Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av oksytocin i autisme for å forbedre gjensidig sosial atferd (SOARS-B)

27. mai 2021 oppdatert av: Linmarie Sikich

Fase II-studie av oksytocin i autisme for å forbedre gjensidig sosial atferd

Formålet med denne forskningsstudien er å lære om effekten av supplerende intranasal oksytocin som behandling for å forbedre sosiale vansker hos barn og ungdom med autisme. Denne studien vil også gi ytterligere informasjon om sikkerheten og toleransen til intranasal oksytocin. Etterforskere forventer at oksytocin vil øke sosial motivasjon, forbedre dagliglivets ferdigheter og livskvalitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er et enormt udekket behov for tilgjengelige behandlinger som adresserer kjernesymptomer på ASD og som er trygge for vedvarende bruk. Studiet av oksytocin i ASD for å forbedre gjensidig sosial atferd eller (SOARS-B) vil teste en meget lovende potensiell behandling - intranasal oksytocin - for ASDs grunnleggende sosiale kommunikasjonsmangel hos en stor gruppe verbale og nonverbale barn. SOARS-B vil også gi informasjon om regulering av DNA-metylering og transkripsjon av oksytocinreseptorgenet (OXTR), samt andre gener som er relevante for oksytocins CNS-aktivitet, som funksjon av tid og som respons på oksytocinbehandling. Disse dataene vil fylle et nøkkelhull i vår forståelse av oksytocins rolle i ASD og dens evne til å endre epigenetiske modifikasjoner av OXTR.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

290

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Lurie Center for Autism, Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • White Plains, New York, Forente stater, 10605
        • Center for Autism and the Developing Brain
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University , Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Være mellom 3 år 0 måneder og 17 år 11 måneder på tidspunktet for randomisering
  • Bli diagnostisert av kliniker med erfaring i vurdering av ASD med autistisk lidelse, Aspergers syndrom eller PDD-NOS ved å bruke DSM-V-TR-kriterier
  • Må ha klinisk diagnose av ASD bekreftet ved hjelp av Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord et al., 2001)
  • Må ha klinisk diagnose av ASD bekreftet ved hjelp av Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R, Rutter, 2003). ASD-kriterier foreslått av Risi (2006). Spesifikt må emnet være innenfor 1 poeng av autismekriterier på både sosiale og kommunikasjonsdomener i ADI eller oppfylle autismekriterier i ett av disse ADI-domenene og ligge innenfor 2 poeng av autismekriterier i det andre
  • Ha en verge som er i stand til å gi informert samtykke
  • Hvis det er kognitivt i stand, må forsøkspersonen kunne gi informert samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Har en kjent diagnose Rett syndrom eller disintegrativ lidelse i barndommen, eller har markert sensorisk svekkelse som døvhet eller blindhet
  • Har aktiv hjerte- og karsykdom eller nyresykdom som ikke kontrolleres av medisiner
  • Personer som er gravide, ammende eller som nekter å bruke prevensjon dersom de er seksuelt aktive
  • Forsøkspersoner som har hatt endringer i alliert helseterapi, atferdsmessige eller pedagogiske intervensjoner i løpet av de to månedene før randomisering, andre enn de som er knyttet til skoleferier
  • Forsøkspersoner som har hatt endringer i psykiatriske medisiner innen 4 uker etter randomisering
  • Personer som tidligere har hatt kronisk behandling med oksytocin
  • Forsøkspersoner som har vaktmestere som ikke er i stand til å snakke engelsk, er konsekvent tilstede ved besøk for å rapportere om symptomer, eller på annen måte bedømmes som ute av stand til å overholde protokollen av teamet for datainnsamlingsstedet
  • Personer med aktive anfall innen 6 måneder før screening eller baseline - lagt til halvveis i studien som respons på forsøkspersonens død.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: DB Placebo nesespray
Placebobehandling i uke 0-24 dobbel blind fase
Legemiddel: Dobbel blindfase placebo nesespray
Denne nesesprayen vil inneholde alle ingrediensene som er i den aktive oksytocinsprayen i samme mengder, bortsett fra at oksytocin IKKE tilsettes til oppløsningen. Den vil bli pakket med samme beholdersystem som den aktive oksytocin-nesesprayen. Hver flaskes etikett vil ha sitt eget unike ikke-sekvensielle tilfeldig tildelte nummer og ikke et partinummer for å lette maskeringen. Dosetitrering vil skje ved bruk av nøyaktig samme kriterier og prosedyrer som for aktivt studielegemiddel.
Andre navn:
  • DB Placebo (PL)
Aktiv komparator: DB Oxytocin Nesespray
DB Oxytocin - firedobbelt maskert behandling med intranasal oxytocin i løpet av ukene 0-24 av studien under den doble blinde fasen av studien
Legemiddel: dobbeltblind Oxytocin nesespray
Hver insufflasjon vil gi 8 IE eller 24 IE oksytocin. Det kreves maksimalt 3 insufflasjoner om gangen. Doseringen vil være fleksibel mellom 8 IE/dag og 80 IE/dag, typisk i to delte doser levert om morgenen og på ettermiddagen. Doser vil typisk øke med 8 IE to ganger daglig (BID) i uke 2 og uke 4 og 8 inntil måldosen på 24 IE BID ved uke 8 er oppnådd. Deretter kan dosene økes i 8 IE BID-intervaller KUN ved hvert besøk inntil maksimalt En dose på 40 IE BID oppnås. Hver flaskes etikett vil ha sitt eget unike ikke-sekvensielle tilfeldig tildelte nummer og ikke et partinummer for å lette maskeringen. I løpet av den åpne fasen etter omtrent mars 2019 brukte studien bare 24 IE/0,10 ml formuleringen, og maksimal dose var 72 IE per dag.
Andre navn:
  • DB Intranasal Oxytocin (OT)
Aktiv komparator: åpent intranasal oksytocin
ikke-maskert behandling med intranasal oksytocin fra uke 24-48 hos de deltakerne som fullførte de første 24 ukene med dobbeltblindbehandling
Legemiddel: Open Label intranasal oksytocin
Alle deltakere som fullførte den 24 ukers dobbeltblinde fasen var kvalifisert til å delta i en 24 ukers åpen fase der alle deltakerne fikk intranasal oksytocin
Andre navn:
  • åpen etikettbehandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i avvikende atferd Sjekkliste-modifisert sosial tilbaketrekning Subskala ABC-mSW, et mål på sosial gjensidighet
Tidsramme: Minste gjennomsnittlige kvadrater Dobbeltblind fase: endre fra baseline til uke 24
Det primære resultatet er underskalaen Change in Aberrant Behavior Checklist-Modified Social Drawal - et mål på gjensidig sosial atferd. ABC-mSW er en modifikasjon av ABC-Lethargy subscale. ABC-mSW består av summen av spørsmålene 5,12,16, 20, 23, 26, 30, 37, 40, 42, 43, 55 og 58. I motsetning til underskalaen ABC-Lethargy eliminerer den spørsmål 3 (sløv, treg, inaktiv), spørsmål 32 (sitter eller står i en posisjon i lang tid), og spørsmål 53 (inaktiv, beveger seg aldri spontant). Tretten individuelle gjenstander scores 0-3, derfor er området 0-39. Høyere poengsum indikerer lavere sosial gjensidighet. Gjentatte mål ble oppnådd ved baseline, uke 4, 8, 12, 16, 20, 24.
Minste gjennomsnittlige kvadrater Dobbeltblind fase: endre fra baseline til uke 24
Endring i avvikende atferd Sjekkliste-modifisert sosial tilbaketrekning Subskala ABC-mSW, et mål på sosial gjensidighet
Tidsramme: Minste gjennomsnittlige ruter for Open Label: Endre mellom uke 24-48
ABC-mSW er beskrevet ovenfor og involverer 13 elementer som reflekterer mangel på gjensidig interaksjon. Hvert element gis fra 0 (viser aldri oppførsel) til 3 (atferd er et stort problem). Rekkevidden er 0-39. Høyere skårer indikerer dårligere gjensidig sosial funksjon.
Minste gjennomsnittlige ruter for Open Label: Endre mellom uke 24-48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i sosialitetsfaktor (SF)
Tidsramme: Dobbeltblind fase: endring i minste betyr kvadrater mellom uke 0 og 24.
Sociability Factor (SF) er et summert mål på de 13 elementene i ABC-SW og de 18 elementene i Pervasive Development Disorders Behavior Inventory-Screening Version (PDDBI-SV). PDDBI-SV vurderer både adaptiv sosial atferd og sosiale problemer typisk for ASD. Den adaptive atferden er omvendt skåret slik at alle de analyserte skårene varierer fra 0-ytende på en nevrotypisk måte til 3 typisk utfører på en måte assosiert med ASD. det totale antallet elementer på dette summerte målet er 31 med et område fra 0 til 93. Mer svekket sosial funksjon indikeres av høyere skår. Dette tiltaket ble endret til et sekundært utfall i den endelige statistiske analyseplanen.
Dobbeltblind fase: endring i minste betyr kvadrater mellom uke 0 og 24.
Endring i sosial respons Scale-2 (SRS-2) Sosial Motivation Subscale Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uke 12, 24
SRS-Social Motivation-underskalaen ble utviklet for å gi et kvantitativt mål på sosiale svekkelser som typisk observeres ved ASD hos barn 3-18 år. Rapportert som T-score med en rekkevidde på 38-90 for både gutter og jenter. Høyere poengsum indikerer mer alvorlig klinisk tilstand. Lavere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uke 12, 24
Endring i Stanford Binet-5th Edition (SB-5) IQ Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline til uke 24
Kognitive ferdigheter vil bli vurdert ved hjelp av Stanford Binet-5th Edition (SB-5) (Roid). Akseptabelt IQ-område er 47-153, og høyere poengsum er bedre. Høyere endringsscore indikerer mer forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline til uke 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sosial respons Scale-2 (SRS-2) Sosial Motivation Subscale Score
Tidsramme: Open Label: uke 24, 48
SRS-Social Motivation-underskalaen ble utviklet for å gi et kvantitativt mål på sosiale svekkelser som typisk observeres ved ASD hos barn 3-18 år. Rapportert som T-score med en rekkevidde på 38-90 for både gutter og jenter. Høyere poengsum indikerer mer alvorlig klinisk tilstand. Lavere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Open Label: uke 24, 48
Endring i Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Daily Living Domain Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Funksjonelle ferdigheter vil bli vurdert ved å bruke VABS-II Daily Living Domain Score. Bruker standardscore med et gjennomsnitt på 100 og SD på 15 med et område på 20-160. Høyere poengsum er bedre. Høyere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjective Internalizing Subscale Mean Score
Tidsramme: Open Label: uke 24, 48
Spørreskjema for omsorgspersoner som vurderer effekten av omsorg for probandet på omsorgsperson og familie. Hvert element på den subjektive internaliserende CSQ-underskalaen er vurdert fra 1 til 5. Deretter summeres alle elementer i underskalaen og gjennomsnittet bestemmes basert på antall elementer i underskalaen. Høyere poengsum indikerer mer belastning for omsorgspersonen. Lavere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Open Label: uke 24, 48
Endring i Vineland II Adaptive Behaviour Scales (VABS-II) Communication Domain Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Funksjonelle ferdigheter vil bli vurdert ved å bruke VABS-II Communication Domain Score. Bruker standardscore med et gjennomsnitt på 100 og SD på 15 med et område på 20-160. Høyere poengsum er bedre. Høyere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Endring i Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjective Internalizing Subscale Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uke 24
Spørreskjema for omsorgspersoner som vurderer effekten av omsorg for probandet på omsorgsperson og familie. CSQ-underskalapoeng varierer fra 1 til 5. med hvert element i underskalaen som har samme område, summeres summen av elementene i underskalaen, og gjennomsnittsskåren bestemmes (dvs. et enkelt # mellom 1 og 5) og rapporteres . Høyere skårer indikerer mer belastning av omsorgspersonen. Lavere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uke 24
Endring i Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Sosialiseringsdomenepoeng
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Funksjonelle ferdigheter vil bli vurdert ved å bruke VABS-II Socialization Domain Score. Bruker standardscore med et gjennomsnitt på 100 og SD på 15 med et område på 20-160. Høyere poengsum er bedre. Høyere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Endring i Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Mål Subscale Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Spørreskjema for omsorgspersoner som vurderer effekten av omsorg for probandet på omsorgsperson og familie. CSQ-underskala-skårene varierer fra 1 til 5. Høyere poengsum indikerer mer belastning av omsorgspersonen. Lavere verdi i endring indikerer mer forbedring. Analyseretningene for instrumentet som brukes i disse analysene er gjennomsnittet av alle responsene i skalaen eller underskalaen.
Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Endring i Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjective Externalizing Subscale Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Spørreskjema for omsorgspersoner som vurderer effekten av omsorg for probandet på omsorgsperson og familie. CSQ-underskala-skårene varierer fra 1 til 5. Høyere poengsum indikerer mer belastning av omsorgspersonen. Lavere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uke 24; Open Label: uke 48
Endring i Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Composite Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uke 24
Funksjonelle ferdigheter inkludert kommunikasjon vil bli vurdert ved å bruke VABS-II Adaptive Behaviour Composite Score. Bruker standardscore med et gjennomsnitt på 100 og SD på 15 med et område på 20-160. Høyere poengsum er bedre. Høyere verdi i endring indikerer mer forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uke 24
Endring i kliniske globale visninger – forbedringspoeng (CGI-I)
Tidsramme: Dobbel blind fase: endring fra baseline til uke 12 og uke 24. Open label faseendring fra uke 24 til uke 48
Clinical Global Impressions - Improvement score og Severity score, som rutinemessig brukes i farmakologiske kliniske studier, vil fange studielegens globale inntrykk av respons. skårer på 1 og 2 regnes som en prosentandel av totalt antall forsøkspersoner i arm
Dobbel blind fase: endring fra baseline til uke 12 og uke 24. Open label faseendring fra uke 24 til uke 48
Reading Mind in the Eyes Test er et objektivt mål for i hvilken grad verbale deltakere med rudimentær kunnskap om følelsesnavn er i stand til å korrekt identifisere følelsen vist i et svart-hvitt bilde av øynene og nesen til en skuespiller.
Tidsramme: Dobbeltblind fase: endring fra baseline og uke 24. Merk: bare de som viste forståelse for disse konseptene ble inkludert i utvalget.
Denne datastyrte oppgaven består av en serie bilder av øyne der deltakeren må finne ut hvilke følelser øynene uttrykker fra 4 følelser oppført sammen med bildet. Resultatet er prosentandelen av bilder med korrekte følelser identifisert. Området er 0 til 100 %. Den større prosenten identifisert korrekt indikerer bedre evne til å oppfatte følelser. En økning eller positiv endring indikerer bedre evne til å identifisere følelser siden baseline.
Dobbeltblind fase: endring fra baseline og uke 24. Merk: bare de som viste forståelse for disse konseptene ble inkludert i utvalget.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Linmarie Sikich

Samarbeidspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Linmarie Sikich, MD, Duke University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2014

Primær fullføring (Faktiske)

30. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

30. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2013

Først lagt ut (Anslag)

17. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00063950
  • 1U01HD073984 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • 13-0593 (Annen identifikator: UNC)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

De fleste data vil være tilgjengelige på NDAR, men vil ikke være identifiserbare.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespekterforstyrrelser

Kliniske studier på Dobbel blindfase placebo nesespray

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere