedrag te verbeteren (SOARS-B)

27 mei 2021 bijgewerkt door: Linmarie Sikich

Fase II-studie van oxytocine bij autisme om wederzijds sociaal gedrag te verbeteren

Het doel van dit onderzoek is om meer te weten te komen over de effecten van aanvullende intranasale oxytocine als behandeling voor het verbeteren van sociale problemen bij kinderen en adolescenten met autisme. Deze studie zal ook aanvullende informatie opleveren over de veiligheid en verdraagbaarheid van intranasale oxytocine. Onderzoekers verwachten dat oxytocine de sociale motivatie zal verhogen, de dagelijkse vaardigheden en de kwaliteit van leven zal verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is een enorme onvervulde behoefte aan toegankelijke behandelingen die de kernsymptomen van ASS aanpakken en die veilig zijn voor langdurig gebruik. De studie van oxytocine bij ASS ter verbetering van wederzijds sociaal gedrag of (SOARS-B) zal een veelbelovende potentiële behandeling - intranasale oxytocine - testen voor de fundamentele sociale communicatiestoornissen van ASS bij een grote groep verbale en non-verbale kinderen. SOARS-B zal ook informatie geven over de regulatie van DNA-methylering en transcriptie van het oxytocinereceptorgen (OXTR), evenals andere genen die relevant zijn voor de CZS-activiteit van oxytocine, als functie van de tijd en als reactie op oxytocinebehandeling. Deze gegevens zullen een belangrijk hiaat opvullen in ons begrip van de rol van oxytocine bij ASS en het vermogen ervan om epigenetische modificaties van de OXTR te veranderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

290

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Lurie Center for Autism, Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • White Plains, New York, Verenigde Staten, 10605
        • Center for Autism and the Developing Brain
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University , Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

9 maanden tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Tussen de 3 jaar 0 maanden en 17 jaar 11 maanden oud zijn op het moment van randomisatie
  • Wordt gediagnosticeerd door een clinicus die ervaring heeft met het beoordelen van ASS met autistische stoornis, het syndroom van Asperger of PDD-NOS met behulp van DSM-V-TR-criteria
  • Moet een klinische diagnose van ASS hebben, bevestigd met behulp van de Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord et al., 2001)
  • Moet een klinische diagnose van ASS hebben, bevestigd met behulp van het Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R, Rutter, 2003). ASS-criteria voorgesteld door Risi (2006). Concreet moet het onderwerp binnen 1 punt van de autismecriteria vallen op zowel het sociale als het communicatieve domein van de ADI of voldoen aan de autismecriteria in een van deze ADI-domeinen en binnen 2 punten van de autismecriteria in de andere
  • Zorg voor een voogd die geïnformeerde toestemming kan geven
  • Indien cognitief in staat, moet de proefpersoon geïnformeerde instemming/toestemming kunnen geven

Uitsluitingscriteria:

  • Een bekende diagnose van het Rett-syndroom of desintegratiestoornis van de kindertijd hebben, of een duidelijke zintuiglijke beperking hebben, zoals doofheid of blindheid
  • Een actieve cardiovasculaire aandoening of nierziekte hebben die niet onder controle is met medicijnen
  • Onderwerpen die zwanger zijn, borstvoeding geven of die weigeren anticonceptie toe te passen als ze seksueel actief zijn
  • Onderwerpen die binnen de twee maanden voorafgaand aan randomisatie veranderingen hebben ondergaan in paramedische therapieën, gedrags- of educatieve interventies, behalve die in verband met schoolvakanties
  • Proefpersonen die binnen 4 weken na randomisatie veranderingen in psychiatrische medicatie hebben ondergaan
  • Proefpersonen die eerder een chronische behandeling met oxytocine hebben gehad
  • Proefpersonen die verzorgers hebben die geen Engels spreken, consequent aanwezig zijn bij bezoeken om symptomen te rapporteren, of die anderszins door het team van de site voor gegevensverzameling worden beoordeeld als niet in staat om aan het protocol te voldoen
  • Proefpersonen met actieve aanvallen binnen de 6 maanden voorafgaand aan de screening of baseline-toevoeging halverwege het onderzoek als reactie op het overlijden van de proefpersoon.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: DB Placebo Neusspray
Placebobehandeling tijdens de dubbelblinde fase van week 0-24
Geneesmiddel: Dubbelblinde fase Placebo Neusspray
Deze neusspray bevat alle ingrediënten die in de actieve oxytocine-spray zitten in dezelfde hoeveelheden, behalve dat oxytocine NIET aan de oplossing wordt toegevoegd. Het wordt verpakt met hetzelfde containersysteem als de neusspray met actieve oxytocine. Het etiket van elke fles heeft zijn eigen unieke niet-opeenvolgende willekeurig toegewezen nummer en geen partijnummer om maskeren te vergemakkelijken. Dosistitratie vindt plaats volgens exact dezelfde criteria en procedures als voor het actieve onderzoeksgeneesmiddel.
Andere namen:
  • DB Placebo (PL)
Actieve vergelijker: DB Oxytocine Neusspray
DB Oxytocine - viervoudig gemaskeerde behandeling met intranasale oxytocine tijdens de weken 0-24 van het onderzoek tijdens de dubbelblinde fase van het onderzoek
Geneesmiddel: dubbelblinde oxytocine neusspray
Elke insufflatie levert 8 IE of 24 IE oxytocine af. Er zijn maximaal 3 insufflaties tegelijk nodig. De dosering zal flexibel zijn tussen 8 IE/dag en 80 IE/dag, doorgaans in twee verdeelde doses die 's morgens en' s middags worden toegediend. Doses worden doorgaans verhoogd met 8 IE tweemaal daags (BID) in week 2 en in week 4 en 8 totdat de doeldosis van 24 IE BID wordt bereikt in week 8. Vervolgens kunnen de doses ALLEEN bij elk bezoek worden verhoogd in stappen van 8 IE BID tot een maximum dosis van 40 IE BID wordt bereikt. Het etiket van elke fles heeft zijn eigen unieke niet-opeenvolgende willekeurig toegewezen nummer en niet een partijnummer om maskering te vergemakkelijken. Tijdens de open-labelfase na ongeveer maart 2019 gebruikte de studie alleen de formulering van 24 IE/0,10 ml en de maximale dosis was 72 IE per dag.
Andere namen:
  • DB intranasale oxytocine (OT)
Actieve vergelijker: open-label intranasale oxytocine
niet-gemaskeerde behandeling met intranasale oxytocine van week 24-48 bij die deelnemers die de eerste 24 weken dubbelblinde behandeling hebben voltooid
Geneesmiddel: Open-label intranasale oxytocine
Alle deelnemers die de dubbelblinde fase van 24 weken voltooiden, kwamen in aanmerking om deel te nemen aan een open-labelfase van 24 weken waarin alle deelnemers intranasale oxytocine kregen
Andere namen:
  • open-label behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in afwijkend gedrag Checklist-aangepaste subschaal sociale terugtrekking ABC-mSW, een maatstaf voor sociale wederkerigheid
Tijdsspanne: Least Mean Squares Dubbelblinde fase: verandering vanaf baseline tot week 24
De primaire uitkomst is de subschaal Verandering in Afwijkend Gedrag Checklist - Gemodificeerde sociale terugtrekking - een maatstaf voor wederzijds sociaal gedrag. ABC-mSW is een aanpassing van de subschaal ABC-Lethargie. De ABC-mSW bestaat uit de som van de vragen 5,12,16, 20, 23, 26, 30, 37, 40, 42, 43, 55 en 58. In tegenstelling tot de ABC-Lethargie-subschaal elimineert deze vraag 3 (lusteloos, sloom, inactief), vraag 32 (zit of staat lange tijd in dezelfde houding) en vraag 53 (inactief, beweegt nooit spontaan). Dertien individuele items worden gescoord van 0-3, daarom is het bereik 0-39. Een hogere score duidt op een lagere sociale wederkerigheid. Herhaalde metingen werden verkregen bij baseline, week 4, 8, 12, 16, 20, 24.
Least Mean Squares Dubbelblinde fase: verandering vanaf baseline tot week 24
Verandering in afwijkend gedrag Checklist-aangepaste subschaal sociale terugtrekking ABC-mSW, een maatstaf voor sociale wederkerigheid
Tijdsspanne: Kleinste gemiddelde kwadraten voor Open Label: Wissel tussen week 24-48
De ABC-mSW is hierboven beschreven en omvat 13 items die een gebrek aan wederzijdse interactie weerspiegelen. Elk item wordt gescoord van 0 (vertoont nooit gedrag) tot 3 (gedrag is een groot probleem). Het bereik is 0-39. Hogere scores duiden op een slechter wederzijds sociaal functioneren.
Kleinste gemiddelde kwadraten voor Open Label: Wissel tussen week 24-48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gezelligheidsfactor (SF)
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: verandering in kleinste middelen kwadraten tussen week 0 & 24.
De Sociability Factor (SF) is een gesommeerde maatstaf van de 13 items van de ABC-SW en de 18 items van de Pervasive Development Disorders Behavior Inventory-Screening Version (PDDBI-SV). De PDDBI-SV beoordeelt zowel adaptief sociaal gedrag als sociale problemen typisch voor ASS. Het adaptieve gedrag wordt omgekeerd gescoord, zodat alle geanalyseerde scores variëren van 0-presteren op een neurotypische manier tot 3 presteert typisch op een manier die geassocieerd wordt met ASS. het totale aantal items op deze gesommeerde meting is 31 met een bereik van 0 tot 93. Meer beperkt sociaal functioneren aangegeven door hogere scores. Deze maatstaf is gewijzigd in een secundair resultaat in het uiteindelijke statistische analyseplan.
Dubbelblinde fase: verandering in kleinste middelen kwadraten tussen week 0 & 24.
Verandering in Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Social Motivation Subscale Score
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline, week 12, 24
De subschaal SRS-Sociale Motivatie is ontwikkeld om een ​​kwantitatieve meting te geven van de sociale beperkingen die typisch worden waargenomen bij ASS bij kinderen van 3-18 jaar. Gerapporteerd als T-score met een bereik van 38-90 voor zowel jongens als meisjes. Een hogere score duidt op een ernstigere klinische toestand. Lagere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Dubbelblinde fase: baseline, week 12, 24
Verandering in Stanford Binet-5th Edition (SB-5) IQ-score
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline tot week 24
Cognitieve vaardigheden worden beoordeeld met behulp van de Stanford Binet-5th Edition (SB-5) (Roid). Het acceptabele IQ-bereik is 47-153, waarbij een hogere score beter is. Hogere veranderingsscores duiden op meer verbetering.
Dubbelblinde fase: baseline tot week 24

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subschaalscore voor sociale motivatie
Tijdsspanne: Open label: week 24, 48
De subschaal SRS-Sociale Motivatie is ontwikkeld om een ​​kwantitatieve meting te geven van de sociale beperkingen die typisch worden waargenomen bij ASS bij kinderen van 3-18 jaar. Gerapporteerd als T-score met een bereik van 38-90 voor zowel jongens als meisjes. Een hogere score duidt op een ernstigere klinische toestand. Lagere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Open label: week 24, 48
Verandering in Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Daily Living Domain Score
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Functionele vaardigheden worden beoordeeld met behulp van de VABS-II Daily Living Domain Score. Gebruikt standaardscore met een gemiddelde van 100 en SD van 15 met een bereik van 20-160. Een hogere score is beter. Een hogere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjectieve internaliserende subschaal Gemiddelde score
Tijdsspanne: Open label: week 24, 48
Vragenlijst voor zorgverleners die de impact beoordeelt van de zorg voor de proband op de zorgverlener en het gezin. Elk item op de subjectieve internaliserende CSQ-subschaal krijgt een score van 1 tot 5. Vervolgens worden alle items binnen de subschaal opgeteld en wordt het gemiddelde bepaald op basis van het aantal items op de subschaal. Een hogere score duidt op meer belasting van de verzorger. Lagere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Open label: week 24, 48
Verandering in Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Communicatiedomeinscore
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Functionele vaardigheden worden beoordeeld met behulp van de VABS-II Communication Domain Score. Gebruikt standaardscore met een gemiddelde van 100 en SD van 15 met een bereik van 20-160. Een hogere score is beter. Een hogere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Verandering in Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjectieve internaliserende subschaalscore
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline, week 24
Vragenlijst voor zorgverleners die de impact beoordeelt van de zorg voor de proband op de zorgverlener en het gezin. CSQ-subschaalscores variëren van 1 tot 5. waarbij elk item van de subschaal hetzelfde bereik heeft, wordt de som van de items binnen de subschaal opgeteld en wordt de gemiddelde score bepaald (d.w.z. een enkele # tussen 1 en 5) en gerapporteerd . Hogere scores duiden op meer belasting van de verzorger. Lagere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Dubbelblinde fase: baseline, week 24
Verandering in Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Socialisatiedomeinscore
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Functionele vaardigheden worden beoordeeld met behulp van de VABS-II Socialization Domain Score. Gebruikt standaardscore met een gemiddelde van 100 en SD van 15 met een bereik van 20-160. Een hogere score is beter. Een hogere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Verandering in Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Objectieve subschaalscore
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Vragenlijst voor zorgverleners die de impact beoordeelt van de zorg voor de proband op de zorgverlener en het gezin. CSQ-subschaalscores variëren van 1 tot 5. Een hogere score duidt op meer belasting van de verzorger. Lagere waarde in verandering duidt op meer verbetering. De analyserichtingen voor het instrument die in deze analyses worden gebruikt, zijn het gemiddelde van alle antwoorden in de schaal of subschaal.
Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Verandering in Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjectieve Externaliserende Subschaalscore
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Vragenlijst voor zorgverleners die de impact beoordeelt van de zorg voor de proband op de zorgverlener en het gezin. CSQ-subschaalscores variëren van 1 tot 5. Een hogere score duidt op meer belasting van de verzorger. Lagere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Dubbelblinde fase: baseline, week 24; Open Label: week 48
Verandering in Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) samengestelde score
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: baseline, week 24
Functionele vaardigheden, waaronder communicatie, worden beoordeeld met behulp van de VABS-II Adaptive Behavior Composite Score. Gebruikt standaardscore met een gemiddelde van 100 en SD van 15 met een bereik van 20-160. Een hogere score is beter. Een hogere waarde in verandering duidt op meer verbetering.
Dubbelblinde fase: baseline, week 24
Verandering in klinische globale indrukken - Verbeterscore (CGI-I)
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: verandering van baseline naar week 12 en week 24. Open-label faseverandering van week 24 naar week 48
De Clinical Global Impressions - Improvement score en Severity score, die routinematig worden gebruikt in farmacologische klinische onderzoeken, zullen de globale indruk van de respons van de onderzoeksarts weergeven. scores van 1 en 2 worden beschouwd als een percentage van het totale aantal proefpersonen in de arm
Dubbelblinde fase: verandering van baseline naar week 12 en week 24. Open-label faseverandering van week 24 naar week 48
Het lezen van gedachten in de ogen Test is een objectieve maat voor de mate waarin verbale deelnemers met rudimentaire kennis van emotienamen in staat zijn om de emotie correct te identificeren die wordt weergegeven in een zwart-witfoto van de ogen en neus van een acteur.
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase: verandering vanaf baseline en week 24. Opmerking: alleen degenen die blijk gaven van begrip van deze concepten werden in de steekproef opgenomen.
Deze gecomputeriseerde taak bestaat uit een reeks foto's van ogen waarin de deelnemer moet bepalen welke emotie de ogen uitdrukken uit 4 emoties die samen met de foto worden vermeld. De uitkomst is het % foto's met de juiste emotie geïdentificeerd. Het bereik is 0 tot 100%. Het grotere percentage dat correct is geïdentificeerd, duidt op een beter vermogen om emoties waar te nemen. Een toename of positieve verandering duidt op een beter vermogen om emoties te identificeren sinds baseline.
Dubbelblinde fase: verandering vanaf baseline en week 24. Opmerking: alleen degenen die blijk gaven van begrip van deze concepten werden in de steekproef opgenomen.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Linmarie Sikich

Medewerkers

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Linmarie Sikich, MD, Duke University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

17 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00063950
  • 1U01HD073984 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • 13-0593 (Andere identificatie: UNC)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

De meeste gegevens zullen beschikbaar zijn op NDAR, maar zullen niet identificeerbaar zijn.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren