Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af oxytocin i autisme for at forbedre gensidig social adfærd (SOARS-B)

27. maj 2021 opdateret af: Linmarie Sikich

Fase II undersøgelse af oxytocin i autisme for at forbedre gensidig social adfærd

Formålet med dette forskningsstudie er at lære om virkningerne af supplerende intranasal oxytocin som behandling til forbedring af sociale vanskeligheder hos børn og unge med autisme. Denne undersøgelse vil også give yderligere information om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intranasal oxytocin. Efterforskere forventer, at oxytocin vil øge den sociale motivation, forbedre dagligdagens færdigheder og livskvalitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er et enormt udækket behov for tilgængelige behandlinger, der adresserer kernesymptomer på ASD og er sikre til vedvarende brug. Undersøgelsen af ​​Oxytocin i ASD for at forbedre Reciprocal Social Behaviors eller (SOARS-B) vil teste en meget lovende potentiel behandling - intranasal oxytocin - for ASD's grundlæggende sociale kommunikationsmangler i en stor gruppe af verbale og nonverbale børn. SOARS-B vil også give information om reguleringen af ​​DNA-methylering og transkription af oxytocinreceptorgenet (OXTR), samt andre gener, der er relevante for oxytocins CNS-aktivitet, som funktion af tid og som reaktion på oxytocinbehandling. Disse data vil udfylde et nøglehul i vores forståelse af oxytocins rolle i ASD og dets evne til at ændre epigenetiske modifikationer af OXTR.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

290

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Lurie Center for Autism, Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • White Plains, New York, Forenede Stater, 10605
        • Center for Autism and the Developing Brain
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University , Genetics Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Være mellem 3 år 0 måneder og 17 år 11 måneder på randomiseringstidspunktet
  • Bliv diagnosticeret af kliniker med erfaring i vurdering af ASD med autistisk lidelse, Aspergers syndrom eller PDD-NOS ved hjælp af DSM-V-TR kriterier
  • Skal have klinisk diagnose af ASD bekræftet ved hjælp af Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS, Lord et al., 2001)
  • Skal have klinisk diagnose af ASD bekræftet ved hjælp af Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R, Rutter, 2003). ASD-kriterier foreslået af Risi (2006). Specifikt skal emnet være inden for 1 point af autismekriterier på både sociale og kommunikationsdomæner i ADI eller opfylde autismekriterier i et af disse ADI-domæner og ligge inden for 2 point af autismekriterier i det andet
  • Hav en værge, der er i stand til at give informeret samtykke
  • Hvis det er kognitivt i stand, skal forsøgspersonen kunne give informeret samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Har en kendt diagnose Rett Syndrom eller Childhood Disintegrative Disorder, eller har markant sensorisk svækkelse såsom døvhed eller blindhed
  • Har aktiv hjerte-kar-sygdom eller nyresygdom, der ikke kontrolleres af medicin
  • Forsøgspersoner, der er gravide, ammer, eller som nægter at bruge prævention, hvis de er seksuelt aktive
  • Forsøgspersoner, der har haft ændringer i allierede sundhedsterapier, adfærdsmæssige eller pædagogiske interventioner inden for de to måneder forud for randomisering, bortset fra dem, der er forbundet med skoleferier
  • Forsøgspersoner, der har haft ændringer i psykiatrisk medicin inden for 4 uger efter randomisering
  • Forsøgspersoner, der tidligere har haft kronisk behandling med oxytocin
  • Forsøgspersoner, der har viceværter, der ikke er i stand til at tale engelsk, er konsekvent til stede ved besøg for at rapportere om symptomer eller på anden måde vurderes at være ude af stand til at overholde protokollen af ​​dataindsamlingsstedets team
  • Forsøgspersoner med aktive anfald inden for de 6 måneder forud for screening eller baseline - tilføjet halvvejs gennem undersøgelsen som reaktion på forsøgspersonens død.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: DB Placebo næsespray
Placebobehandling i uge 0-24 dobbeltblind fase
Medicin: Dobbelt blind fase placebo næsespray
Denne næsespray vil indeholde alle ingredienserne i den aktive oxytocinspray i samme mængder, bortset fra at oxytocin IKKE tilsættes opløsningen. Det vil blive pakket med samme beholdersystem som den aktive oxytocin-næsespray. Hver flaskes etiket vil have sit eget unikke ikke-sekventielle tilfældigt tildelte nummer og ikke et partinummer for at lette maskeringen. Dosistitrering vil ske under anvendelse af nøjagtig de samme kriterier og procedurer som for aktivt studielægemiddel.
Andre navne:
  • DB Placebo (PL)
Aktiv komparator: DB Oxytocin næsespray
DB Oxytocin - firedobbelt maskeret behandling med intranasal oxytocin i uge 0-24 af undersøgelsen under den dobbeltblindede fase af undersøgelsen
Medicin: dobbeltblind oxytocin næsespray
Hver insufflation vil levere 8 IE eller 24 IE oxytocin. Der vil højst være behov for 3 insufflationer ad gangen. Doseringen vil være fleksibel mellem 8 IE/dag og 80 IE/dag, typisk i to opdelte doser leveret om morgenen og om eftermiddagen. Doserne vil typisk stige med 8 IE to gange dagligt (BID) i uge 2 og uge 4 og 8, indtil måldosis på 24 IE BID i uge 8 er nået. Efterfølgende kan doser KUN øges i 8 IE BID trin ved hvert besøg indtil maksimalt dosis på 40 IE BID opnås. Hver flaskes etiket vil have sit eget unikke ikke-sekventielle tilfældigt tildelte nummer og ikke et partinummer for at lette maskeringen. Under den åbne fase efter ca. marts 2019 brugte undersøgelsen kun formuleringen på 24 IE/0,10 ml, og den maksimale dosis var 72 IE pr. dag.
Andre navne:
  • DB Intranasal Oxytocin (OT)
Aktiv komparator: åbent intranasal oxytocin
ikke-maskeret behandling med intranasal oxytocin fra uge 24-48 hos de deltagere, der gennemførte de første 24 ugers dobbeltblind behandling
Medicin: Open Label intranasal oxytocin
Alle deltagere, der gennemførte den 24 ugers dobbeltblinde fase, var berettiget til at deltage i en 24 ugers open label fase, hvor alle deltagere fik intranasal oxytocin
Andre navne:
  • åben etiket behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i afvigende adfærd Tjekliste-modificeret social tilbagetrækning Subskala ABC-mSW, et mål for social gensidighed
Tidsramme: Least Mean Squares Dobbeltblind fase: skift fra baseline til uge 24
Det primære resultat er Change in Aberrant Behavior Checklist-Modified Social Revolution subscale - et mål for gensidig social adfærd. ABC-mSW er en modifikation af ABC-Lethargy subskalaen. ABC-mSW består af summen af ​​spørgsmål 5,12,16, 20, 23, 26, 30, 37, 40, 42, 43, 55 og 58. I modsætning til ABC-Lethargy-underskalaen eliminerer den spørgsmål 3 (slidløs, træg, inaktiv), spørgsmål 32 (sidder eller står i en position i lang tid) og spørgsmål 53 (inaktiv, bevæger sig aldrig spontant). Tretten individuelle genstande er scoret 0-3, derfor er intervallet 0-39. Højere score indikerer lavere social gensidighed. Gentagne mål blev opnået ved baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24.
Least Mean Squares Dobbeltblind fase: skift fra baseline til uge 24
Ændring i afvigende adfærd Tjekliste-modificeret social tilbagetrækning Subskala ABC-mSW, et mål for social gensidighed
Tidsramme: Mindste gennemsnitlige kvadrater for Open Label: Skift mellem uge 24-48
ABC-mSW er beskrevet ovenfor og involverer 13 elementer, der afspejler mangel på gensidig interaktion. Hvert element scores fra 0 (viser aldrig adfærd) til 3 (adfærd er et stort problem). Rækkevidden er 0-39. Højere score indikerer dårligere gensidig social funktion.
Mindste gennemsnitlige kvadrater for Open Label: Skift mellem uge 24-48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i omgængelighedsfaktor (SF)
Tidsramme: Dobbelt-blind fase: ændring i mindste betyder kvadrater mellem uge 0 og 24.
Sociability Factor (SF) er et summeret mål for de 13 punkter i ABC-SW og de 18 punkter i Pervasive Development Disorders Behavior Inventory-Screening Version (PDDBI-SV). PDDBI-SV vurderer både adaptiv social adfærd og sociale problemer typisk for ASD. Den adaptive adfærd er omvendt scoret, så alle de analyserede scorer spænder fra 0-præsterende på en neurotypisk måde til 3 typisk udfører på en måde forbundet med ASD. det samlede antal elementer på dette summerede mål er 31 med et interval fra 0 til 93. Mere nedsat social funktionsevne angivet ved højere score. Dette mål blev ændret til et sekundært resultat i den endelige statistiske analyseplan.
Dobbelt-blind fase: ændring i mindste betyder kvadrater mellem uge 0 og 24.
Ændring i social lydhørhed Skala-2 (SRS-2) Social Motivation Subscale Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​12, 24
SRS-Social Motivation-underskalaen blev udviklet til at give et kvantitativt mål for sociale svækkelser, der typisk observeres ved ASD hos børn 3-18 år. Rapporteret som T-score med et interval på 38-90 for både drenge og piger. Højere score indikerer mere alvorlig klinisk tilstand. Lavere værdi i ændring indikerer mere forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​12, 24
Ændring i Stanford Binet-5th Edition (SB-5) IQ Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline til uge 24
Kognitive færdigheder vil blive vurderet ved hjælp af Stanford Binet-5th Edition (SB-5) (Roid). Acceptabelt IQ-område er 47-153, hvor højere score er bedre. Højere ændringsscore indikerer mere forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline til uge 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Social Motivation Subscale Score
Tidsramme: Open Label: uge 24, 48
SRS-Social Motivation-underskalaen blev udviklet til at give et kvantitativt mål for sociale svækkelser, der typisk observeres ved ASD hos børn 3-18 år. Rapporteret som T-score med et interval på 38-90 for både drenge og piger. Højere score indikerer mere alvorlig klinisk tilstand. Lavere værdi i ændring indikerer mere forbedring.
Open Label: uge 24, 48
Ændring i Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Daily Living Domain Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Funktionelle færdigheder vil blive vurderet ved hjælp af VABS-II Daily Living Domain Score. Bruger standardscore med et gennemsnit på 100 og SD på 15 med et interval på 20-160. Højere score er bedre. Højere værdi i forandring indikerer mere forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjective Internalizing Subscale Mean Score
Tidsramme: Open Label: uge 24, 48
Pårørende spørgeskema, der vurderer virkningen af ​​omsorgen for den proband på pårørende og familie. Hvert element på den subjektive internaliserende CSQ-underskala vurderes fra 1 til 5. Derefter summeres alle elementer i underskalaen, og middelværdien bestemmes ud fra antallet af elementer i underskalaen. Højere score indikerer mere pårørendebelastning. Lavere værdi i ændring indikerer mere forbedring.
Open Label: uge 24, 48
Ændring i Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Communication Domain Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Funktionelle færdigheder vil blive vurderet ved hjælp af VABS-II Communication Domain Score. Bruger standardscore med et gennemsnit på 100 og SD på 15 med et interval på 20-160. Højere score er bedre. Højere værdi i forandring indikerer mere forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Ændring i Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjective Internalizing Subscale Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24
Pårørende spørgeskema, der vurderer virkningen af ​​omsorgen for den proband på pårørende og familie. CSQ-underskala-score er varieret fra 1 til 5. med hvert element i underskalaen, der har det samme interval, summeres summen af ​​elementerne inden for underskalaen, og middelscoren bestemmes (dvs. et enkelt # mellem 1 og 5) og rapporteres . Højere score indikerer mere pårørendebelastning. Lavere værdi i ændring indikerer mere forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24
Ændring i Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Socialization Domain Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Funktionelle færdigheder vil blive vurderet ved hjælp af VABS-II Socialization Domain Score. Bruger standardscore med et gennemsnit på 100 og SD på 15 med et interval på 20-160. Højere score er bedre. Højere værdi i forandring indikerer mere forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Ændring i Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Mål Subscale Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Pårørende spørgeskema, der vurderer virkningen af ​​omsorgen for den proband på pårørende og familie. CSQ-underskala-score er varieret fra 1 til 5. Højere score indikerer mere belastning af omsorgspersonen. Lavere værdi i ændring indikerer mere forbedring. Analyseretningerne for instrumentet, der anvendes i disse analyser, er gennemsnittet af alle svarene i skalaen eller underskalaen.
Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Ændring i Caregiver Strain Questionnaire (CSQ) Subjective Externalizing Subscale Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Pårørende spørgeskema, der vurderer virkningen af ​​omsorgen for den proband på pårørende og familie. CSQ-underskala-score er varieret fra 1 til 5. Højere score indikerer mere belastning af omsorgspersonen. Lavere værdi i ændring indikerer mere forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24; Open Label: uge 48
Ændring i Vineland II Adaptive Behavior Scales (VABS-II) Composite Score
Tidsramme: Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24
Funktionelle færdigheder inklusive kommunikation vil blive vurderet ved hjælp af VABS-II Adaptive Behaviour Composite Score. Bruger standardscore med et gennemsnit på 100 og SD på 15 med et interval på 20-160. Højere score er bedre. Højere værdi i forandring indikerer mere forbedring.
Dobbeltblind fase: baseline, uge ​​24
Ændring i kliniske globale visninger - Forbedringsresultat (CGI-I)
Tidsramme: Dobbelt blind fase: skift fra baseline til uge 12 og uge 24. Open label fase ændring fra uge 24 til uge 48
Clinical Global Impressions - Improvement score og Severity score, som rutinemæssigt bruges i farmakologiske kliniske forsøg, vil fange undersøgelseslægens globale indtryk af respons. score på 1 og 2 betragtes som en procentdel af det samlede antal forsøgspersoner i arm
Dobbelt blind fase: skift fra baseline til uge 12 og uge 24. Open label fase ændring fra uge 24 til uge 48
Reading Mind in the Eyes Test er et objektivt mål for, i hvilket omfang verbale deltagere med rudimentær viden om følelsesnavne er i stand til korrekt at identificere den følelse, der vises i et sort-hvidt billede af en skuespillers øjne og næse.
Tidsramme: Dobbeltblind fase: ændring fra baseline og uge 24. Bemærk: kun de, der demonstrerede forståelse af disse begreber, blev inkluderet i prøven.
Denne computeriserede opgave består af en række billeder af øjne, hvor deltageren skal bestemme, hvilken følelse øjnene udtrykker ud fra 4 følelser, der er angivet sammen med billedet. Resultatet er % af billeder med korrekte følelser identificeret. Området er 0 til 100 %. Den større procent, der er identificeret korrekt, indikerer bedre evne til at opfatte følelser. En stigning eller positiv ændring indikerer bedre evne til at identificere følelser siden baseline.
Dobbeltblind fase: ændring fra baseline og uge 24. Bemærk: kun de, der demonstrerede forståelse af disse begreber, blev inkluderet i prøven.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Linmarie Sikich

Samarbejdspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Linmarie Sikich, MD, Duke University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

30. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2013

Først opslået (Skøn)

17. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00063950
  • 1U01HD073984 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 13-0593 (Anden identifikator: UNC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

De fleste data vil være tilgængelige på NDAR, men vil ikke kunne identificeres.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelser

Kliniske forsøg med Dobbelt blind fase placebo næsespray

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner