Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus KRN23:sta (Burosumab), täysin ihmisen monoklonaalinen vasta-aine fibroblastikasvutekijää 23 (FGF23) vastaan, lapsipotilailla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

tiistai 11. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Kyowa Kirin, Inc.

Satunnaistettu, avoin annosmääritys, 2. vaiheen tutkimus anti-FGF23-vasta-aineen, KRN23, farmakodynamiikan ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

Tutkimuksen tavoitteet ovat:

  • Tunnista burosumabin annos ja annostelu-ohjelma turvallisuuden ja farmakodynaamisen (PD) vaikutuksen perusteella lapsille XLH-potilailla
  • Vahvistaa burosumabin turvallisuusprofiili XLH-sairaiden lasten hoidossa, mukaan lukien kohdunulkoisen mineralisaatioriskin, kardiovaskulaariset vaikutukset ja immunogeenisuusprofiili
  • Kuvaile KRN23-annosten farmakokineettistä (PK)/PD-profiilia kuukausittain (Q4) ja kahdesti viikossa (Q2) testatuilla lapsipotilailla XLH-potilailla
  • Selvitä burosumabihoidon PD-vaikutukset luun terveyden markkereihin lapsilla XLH-potilailla
  • Hanki alustava arvio burosumabin kliinisistä vaikutuksista luun terveyteen ja epämuodostumiin, lihasvoimaan ja motoriseen toimintaan
  • Hanki alustava arvio burosumabin vaikutuksista osallistujien raportoimiin tuloksiin, mukaan lukien kipu, vammaisuus ja elämänlaatu XLH-lapsipotilailla
  • Arvioi burosumabin pitkän aikavälin turvallisuus ja teho

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

52

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Ranska
      • Le Kremlin- Bicetre, Ranska, 94275
        • Bicetre Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's University
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520-8064
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inkluusio

  1. Uros tai naaras, 5-12-vuotiaat, avoimilla kasvulevyillä
  2. Parkitusaste 2 tai vähemmän rintojen ja kivesten kehityksen perusteella

  3. XLH:n diagnoosia tukee yksi seuraavista:

    • Vahvistettu fosfaattia säätelevä geeni, jolla on homologiaa endopeptidaasien kanssa, jotka sijaitsevat X-kromosomin (PHEX) mutaatiossa potilaalla tai suoraan sukulaisella perheenjäsenellä, jolla on asianmukainen X-kromosomiin liittyvä perintö
    • Seerumin FGF23-taso > 30 pg/ml Kainos-määrityksellä

  4. XLH:hen liittyvät biokemialliset löydökset, mukaan lukien:

    • Seerumin fosfori ≤ 2,8 mg/dl (0,904 mmol/L)*
    • Seerumin kreatiniini iän mukaisella normaalialueella*
  5. Seisomakorkeus < 50. persentiili iän ja sukupuolen mukaan paikallisten normatiivisten tietojen perusteella.
  6. Radiologiset todisteet aktiivisesta luusairaudesta, mukaan lukien riisitauti ranteissa ja/tai polvissa, JA/TAI reisiluun/sääriluun taipuminen, TAI, laajentuneilla koehenkilöillä Rickets Severity Score (RSS) -pistemäärä polvessa on vähintään 1,5 keskuslukemalla määritettynä .
  7. Halukas tarjoamaan pääsyn aikaisempiin potilastietoihin kasvuhistorian, biokemiallisten ja radiografisten tietojen sekä sairaushistorian keräämiseksi.
  8. Anna laillisesti valtuutetun edustajan kirjallinen tai suullinen suostumus (jos mahdollista) ja kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  9. Hänen on tutkijan mielestä oltava halukas ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet, noudatettava opintovierailuaikataulua ja noudatettava arvioita.

  10. Naisilla, jotka ovat saavuttaneet kuukautisten, tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heillä on oltava ylimääräinen raskaustesti tutkimuksen aikana. Seksuaalisesti aktiivisten miesten ja naisten on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan.

    • Määritettävät kriteerit seulontakäynnillä 2 kerättyjen yli yön paaston (vähintään 4 tuntia) arvojen perusteella

Poissulkeminen

  1. Farmakologisen D-vitamiinimetaboliitin tai analogin käyttö (esim. kalsitrioli, dokserkalsiferoli, alfakalsidioli ja parikalsitoli) 14 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä 2; pesu tapahtuu seulontajakson aikana
  2. Oraalisen fosfaatin käyttö 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä 2; pesu tapahtuu seulontajakson aikana
  3. Kalsimimeettien, alumiinihydroksidi antasidien (esim. Maalox® ja Mylanta®), systeemiset kortikosteroidit ja tiatsidit 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä 1
  4. Kasvuhormonihoidon käyttö 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä 1
  5. Bisfosfonaattien käyttö vähintään 6 kuukauden ajan seulontakäyntiä 1 edeltäneiden 2 vuoden aikana
  6. Munuaisten ultraäänitutkimuksessa nefrokalsinoosin esiintyminen arvosanalla ≥ 3 seuraavan asteikon perusteella: 0 = Normaali 1 = Heikko hyperechogeeninen reuna ydinpyramidien ympärillä 2 = Voimakkaampi kaikukykyinen reuna, jossa kaiut peittävät heikosti koko pyramidin 3 = Tasaisen voimakas pyramidin alueella. Kiven muodostuminen: kaikujen yksittäinen fokus pyramidin kärjessä
  7. Suunniteltu tai suositeltu ortopedinen leikkaus, mukaan lukien niitit, 8-levyt tai osteotomia, kliinisen koejakson aikana
  8. Hypokalsemia tai hyperkalsemia, joka määritellään seerumin kalsiumpitoisuuksiksi iän mukaisten normaalirajojen ulkopuolella *
  9. Tutkijan määrittämä todiste tertiaarisesta hyperparatyreoosista
  10. Lääkkeiden käyttö lisäkilpirauhashormonin (PTH) estämiseen (esim. Sensipar®, sinakalseetti, kalsimimeetit) 2 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä 1
  11. Minkä tahansa sellaisen sairauden olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä
  12. Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai vaikuttaisi turvallisuuteen
  13. Aiemmin diagnosoitu ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aine, hepatiitti B -pinta-antigeeni ja/tai hepatiitti C -vasta-aine
  14. Toistuva infektio tai alttius infektiolle tai tunnettu immuunipuutos
  15. Terapeuttisen monoklonaalisen vasta-aineen käyttö 90 päivän aikana ennen seulontakäyntiä 1 tai aiempia allergisia tai anafylaktisia reaktioita mille tahansa monoklonaaliselle vasta-aineelle
  16. Yliherkkyys rekombinanttiselle ihmisen immunoglobuliini G1 (IgG1) monoklonaaliselle vasta-aineelle FGF23:n (burosumabi) apuaineille, mikä tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä

  17. Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista

    • Määritettävät kriteerit seulontakäynnillä 2 kerättyjen yli yön paaston (vähintään 4 tuntia) arvojen perusteella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Burosumabi Q2W
Burosumabi ihonalaiset (SC) injektiot 2 viikon välein (Q2W). Annos määritettiin osallistujan painon ja tutkimuslääkärin määräämän annoksen mukaan.
Biologinen: burosumabi
liuos SC-injektioon
Muut nimet:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®
Kokeellinen: Burosumabi Q4W Sitten Q2W
Burosumabi SC -injektiot 4 viikon välein (Q4W). Annos määritettiin osallistujan painon ja tutkimuslääkärin määräämän annoksen mukaan. Q4W:n osallistujien oli määrä siirtyä Q2W:hen viikon 64 annostelusta alkaen.
Biologinen: burosumabi
liuos SC-injektioon
Muut nimet:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta RSS-kokonaispisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
RSS-järjestelmä on 10 pisteen radiografinen pisteytysmenetelmä, joka on kehitetty arvioimaan ravitsemuksellisen riisitautien vakavuutta ranteissa ja polvissa metafyysisen rispaamisen asteen, kuppiutumisasteen ja sairastuneen kasvulevyn osuuden perusteella. Pisteet annetaan yksipuolisille ranteen ja polven röntgensäteille, jotka arvioija pitää kahdenvälisistä kuvista vakavimpana. RSS:n maksimikokonaispistemäärä on 10 pistettä ja vähimmäispistemäärä on 0, ja ranteista saa yhteensä 4 pistettä ja polvista 6 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat, että riisitauti on vakavampi.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Seerumin fosforin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta seerumissa 1,25(OH)2D ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta TmP/GFR:nä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
TmP/GFR:n laskennassa käytettiin tietoja virtsan fosforista ja TRP:stä.
Perustaso, viikko 40, 64, 160

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta RSS-polvipisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
RSS-järjestelmä on 10 pisteen radiografinen pisteytysmenetelmä, joka on kehitetty arvioimaan ravitsemuksellisen riisitautien vakavuutta ranteissa ja polvissa metafyysisen rispaamisen asteen, kuppiutumisasteen ja sairastuneen kasvulevyn osuuden perusteella. Pisteet annetaan yksipuolisille ranteen ja polven röntgensäteille, jotka arvioija pitää kahdenvälisistä kuvista vakavimpana. RSS:n maksimikokonaispistemäärä on 10 pistettä ja vähimmäispistemäärä on 0, ja ranteista saa yhteensä 4 pistettä ja polvista 6 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat, että riisitauti on vakavampi.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta RSS-rannepisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
RSS-järjestelmä on 10 pisteen radiografinen pisteytysmenetelmä, joka on kehitetty arvioimaan ravitsemuksellisen riisitautien vakavuutta ranteissa ja polvissa metafyysisen rispaamisen asteen, kuppiutumisasteen ja sairastuneen kasvulevyn osuuden perusteella. Pisteet annetaan yksipuolisille ranteen ja polven röntgensäteille, jotka arvioija pitää kahdenvälisistä kuvista vakavimpana. RSS:n maksimikokonaispistemäärä on 10 pistettä ja vähimmäispistemäärä on 0, ja ranteista saa yhteensä 4 pistettä ja polvista 6 pistettä. Korkeammat pisteet osoittavat, että riisitauti on vakavampi.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Radiografisen globaalin muutoksen vaikutuksen (RGI-C) maailmanlaajuiset pisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Riisitautien ja taipumisen vakavuuden muutoksia arvioivat keskitetysti kolme riippumatonta lastenradiologia, jotka saivat sopimuksen keskuskuvauslaitoksesta käyttäen sairauskohtaista kvalitatiivista RGI-C-pisteytysjärjestelmää. RGI-C on seitsemän pisteen järjestysasteikko mahdollisilla arvoilla: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen rahiitin paraneminen), +2 = paljon parempi (riitsitin huomattava paraneminen), +1 = vähän parempi (ts. rahiitin minimaalinen paraneminen), 0 = muuttumaton, -1 = minimaalisesti huonompi (riisiitin minimaalinen paheneminen), -2 = paljon huonompi (riisiitin kohtalainen paheneminen), -3 = erittäin paljon huonompi (riisiitin vakava paheneminen).
Perustaso, viikko 40, 64, 160
RGI-C polvipisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Riisitautien ja taipumisen vakavuuden muutoksia arvioivat keskitetysti kolme riippumatonta lastenradiologia, jotka saivat sopimuksen keskuskuvauslaitoksesta käyttäen sairauskohtaista kvalitatiivista RGI-C-pisteytysjärjestelmää. RGI-C on seitsemän pisteen järjestysasteikko mahdollisilla arvoilla: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen rahiitin paraneminen), +2 = paljon parempi (riitsitin huomattava paraneminen), +1 = vähän parempi (ts. rahiitin minimaalinen paraneminen), 0 = muuttumaton, -1 = minimaalisesti huonompi (riisiitin minimaalinen paheneminen), -2 = paljon huonompi (riisiitin kohtalainen paheneminen), -3 = erittäin paljon huonompi (riisiitin vakava paheneminen).
Perustaso, viikko 40, 64, 160
RGI-C rannepisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Riisitautien ja taipumisen vakavuuden muutoksia arvioivat keskitetysti kolme riippumatonta lastenradiologia, jotka saivat sopimuksen keskuskuvauslaitoksesta käyttäen sairauskohtaista kvalitatiivista RGI-C-pisteytysjärjestelmää. RGI-C on seitsemän pisteen järjestysasteikko mahdollisilla arvoilla: +3 = erittäin paljon parempi (täydellinen tai lähes täydellinen rahiitin paraneminen), +2 = paljon parempi (riitsitin huomattava paraneminen), +1 = vähän parempi (ts. rahiitin minimaalinen paraneminen), 0 = muuttumaton, -1 = minimaalisesti huonompi (riisiitin minimaalinen paheneminen), -2 = paljon huonompi (riisiitin kohtalainen paheneminen), -3 = erittäin paljon huonompi (riisiitin vakava paheneminen).
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos perustasosta kasvunopeudessa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos perustasosta seisovan korkeuden Z-pisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Seisomakorkeus Z-pisteet ovat lapsen iän ja sukupuolen mukaan sovitettuja korkeusmittoja. Z-pistemäärä ilmaisee standardipoikkeamien määrän vertailupopulaatiosta (CDC:n kasvukaavioista) samassa ikäryhmässä ja samaa sukupuolta. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo, negatiiviset luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja positiivisia arvoja korkeampia. Korkeammat Z-pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos perustasosta kasvussa (seisomakorkeus) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos perustasosta kasvussa (istuinkorkeus) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos perustasosta kasvussa (käsivarren pituus) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos perustasosta kasvussa (jalan pituus) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
6 MWT:n etäisyys (ennustettu prosentti normaalista) Muutos perustasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Kokonaiskävelymatka (metrejä) mitattiin 6 minuutin aikana. Ennusteiden prosenttiosuudet laskettiin käyttämällä julkaistua ikään, sukupuoleen ja pituuteen perustuvaa normatiivista dataa (Geiger ym. 2007).
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta POSNA-PODCI (normatiiviset pisteet) yläraajojen asteikon pisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
POSNA-PODCI antaa neljä toiminnallista arviointipistettä: yläraajojen toiminta, siirrot ja perusliikkuvuus, urheilu ja fyysinen toiminta sekä mukavuus/kipu. Lisäksi lasketaan Global Function -pistemäärä, joka on neljän toiminnallisen arvioinnin keskiarvo, ja onnellisuuspisteet. Raaka-, keskiarvo-, standardi- ja normatiiviset pisteet lasketaan jokaiselle asteikolle. Normatiiviset pisteet lasketaan siten, että korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Kaikki pisteet viittaavat yleiseen, terveeseen väestöön, jonka normatiivinen keskimääräinen pistemäärä on 50 ja keskihajonta 10.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta POSNA-PODCI (normatiiviset pisteet) siirto- ja perusliikkuvuusasteikon pisteet ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
POSNA-PODCI antaa neljä toiminnallista arviointipistettä: yläraajojen toiminta, siirrot ja perusliikkuvuus, urheilu ja fyysinen toiminta sekä mukavuus/kipu. Lisäksi lasketaan Global Function -pistemäärä, joka on neljän toiminnallisen arvioinnin keskiarvo, ja onnellisuuspisteet. Raaka-, keskiarvo-, standardi- ja normatiiviset pisteet lasketaan jokaiselle asteikolle. Normatiiviset pisteet lasketaan siten, että korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Kaikki pisteet viittaavat yleiseen, terveeseen väestöön, jonka normatiivinen keskimääräinen pistemäärä on 50 ja keskihajonta 10.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta POSNA-PODCI (normatiiviset pisteet) urheilu-/fyysisen toiminnan asteikon pisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
POSNA-PODCI antaa neljä toiminnallista arviointipistettä: yläraajojen toiminta, siirrot ja perusliikkuvuus, urheilu ja fyysinen toiminta sekä mukavuus/kipu. Lisäksi lasketaan Global Function -pistemäärä, joka on neljän toiminnallisen arvioinnin keskiarvo, ja onnellisuuspisteet. Raaka-, keskiarvo-, standardi- ja normatiiviset pisteet lasketaan jokaiselle asteikolle. Normatiiviset pisteet lasketaan siten, että korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Kaikki pisteet viittaavat yleiseen, terveeseen väestöön, jonka normatiivinen keskimääräinen pistemäärä on 50 ja keskihajonta 10.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta POSNA-PODCI (normatiiviset pisteet) kipu/mukavuusasteikon pisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
POSNA-PODCI antaa neljä toiminnallista arviointipistettä: yläraajojen toiminta, siirrot ja perusliikkuvuus, urheilu ja fyysinen toiminta sekä mukavuus/kipu. Lisäksi lasketaan Global Function -pistemäärä, joka on neljän toiminnallisen arvioinnin keskiarvo, ja onnellisuuspisteet. Raaka-, keskiarvo-, standardi- ja normatiiviset pisteet lasketaan jokaiselle asteikolle. Normatiiviset pisteet lasketaan siten, että korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Kaikki pisteet viittaavat yleiseen, terveeseen väestöön, jonka normatiivinen keskimääräinen pistemäärä on 50 ja keskihajonta 10.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta POSNA-PODCI (normatiiviset pisteet) onnellisuusasteikon pisteet ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
POSNA-PODCI antaa neljä toiminnallista arviointipistettä: yläraajojen toiminta, siirrot ja perusliikkuvuus, urheilu ja fyysinen toiminta sekä mukavuus/kipu. Lisäksi lasketaan Global Function -pistemäärä, joka on neljän toiminnallisen arvioinnin keskiarvo, ja onnellisuuspisteet. Raaka-, keskiarvo-, standardi- ja normatiiviset pisteet lasketaan jokaiselle asteikolle. Normatiiviset pisteet lasketaan siten, että korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Kaikki pisteet viittaavat yleiseen, terveeseen väestöön, jonka normatiivinen keskimääräinen pistemäärä on 50 ja keskihajonta 10.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta POSNA-PODCI (normatiiviset pisteet) globaalien funktionaalisten asteikkojen pisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
POSNA-PODCI antaa neljä toiminnallista arviointipistettä: yläraajojen toiminta, siirrot ja perusliikkuvuus, urheilu ja fyysinen toiminta sekä mukavuus/kipu. Lisäksi lasketaan Global Function -pistemäärä, joka on neljän toiminnallisen arvioinnin keskiarvo, ja onnellisuuspisteet. Raaka-, keskiarvo-, standardi- ja normatiiviset pisteet lasketaan jokaiselle asteikolle. Normatiiviset pisteet lasketaan siten, että korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Kaikki pisteet viittaavat yleiseen, terveeseen väestöön, jonka normatiivinen keskimääräinen pistemäärä on 50 ja keskihajonta 10.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta FEP:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
FEP määritellään 100 % × (virtsan fosfori × seerumin kreatiniini)/ (virtsan kreatiniini × seerumin fosfori), jossa 2 tunnin virtsanäytettä käytettiin virtsan fosforille ja virtsan kreatiniinille.
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta P1NP:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 40, 64
Lähtötilanne, viikko 40, 64
Muutos lähtötasosta CTx:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 40, 64
Lähtötilanne, viikko 40, 64
Muutos ALP:n lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Muutos lähtötasosta BALPissa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 40, 64, 160
Perustaso, viikko 40, 64, 160
Seerumin burosumabin annosta edeltävät pitoisuudet
Aikaikkuna: Viikko 40, 64, 160
Viikko 40, 64, 160
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon epäpuhtauksia (TEAE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja haittatapahtumien vuoksi keskeytettyjä (AE)
Aikaikkuna: Jopa 216 viikkoa
AE määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi huumeeseen vai ei. SAE määritellään haittavaikutukseksi tai epäillyksi haittavaikutukseksi, joka millä tahansa annoksella johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio. Vakavuusasteiksi arvioitiin 1 (lievä), 2 (kohtalainen), 3 (vaikea), 4 (hengenvaarallinen), 5 (kuolema). TEAE:t määritellään haittavaikutuksiksi, jotka alkavat tutkimuslääkkeen antamisen aloitushetkellä tai sen jälkeen.
Jopa 216 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyowa Kirin, Inc.

Yhteistyökumppanit

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 13. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UX023-CL201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia

Kliiniset tutkimukset burosumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa