Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af KRN23 (Burosumab), et rekombinant fuldt humant monoklonalt antistof mod fibroblastvækstfaktor 23 (FGF23), hos pædiatriske forsøgspersoner med X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

2. maj 2024 opdateret af: Kyowa Kirin, Inc.

Et randomiseret, open-label, dosisfinding, fase 2-studie til at vurdere farmakodynamikken og sikkerheden af ​​anti-FGF23-antistoffet, KRN23, hos pædiatriske patienter med X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

Formålet med undersøgelsen er at:

  • Identificer en dosis og doseringsregime for burosumab, baseret på sikkerhed og farmakodynamisk (PD) effekt, hos pædiatriske XLH-deltagere
  • Etabler sikkerhedsprofilen for burosumab til behandling af børn med XLH inklusive ektopisk mineraliseringsrisiko, kardiovaskulære effekter og immunogenicitetsprofil
  • Karakteriser den farmakokinetiske (PK)/PD-profil af KRN23-doserne testet i de månedlige (Q4) og to-ugentlige (Q2) dosisregimer hos pædiatriske XLH-patienter
  • Bestem PD-effekterne af burosumab-behandling på markører for knoglesundhed hos pædiatriske XLH-patienter
  • Få en foreløbig vurdering af de kliniske virkninger af burosumab på knoglesundhed og deformitet, muskelstyrke og motorisk funktion
  • Indhent en foreløbig vurdering af virkningerne af burosumab på deltagerrapporterede resultater, herunder smerter, handicap og livskvalitet hos pædiatriske XLH-patienter
  • Evaluer den langsigtede sikkerhed og virkning af burosumab

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's University
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520-8064
        • Yale University School Of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Shriners Hospital for Children
  • Frankrig
      • Le Kremlin- Bicetre, Frankrig, 94275
        • Bicetre Hospital
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusion

  1. Han eller hun, i alderen 5 - 12 år, inklusive, med åbne vækstplader
  2. Tanner trin på 2 eller mindre baseret på bryst- og testikeludvikling

  3. Diagnose af XLH understøttet af EN af følgende:

    • Bekræftet fosfatregulerende gen med homologi til endopeptidaser placeret på X-kromosom-mutationen (PHEX) hos patienten eller et direkte relateret familiemedlem med passende X-bundet arv
    • Serum FGF23 niveau > 30 pg/ml ved Kainos assay

  4. Biokemiske fund forbundet med XLH, herunder:

    • Serumphosphor ≤ 2,8 mg/dL (0,904 mmol/L)*
    • Serumkreatinin inden for aldersjusteret normalområde*
  5. Ståhøjde < 50. percentil for alder og køn ved hjælp af lokale normative data.
  6. Radiografisk bevis for aktiv knoglesygdom, herunder rakitis i håndled og/eller knæ, OG/ELLER lårbens-/skinnebensbøjning, ELLER, for ekspansionspersoner, en Rickets Severity Score (RSS) score i knæet på mindst 1,5 som bestemt ved central aflæsning .
  7. Villig til at give adgang til tidligere lægejournaler til indsamling af historisk vækst, biokemiske og radiografiske data og sygdomshistorie.
  8. Giv skriftligt eller mundtligt samtykke (hvis muligt) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  9. Skal efter investigators opfattelse være villig og i stand til at gennemføre alle aspekter af undersøgelsen, overholde studiebesøgsplanen og overholde vurderingerne.

  10. Kvinder, der har nået menarche, skal have en negativ graviditetstest ved screening og gennemgå yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Hvis de er seksuelt aktive, skal mandlige og kvindelige forsøgspersoner være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed.

    • Kriterier, der skal bestemmes baseret på værdier for faste natten over (minimum 4 timer) indsamlet ved screeningbesøg 2

Undtagelse

  1. Brug af en farmakologisk vitamin D-metabolit eller analog (f.eks. calcitriol, doxercalciferol, alfacalcidiol og paricalcitol) inden for 14 dage før screeningsbesøg 2; udvaskning vil finde sted i screeningsperioden
  2. Brug af oral fosfat inden for 7 dage før screeningbesøg 2; udvaskning vil finde sted i screeningsperioden
  3. Brug af calcimimetika, antacida af aluminiumhydroxid (f.eks. Maalox® og Mylanta®), systemiske kortikosteroider og thiazider inden for 7 dage før screeningsbesøg 1
  4. Brug af væksthormonbehandling inden for 3 måneder før screeningsbesøg 1
  5. Brug af bisfosfonater i 6 måneder eller mere i de 2 år forud for screeningsbesøg 1
  6. Tilstedeværelse af nefrocalcinose på renal ultralyd gradueret ≥ 3 baseret på følgende skala: 0 = Normal 1 = Svag hyperekogen rand omkring marvpyramiderne 2 = Mere intens ekkoen rand med ekkoer, der svagt fylder hele pyramiden 3 = Ensartet intense ekkoer gennem hele pyramiden 4 Stendannelse: ensomt fokus af ekkoer i spidsen af ​​pyramiden
  7. Planlagt eller anbefalet ortopædkirurgi, inklusive hæfteklammer, 8-plader eller osteotomi, inden for den kliniske forsøgsperiode
  8. Hypocalcæmi eller hypercalcæmi, defineret som serumcalciumniveauer uden for de aldersjusterede normale grænser *
  9. Bevis på tertiær hyperparathyroidisme som bestemt af investigator
  10. Brug af medicin til at undertrykke parathyreoideahormon (PTH) (f. Sensipar®, cinacalcet, calcimimetika) inden for 2 måneder før screeningsbesøg 1
  11. Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen
  12. Tilstedeværelse af en samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelsen eller påvirke sikkerheden
  13. Tidligere diagnosticeret med humant immundefekt virus antistof, hepatitis B overflade antigen og/eller hepatitis C antistof
  14. Anamnese med tilbagevendende infektion eller disposition for infektion eller kendt immundefekt
  15. Brug af et terapeutisk monoklonalt antistof inden for 90 dage før screeningsbesøg 1 eller historie med allergiske eller anafylaktiske reaktioner på ethvert monoklonalt antistof
  16. Tilstedeværelse eller anamnese med overfølsomhed over for rekombinant humant immunglobulin G1 (IgG1) monoklonalt antistof mod FGF23 (burosumab) hjælpestoffer, som efter investigators vurdering placerer forsøgspersonen i øget risiko for bivirkninger

  17. Brug af ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før screening eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger

    • Kriterier, der skal bestemmes baseret på værdier for faste natten over (minimum 4 timer) indsamlet ved screeningbesøg 2

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Burosumab Q2W
Burosumab subkutane (SC) injektioner hver anden uge (Q2W). Dosis blev bestemt af deltagerens vægt og ordineret dosis af deres undersøgelseslæge.
Biologisk: burosumab
opløsning til SC-injektion
Andre navne:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®
Eksperimentel: Burosumab Q4W Derefter Q2W
Burosumab SC-injektioner hver 4. uge (Q4W). Dosis blev bestemt af deltagerens vægt og ordineret dosis af deres undersøgelseslæge. Deltagerne i Q4W skulle skifte til Q2W begyndende med uge 64 dosering.
Biologisk: burosumab
opløsning til SC-injektion
Andre navne:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i RSS-totalscore over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
RSS-systemet er en 10-punkts radiografisk scoringsmetode, der blev udviklet til at vurdere sværhedsgraden af ​​ernæringsmæssig rakitis i håndled og knæ baseret på graden af ​​metafyseal flossning, cupping og andelen af ​​vækstpladen påvirket. Der tildeles score for de unilaterale håndleds- og knæ-røntgenbilleder, som vurderes til at være de mest alvorlige af de bilaterale billeder. Den maksimale samlede score på RSS er 10 point og minimumsscore er 0, med en samlet score på 4 point for håndleddene og 6 point for knæene. Højere score indikerer større sværhedsgrad af rakitis.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i serumfosfor over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i serum 1,25(OH)2D over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i TmP/GFR over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Data for urinfosfor og TRP blev brugt til beregning af TmP/GFR.
Baseline, uge ​​40, 64, 160

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i RSS-knæresultater over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
RSS-systemet er en 10-punkts radiografisk scoringsmetode, der blev udviklet til at vurdere sværhedsgraden af ​​ernæringsmæssig rakitis i håndled og knæ baseret på graden af ​​metafyseal flossning, cupping og andelen af ​​vækstpladen påvirket. Der tildeles score for de unilaterale håndleds- og knæ-røntgenbilleder, som vurderes til at være de mest alvorlige af de bilaterale billeder. Den maksimale samlede score på RSS er 10 point og minimumsscore er 0, med en samlet score på 4 point for håndleddene og 6 point for knæene. Højere score indikerer større sværhedsgrad af rakitis.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i RSS-håndledsscore over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
RSS-systemet er en 10-punkts radiografisk scoringsmetode, der blev udviklet til at vurdere sværhedsgraden af ​​ernæringsmæssig rakitis i håndled og knæ baseret på graden af ​​metafyseal flossning, cupping og andelen af ​​vækstpladen påvirket. Der tildeles score for de unilaterale håndleds- og knæ-røntgenbilleder, som vurderes til at være de mest alvorlige af de bilaterale billeder. Den maksimale samlede score på RSS er 10 point og minimumsscore er 0, med en samlet score på 4 point for håndleddene og 6 point for knæene. Højere score indikerer større sværhedsgrad af rakitis.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Radiografisk globalt indtryk af forandring (RGI-C) globale resultater over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændringer i sværhedsgraden af ​​rakitis og bøjning blev vurderet centralt af tre uafhængige pædiatriske radiologer, som var blevet kontraheret af en central billedbehandlingsfacilitet ved hjælp af et sygdomsspecifikt kvalitativt RGI-C-scoringssystem. RGI-C er en syv-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af rakitis), +2 = meget bedre (betydelig heling af rakitis), +1 = minimalt bedre (dvs. minimal heling af rakitis), 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring af rakitis), -2 = meget værre (moderat forværring af rakitis), -3 = meget værre (alvorlig forværring af rakitis).
Baseline, uge ​​40, 64, 160
RGI-C knæ scorer over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændringer i sværhedsgraden af ​​rakitis og bøjning blev vurderet centralt af tre uafhængige pædiatriske radiologer, som var blevet kontraheret af en central billedbehandlingsfacilitet ved hjælp af et sygdomsspecifikt kvalitativt RGI-C-scoringssystem. RGI-C er en syv-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af rakitis), +2 = meget bedre (betydelig heling af rakitis), +1 = minimalt bedre (dvs. minimal heling af rakitis), 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring af rakitis), -2 = meget værre (moderat forværring af rakitis), -3 = meget værre (alvorlig forværring af rakitis).
Baseline, uge ​​40, 64, 160
RGI-C håndledsscore over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændringer i sværhedsgraden af ​​rakitis og bøjning blev vurderet centralt af tre uafhængige pædiatriske radiologer, som var blevet kontraheret af en central billedbehandlingsfacilitet ved hjælp af et sygdomsspecifikt kvalitativt RGI-C-scoringssystem. RGI-C er en syv-punkts ordinalskala med mulige værdier: +3 = meget bedre (fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af rakitis), +2 = meget bedre (betydelig heling af rakitis), +1 = minimalt bedre (dvs. minimal heling af rakitis), 0 = uændret, -1 = minimalt værre (minimal forværring af rakitis), -2 = meget værre (moderat forværring af rakitis), -3 = meget værre (alvorlig forværring af rakitis).
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra basislinje i væksthastighed over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i stående højde Z-score over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ståhøjde Z-score er mål for højden justeret til et barns alder og køn. Z-scoren angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation (fra CDC-vækstdiagrammerne) i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med gennemsnittet med negative tal, der angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive værdier højere. Højere Z-score indikerer et bedre resultat.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i vækst (stående højde) over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i vækst (siddehøjde) over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i vækst (armlængde) over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i vækst (benlængde) over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
6MWT afstand (forudsagt procent af normal) ændring fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Den samlede gåafstand (meter) i en 6-minutters periode blev målt. Procentdelen af ​​forudsagte værdier blev beregnet ved hjælp af publicerede normative data baseret på alder, køn og højde (Geiger et al. 2007).
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i POSNA-PODCI (Normative Score) øvre ekstremitetsskala-score over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
POSNA-PODCI giver 4 funktionelle vurderingsresultater: Øvre ekstremitetsfunktion, forflytninger og grundlæggende mobilitet, sport og fysisk funktion og komfort/smerte. Derudover udregnes en Global Function-score, som er et gennemsnit af de 4 funktionsvurderinger, og en Happiness-score. Rå, middelværdi, standardiseret og normativ score beregnes for hver skala. Normative scorer beregnes således, at højere score indikerer bedre funktion. Alle score er refereret til den generelle, raske befolkning med en normativ gennemsnitsscore på 50 og en standardafvigelse på 10.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i POSNA-PODCI (Normative Score) Transfer og Basic Mobility Scale Scores over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
POSNA-PODCI giver 4 funktionelle vurderingsresultater: Øvre ekstremitetsfunktion, forflytninger og grundlæggende mobilitet, sport og fysisk funktion og komfort/smerte. Derudover udregnes en Global Function-score, som er et gennemsnit af de 4 funktionsvurderinger, og en Happiness-score. Rå, middelværdi, standardiseret og normativ score beregnes for hver skala. Normative scorer beregnes således, at højere score indikerer bedre funktion. Alle score er refereret til den generelle, raske befolkning med en normativ gennemsnitsscore på 50 og en standardafvigelse på 10.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i POSNA-PODCI (Normative Score) Sports/fysisk funktionsskala-score over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
POSNA-PODCI giver 4 funktionelle vurderingsresultater: Øvre ekstremitetsfunktion, forflytninger og grundlæggende mobilitet, sport og fysisk funktion og komfort/smerte. Derudover udregnes en Global Function-score, som er et gennemsnit af de 4 funktionsvurderinger, og en Happiness-score. Rå, middelværdi, standardiseret og normativ score beregnes for hver skala. Normative scorer beregnes således, at højere score indikerer bedre funktion. Alle score er refereret til den generelle, raske befolkning med en normativ gennemsnitsscore på 50 og en standardafvigelse på 10.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i POSNA-PODCI (Normative Score) Smerte/komfortskala-score over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
POSNA-PODCI giver 4 funktionelle vurderingsresultater: Øvre ekstremitetsfunktion, forflytninger og grundlæggende mobilitet, sport og fysisk funktion og komfort/smerte. Derudover udregnes en Global Function-score, som er et gennemsnit af de 4 funktionsvurderinger, og en Happiness-score. Rå, middelværdi, standardiseret og normativ score beregnes for hver skala. Normative scorer beregnes således, at højere score indikerer bedre funktion. Alle score er refereret til den generelle, raske befolkning med en normativ gennemsnitsscore på 50 og en standardafvigelse på 10.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i POSNA-PODCI (Normative Score) Lykkeskala-score over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
POSNA-PODCI giver 4 funktionelle vurderingsresultater: Øvre ekstremitetsfunktion, forflytninger og grundlæggende mobilitet, sport og fysisk funktion og komfort/smerte. Derudover udregnes en Global Function-score, som er et gennemsnit af de 4 funktionsvurderinger, og en Happiness-score. Rå, middelværdi, standardiseret og normativ score beregnes for hver skala. Normative scorer beregnes således, at højere score indikerer bedre funktion. Alle score er refereret til den generelle, raske befolkning med en normativ gennemsnitsscore på 50 og en standardafvigelse på 10.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i POSNA-PODCI (Normative Score) Global Functioning Scale Scores over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
POSNA-PODCI giver 4 funktionelle vurderingsresultater: Øvre ekstremitetsfunktion, forflytninger og grundlæggende mobilitet, sport og fysisk funktion og komfort/smerte. Derudover udregnes en Global Function-score, som er et gennemsnit af de 4 funktionsvurderinger, og en Happiness-score. Rå, middelværdi, standardiseret og normativ score beregnes for hver skala. Normative scorer beregnes således, at højere score indikerer bedre funktion. Alle score er refereret til den generelle, raske befolkning med en normativ gennemsnitsscore på 50 og en standardafvigelse på 10.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i FEP over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
FEP er defineret som 100 % × (urin fosfor × serum kreatinin)/(urin kreatinin × serum fosfor), hvor 2-timers urinprøven blev brugt til urin fosfor og urin kreatinin.
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i P1NP over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64
Baseline, uge ​​40, 64
Ændring fra baseline i CTx over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64
Baseline, uge ​​40, 64
Ændring fra baseline i ALP over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Ændring fra baseline i BALP over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​40, 64, 160
Baseline, uge ​​40, 64, 160
Serum koncentrationer af Burosumab før dosis
Tidsramme: Uge 40, 64, 160
Uge 40, 64, 160
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponeringer på grund af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 216 uger
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det anses for lægemiddelrelateret eller ej. En SAE er defineret som en AE eller formodet bivirkning, der ved enhver dosis resulterer i et af følgende udfald: død; livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; en medfødt anomali/fødselsdefekt. Sværhedsgraden blev klassificeret som 1 (mild), 2 (moderat), 3 (alvorlig), 4 (livstruende), 5 (død). TEAE'er defineres som AE'er med indtræden på eller efter tidspunktet for påbegyndelse af indgivelse af studielægemiddel.
Op til 216 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Samarbejdspartnere

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

30. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2014

Først opslået (Anslået)

13. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX023-CL201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet hypofosfatæmi

Kliniske forsøg med burosumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner