Studie van azacitidine met of zonder birinapant bij proefpersonen met MDS of CMMoL
18 oktober 2016 bijgewerkt door: TetraLogic Pharmaceuticals
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van azacitidine met of zonder birinapant met een eenarmige open-label inloopfase bij proefpersonen met een hoger risico op myelodysplastisch syndroom of chronische myelomonocytische leukemie
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van azacitidine met of zonder birinapant bij proefpersonen met een hoger risico op myelodysplastisch syndroom, secundaire MDS of myelomonocytische leukemie (CMMoL) die naïef zijn voor azacitidinetherapie.
Preklinische en mechanistische studies ondersteunen dat azacitidine routes kan moduleren die door birinapant gemedieerde antitumoractiviteit mogelijk maken.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van azacitidine met of zonder birinapant bij proefpersonen met een hoger risico op myelodysplastisch syndroom, secundaire MDS of myelomonocytische leukemie (CMMoL).
Het primaire doel van deze studie is:
-Het relatieve effect vergelijken van azacitidine plus birinapant versus azacitidine plus placebo op het responspercentage bij patiënten met MDS met een hoger risico, secundaire MDS of CMMoL.
Het secundaire doel van deze studie is het vergelijken van het effect van azacitidine plus birinapant ten opzichte van azacitidine met placebo op:
- Hematologische verbetering
- Terugvalvrije overleving
- Tijd om te reageren
- Verandering in transfusievereisten
- Duur van de reactie
- Algemeen overleven
- Bijwerkingen
Het verkennende doel van deze studie is om verkennende translationele biomarkers te beoordelen op antitumoreffecten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
118
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australië, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
- Metro South Health, Princess Alexandra Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australië, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
- Austin Health
-
Malvern, Victoria, Australië, 3144
- Cabrini Hospital
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- The Alfred
-
Wodonga, Victoria, Australië, 3690
- Border Medical Oncology
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
- Perth Blood Institute
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Hannover, Duitsland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
- Medizinische Universitatsklinik Heidelberg
-
Wurzburg, Duitsland, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
Bayern
-
Munchen, Bayern, Duitsland, 81675
- Klinikum rechts der Isar, Technischen Universität München
-
Munich, Bayern, Duitsland, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universität München
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Dusseldorf, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 40479
- Marien Hospital Düsseldorf
-
-
North Rhine Westphalia
-
Cologne, North Rhine Westphalia, Duitsland, 50937
- University Hospital of Cologne
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle (Saale), Saxony-Anhalt, Duitsland, 06120
- University Hospital Halle
-
-
-
-
-
Badalona, Spanje, 08916
- Hospital Germans Trías i Pujol
-
Cordoba, Spanje, 14004
- Hospital University Reina Sofia
-
Madrid, Spanje, 28007
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spanje, 28033
- MD Anderson Cancer Center
-
Salamanca, Spanje, 37007
- Hospital Universitario De Salamanca
-
Toledo, Spanje, 45004
- Complejo Hospitalario Virgen de la Salud
-
Valencia, Spanje, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
Madrid
-
Leganes, Madrid, Spanje, 28911
- Hospital Universitario Severo Ochoa
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
S/C Tenerife
-
La Laguna, S/C Tenerife, Spanje, 38320
- Hospital Universitario de Canarias
-
-
-
-
Arizona
-
Glendale, Arizona, Verenigde Staten, 85306
- Arizona Center for Cancer Care
-
Glendale, Arizona, Verenigde Staten, 85304
- Palo Verde Hematology Oncology
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
- Mayo Clinic
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85704
- Arizona Oncology Associates
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
Oceanside, California, Verenigde Staten, 92056
- North County Oncology
-
Rancho Mirage, California, Verenigde Staten, 92270
- Desert Hematology Oncology Medical Group
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
-
West Hills, California, Verenigde Staten, 91307
- Wellness Oncology & Hematology
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
- Colorado Blood Cancer Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
- Cancer Specialists of North Florida
-
Port St. Lucie, Florida, Verenigde Staten, 34952
- Hematology Oncology Associates of the Treasure Coast
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
Winter Haven, Florida, Verenigde Staten, 33880
- Bond Clinic PA
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62794
- Simmons Cancer Institute at Southern Illinois University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- University of Louisville Hospital/James Graham Brown Cancer Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- University of Maryland, Greenebaum Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- University of Massachusetts Worcester
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48106
- St. Joseph Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Brick, New Jersey, Verenigde Staten, 08724
- New Jersey Hematology Oncology Associates
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
- University of New Mexico Cancer Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Montefiore Medical Center
-
East Setauket, New York, Verenigde Staten, 11733
- North Shore Hematology Oncology Associates
-
Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
- Monter Cancer Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Weill Cornell Medical College - New York-Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
- Gabrail Cancer Center Research
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45242
- Oncology Hematology Care, Inc.
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina, Hollings Cancer Center
-
Rock Hill, South Carolina, Verenigde Staten, 29732
- Carolina Blood and Cancer Care Associates, P.A.
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Verenigde Staten, 37404
- Tennessee Oncology
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
- Tennessee Oncology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75701
- Tyler Hematology Oncology PA
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84106
- Utah Cancer Specialists
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah, Huntsman Cancer Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Virginia Commonwealth University Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
- Seattle Cancer Care Alliance
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
belangrijkste opnamecriteria:
- Morfologisch bevestigde diagnose van MDS/CMMoL volgens FAB- of WHO-classificatie, inclusief RAEB-t en MDS/MPN
- Internationale prognostische score herzien (IPSS-R) van >3,5 (gemiddeld, hoog of zeer hoog)
- Eerder onbehandeld met hypomethylerende middelen voor MDS/CMMoL
- Prestatiestatus van 0, 1 of 2 volgens de ECOG-schaal
- Adequate nier- en leverfunctie
- Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij screening binnen 96 uur voorafgaand aan de eerste studiedosis.
- Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en mannelijke proefpersonen met partners die zwanger kunnen worden, moeten zorgen voor het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode zoals gedefinieerd door de onderzoeker, bijvoorbeeld degene die resulteren in een laag percentage mislukkingen (d.w.z. minder dan 1% per jaar ) bij consistent en correct gebruik tijdens het onderzoek en gedurende een periode van 3 maanden na de laatste dosis van een geneesmiddel dat tijdens het onderzoek is toegediend.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Recidiverend of refractair voor hypomethylerende middelen
- Acute myeloïde leukemie (AML), behalve die patiënten met RAEB-t die geen kandidaat zijn voor intensieve AML-therapie.
- Deelgenomen aan een interventioneel onderzoek binnen 4 weken na randomisatie of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is).
- Hematopoëtische groeifactoren binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening ontvangen.
- Eerdere maligniteit of secundaire maligniteit in de afgelopen 2 jaar (behalve in situ baarmoederhalskanker, plaveiselcelcarcinoom of basaalcelcarcinoom van de huid).
- bekende diagnose van humaan immunodeficiëntievirus of chronisch actieve Hep B of C.
- Ongecontroleerde hypertensie
- Verminderde hartfunctie, ongecontroleerde hartritmestoornissen ondanks medicatie of klinisch significante hartziekte
- Gebrek aan herstel van eerdere bijwerkingen tot ernstgraad ≤1 (National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 4) (behalve alopecia) als gevolg van therapie die is toegediend voorafgaand aan de start van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Borstvoeding of zwanger.
- Bekende allergie of overgevoeligheid voor een van de formuleringscomponenten
- Elke bijkomende ziekte en/of medische aandoening die, naar de mening van de Onderzoeker, de deelname van de proefpersoon zou verhinderen.
- Geschiedenis van hersenzenuwverlamming.
- Wordt behandeld met anti-TNF-therapieën of is behandeld met een anti-TNF-therapie binnen 5 halfwaardetijden na randomisatie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: azacitidine met birinapant
Azacitidine 75 mg/m2 IV op dag 1-5, 8 & 9 OF dag 1-7 en birinapant 13 mg/m2 IV tweemaal per week (dag 1 & 4) gedurende 3 van de 4 weken
|
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Azacitidine en placebo
Azacitidine 75 mg/m2 IV dagen 1-5, 8 & 9 OF dagen 1-7 en placebo IV tweemaal per week (dag 1 & 4) gedurende 3 van de 4 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Responspercentage
Tijdsspanne: deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hematologische verbetering
Tijdsspanne: deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
|
|
Terugvalvrije overleving
Tijdsspanne: Een verwacht gemiddelde van 2 jaar na de laatste studiedosis
|
Volgens aangepaste IWG 2006-criteria
|
Een verwacht gemiddelde van 2 jaar na de laatste studiedosis
|
|
Tijd om te reageren
Tijdsspanne: deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
|
|
Verandering in transfusievereisten
Tijdsspanne: deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
|
|
duur van de reactie
Tijdsspanne: deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
Volgens aangepaste IWG 2006-criteria
|
deelnemers zullen worden gevolgd tot ziekteprogressie een verwachte gemiddelde van 1 jaar
|
|
algemeen overleven
Tijdsspanne: Een verwacht gemiddelde van 2 jaar na de laatste studiedosis
|
Een verwacht gemiddelde van 2 jaar na de laatste studiedosis
|
|
|
Bijwerkingen profiel
Tijdsspanne: deelnemers zullen worden gecontroleerd op bijwerkingen gedurende de behandelingsperiode en tijdens de follow-upperiode
|
deelnemers zullen worden gecontroleerd op bijwerkingen gedurende de behandelingsperiode en tijdens de follow-upperiode
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
verkennende translationele biomarkers voor antitumoreffect
Tijdsspanne: 30 dagen
|
30 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 mei 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 mei 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
28 mei 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
20 oktober 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 oktober 2016
Laatst geverifieerd
1 oktober 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Ziekte
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Voorstadia van kanker
- Myelodysplastische-myeloproliferatieve ziekten
- Leukemie, myeloïde
- Syndroom
- Myelodysplastische syndromen
- Leukemie
- Preleukemie
- Leukemie, myelomonocytische, acuut
- Leukemie, myelomonocytische, chronische
- Leukemie, myelomonocytische, juveniele
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- Antimetabolieten, antineoplastische
- Antimetabolieten
- Antineoplastische middelen
- Azacitidine
Andere studie-ID-nummers
- TL32711-RAN-0094-PTL
- 2014-001719-37 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .