Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie KRN23 (Burosumab), rekombinowanego w pełni ludzkiego przeciwciała monoklonalnego przeciwko czynnikowi wzrostu fibroblastów 23 (FGF23), u dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

2 maja 2024 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin, Inc.

Randomizowane, otwarte badanie fazy 2 z ustalaniem dawki w celu oceny farmakodynamiki i bezpieczeństwa przeciwciała anty-FGF23, KRN23, u dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

Celem badania jest:

  • Określenie dawki i schematu dawkowania burosumabu w oparciu o bezpieczeństwo i efekt farmakodynamiczny (PD) u dzieci uczestniczących w XLH
  • Ustal profil bezpieczeństwa burosumabu w leczeniu dzieci z XLH, w tym ryzyko mineralizacji pozamacicznej, wpływ na układ sercowo-naczyniowy i profil immunogenności
  • Scharakteryzuj profil farmakokinetyczny (PK)/PD dawek KRN23 badanych w miesięcznych (Q4) i dwutygodniowych (Q2) schematach dawkowania u dzieci i młodzieży z XLH
  • Określenie wpływu PD leczenia burosumabem na markery zdrowia kości u dzieci z XLH
  • Uzyskać wstępną ocenę klinicznego wpływu burosumabu na zdrowie kości i deformację, siłę mięśni i funkcje motoryczne
  • Uzyskać wstępną ocenę wpływu burosumabu na wyniki zgłaszane przez uczestników, w tym ból, niepełnosprawność i jakość życia u dzieci i młodzieży z XLH
  • Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności burosumabu

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin- Bicetre, Francja, 94275
        • Bicetre Hospital
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520-8064
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Shriners Hospital for Children
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's University
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Włączenie

  1. Samiec lub samica, w wieku od 5 do 12 lat włącznie, z otwartymi płytkami wzrostu
  2. Stopień Tannera 2 lub mniej w oparciu o rozwój piersi i jąder

  3. Diagnoza XLH wspierana przez JEDNĄ z następujących metod:

    • Potwierdzony gen regulujący fosforany z homologią do mutacji endopeptydaz zlokalizowanych na chromosomie X (PHEX) u pacjenta lub bezpośrednio spokrewnionego członka rodziny z odpowiednim dziedziczeniem sprzężonym z chromosomem X
    • Poziom FGF23 w surowicy > 30 pg/ml w teście Kainos

  4. Odkrycia biochemiczne związane z XLH, w tym:

    • Fosfor w surowicy ≤ 2,8 mg/dl (0,904 mmol/l)*
    • Stężenie kreatyniny w surowicy w zakresie normy dostosowanej do wieku*
  5. Wzrost w pozycji stojącej < 50 percentyla dla wieku i płci na podstawie lokalnych danych normatywnych.
  6. Radiograficzne dowody na aktywną chorobę kości, w tym krzywicę nadgarstków i/lub kolan, ORAZ/LUB wygięcie kości udowej/piszczelowej, LUB u pacjentów z ekspansją wynik w skali Rickets Severity Score (RSS) w kolanie wynoszący co najmniej 1,5 zgodnie z odczytem centralnym .
  7. Chęć udostępnienia wcześniejszej dokumentacji medycznej w celu zebrania historii wzrostu, danych biochemicznych i radiograficznych oraz historii choroby.
  8. Dostarcz pisemną lub ustną zgodę (jeśli to możliwe) oraz pisemną świadomą zgodę prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  9. Musi, w opinii badacza, chcieć i być w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania, przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i stosować się do ocen.

  10. Kobiety, u których wystąpiła pierwsza miesiączka, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i przejść dodatkowe testy ciążowe podczas badania. Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji w czasie trwania badania.

    • Kryteria do określenia na podstawie wartości uzyskanych na czczo przez noc (minimum 4 godziny) zebranych podczas wizyty przesiewowej 2

Wykluczenie

  1. Stosowanie farmakologicznego metabolitu lub analogu witaminy D (np. kalcytriolu, dokserkalcyferolu, alfakalcydiolu i parykalcytolu) w ciągu 14 dni przed wizytą przesiewową 2; wypłukanie nastąpi w okresie przesiewowym
  2. Stosowanie doustnych fosforanów w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową 2; wypłukanie nastąpi w okresie przesiewowym
  3. Stosowanie kalcymimetyków, leków zobojętniających sok żołądkowy na bazie wodorotlenku glinu (np. Maalox® i Mylanta®), ogólnoustrojowe kortykosteroidy i tiazydy w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową 1
  4. Stosowanie terapii hormonem wzrostu w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową 1
  5. Stosowanie bisfosfonianów przez 6 miesięcy lub dłużej w ciągu 2 lat poprzedzających wizytę przesiewową 1
  6. Obecność wapnicy nerek w badaniu ultrasonograficznym nerek ≥ 3 w oparciu o następującą skalę: 0 = prawidłowa 1 = słaba hiperechogeniczna obwódka wokół piramid rdzenia 2 = bardziej intensywna echogeniczna obwódka z echami słabo wypełniającymi całą piramidę 3 = jednolicie intensywne echa w całej piramidzie 4 = Formacja kamieni: samotne ognisko echa na czubku piramidy
  7. Planowana lub zalecana operacja ortopedyczna, w tym zszywki, 8-płytowe lub osteotomia, w okresie badania klinicznego
  8. Hipokalcemia lub hiperkalcemia, zdefiniowana jako stężenie wapnia w surowicy przekraczające normy dostosowane do wieku*
  9. Dowody trzeciorzędowej nadczynności przytarczyc określone przez Badacza
  10. Stosowanie leków hamujących działanie parathormonu (PTH) (np. Sensipar®, cynakalcet, kalcymimetyki) w ciągu 2 miesięcy przed pierwszą wizytą przesiewową
  11. Obecność lub historia jakiegokolwiek stanu, który zdaniem badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania
  12. Obecność współistniejącej choroby lub stanu, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub wpłynąć na bezpieczeństwo
  13. Wcześniej zdiagnozowano przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności, antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B i / lub przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C
  14. Historia nawracających infekcji lub predyspozycji do infekcji lub znanego niedoboru odporności
  15. Zastosowanie terapeutycznego przeciwciała monoklonalnego w ciągu 90 dni przed pierwszą wizytą przesiewową lub reakcje alergiczne lub anafilaktyczne w wywiadzie na jakiekolwiek przeciwciało monoklonalne
  16. Obecność lub historia jakiejkolwiek nadwrażliwości na rekombinowane ludzkie przeciwciało monoklonalne G1 (IgG1) przeciwko FGF23 (burosumab), która w ocenie badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych

  17. Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań

    • Kryteria do określenia na podstawie wartości uzyskanych na czczo przez noc (minimum 4 godziny) zebranych podczas wizyty przesiewowej 2

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Burosumab Q2W
Wstrzyknięcia podskórne burosumabu (SC) co 2 tygodnie (Q2W). Dawka została ustalona na podstawie wagi uczestnika i dawki przepisanej przez lekarza prowadzącego badanie.
Biologiczny: burosumab
roztwór do wstrzykiwań SC
Inne nazwy:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®
Eksperymentalny: Burosumab co 4 tyg. Następnie co 2 tyg
Zastrzyki Burosumab SC co 4 tygodnie (Q4W). Dawka została ustalona na podstawie wagi uczestnika i dawki przepisanej przez lekarza prowadzącego badanie. Uczestnicy Q4W mieli przejść na Q2W począwszy od 64 tygodnia dawkowania.
Biologiczny: burosumab
roztwór do wstrzykiwań SC
Inne nazwy:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w całkowitym wyniku RSS w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
System RSS to 10-punktowa radiograficzna metoda oceniania, która została opracowana w celu oceny ciężkości krzywicy żywieniowej w nadgarstkach i kolanach na podstawie stopnia postrzępienia przynasadowego, baniek i proporcji dotkniętej płytki wzrostu. Punkty są przyznawane za jednostronne zdjęcia rentgenowskie nadgarstka i kolana, uznane przez oceniającego za cięższe z obustronnych zdjęć. Maksymalny łączny wynik w RSS to 10 punktów, a minimalny wynik to 0, z łącznym możliwym wynikiem 4 punktów za nadgarstki i 6 punktów za kolana. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie krzywicy.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana stężenia fosforu w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana od linii podstawowej w surowicy 1,25(OH)2D w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana od linii bazowej w TmP/GFR w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Dane dotyczące fosforu i TRP w moczu wykorzystano do obliczenia TmP/GFR.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w wynikach RSS Knee w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
System RSS to 10-punktowa radiograficzna metoda oceniania, która została opracowana w celu oceny ciężkości krzywicy żywieniowej w nadgarstkach i kolanach na podstawie stopnia postrzępienia przynasadowego, baniek i proporcji dotkniętej płytki wzrostu. Punkty są przyznawane za jednostronne zdjęcia rentgenowskie nadgarstka i kolana, uznane przez oceniającego za cięższe z obustronnych zdjęć. Maksymalny łączny wynik w RSS to 10 punktów, a minimalny wynik to 0, z łącznym możliwym wynikiem 4 punktów za nadgarstki i 6 punktów za kolana. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie krzywicy.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana od linii bazowej w wynikach nadgarstka RSS w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
System RSS to 10-punktowa radiograficzna metoda oceniania, która została opracowana w celu oceny ciężkości krzywicy żywieniowej w nadgarstkach i kolanach na podstawie stopnia postrzępienia przynasadowego, baniek i proporcji dotkniętej płytki wzrostu. Punkty są przyznawane za jednostronne zdjęcia rentgenowskie nadgarstka i kolana, uznane przez oceniającego za cięższe z obustronnych zdjęć. Maksymalny łączny wynik w RSS to 10 punktów, a minimalny wynik to 0, z łącznym możliwym wynikiem 4 punktów za nadgarstki i 6 punktów za kolana. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie krzywicy.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Ogólne wyniki radiograficzne ogólnego wrażenia zmian (RGI-C) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiany w nasileniu krzywicy i kłaniania się były oceniane centralnie przez trzech niezależnych radiologów dziecięcych zakontraktowanych przez centralną placówkę obrazowania przy użyciu jakościowego systemu punktacji RGI-C specyficznego dla choroby. RGI-C to siedmiostopniowa skala porządkowa z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy), +2 = znacznie lepiej (znaczne wyleczenie krzywicy), +1 = minimalnie lepiej (tj. minimalne wyleczenie krzywicy), 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie krzywicy), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie krzywicy), -3 = bardzo dużo gorzej (ciężkie pogorszenie krzywicy).
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wyniki kolana RGI-C w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiany w nasileniu krzywicy i kłaniania się były oceniane centralnie przez trzech niezależnych radiologów dziecięcych zakontraktowanych przez centralną placówkę obrazowania przy użyciu jakościowego systemu punktacji RGI-C specyficznego dla choroby. RGI-C to siedmiostopniowa skala porządkowa z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy), +2 = znacznie lepiej (znaczne wyleczenie krzywicy), +1 = minimalnie lepiej (tj. minimalne wyleczenie krzywicy), 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie krzywicy), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie krzywicy), -3 = bardzo dużo gorzej (ciężkie pogorszenie krzywicy).
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wyniki nadgarstka RGI-C w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiany w nasileniu krzywicy i kłaniania się były oceniane centralnie przez trzech niezależnych radiologów dziecięcych zakontraktowanych przez centralną placówkę obrazowania przy użyciu jakościowego systemu punktacji RGI-C specyficznego dla choroby. RGI-C to siedmiostopniowa skala porządkowa z możliwymi wartościami: +3 = bardzo dużo lepiej (całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy), +2 = znacznie lepiej (znaczne wyleczenie krzywicy), +1 = minimalnie lepiej (tj. minimalne wyleczenie krzywicy), 0 = bez zmian, -1 = minimalnie gorzej (minimalne pogorszenie krzywicy), -2 = znacznie gorzej (umiarkowane pogorszenie krzywicy), -3 = bardzo dużo gorzej (ciężkie pogorszenie krzywicy).
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana prędkości wzrostu w czasie od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana w stosunku do linii bazowej wyniku Z w zakresie wzrostu w pozycji stojącej w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wskaźniki wzrostu Z w pozycji stojącej to miary wzrostu dostosowane do wieku i płci dziecka. Wynik Z wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej (z wykresów wzrostu CDC) w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Wynik Z równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Wyższe wyniki Z wskazują na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana wzrostu (wysokość w pozycji stojącej) w stosunku do linii bazowej w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana wzrostu (wysokość w pozycji siedzącej) w stosunku do linii bazowej w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana w stosunku do linii bazowej wzrostu (długość ramienia) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana wzrostu (długości nóg) w stosunku do linii bazowej w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Odległość 6MWT (przewidywany procent normy) zmienia się w czasie od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Mierzono całkowity dystans przebyty (w metrach) w okresie 6 minut. Procent przewidywanych wartości obliczono na podstawie opublikowanych danych normatywnych opartych na wieku, płci i wzroście (Geiger et al. 2007).
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana w czasie w skali POSNA-PODCI (wynik normatywny) w stosunku do wartości wyjściowych w skali kończyn górnych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
POSNA-PODCI daje 4 wyniki oceny funkcjonalnej: funkcja kończyn górnych, przenoszenie i podstawowa mobilność, sport i funkcje fizyczne oraz komfort/ból. Ponadto obliczany jest wynik globalnej funkcji, który jest średnią z 4 ocen funkcjonalnych, oraz wynik zadowolenia. Surowe, średnie, standaryzowane i normatywne wyniki są obliczane dla każdej skali. Wyniki normatywne są obliczane w taki sposób, że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wszystkie wyniki odnoszą się do ogólnej, zdrowej populacji z normatywnym średnim wynikiem 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w POSNA-PODCI (wynik normatywny) transferu i wyników podstawowej skali mobilności w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
POSNA-PODCI daje 4 wyniki oceny funkcjonalnej: funkcja kończyn górnych, przenoszenie i podstawowa mobilność, sport i funkcje fizyczne oraz komfort/ból. Ponadto obliczany jest wynik globalnej funkcji, który jest średnią z 4 ocen funkcjonalnych, oraz wynik zadowolenia. Surowe, średnie, standaryzowane i normatywne wyniki są obliczane dla każdej skali. Wyniki normatywne są obliczane w taki sposób, że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wszystkie wyniki odnoszą się do ogólnej, zdrowej populacji z normatywnym średnim wynikiem 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w POSNA-PODCI (wynik normatywny) wyniki w skali funkcjonowania sportowego/fizycznego w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
POSNA-PODCI daje 4 wyniki oceny funkcjonalnej: funkcja kończyn górnych, przenoszenie i podstawowa mobilność, sport i funkcje fizyczne oraz komfort/ból. Ponadto obliczany jest wynik globalnej funkcji, który jest średnią z 4 ocen funkcjonalnych, oraz wynik zadowolenia. Surowe, średnie, standaryzowane i normatywne wyniki są obliczane dla każdej skali. Wyniki normatywne są obliczane w taki sposób, że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wszystkie wyniki odnoszą się do ogólnej, zdrowej populacji z normatywnym średnim wynikiem 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana w czasie w skali bólu/komfortu w skali POSNA-PODCI (wynik normatywny) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
POSNA-PODCI daje 4 wyniki oceny funkcjonalnej: funkcja kończyn górnych, przenoszenie i podstawowa mobilność, sport i funkcje fizyczne oraz komfort/ból. Ponadto obliczany jest wynik globalnej funkcji, który jest średnią z 4 ocen funkcjonalnych, oraz wynik zadowolenia. Surowe, średnie, standaryzowane i normatywne wyniki są obliczane dla każdej skali. Wyniki normatywne są obliczane w taki sposób, że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wszystkie wyniki odnoszą się do ogólnej, zdrowej populacji z normatywnym średnim wynikiem 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana od wartości początkowej w wynikach skali szczęścia POSNA-PODCI (wynik normatywny) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
POSNA-PODCI daje 4 wyniki oceny funkcjonalnej: funkcja kończyn górnych, przenoszenie i podstawowa mobilność, sport i funkcje fizyczne oraz komfort/ból. Ponadto obliczany jest wynik globalnej funkcji, który jest średnią z 4 ocen funkcjonalnych, oraz wynik zadowolenia. Surowe, średnie, standaryzowane i normatywne wyniki są obliczane dla każdej skali. Wyniki normatywne są obliczane w taki sposób, że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wszystkie wyniki odnoszą się do ogólnej, zdrowej populacji z normatywnym średnim wynikiem 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach Globalnej Skali Funkcjonowania POSNA-PODCI (wynik normatywny) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
POSNA-PODCI daje 4 wyniki oceny funkcjonalnej: funkcja kończyn górnych, przenoszenie i podstawowa mobilność, sport i funkcje fizyczne oraz komfort/ból. Ponadto obliczany jest wynik globalnej funkcji, który jest średnią z 4 ocen funkcjonalnych, oraz wynik zadowolenia. Surowe, średnie, standaryzowane i normatywne wyniki są obliczane dla każdej skali. Wyniki normatywne są obliczane w taki sposób, że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Wszystkie wyniki odnoszą się do ogólnej, zdrowej populacji z normatywnym średnim wynikiem 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana od linii bazowej w FEP w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
FEP definiuje się jako 100% × (fosfor w moczu × kreatynina w surowicy)/(kreatynina w moczu × fosfor w surowicy), gdzie 2-godzinna próbka moczu została wykorzystana do oznaczenia fosforu w moczu i kreatyniny w moczu.
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana od linii bazowej w P1NP w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64
Zmiana od linii bazowej w CTx w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64
Zmiana od linii bazowej w ALP w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Zmiana od linii bazowej w BALP w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Wartość wyjściowa, tydzień 40, 64, 160
Stężenie burosumabu w surowicy przed podaniem dawki
Ramy czasowe: Tydzień 40, 64, 160
Tydzień 40, 64, 160
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i przerwaniem leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 216 tygodni
AE definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z lekiem, czy nie. SAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane lub podejrzewane działanie niepożądane, które przy dowolnej dawce powoduje jeden z następujących skutków: śmierć; zagrażające życiu AE; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; uporczywa lub znacząca niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych; wrodzona anomalia/wada wrodzona. Ciężkość oceniono jako 1 (łagodna), 2 (umiarkowana), 3 (ciężka), 4 (zagrażająca życiu), 5 (śmierć). TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w momencie rozpoczęcia podawania badanego leku lub później.
Do 216 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Współpracownicy

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

13 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX023-CL201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Badania kliniczne na burosumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj