Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A KRN23 (Burosumab), a 23-as fibroblaszt növekedési faktor (FGF23) elleni rekombináns, teljesen humán monoklonális antitest vizsgálata X-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő gyermekeknél

2024. május 2. frissítette: Kyowa Kirin, Inc.

Véletlenszerű, nyílt, dózismegállapítási, 2. fázisú vizsgálat az anti-FGF23 antitest (KRN23) farmakodinámiájának és biztonságosságának felmérésére X-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő gyermekbetegeknél

A tanulmány céljai a következők:

  • Határozza meg a burosumab dózisát és adagolási rendjét a biztonságosság és a farmakodinámiás (PD) hatás alapján XLH gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél
  • Határozza meg a burosumab biztonsági profilját XLH-s gyermekek kezelésére, beleértve az ektopiás mineralizáció kockázatát, a kardiovaszkuláris hatásokat és az immunogenitási profilt
  • Jellemezze a KRN23 dózisok farmakokinetikai (PK)/PD profilját a havi (Q4) és kéthetente (Q2) adagolási sémákban tesztelt XLH gyermek betegeknél
  • Határozza meg a burosumab-kezelés PD-hatásait a csontok egészségének markereire XLH-beteg gyermekeknél
  • Szerezzen előzetes értékelést a burosumab klinikai hatásairól a csontok egészségére és deformitására, az izomerőre és a motoros funkcióra
  • Szerezzen előzetes értékelést a burosumab hatásáról a résztvevők által jelentett eredményekre, beleértve a fájdalmat, a fogyatékosságot és az életminőséget XLH-beteg gyermekeknél
  • Értékelje a burosumab hosszú távú biztonságosságát és hatásosságát

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

52

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Birmingham Children's University
      • London, Egyesült Királyság, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520-8064
        • Yale University School Of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Shriners Hospital for Children
  • Franciaország
      • Le Kremlin- Bicetre, Franciaország, 94275
        • Bicetre Hospital
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadás

  1. Hím vagy nőstény, 5-12 éves korig, bezárólag, nyitott növekedési lemezekkel
  2. Az emlő és a herék fejlettsége alapján 2 vagy annál kevesebb barnulási stádium

  3. Az XLH diagnózisát az alábbiak EGYIKE támogatja:

    • Megerősített foszfátszabályozó gén, amely homológ az X kromoszóma (PHEX) mutációján található endopeptidázokkal a páciensben vagy egy közvetlenül rokon családtagban, megfelelő X-hez kötött öröklődéssel
    • Szérum FGF23 szint > 30 pg/ml Kainos vizsgálattal

  4. Az XLH-val kapcsolatos biokémiai leletek, beleértve:

    • Szérum foszfor ≤ 2,8 mg/dl (0,904 mmol/L)*
    • A szérum kreatinin az életkorhoz igazított normál tartományon belül*
  5. Állómagasság < 50. percentilis életkor és nem szerint helyi normatív adatok alapján.
  6. Aktív csontbetegség radiográfiás bizonyítéka, beleértve a csukló és/vagy térd angolkórját, ÉS/VAGY combcsont/tibiális meghajlást, VAGY expanziós alanyoknál a központi leolvasás alapján legalább 1,5-ös angolkór súlyossági pontszám (RSS) a térdben .
  7. Hajlandó hozzáférést biztosítani a korábbi orvosi feljegyzésekhez a növekedéstörténeti, biokémiai és radiográfiai adatok, valamint a betegségtörténet gyűjtéséhez.
  8. Adja meg írásbeli vagy szóbeli hozzájárulását (ha lehetséges) és írásos tájékozott hozzájárulását egy törvényesen felhatalmazott képviselőtől a vizsgálat természetének ismertetése után és a kutatással kapcsolatos eljárások előtt.
  9. A vizsgáló véleménye szerint hajlandónak és képesnek kell lennie a vizsgálat minden aspektusának elvégzésére, be kell tartania a tanulmányi látogatás ütemtervét, és be kell tartania az értékeléseket.

  10. Azoknak a nőknek, akik elérték a menarchiát, negatív terhességi tesztet kell végezniük a szűrés során, és a vizsgálat során további terhességi tesztet kell végezniük. Ha szexuálisan aktív, a férfi és női alanyoknak hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgálat időtartama alatt.

    • A 2. szűrési látogatáson gyűjtött éjszakai éheztetés (minimum 4 óra) értékek alapján meghatározandó kritériumok

Kirekesztés

  1. Farmakológiai D-vitamin metabolit vagy analóg alkalmazása (pl. kalcitriol, doxerkalciferol, alfakalcidiol és parikalcitol) a 2. szűrési látogatást megelőző 14 napon belül; a kimosásra a Szűrési időszak alatt kerül sor
  2. Orális foszfát használata a 2. szűrési látogatást megelőző 7 napon belül; a kimosásra a Szűrési időszak alatt kerül sor
  3. Kalcimimetikumok, alumínium-hidroxid savlekötők (pl. Maalox® és Mylanta®), szisztémás kortikoszteroidok és tiazidok az 1. szűrési látogatást megelőző 7 napon belül
  4. Növekedési hormon terápia alkalmazása az 1. szűrési látogatást megelőző 3 hónapon belül
  5. Biszfoszfonátok 6 hónapig vagy hosszabb ideig történő használata az 1. szűrési látogatást megelőző 2 évben
  6. A nephrocalcinosis jelenléte vese ultrahangon 3-as fokozatú a következő skála alapján: 0 = normál 1 = halvány hiperechogén perem a velős piramisok körül 2 = intenzívebb echogén perem, a visszhangok halványan kitöltik az egész piramist 3 = egyenletesen intenzív 4 = az egész piramisban Kőképződés: visszhangok magányos fókusza a piramis csúcsán
  7. Tervezett vagy javasolt ortopédiai műtét, beleértve a kapcsokat, 8 lemezt vagy osteotómiát a klinikai vizsgálati időszakon belül
  8. Hipokalcémia vagy hiperkalcémia, a szérum kalciumszintje az életkorral kiigazított normál határokon kívül *
  9. A vizsgáló által megállapított harmadlagos hyperparathyreosis bizonyítéka
  10. A mellékpajzsmirigyhormon (PTH) elnyomására szolgáló gyógyszerek alkalmazása (pl. Sensipar®, cinacalcet, kalcimimetikumok) az 1. szűrési látogatást megelőző 2 hónapon belül
  11. Bármely olyan állapot jelenléte vagy kórtörténete, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a vizsgálati alanyt a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat be nem fejezésének kockázatát.
  12. Egyidejű betegség vagy állapot jelenléte, amely zavarná a vizsgálatban való részvételt vagy befolyásolná a biztonságot
  13. Korábban humán immunhiány vírus antitesttel, hepatitis B felületi antigénnel és/vagy hepatitis C antitesttel diagnosztizáltak
  14. Az anamnézisben szereplő visszatérő fertőzés vagy fertőzésre való hajlam, vagy ismert immunhiány
  15. Terápiás monoklonális antitest alkalmazása az 1. szűrési látogatást megelőző 90 napon belül vagy bármely monoklonális antitesttel szembeni allergiás vagy anafilaxiás reakció a kórtörténetben
  16. A rekombináns humán immunglobulin G1 (IgG1) monoklonális antitesttel szembeni FGF23 (burosumab) segédanyagaival szembeni túlérzékenység jelenléte vagy anamnézisében, amely a vizsgáló megítélése szerint az alanynál fokozott kockázatot jelent a káros hatások tekintetében

  17. Bármely vizsgálati termék vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szerre vonatkozó követelmény az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt

    • A 2. szűrési látogatáson gyűjtött éjszakai éheztetés (minimum 4 óra) értékek alapján meghatározandó kritériumok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Burosumab Q2W
Burosumab szubkután (SC) injekciók 2 hetente (Q2W). Az adagot a résztvevő testtömege és a vizsgálati orvos által előírt dózis határozta meg.
Biológiai: burosumab
oldat SC injekcióhoz
Más nevek:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®
Kísérleti: Burosumab Q4W Aztán Q2W
Burosumab SC injekciók 4 hetente (Q4W). Az adagot a résztvevő testtömege és a vizsgálati orvos által előírt dózis határozta meg. A negyedik negyedévben résztvevőknek a 64. heti adagolással kellett áttérniük a második negyedévre.
Biológiai: burosumab
oldat SC injekcióhoz
Más nevek:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az RSS összpontszámában az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Az RSS rendszer egy 10 pontos radiográfiás pontozási módszer, amelyet a csuklóban és a térdben előforduló táplálkozási angolkór súlyosságának értékelésére fejlesztettek ki a metafizeális kopás mértéke, a köpölyözés és az érintett növekedési lemez aránya alapján. Az értékelő által a kétoldali képek közül a súlyosabbnak ítélt egyoldali csukló- és térdröntgen-felvételekre adnak pontszámot. A maximális összpontszám az RSS-n 10 pont, a minimális pontszám pedig 0, a csuklóért pedig 4, a térdért pedig 6 pont adható. A magasabb pontszámok az angolkór nagyobb súlyosságát jelzik.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A szérum foszfortartalmának változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a szérum 1,25(OH)2D-ben az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalról TmP/GFR-ben idővel
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A vizeletfoszfor és a TRP adatait a TmP/GFR kiszámításához használtuk.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az RSS térdpontszámokban az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Az RSS rendszer egy 10 pontos radiográfiás pontozási módszer, amelyet a csuklóban és a térdben előforduló táplálkozási angolkór súlyosságának értékelésére fejlesztettek ki a metafizeális kopás mértéke, a köpölyözés és az érintett növekedési lemez aránya alapján. Az értékelő által a kétoldali képek közül a súlyosabbnak ítélt egyoldali csukló- és térdröntgen-felvételekre adnak pontszámot. A maximális összpontszám az RSS-n 10 pont, a minimális pontszám pedig 0, a csuklóért pedig 4, a térdért pedig 6 pont adható. A magasabb pontszámok az angolkór nagyobb súlyosságát jelzik.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest az RSS csuklópontszámaiban idővel
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Az RSS rendszer egy 10 pontos radiográfiás pontozási módszer, amelyet a csuklóban és a térdben előforduló táplálkozási angolkór súlyosságának értékelésére fejlesztettek ki a metafizeális kopás mértéke, a köpölyözés és az érintett növekedési lemez aránya alapján. Az értékelő által a kétoldali képek közül a súlyosabbnak ítélt egyoldali csukló- és térdröntgen-felvételekre adnak pontszámot. A maximális összpontszám az RSS-n 10 pont, a minimális pontszám pedig 0, a csuklóért pedig 4, a térdért pedig 6 pont adható. A magasabb pontszámok az angolkór nagyobb súlyosságát jelzik.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A változás radiológiai globális benyomása (RGI-C) globális pontszámok az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Az angolkór és az elhajlás súlyosságában bekövetkezett változásokat központilag értékelte három független gyermekradiológus, akiket egy központi képalkotó intézmény szerződtetett, egy betegségspecifikus kvalitatív RGI-C pontozási rendszer alkalmazásával. Az RGI-C egy hétfokozatú ordinális skála lehetséges értékekkel: +3 = sokkal jobb (az angolkór teljes vagy közel teljes gyógyulása), +2 = sokkal jobb (az angolkór jelentős gyógyulása), +1 = minimálisan jobb (azaz, angolkór minimális gyógyulása), 0 = változatlan, -1 = minimálisan rosszabb (az angolkór minimális súlyosbodása), -2 = sokkal rosszabb (az angolkór mérsékelt súlyosbodása), -3 = nagyon sokkal rosszabb (az angolkór súlyos súlyosbodása).
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
RGI-C térdpontszámok az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Az angolkór és az elhajlás súlyosságában bekövetkezett változásokat központilag értékelte három független gyermekradiológus, akiket egy központi képalkotó intézmény szerződtetett, egy betegségspecifikus kvalitatív RGI-C pontozási rendszer alkalmazásával. Az RGI-C egy hétfokozatú ordinális skála lehetséges értékekkel: +3 = sokkal jobb (az angolkór teljes vagy közel teljes gyógyulása), +2 = sokkal jobb (az angolkór jelentős gyógyulása), +1 = minimálisan jobb (azaz, angolkór minimális gyógyulása), 0 = változatlan, -1 = minimálisan rosszabb (az angolkór minimális súlyosbodása), -2 = sokkal rosszabb (az angolkór mérsékelt súlyosbodása), -3 = nagyon sokkal rosszabb (az angolkór súlyos súlyosbodása).
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Az RGI-C csuklópontszámai az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Az angolkór és az elhajlás súlyosságában bekövetkezett változásokat központilag értékelte három független gyermekradiológus, akiket egy központi képalkotó intézmény szerződtetett, egy betegségspecifikus kvalitatív RGI-C pontozási rendszer alkalmazásával. Az RGI-C egy hétfokozatú ordinális skála lehetséges értékekkel: +3 = sokkal jobb (az angolkór teljes vagy közel teljes gyógyulása), +2 = sokkal jobb (az angolkór jelentős gyógyulása), +1 = minimálisan jobb (azaz, angolkór minimális gyógyulása), 0 = változatlan, -1 = minimálisan rosszabb (az angolkór minimális súlyosbodása), -2 = sokkal rosszabb (az angolkór mérsékelt súlyosbodása), -3 = nagyon sokkal rosszabb (az angolkór súlyos súlyosbodása).
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a növekedési sebességben az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest az állómagasság Z pontszámában az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Az állómagasság Z-pontszámai a gyermek korához és neméhez igazított magassági mérőszámok. A Z-pontszám azt jelzi, hogy hány standard eltérés van egy referenciapopulációtól (a CDC növekedési diagramjaiból) ugyanabban a korcsoportban és azonos neműek között. A 0-s Z-pontszám egyenlő az átlaggal, ahol a negatív számok az átlagnál alacsonyabb, a pozitív értékek pedig magasabbak. A magasabb Z pontszám jobb eredményt jelez.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a növekedésben (állásmagasság) az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a növekedésben (ülőmagasság) az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a növekedésben (karhossz) az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a növekedésben (lábhossz) az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
6MWT távolság (a normálhoz viszonyított becsült százaléka) Időbeli változás az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A 6 perces periódus alatt megtett teljes távolságot (méterben) mérték. Az előrejelzett értékek százalékos arányát publikált normatív adatok felhasználásával számítottuk ki életkor, nem és magasság alapján (Geiger et al. 2007).
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a POSNA-PODCI (normatív pontszám) felső végtag skála pontszámában az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A POSNA-PODCI 4 funkcionális értékelési pontszámot ad: Felső végtag funkciók, Áthelyezések és alapvető mobilitás, Sport és fizikai funkciók és Kényelem/Fájdalom. Ezenkívül a rendszer kiszámítja a globális funkciópontszámot, amely a 4 funkcionális értékelés átlaga, és a boldogságpontszámot. A nyers, az átlagos, a standardizált és a normatív pontszámokat minden skálához kiszámítják. A normatív pontszámokat úgy számítják ki, hogy a magasabb pontszámok jobb működést jelezzenek. Minden pontszám az általános, egészséges populációra vonatkozik, 50-es normatív átlagpontszámmal és 10-es szórással.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a POSNA-PODCI (normatív pontszám) transzfer és az alapvető mobilitási skála pontszámaiban az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A POSNA-PODCI 4 funkcionális értékelési pontszámot ad: Felső végtag funkciók, Áthelyezések és alapvető mobilitás, Sport és fizikai funkciók és Kényelem/Fájdalom. Ezenkívül a rendszer kiszámítja a globális funkciópontszámot, amely a 4 funkcionális értékelés átlaga, és a boldogságpontszámot. A nyers, az átlagos, a standardizált és a normatív pontszámokat minden skálához kiszámítják. A normatív pontszámokat úgy számítják ki, hogy a magasabb pontszámok jobb működést jelezzenek. Minden pontszám az általános, egészséges populációra vonatkozik, 50-es normatív átlagpontszámmal és 10-es szórással.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a POSNA-PODCI (normatív pontszám) sport/fizikai funkcionális skála pontszámában az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A POSNA-PODCI 4 funkcionális értékelési pontszámot ad: Felső végtag funkciók, Áthelyezések és alapvető mobilitás, Sport és fizikai funkciók és Kényelem/Fájdalom. Ezenkívül a rendszer kiszámítja a globális funkciópontszámot, amely a 4 funkcionális értékelés átlaga, és a boldogságpontszámot. A nyers, az átlagos, a standardizált és a normatív pontszámokat minden skálához kiszámítják. A normatív pontszámokat úgy számítják ki, hogy a magasabb pontszámok jobb működést jelezzenek. Minden pontszám az általános, egészséges populációra vonatkozik, 50-es normatív átlagpontszámmal és 10-es szórással.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a POSNA-PODCI (normatív pontszám) fájdalom/kényelem skála pontszámában az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A POSNA-PODCI 4 funkcionális értékelési pontszámot ad: Felső végtag funkciók, Áthelyezések és alapvető mobilitás, Sport és fizikai funkciók és Kényelem/Fájdalom. Ezenkívül a rendszer kiszámítja a globális funkciópontszámot, amely a 4 funkcionális értékelés átlaga, és a boldogságpontszámot. A nyers, az átlagos, a standardizált és a normatív pontszámokat minden skálához kiszámítják. A normatív pontszámokat úgy számítják ki, hogy a magasabb pontszámok jobb működést jelezzenek. Minden pontszám az általános, egészséges populációra vonatkozik, 50-es normatív átlagpontszámmal és 10-es szórással.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonalhoz képest a POSNA-PODCI (normatív pontszám) boldogságskála pontszámaiban az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A POSNA-PODCI 4 funkcionális értékelési pontszámot ad: Felső végtag funkciók, Áthelyezések és alapvető mobilitás, Sport és fizikai funkciók és Kényelem/Fájdalom. Ezenkívül a rendszer kiszámítja a globális funkciópontszámot, amely a 4 funkcionális értékelés átlaga, és a boldogságpontszámot. A nyers, az átlagos, a standardizált és a normatív pontszámokat minden skálához kiszámítják. A normatív pontszámokat úgy számítják ki, hogy a magasabb pontszámok jobb működést jelezzenek. Minden pontszám az általános, egészséges populációra vonatkozik, 50-es normatív átlagpontszámmal és 10-es szórással.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonaltól a POSNA-PODCI (normatív pontszám) globális működési skála pontszámaiban az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A POSNA-PODCI 4 funkcionális értékelési pontszámot ad: Felső végtag funkciók, Áthelyezések és alapvető mobilitás, Sport és fizikai funkciók és Kényelem/Fájdalom. Ezenkívül a rendszer kiszámítja a globális funkciópontszámot, amely a 4 funkcionális értékelés átlaga, és a boldogságpontszámot. A nyers, az átlagos, a standardizált és a normatív pontszámokat minden skálához kiszámítják. A normatív pontszámokat úgy számítják ki, hogy a magasabb pontszámok jobb működést jelezzenek. Minden pontszám az általános, egészséges populációra vonatkozik, 50-es normatív átlagpontszámmal és 10-es szórással.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonaltól a FEP-ben idővel
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A FEP meghatározása: 100% × (vizelet foszfor × szérum kreatinin)/ (vizelet kreatinin × szérum foszfor), ahol a 2 órás vizeletmintát használták a vizelet foszfor és a vizelet kreatinin meghatározására.
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonaltól a P1NP-ben idővel
Időkeret: Alapállapot, 40. hét, 64
Alapállapot, 40. hét, 64
Változás az alapvonaltól a CTx-ben idővel
Időkeret: Alapállapot, 40. hét, 64
Alapállapot, 40. hét, 64
Változás az alapvonalról az ALP-ben idővel
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Változás az alapvonaltól a BALP-ban idővel
Időkeret: Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
Alaphelyzet, 40., 64., 160. hét
A burosumab adagolás előtti szérumkoncentrációi
Időkeret: 40., 64., 160. hét
40., 64., 160. hét
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményei (TEAE), súlyos nemkívánatos események (SAE) és nemkívánatos események miatti abbahagyások (AE) jelentkeztek
Időkeret: Akár 216 hétig
A nemkívánatos eset minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy kábítószer emberben történő használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A SAE olyan mellékhatásként vagy feltételezett mellékhatásként definiálható, amely bármely dózis esetén a következő kimenetelek bármelyikét okozza: halál; életveszélyes AE; fekvőbeteg-hospitálás vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős mozgásképtelenség vagy a normális életfunkciók végzésére való képesség jelentős zavara; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség. A súlyosságot 1-re (enyhe), 2-re (közepes), 3-ra (súlyos), 4-re (életveszélyes), 5-re (halál) osztályozták. A TEAE-k olyan nemkívánatos eseményekként határozhatók meg, amelyek a vizsgálati gyógyszer beadásának megkezdésekor vagy azt követően jelentkeznek.
Akár 216 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kyowa Kirin, Inc.

Együttműködők

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. július 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. október 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 11.

Első közzététel (Becsült)

2014. június 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 2.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UX023-CL201

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel