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Studie zu KRN23 (Burosumab), einem rekombinanten, vollständig humanen monoklonalen Antikörper gegen den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23), bei pädiatrischen Patienten mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

2. Mai 2024 aktualisiert von: Kyowa Kirin, Inc.

Eine randomisierte, offene Dosisfindungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Pharmakodynamik und Sicherheit des Anti-FGF23-Antikörpers KRN23 bei pädiatrischen Patienten mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

Die Ziele der Studie sind:

  • Identifizieren Sie eine Dosis und ein Dosierungsschema von Burosumab, basierend auf der Sicherheit und pharmakodynamischen (PD) Wirkung, bei pädiatrischen XLH-Teilnehmern
  • Erstellen Sie das Sicherheitsprofil von Burosumab für die Behandlung von Kindern mit XLH, einschließlich des Risikos einer ektopischen Mineralisierung, kardiovaskulärer Wirkungen und des Immunogenitätsprofils
  • Charakterisieren Sie das pharmakokinetische (PK)/PD-Profil der KRN23-Dosen, die in den monatlichen (Q4) und zweiwöchentlichen (Q2) Dosierungsschemata bei pädiatrischen XLH-Patienten getestet wurden
  • Bestimmen Sie die PD-Effekte der Burosumab-Behandlung auf Marker der Knochengesundheit bei pädiatrischen XLH-Patienten
  • Erhalten Sie eine vorläufige Bewertung der klinischen Wirkungen von Burosumab auf Knochengesundheit und -deformität, Muskelkraft und motorische Funktion
  • Erhalten Sie eine vorläufige Bewertung der Auswirkungen von Burosumab auf die von den Teilnehmern berichteten Ergebnisse, einschließlich Schmerzen, Behinderung und Lebensqualität bei pädiatrischen XLH-Patienten
  • Bewerten Sie die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Burosumab

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Le Kremlin- Bicetre, Frankreich, 94275
        • Bicetre Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520-8064
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Shriners Hospital for Children
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's University
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Aufnahme

  1. Männlich oder weiblich, im Alter von 5 bis 12 Jahren, einschließlich, mit offenen Wachstumsfugen
  2. Tanner-Stadium von 2 oder weniger, basierend auf der Brust- und Hodenentwicklung

  3. Diagnose von XLH unterstützt durch EINE der folgenden:

    • Bestätigtes phosphatregulierendes Gen mit Homologie zu Endopeptidasen auf der X-Chromosom (PHEX)-Mutation im Patienten oder einem direkt verwandten Familienmitglied mit entsprechender X-chromosomaler Vererbung
    • Serum-FGF23-Spiegel > 30 pg/ml durch Kainos-Assay

  4. Biochemische Befunde im Zusammenhang mit XLH, einschließlich:

    • Serumphosphat ≤ 2,8 mg/dl (0,904 mmol/l)*
    • Serum-Kreatinin im altersangepassten Normalbereich*
  5. Stehhöhe < 50. Perzentil für Alter und Geschlecht unter Verwendung lokaler normativer Daten.
  6. Röntgenologischer Nachweis einer aktiven Knochenerkrankung, einschließlich Rachitis in den Handgelenken und/oder Knien, UND/ODER femorale/tibiale Verbiegung, ODER bei Expansionspatienten ein Rickets Severity Score (RSS)-Score im Knie von mindestens 1,5, wie durch zentrales Lesen bestimmt .
  7. Bereit, Zugang zu früheren Krankenakten zu gewähren, um historisches Wachstum, biochemische und radiologische Daten und Krankheitsgeschichte zu sammeln.
  8. Stellen Sie eine schriftliche oder mündliche Zustimmung (falls möglich) und eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter bereit, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  9. Muss nach Meinung des Prüfarztes bereit und in der Lage sein, alle Aspekte der Studie abzuschließen, den Studienbesuchsplan einzuhalten und die Bewertungen einzuhalten.

  10. Frauen, die die Menarche erreicht haben, müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich während der Studie zusätzlichen Schwangerschaftstests unterziehen. Wenn sexuell aktiv, müssen männliche und weibliche Probanden bereit sein, für die Dauer der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.

    • Kriterien, die basierend auf den Werten des nächtlichen Fastens (mindestens 4 Stunden) bestimmt werden, die bei Screening-Besuch 2 gesammelt wurden

Ausschluss

  1. Verwendung eines pharmakologischen Vitamin-D-Metaboliten oder -Analogons (z. Calcitriol, Doxercalciferol, Alfacalcidiol und Paricalcitol) innerhalb von 14 Tagen vor Screening-Besuch 2; Auswaschung findet während des Screening-Zeitraums statt
  2. Verwendung von oralem Phosphat innerhalb von 7 Tagen vor Screening-Besuch 2; Auswaschung findet während des Screening-Zeitraums statt
  3. Anwendung von Calcimimetika, Aluminiumhydroxid-Antazida (z. Maalox® und Mylanta®), systemische Kortikosteroide und Thiazide innerhalb von 7 Tagen vor Screening-Besuch 1
  4. Anwendung einer Wachstumshormontherapie innerhalb von 3 Monaten vor Screening-Besuch 1
  5. Verwendung von Bisphosphonaten für mindestens 6 Monate in den 2 Jahren vor Screening-Besuch 1
  6. Vorhandensein einer Nephrokalzinose im Nierenultraschall bewertet ≥ 3 basierend auf der folgenden Skala: 0 = normal 1 = schwacher echoreicher Rand um die Markpyramiden 2 = intensiverer echogener Rand mit Echos, die die gesamte Pyramide schwach ausfüllen 3 = gleichmäßig intensive Echos in der gesamten Pyramide 4 = Steinformation: einsamer Echofokus an der Spitze der Pyramide
  7. Geplanter oder empfohlener orthopädischer Eingriff, einschließlich Klammern, 8-Platten oder Osteotomie, innerhalb des klinischen Studienzeitraums
  8. Hypokalzämie oder Hyperkalzämie, definiert als Serumkalziumspiegel außerhalb der altersangepassten Normalgrenzen *
  9. Hinweise auf tertiären Hyperparathyreoidismus, wie vom Prüfarzt festgestellt
  10. Einnahme von Medikamenten zur Unterdrückung des Parathormons (PTH) (z. Sensipar®, Cinacalcet, Calcimimetics) innerhalb von 2 Monaten vor Screening-Besuch 1
  11. Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt
  12. Vorhandensein einer gleichzeitigen Krankheit oder eines Zustands, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder die Sicherheit beeinträchtigen würde
  13. Früher mit humanem Immundefizienzvirus-Antikörper, Hepatitis-B-Oberflächenantigen und/oder Hepatitis-C-Antikörper diagnostiziert
  14. Geschichte einer wiederkehrenden Infektion oder Prädisposition für eine Infektion oder einer bekannten Immunschwäche
  15. Verwendung eines therapeutischen monoklonalen Antikörpers innerhalb von 90 Tagen vor Screening-Besuch 1 oder Vorgeschichte von allergischen oder anaphylaktischen Reaktionen auf einen monoklonalen Antikörper
  16. Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen rekombinantes humanes Immunglobulin G1 (IgG1) monoklonaler Antikörper gegen FGF23 (Burosumab) Hilfsstoffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Subjekt einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzen

  17. Verwendung eines Prüfpräparats oder medizinischen Prüfgeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen

    • Kriterien, die basierend auf den Werten des nächtlichen Fastens (mindestens 4 Stunden) bestimmt werden, die bei Screening-Besuch 2 gesammelt wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Burosumab Q2W
Burosumab subkutane (s.c.) Injektionen alle 2 Wochen (Q2W). Die Dosis wurde anhand des Gewichts des Teilnehmers und der von seinem Studienarzt verschriebenen Dosis bestimmt.
Biologisch: Burosumab
Lösung für die SC-Injektion
Andere Namen:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®
Experimental: Burosumab Q4W Dann Q2W
Burosumab subkutane Injektionen alle 4 Wochen (Q4W). Die Dosis wurde anhand des Gewichts des Teilnehmers und der von seinem Studienarzt verschriebenen Dosis bestimmt. Teilnehmer in Q4W sollten beginnend mit der Dosierung in Woche 64 zu Q2W wechseln.
Biologisch: Burosumab
Lösung für die SC-Injektion
Andere Namen:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der RSS-Gesamtpunktzahl im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Das RSS-System ist eine 10-Punkte-Röntgenbewertungsmethode, die entwickelt wurde, um den Schweregrad von Ernährungsrachitis in den Handgelenken und Knien basierend auf dem Grad des metaphysären Ausfransens, Schröpfens und dem Anteil der betroffenen Wachstumsfuge zu beurteilen. Punkte werden für die unilateralen Handgelenk- und Knie-Röntgenaufnahmen vergeben, die vom Bewerter als die schwerwiegenderen der bilateralen Bilder erachtet werden. Die maximale Gesamtpunktzahl beim RSS beträgt 10 Punkte und die Mindestpunktzahl 0, mit einer möglichen Gesamtpunktzahl von 4 Punkten für die Handgelenke und 6 Punkten für die Knie. Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad der Rachitis hin.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung des Serumphosphats im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Serum 1,25(OH)2D im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung von TmP/GFR gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Daten für Phosphor im Urin und TRP wurden bei der Berechnung von TmP/GFR verwendet.
Baseline, Woche 40, 64, 160

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der RSS-Kniewerte im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Das RSS-System ist eine 10-Punkte-Röntgenbewertungsmethode, die entwickelt wurde, um den Schweregrad von Ernährungsrachitis in den Handgelenken und Knien basierend auf dem Grad des metaphysären Ausfransens, Schröpfens und dem Anteil der betroffenen Wachstumsfuge zu beurteilen. Punkte werden für die unilateralen Handgelenk- und Knie-Röntgenaufnahmen vergeben, die vom Bewerter als die schwerwiegenderen der bilateralen Bilder erachtet werden. Die maximale Gesamtpunktzahl beim RSS beträgt 10 Punkte und die Mindestpunktzahl 0, mit einer möglichen Gesamtpunktzahl von 4 Punkten für die Handgelenke und 6 Punkten für die Knie. Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad der Rachitis hin.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung der RSS Wrist Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Das RSS-System ist eine 10-Punkte-Röntgenbewertungsmethode, die entwickelt wurde, um den Schweregrad von Ernährungsrachitis in den Handgelenken und Knien basierend auf dem Grad des metaphysären Ausfransens, Schröpfens und dem Anteil der betroffenen Wachstumsfuge zu beurteilen. Punkte werden für die unilateralen Handgelenk- und Knie-Röntgenaufnahmen vergeben, die vom Bewerter als die schwerwiegenderen der bilateralen Bilder erachtet werden. Die maximale Gesamtpunktzahl beim RSS beträgt 10 Punkte und die Mindestpunktzahl 0, mit einer möglichen Gesamtpunktzahl von 4 Punkten für die Handgelenke und 6 Punkten für die Knie. Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad der Rachitis hin.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Radiografischer globaler Eindruck der Veränderung (RGI-C) Globale Werte im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderungen im Schweregrad von Rachitis und Verkrümmung wurden zentral von drei unabhängigen pädiatrischen Radiologen bewertet, die von einer zentralen Bildgebungseinrichtung unter Vertrag genommen wurden, wobei ein krankheitsspezifisches qualitatives RGI-C-Scoring-System verwendet wurde. Der RGI-C ist eine ordinale Sieben-Punkte-Skala mit möglichen Werten: +3 = sehr viel besser (vollständige oder nahezu vollständige Heilung von Rachitis), +2 = viel besser (wesentliche Heilung von Rachitis), +1 = minimal besser (d. h. minimale Heilung der Rachitis), 0 = unverändert, -1 = minimal schlechter (minimale Verschlechterung der Rachitis), -2 = viel schlimmer (mäßige Verschlechterung der Rachitis), -3 = sehr viel schlimmer (schwere Verschlechterung der Rachitis).
Baseline, Woche 40, 64, 160
RGI-C-Kniewerte im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderungen im Schweregrad von Rachitis und Verkrümmung wurden zentral von drei unabhängigen pädiatrischen Radiologen bewertet, die von einer zentralen Bildgebungseinrichtung unter Vertrag genommen wurden, wobei ein krankheitsspezifisches qualitatives RGI-C-Scoring-System verwendet wurde. Der RGI-C ist eine ordinale Sieben-Punkte-Skala mit möglichen Werten: +3 = sehr viel besser (vollständige oder nahezu vollständige Heilung von Rachitis), +2 = viel besser (wesentliche Heilung von Rachitis), +1 = minimal besser (d. h. minimale Heilung der Rachitis), 0 = unverändert, -1 = minimal schlechter (minimale Verschlechterung der Rachitis), -2 = viel schlimmer (mäßige Verschlechterung der Rachitis), -3 = sehr viel schlimmer (schwere Verschlechterung der Rachitis).
Baseline, Woche 40, 64, 160
RGI-C Wrist Scores im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderungen im Schweregrad von Rachitis und Verkrümmung wurden zentral von drei unabhängigen pädiatrischen Radiologen bewertet, die von einer zentralen Bildgebungseinrichtung unter Vertrag genommen wurden, wobei ein krankheitsspezifisches qualitatives RGI-C-Scoring-System verwendet wurde. Der RGI-C ist eine ordinale Sieben-Punkte-Skala mit möglichen Werten: +3 = sehr viel besser (vollständige oder nahezu vollständige Heilung von Rachitis), +2 = viel besser (wesentliche Heilung von Rachitis), +1 = minimal besser (d. h. minimale Heilung der Rachitis), 0 = unverändert, -1 = minimal schlechter (minimale Verschlechterung der Rachitis), -2 = viel schlimmer (mäßige Verschlechterung der Rachitis), -3 = sehr viel schlimmer (schwere Verschlechterung der Rachitis).
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung der Wachstumsgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung des Z-Scores der Stehhöhe im Laufe der Zeit gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Die Z-Scores für die Stehhöhe sind Messwerte für die Körpergröße, die an das Alter und Geschlecht eines Kindes angepasst sind. Der Z-Score gibt die Anzahl der Standardabweichungen von einer Referenzpopulation (aus den CDC-Wachstumsdiagrammen) in derselben Altersgruppe und mit demselben Geschlecht an. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert, wobei negative Zahlen niedrigere Werte als der Mittelwert und positive Werte höhere Werte anzeigen. Höhere Z-Scores weisen auf ein besseres Ergebnis hin.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung des Wachstums (Stehhöhe) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung des Wachstums (Sitzhöhe) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung des Wachstums (Armlänge) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung des Wachstums (Beinlänge) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
6 MWT-Entfernung (vorhergesagter Prozentsatz des Normalwerts) Veränderung von der Basislinie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Die zurückgelegte Gesamtstrecke (Meter) in einem Zeitraum von 6 Minuten wurde gemessen. Der Prozentsatz der vorhergesagten Werte wurde anhand veröffentlichter normativer Daten basierend auf Alter, Geschlecht und Größe berechnet (Geiger et al. 2007).
Baseline, Woche 40, 64, 160
Änderung der POSNA-PODCI (Normativwert)-Skala der oberen Extremitäten im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Der POSNA-PODCI liefert 4 funktionelle Bewertungsergebnisse: Funktion der oberen Extremität, Transfers und grundlegende Mobilität, Sport und körperliche Funktion und Komfort/Schmerz. Darüber hinaus werden ein Global Function Score, der ein Durchschnitt der 4 Funktionsbewertungen ist, und ein Happiness Score berechnet. Rohe, mittlere, standardisierte und normative Werte werden für jede Skala berechnet. Normative Scores werden so berechnet, dass höhere Scores ein besseres Funktionieren anzeigen. Alle Werte beziehen sich auf die allgemeine, gesunde Bevölkerung mit einem normativen Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Änderung der POSNA-PODCI-Übertragung (Normativwert) und der Werte auf der Basismobilitätsskala gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Der POSNA-PODCI liefert 4 funktionelle Bewertungsergebnisse: Funktion der oberen Extremität, Transfers und grundlegende Mobilität, Sport und körperliche Funktion und Komfort/Schmerz. Darüber hinaus werden ein Global Function Score, der ein Durchschnitt der 4 Funktionsbewertungen ist, und ein Happiness Score berechnet. Rohe, mittlere, standardisierte und normative Werte werden für jede Skala berechnet. Normative Scores werden so berechnet, dass höhere Scores ein besseres Funktionieren anzeigen. Alle Werte beziehen sich auf die allgemeine, gesunde Bevölkerung mit einem normativen Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Änderung der POSNA-PODCI (Normative Score) Sports/Physical Functioning Scale Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Der POSNA-PODCI liefert 4 funktionelle Bewertungsergebnisse: Funktion der oberen Extremität, Transfers und grundlegende Mobilität, Sport und körperliche Funktion und Komfort/Schmerz. Darüber hinaus werden ein Global Function Score, der ein Durchschnitt der 4 Funktionsbewertungen ist, und ein Happiness Score berechnet. Rohe, mittlere, standardisierte und normative Werte werden für jede Skala berechnet. Normative Scores werden so berechnet, dass höhere Scores ein besseres Funktionieren anzeigen. Alle Werte beziehen sich auf die allgemeine, gesunde Bevölkerung mit einem normativen Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Änderung der POSNA-PODCI (Normative Score) Schmerz-/Komfortskala-Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Der POSNA-PODCI liefert 4 funktionelle Bewertungsergebnisse: Funktion der oberen Extremität, Transfers und grundlegende Mobilität, Sport und körperliche Funktion und Komfort/Schmerz. Darüber hinaus werden ein Global Function Score, der ein Durchschnitt der 4 Funktionsbewertungen ist, und ein Happiness Score berechnet. Rohe, mittlere, standardisierte und normative Werte werden für jede Skala berechnet. Normative Scores werden so berechnet, dass höhere Scores ein besseres Funktionieren anzeigen. Alle Werte beziehen sich auf die allgemeine, gesunde Bevölkerung mit einem normativen Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Änderung der POSNA-PODCI (Normative Score) Happiness Scale Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Der POSNA-PODCI liefert 4 funktionelle Bewertungsergebnisse: Funktion der oberen Extremität, Transfers und grundlegende Mobilität, Sport und körperliche Funktion und Komfort/Schmerz. Darüber hinaus werden ein Global Function Score, der ein Durchschnitt der 4 Funktionsbewertungen ist, und ein Happiness Score berechnet. Rohe, mittlere, standardisierte und normative Werte werden für jede Skala berechnet. Normative Scores werden so berechnet, dass höhere Scores ein besseres Funktionieren anzeigen. Alle Werte beziehen sich auf die allgemeine, gesunde Bevölkerung mit einem normativen Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Änderung der POSNA-PODCI (Normative Score) Global Functioning Scale Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Der POSNA-PODCI liefert 4 funktionelle Bewertungsergebnisse: Funktion der oberen Extremität, Transfers und grundlegende Mobilität, Sport und körperliche Funktion und Komfort/Schmerz. Darüber hinaus werden ein Global Function Score, der ein Durchschnitt der 4 Funktionsbewertungen ist, und ein Happiness Score berechnet. Rohe, mittlere, standardisierte und normative Werte werden für jede Skala berechnet. Normative Scores werden so berechnet, dass höhere Scores ein besseres Funktionieren anzeigen. Alle Werte beziehen sich auf die allgemeine, gesunde Bevölkerung mit einem normativen Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Änderung von der Baseline in FEP im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
FEP ist definiert als 100 % × (Urin-Phosphor × Serum-Kreatinin)/(Urin-Kreatinin × Serum-Phosphor), wobei die 2-Stunden-Urinprobe für Urin-Phosphor und Urin-Kreatinin verwendet wurde.
Baseline, Woche 40, 64, 160
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in P1NP im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64
Baseline, Woche 40, 64
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in CTx im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64
Baseline, Woche 40, 64
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in ALP im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in BALP im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 40, 64, 160
Baseline, Woche 40, 64, 160
Serum-Prädosis-Konzentrationen von Burosumab
Zeitfenster: Woche 40, 64, 160
Woche 40, 64, 160
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Behandlungsabbrüchen aufgrund von unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 216 Wochen
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt gilt oder nicht. Ein SUE ist definiert als ein UE oder eine vermutete Nebenwirkung, die bei jeder Dosis zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; lebensbedrohliche AE; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler. Der Schweregrad wurde mit 1 (leicht), 2 (mäßig), 3 (schwer), 4 (lebensbedrohlich), 5 (todlich) bewertet. TEAEs sind als UEs definiert, die am oder nach dem Zeitpunkt des Beginns der Verabreichung des Studienmedikaments auftreten.
Bis zu 216 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Mitarbeiter

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

13. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX023-CL201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur X-chromosomale Hypophosphatämie

Klinische Studien zur Burosumab

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