Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van KRN23 (Burosumab), een recombinant volledig humaan monoklonaal antilichaam tegen fibroblastgroeifactor 23 (FGF23), bij pediatrische proefpersonen met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

2 mei 2024 bijgewerkt door: Kyowa Kirin, Inc.

Een gerandomiseerde, open-label, dosisbepaling, fase 2-studie om de farmacodynamiek en veiligheid van het anti-FGF23-antilichaam, KRN23, te beoordelen bij pediatrische patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

De doelstellingen van de studie zijn:

  • Identificeer een dosis en doseringsregime van burosumab, gebaseerd op veiligheid en farmacodynamisch (PD) effect, bij pediatrische XLH-deelnemers
  • Vaststellen van het veiligheidsprofiel van burosumab voor de behandeling van kinderen met XLH, inclusief ectopisch mineralisatierisico, cardiovasculaire effecten en immunogeniciteitsprofiel
  • Karakteriseer het farmacokinetische (FK)/PD-profiel van de KRN23-doses die zijn getest in de maandelijkse (Q4) en tweewekelijkse (Q2) doseringsregimes bij pediatrische XLH-patiënten
  • Bepaal de PD-effecten van behandeling met burosumab op markers van botgezondheid bij pediatrische XLH-patiënten
  • Een voorlopige beoordeling verkrijgen van de klinische effecten van burosumab op botgezondheid en -misvorming, spierkracht en motorische functie
  • Een voorlopige beoordeling verkrijgen van de effecten van burosumab op door deelnemers gerapporteerde uitkomsten, waaronder pijn, invaliditeit en kwaliteit van leven bij pediatrische XLH-patiënten
  • Evalueer de veiligheid en werkzaamheid van burosumab op lange termijn

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Le Kremlin- Bicetre, Frankrijk, 94275
        • Bicetre Hospital
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's University
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520-8064
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Opname

  1. Man of vrouw, leeftijd 5 - 12 jaar, inclusief, met open groeischijven
  2. Tanner-stadium van 2 of minder op basis van borst- en testiculaire ontwikkeling

  3. Diagnose van XLH ondersteund door EEN van de volgende:

    • Bevestigd fosfaatregulerend gen met homologie met endopeptidasen gelokaliseerd op de X-chromosoom (PHEX)-mutatie bij de patiënt of een direct verwant familielid met geschikte X-gebonden overerving
    • Serum FGF23-niveau > 30 pg/ml door Kainos-assay

  4. Biochemische bevindingen in verband met XLH, waaronder:

    • Serumfosfor ≤ 2,8 mg/dL (0,904 mmol/L)*
    • Serumcreatinine binnen voor leeftijd gecorrigeerd normaal bereik*
  5. Stahoogte < 50e percentiel voor leeftijd en geslacht op basis van lokale normatieve gegevens.
  6. Radiografisch bewijs van actieve botziekte, waaronder rachitis in de polsen en/of knieën, EN/OF buiging van het dijbeen/tibiaal, OF, voor proefpersonen met expansie, een Rickets Severity Score (RSS)-score in de knie van ten minste 1,5 zoals bepaald door centrale aflezing .
  7. Bereid om toegang te geven tot eerdere medische dossiers voor het verzamelen van historische groei-, biochemische en radiografische gegevens en ziektegeschiedenis.
  8. Zorg voor schriftelijke of mondelinge toestemming (indien mogelijk) en schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.
  9. Moet naar het oordeel van de onderzoeker bereid en in staat zijn om alle aspecten van het onderzoek af te ronden, zich te houden aan het studiebezoekschema en te voldoen aan de beoordelingen.

  10. Vrouwtjes die de menarche hebben bereikt, moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan bij de screening en moeten tijdens het onderzoek aanvullende zwangerschapstests ondergaan. Als ze seksueel actief zijn, moeten mannelijke en vrouwelijke proefpersonen bereid zijn een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van het onderzoek.

    • Criteria die moeten worden bepaald op basis van de waarden bij nachtelijk vasten (minimaal 4 uur) verzameld bij screeningbezoek 2

Uitsluiting

  1. Gebruik van een farmacologische vitamine D-metaboliet of analoog (bijv. calcitriol, doxercalciferol, alfacalcidiol en paricalcitol) binnen 14 dagen voorafgaand aan screeningsbezoek 2; wash-out vindt plaats tijdens de Screeningperiode
  2. Gebruik van oraal fosfaat binnen 7 dagen voorafgaand aan screeningsbezoek 2; wash-out vindt plaats tijdens de Screeningperiode
  3. Gebruik van calcimimetica, antacida met aluminiumhydroxide (bijv. Maalox® en Mylanta®), systemische corticosteroïden en thiaziden binnen 7 dagen voorafgaand aan screeningsbezoek 1
  4. Gebruik van groeihormoontherapie binnen 3 maanden voor screeningsbezoek 1
  5. Gebruik van bisfosfonaten gedurende 6 maanden of langer in de 2 jaar voorafgaand aan screeningsbezoek 1
  6. Aanwezigheid van nefrocalcinose op echografie van de nieren met een graad van ≥ 3 op basis van de volgende schaal: 0 = normaal 1 = vage hyperechogene rand rond de medullaire piramides 2 = intensere echogene rand met echo's die de hele piramide vaag vullen 3 = gelijkmatig intense echo's door de hele piramide 4 = Steenvorming: eenzame focus van echo's aan het uiteinde van de piramide
  7. Geplande of aanbevolen orthopedische chirurgie, inclusief nietjes, 8-platen of osteotomie, binnen de klinische proefperiode
  8. Hypocalciëmie of hypercalciëmie, gedefinieerd als serumcalciumspiegels buiten de voor leeftijd aangepaste normale limieten *
  9. Bewijs van tertiaire hyperparathyreoïdie zoals bepaald door de onderzoeker
  10. Gebruik van medicatie om het bijschildklierhormoon (PTH) te onderdrukken (bijv. Sensipar®, cinacalcet, calcimimetica) binnen 2 maanden voorafgaand aan screeningsbezoek 1
  11. Aanwezigheid of geschiedenis van een aandoening die, volgens de onderzoeker, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek
  12. Aanwezigheid van een gelijktijdige ziekte of aandoening die de deelname aan het onderzoek zou verstoren of de veiligheid zou aantasten
  13. Eerder gediagnosticeerd met humaan immunodeficiëntievirus-antilichaam, hepatitis B-oppervlakte-antigeen en/of hepatitis C-antilichaam
  14. Geschiedenis van recidiverende infectie of aanleg voor infectie, of van bekende immunodeficiëntie
  15. Gebruik van een therapeutisch monoklonaal antilichaam binnen 90 dagen voorafgaand aan screeningsbezoek 1 of voorgeschiedenis van allergische of anafylactische reacties op een monoklonaal antilichaam
  16. Aanwezigheid of geschiedenis van enige overgevoeligheid voor recombinant humaan immunoglobuline G1 (IgG1) monoklonaal antilichaam tegen FGF23 (burosumab) hulpstoffen die, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico op bijwerkingen geeft

  17. Gebruik van een onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of vereiste voor een onderzoeksagent voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen

    • Criteria die moeten worden bepaald op basis van de waarden bij nachtelijk vasten (minimaal 4 uur) verzameld bij screeningbezoek 2

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Burosumab Q2W
Burosumab subcutane (SC) injecties om de 2 weken (Q2W). De dosis werd bepaald door het gewicht van de deelnemer en de voorgeschreven dosis door hun onderzoeksarts.
Biologisch: burosumab
oplossing voor SC-injectie
Andere namen:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®
Experimenteel: Burosumab Q4W Dan Q2W
Burosumab SC-injecties om de 4 weken (Q4W). De dosis werd bepaald door het gewicht van de deelnemer en de voorgeschreven dosis door hun onderzoeksarts. Deelnemers aan Q4W moesten overschakelen naar Q2W te beginnen met dosering in week 64.
Biologisch: burosumab
oplossing voor SC-injectie
Andere namen:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in RSS-totaalscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Het RSS-systeem is een 10-punts radiografische scoremethode die is ontwikkeld om de ernst van voedingsrachitis in de polsen en knieën te beoordelen op basis van de mate van metafysaire rafeling, cupping en het deel van de aangetaste groeischijf. Er worden scores toegekend voor de unilaterale pols- en knieröntgenfoto's die door de beoordelaar als de ernstigste van de bilaterale beelden worden beschouwd. De maximale totaalscore op de RSS is 10 punten en de minimale score is 0, met een totaal mogelijke score van 4 punten voor de polsen en 6 punten voor de knieën. Hogere scores duiden op een grotere ernst van rachitis.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van baseline in serumfosfor in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van baseline in serum 1,25(OH)2D in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van baseline in TmP/GFR in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Gegevens voor urinaire fosfor en TRP werden gebruikt bij de berekening van TmP/GFR.
Basislijn, week 40, 64, 160

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in RSS-kniescores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Het RSS-systeem is een 10-punts radiografische scoremethode die is ontwikkeld om de ernst van voedingsrachitis in de polsen en knieën te beoordelen op basis van de mate van metafysaire rafeling, cupping en het deel van de aangetaste groeischijf. Er worden scores toegekend voor de unilaterale pols- en knieröntgenfoto's die door de beoordelaar als de ernstigste van de bilaterale beelden worden beschouwd. De maximale totaalscore op de RSS is 10 punten en de minimale score is 0, met een totaal mogelijke score van 4 punten voor de polsen en 6 punten voor de knieën. Hogere scores duiden op een grotere ernst van rachitis.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van basislijn in RSS-polsscores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Het RSS-systeem is een 10-punts radiografische scoremethode die is ontwikkeld om de ernst van voedingsrachitis in de polsen en knieën te beoordelen op basis van de mate van metafysaire rafeling, cupping en het deel van de aangetaste groeischijf. Er worden scores toegekend voor de unilaterale pols- en knieröntgenfoto's die door de beoordelaar als de ernstigste van de bilaterale beelden worden beschouwd. De maximale totaalscore op de RSS is 10 punten en de minimale score is 0, met een totaal mogelijke score van 4 punten voor de polsen en 6 punten voor de knieën. Hogere scores duiden op een grotere ernst van rachitis.
Basislijn, week 40, 64, 160
Radiografische Global Impression of Change (RGI-C) Wereldwijde scores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Veranderingen in de ernst van rachitis en buigen werden centraal beoordeeld door drie onafhankelijke kinderradiologen die waren gecontracteerd door een centrale beeldvormingsfaciliteit met behulp van een ziektespecifiek kwalitatief RGI-C-scoresysteem. De RGI-C is een zevenpunts ordinale schaal met mogelijke waarden: +3 = zeer veel beter (volledige of bijna volledige genezing van rachitis), +2 = veel beter (substantiële genezing van rachitis), +1 = minimaal beter (d.w.z., minimale genezing van rachitis), 0 = onveranderd, -1 = minimaal erger (minimale verslechtering van rachitis), -2 = veel erger (matige verslechtering van rachitis), -3 = zeer veel erger (ernstige verslechtering van rachitis).
Basislijn, week 40, 64, 160
RGI-C-kniescores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Veranderingen in de ernst van rachitis en buigen werden centraal beoordeeld door drie onafhankelijke kinderradiologen die waren gecontracteerd door een centrale beeldvormingsfaciliteit met behulp van een ziektespecifiek kwalitatief RGI-C-scoresysteem. De RGI-C is een zevenpunts ordinale schaal met mogelijke waarden: +3 = zeer veel beter (volledige of bijna volledige genezing van rachitis), +2 = veel beter (substantiële genezing van rachitis), +1 = minimaal beter (d.w.z., minimale genezing van rachitis), 0 = onveranderd, -1 = minimaal erger (minimale verslechtering van rachitis), -2 = veel erger (matige verslechtering van rachitis), -3 = zeer veel erger (ernstige verslechtering van rachitis).
Basislijn, week 40, 64, 160
RGI-C-polsscores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Veranderingen in de ernst van rachitis en buigen werden centraal beoordeeld door drie onafhankelijke kinderradiologen die waren gecontracteerd door een centrale beeldvormingsfaciliteit met behulp van een ziektespecifiek kwalitatief RGI-C-scoresysteem. De RGI-C is een zevenpunts ordinale schaal met mogelijke waarden: +3 = zeer veel beter (volledige of bijna volledige genezing van rachitis), +2 = veel beter (substantiële genezing van rachitis), +1 = minimaal beter (d.w.z., minimale genezing van rachitis), 0 = onveranderd, -1 = minimaal erger (minimale verslechtering van rachitis), -2 = veel erger (matige verslechtering van rachitis), -3 = zeer veel erger (ernstige verslechtering van rachitis).
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van baseline in groeisnelheid in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van basislijn in stahoogte Z-score in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Stahoogte Z-scores zijn hoogtemetingen die zijn aangepast aan de leeftijd en het geslacht van een kind. De Z-score geeft het aantal standaarddeviaties aan verwijderd van een referentiepopulatie (van de CDC-groeigrafieken) in dezelfde leeftijdscategorie en met hetzelfde geslacht. Een Z-score van 0 is gelijk aan het gemiddelde met negatieve getallen die waarden aangeven die lager zijn dan het gemiddelde en positieve waarden die hoger zijn. Hogere Z-scores wijzen op een beter resultaat.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van basislijn in groei (stahoogte) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van basislijn in groei (zithoogte) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van basislijn in groei (armlengte) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van basislijn in groei (beenlengte) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
6 MWT Afstand (voorspeld percentage van normaal) Verandering van basislijn in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
De totale afgelegde afstand (meters) in een periode van 6 minuten werd gemeten. Het percentage voorspelde waarden werd berekend met behulp van gepubliceerde normatieve gegevens op basis van leeftijd, geslacht en lengte (Geiger et al. 2007).
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering ten opzichte van baseline in POSNA-PODCI (normatieve score) scores van de bovenste ledematen in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
De POSNA-PODCI levert 4 functionele beoordelingsscores op: functie bovenste extremiteit, transfers en basismobiliteit, sport en fysieke functie, en comfort/pijn. Daarnaast worden een Global Function-score, een gemiddelde van de 4 functionele beoordelingen, en een Happiness-score berekend. Voor elke schaal worden ruwe, gemiddelde, gestandaardiseerde en normatieve scores berekend. Normatieve scores worden berekend zodat hogere scores duiden op beter functioneren. Alle scores zijn gerelateerd aan de algemene, gezonde populatie met een normatieve gemiddelde score van 50 en een standaarddeviatie van 10.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering ten opzichte van baseline in POSNA-PODCI (normatieve score) overdracht en basismobiliteitsschaalscores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
De POSNA-PODCI levert 4 functionele beoordelingsscores op: functie bovenste extremiteit, transfers en basismobiliteit, sport en fysieke functie, en comfort/pijn. Daarnaast worden een Global Function-score, een gemiddelde van de 4 functionele beoordelingen, en een Happiness-score berekend. Voor elke schaal worden ruwe, gemiddelde, gestandaardiseerde en normatieve scores berekend. Normatieve scores worden berekend zodat hogere scores duiden op beter functioneren. Alle scores zijn gerelateerd aan de algemene, gezonde populatie met een normatieve gemiddelde score van 50 en een standaarddeviatie van 10.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering ten opzichte van baseline in POSNA-PODCI (normatieve score) scores op schaal voor sport/fysiek functioneren in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
De POSNA-PODCI levert 4 functionele beoordelingsscores op: functie bovenste extremiteit, transfers en basismobiliteit, sport en fysieke functie, en comfort/pijn. Daarnaast worden een Global Function-score, een gemiddelde van de 4 functionele beoordelingen, en een Happiness-score berekend. Voor elke schaal worden ruwe, gemiddelde, gestandaardiseerde en normatieve scores berekend. Normatieve scores worden berekend zodat hogere scores duiden op beter functioneren. Alle scores zijn gerelateerd aan de algemene, gezonde populatie met een normatieve gemiddelde score van 50 en een standaarddeviatie van 10.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering ten opzichte van baseline in POSNA-PODCI (normatieve score) pijn-/comfortschaalscores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
De POSNA-PODCI levert 4 functionele beoordelingsscores op: functie bovenste extremiteit, transfers en basismobiliteit, sport en fysieke functie, en comfort/pijn. Daarnaast worden een Global Function-score, een gemiddelde van de 4 functionele beoordelingen, en een Happiness-score berekend. Voor elke schaal worden ruwe, gemiddelde, gestandaardiseerde en normatieve scores berekend. Normatieve scores worden berekend zodat hogere scores duiden op beter functioneren. Alle scores zijn gerelateerd aan de algemene, gezonde populatie met een normatieve gemiddelde score van 50 en een standaarddeviatie van 10.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering ten opzichte van baseline in POSNA-PODCI (normatieve score) geluksschaalscores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
De POSNA-PODCI levert 4 functionele beoordelingsscores op: functie bovenste extremiteit, transfers en basismobiliteit, sport en fysieke functie, en comfort/pijn. Daarnaast worden een Global Function-score, een gemiddelde van de 4 functionele beoordelingen, en een Happiness-score berekend. Voor elke schaal worden ruwe, gemiddelde, gestandaardiseerde en normatieve scores berekend. Normatieve scores worden berekend zodat hogere scores duiden op beter functioneren. Alle scores zijn gerelateerd aan de algemene, gezonde populatie met een normatieve gemiddelde score van 50 en een standaarddeviatie van 10.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering ten opzichte van baseline in POSNA-PODCI (normatieve score) Global Functioning Scale-scores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
De POSNA-PODCI levert 4 functionele beoordelingsscores op: functie bovenste extremiteit, transfers en basismobiliteit, sport en fysieke functie, en comfort/pijn. Daarnaast worden een Global Function-score, een gemiddelde van de 4 functionele beoordelingen, en een Happiness-score berekend. Voor elke schaal worden ruwe, gemiddelde, gestandaardiseerde en normatieve scores berekend. Normatieve scores worden berekend zodat hogere scores duiden op beter functioneren. Alle scores zijn gerelateerd aan de algemene, gezonde populatie met een normatieve gemiddelde score van 50 en een standaarddeviatie van 10.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van baseline in FEP in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
FEP wordt gedefinieerd als 100% × (urinefosfor × serumcreatinine)/(urinecreatinine × serumfosfor), waarbij het urinemonster van 2 uur werd gebruikt voor urinefosfor en urinecreatinine.
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van basislijn in P1NP in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64
Basislijn, week 40, 64
Verandering van basislijn in CTx in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64
Basislijn, week 40, 64
Verandering van basislijn in ALP in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
Verandering van basislijn in BALP in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 40, 64, 160
Basislijn, week 40, 64, 160
Serum pre-dosisconcentraties van Burosumab
Tijdsspanne: Week 40, 64, 160
Week 40, 64, 160
Aantal deelnemers met behandeling Emergent Adverse Events (TEAE's), Serious Adverse Events (SAE's) en stopzettingen vanwege bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 216 weken
Een AE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd. Een SAE wordt gedefinieerd als een bijwerking of vermoedelijke bijwerking die bij elke dosis resulteert in een van de volgende uitkomsten: overlijden; levensbedreigende AE; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of significante onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te oefenen; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. De ernst werd beoordeeld als 1 (licht), 2 (matig), 3 (ernstig), 4 (levensbedreigend), 5 (dood). TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen op of na het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Tot 216 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Medewerkers

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

13 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UX023-CL201

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren