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Studio di KRN23 (Burosumab), un anticorpo monoclonale completamente umano ricombinante contro il fattore di crescita dei fibroblasti 23 (FGF23), in soggetti pediatrici con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

2 maggio 2024 aggiornato da: Kyowa Kirin, Inc.

Uno studio randomizzato, in aperto, di ricerca della dose, di fase 2 per valutare la farmacodinamica e la sicurezza dell'anticorpo anti-FGF23, KRN23, in pazienti pediatrici con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

Gli obiettivi dello studio sono:

  • Identificare una dose e un regime di dosaggio di burosumab, in base alla sicurezza e all'effetto farmacodinamico (PD), nei partecipanti pediatrici XLH
  • Stabilire il profilo di sicurezza di burosumab per il trattamento di bambini con XLH, incluso il rischio di mineralizzazione ectopica, gli effetti cardiovascolari e il profilo di immunogenicità
  • Caratterizzare il profilo farmacocinetico (PK)/PD delle dosi di KRN23 testate nei regimi posologici mensili (Q4) e bisettimanali (Q2) in pazienti pediatrici affetti da XLH
  • Determinare gli effetti PD del trattamento con burosumab sui marcatori della salute ossea nei pazienti pediatrici con XLH
  • Ottenere una valutazione preliminare degli effetti clinici del burosumab sulla salute e sulla deformità ossea, sulla forza muscolare e sulla funzione motoria
  • Ottenere una valutazione preliminare degli effetti del burosumab sugli esiti riportati dai partecipanti, tra cui dolore, disabilità e qualità della vita nei pazienti pediatrici affetti da XLH
  • Valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del burosumab

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin- Bicetre, Francia, 94275
        • Bicetre Hospital
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's University
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520-8064
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusione

  1. Maschio o femmina, di età compresa tra 5 e 12 anni inclusi, con placche di crescita aperte
  2. Stadio Tanner di 2 o meno in base allo sviluppo del seno e dei testicoli

  3. Diagnosi di XLH supportata da UNO dei seguenti:

    • Gene di regolazione del fosfato confermato con omologia alle endopeptidasi localizzato sulla mutazione del cromosoma X (PHEX) nel paziente o in un membro della famiglia direttamente imparentato con appropriata ereditarietà legata all'X
    • Livello sierico di FGF23 > 30 pg/mL mediante dosaggio Kainos

  4. Reperti biochimici associati a XLH, tra cui:

    • Fosforo sierico ≤ 2,8 mg/dL (0,904 mmol/L)*
    • Creatinina sierica entro il range normale aggiustato per l'età*
  5. Altezza in piedi <50° percentile per età e sesso utilizzando i dati normativi locali.
  6. Evidenza radiografica di malattia ossea attiva, incluso rachitismo ai polsi e/o alle ginocchia, E/O incurvamento femorale/tibiale, OPPURE, per i soggetti in espansione, un punteggio RSS (Rickets Severity Score) nel ginocchio di almeno 1,5 come determinato dalla lettura centrale .
  7. Disponibilità a fornire l'accesso a precedenti cartelle cliniche per la raccolta di dati storici sulla crescita, biochimici e radiografici e storia della malattia.
  8. Fornire il consenso scritto o verbale (se possibile) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  9. Deve, secondo l'opinione dello sperimentatore, essere disposto e in grado di completare tutti gli aspetti dello studio, aderire al programma delle visite di studio e rispettare le valutazioni.

  10. Le donne che hanno raggiunto il menarca devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening e sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Se sessualmente attivi, i soggetti di sesso maschile e femminile devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per la durata dello studio.

    • Criteri da determinare in base ai valori di digiuno notturno (minimo 4 ore) raccolti alla visita di screening 2

Esclusione

  1. Uso di un metabolita farmacologico della vitamina D o di un analogo (ad es. calcitriolo, doxercalciferolo, alfacalcidiolo e paracalcitolo) entro 14 giorni prima della visita di screening 2; il washout avrà luogo durante il periodo di screening
  2. Uso di fosfato orale entro 7 giorni prima della visita di screening 2; il washout avrà luogo durante il periodo di screening
  3. Uso di calcimimetici, antiacidi a base di idrossido di alluminio (ad es. Maalox® e Mylanta®), corticosteroidi sistemici e tiazidici entro 7 giorni prima della visita di screening 1
  4. Uso della terapia con ormone della crescita entro 3 mesi prima della visita di screening 1
  5. Uso di bifosfonati per 6 mesi o più nei 2 anni precedenti la visita di screening 1
  6. Presenza di nefrocalcinosi all'ecografia renale classificata ≥ 3 sulla base della seguente scala: 0 = Normale 1 = Debole bordo iperecogeno attorno alle piramidi midollari 2 = Bordo ecogeno più intenso con echi che riempiono debolmente l'intera piramide 3 = Echi uniformemente intensi in tutta la piramide 4 = Formazione di pietre: fuoco solitario di echi sulla punta della piramide
  7. Chirurgia ortopedica pianificata o raccomandata, comprese graffette, 8 placche o osteotomia, durante il periodo della sperimentazione clinica
  8. Ipocalcemia o ipercalcemia, definita come livelli sierici di calcio al di fuori dei limiti normali aggiustati per l'età*
  9. Evidenza di iperparatiroidismo terziario determinata dallo sperimentatore
  10. Uso di farmaci per sopprimere l'ormone paratiroideo (PTH) (ad es. Sensipar®, cinacalcet, calcimimetici) entro 2 mesi prima della visita di screening 1
  11. Presenza o anamnesi di qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio
  12. Presenza di una malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio o influirebbe sulla sicurezza
  13. Precedentemente diagnosticato con anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana, antigene di superficie dell'epatite B e/o anticorpo dell'epatite C
  14. Anamnesi di infezione ricorrente o predisposizione all'infezione o di immunodeficienza nota
  15. Uso di un anticorpo monoclonale terapeutico entro 90 giorni prima della visita di screening 1 o anamnesi di reazioni allergiche o anafilattiche a qualsiasi anticorpo monoclonale
  16. Presenza o anamnesi di qualsiasi ipersensibilità all'anticorpo monoclonale ricombinante dell'immunoglobulina umana G1 (IgG1) agli eccipienti FGF23 (burosumab) che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto ad aumentato rischio di effetti avversi

  17. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate

    • Criteri da determinare in base ai valori di digiuno notturno (minimo 4 ore) raccolti alla visita di screening 2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Burosumab Q2W
Iniezioni sottocutanee di burosumab (SC) ogni 2 settimane (Q2W). La dose è stata determinata dal peso del partecipante e dalla dose prescritta dal medico dello studio.
Biologico: burosumab
soluzione per iniezione SC
Altri nomi:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®
Sperimentale: Burosumab Q4W Quindi Q2W
Iniezioni di Burosumab SC ogni 4 settimane (Q4W). La dose è stata determinata dal peso del partecipante e dalla dose prescritta dal medico dello studio. I partecipanti a Q4W dovevano passare a Q2W a partire dal dosaggio della settimana 64.
Biologico: burosumab
soluzione per iniezione SC
Altri nomi:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica rispetto al basale nel punteggio totale RSS nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il sistema RSS è un metodo di punteggio radiografico a 10 punti che è stato sviluppato per valutare la gravità del rachitismo nutrizionale nei polsi e nelle ginocchia in base al grado di sfilacciamento metafisario, alla coppettazione e alla proporzione della cartilagine di crescita interessata. I punteggi vengono assegnati per le radiografie unilaterali del polso e del ginocchio ritenute dal valutatore le più gravi tra le immagini bilaterali. Il punteggio totale massimo sull'RSS è di 10 punti e il punteggio minimo è 0, con un punteggio totale possibile di 4 punti per i polsi e 6 punti per le ginocchia. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del rachitismo.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale del fosforo sierico nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale nel siero 1,25(OH)2D nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale in TmP/GFR nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
I dati per il fosforo urinario e il TRP sono stati utilizzati nel calcolo del TmP/GFR.
Basale, settimana 40, 64, 160

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica rispetto al basale nei punteggi del ginocchio RSS nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il sistema RSS è un metodo di punteggio radiografico a 10 punti che è stato sviluppato per valutare la gravità del rachitismo nutrizionale nei polsi e nelle ginocchia in base al grado di sfilacciamento metafisario, alla coppettazione e alla proporzione della cartilagine di crescita interessata. I punteggi vengono assegnati per le radiografie unilaterali del polso e del ginocchio ritenute dal valutatore le più gravi tra le immagini bilaterali. Il punteggio totale massimo sull'RSS è di 10 punti e il punteggio minimo è 0, con un punteggio totale possibile di 4 punti per i polsi e 6 punti per le ginocchia. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del rachitismo.
Basale, settimana 40, 64, 160
Modifica rispetto al basale nei punteggi del polso RSS nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il sistema RSS è un metodo di punteggio radiografico a 10 punti che è stato sviluppato per valutare la gravità del rachitismo nutrizionale nei polsi e nelle ginocchia in base al grado di sfilacciamento metafisario, alla coppettazione e alla proporzione della cartilagine di crescita interessata. I punteggi vengono assegnati per le radiografie unilaterali del polso e del ginocchio ritenute dal valutatore le più gravi tra le immagini bilaterali. Il punteggio totale massimo sull'RSS è di 10 punti e il punteggio minimo è 0, con un punteggio totale possibile di 4 punti per i polsi e 6 punti per le ginocchia. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del rachitismo.
Basale, settimana 40, 64, 160
Impressione globale radiografica del cambiamento (RGI-C) Punteggi globali nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
I cambiamenti nella gravità del rachitismo e dell'incurvamento sono stati valutati a livello centrale da tre radiologi pediatrici indipendenti assunti da una struttura centrale di imaging utilizzando un sistema di punteggio RGI-C qualitativo specifico per la malattia. L'RGI-C è una scala ordinale a sette punti con valori possibili: +3 = molto molto meglio (guarigione completa o quasi completa del rachitismo), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale del rachitismo), +1 = minimamente migliore (cioè, minima guarigione del rachitismo), 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (minimo peggioramento del rachitismo), -2 = molto peggiorato (moderato peggioramento del rachitismo), -3 = molto molto peggiorato (grave peggioramento del rachitismo).
Basale, settimana 40, 64, 160
Punteggi al ginocchio RGI-C nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
I cambiamenti nella gravità del rachitismo e dell'incurvamento sono stati valutati a livello centrale da tre radiologi pediatrici indipendenti assunti da una struttura centrale di imaging utilizzando un sistema di punteggio RGI-C qualitativo specifico per la malattia. L'RGI-C è una scala ordinale a sette punti con valori possibili: +3 = molto molto meglio (guarigione completa o quasi completa del rachitismo), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale del rachitismo), +1 = minimamente migliore (cioè, minima guarigione del rachitismo), 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (minimo peggioramento del rachitismo), -2 = molto peggiorato (moderato peggioramento del rachitismo), -3 = molto molto peggiorato (grave peggioramento del rachitismo).
Basale, settimana 40, 64, 160
Punteggi del polso RGI-C nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
I cambiamenti nella gravità del rachitismo e dell'incurvamento sono stati valutati a livello centrale da tre radiologi pediatrici indipendenti assunti da una struttura centrale di imaging utilizzando un sistema di punteggio RGI-C qualitativo specifico per la malattia. L'RGI-C è una scala ordinale a sette punti con valori possibili: +3 = molto molto meglio (guarigione completa o quasi completa del rachitismo), +2 = molto meglio (guarigione sostanziale del rachitismo), +1 = minimamente migliore (cioè, minima guarigione del rachitismo), 0 = invariato, -1 = minimamente peggiorato (minimo peggioramento del rachitismo), -2 = molto peggiorato (moderato peggioramento del rachitismo), -3 = molto molto peggiorato (grave peggioramento del rachitismo).
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale della velocità di crescita nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale del punteggio Z dell'altezza in piedi nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
I punteggi Z dell'altezza in piedi sono misure di altezza adattate all'età e al sesso di un bambino. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento (dai grafici di crescita del CDC) nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z pari a 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. I punteggi Z più alti indicano un risultato migliore.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale della crescita (altezza in piedi) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale della crescita (altezza da seduti) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale della crescita (lunghezza del braccio) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale della crescita (lunghezza della gamba) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Distanza 6MWT (percentuale prevista del normale) Variazione rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
È stata misurata la distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti. La percentuale dei valori previsti è stata calcolata utilizzando dati normativi pubblicati basati su età, sesso e altezza (Geiger et al. 2007).
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale dei punteggi della scala POSNA-PODCI (punteggio normativo) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il POSNA-PODCI produce 4 punteggi di valutazione funzionale: funzione degli arti superiori, trasferimenti e mobilità di base, sport e funzione fisica e comfort/dolore. Inoltre, vengono calcolati un punteggio di Funzione Globale, che è una media delle 4 valutazioni funzionali, e un punteggio di Felicità. Per ogni scala vengono calcolati i punteggi grezzi, medi, standardizzati e normativi. I punteggi normativi sono calcolati in modo che i punteggi più alti indichino un migliore funzionamento. Tutti i punteggi sono riferiti alla popolazione generale sana con un punteggio medio normativo di 50 e una deviazione standard di 10.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale del trasferimento POSNA-PODCI (punteggio normativo) e dei punteggi della scala di mobilità di base nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il POSNA-PODCI produce 4 punteggi di valutazione funzionale: funzione degli arti superiori, trasferimenti e mobilità di base, sport e funzione fisica e comfort/dolore. Inoltre, vengono calcolati un punteggio di Funzione Globale, che è una media delle 4 valutazioni funzionali, e un punteggio di Felicità. Per ogni scala vengono calcolati i punteggi grezzi, medi, standardizzati e normativi. I punteggi normativi sono calcolati in modo che i punteggi più alti indichino un migliore funzionamento. Tutti i punteggi sono riferiti alla popolazione generale sana con un punteggio medio normativo di 50 e una deviazione standard di 10.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale dei punteggi della scala di funzionamento fisico/sportivo POSNA-PODCI (punteggio normativo) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il POSNA-PODCI produce 4 punteggi di valutazione funzionale: funzione degli arti superiori, trasferimenti e mobilità di base, sport e funzione fisica e comfort/dolore. Inoltre, vengono calcolati un punteggio di Funzione Globale, che è una media delle 4 valutazioni funzionali, e un punteggio di Felicità. Per ogni scala vengono calcolati i punteggi grezzi, medi, standardizzati e normativi. I punteggi normativi sono calcolati in modo che i punteggi più alti indichino un migliore funzionamento. Tutti i punteggi sono riferiti alla popolazione generale sana con un punteggio medio normativo di 50 e una deviazione standard di 10.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale dei punteggi della scala del dolore/comfort POSNA-PODCI (punteggio normativo) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il POSNA-PODCI produce 4 punteggi di valutazione funzionale: funzione degli arti superiori, trasferimenti e mobilità di base, sport e funzione fisica e comfort/dolore. Inoltre, vengono calcolati un punteggio di Funzione Globale, che è una media delle 4 valutazioni funzionali, e un punteggio di Felicità. Per ogni scala vengono calcolati i punteggi grezzi, medi, standardizzati e normativi. I punteggi normativi sono calcolati in modo che i punteggi più alti indichino un migliore funzionamento. Tutti i punteggi sono riferiti alla popolazione generale sana con un punteggio medio normativo di 50 e una deviazione standard di 10.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale nei punteggi della scala della felicità POSNA-PODCI (punteggio normativo) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il POSNA-PODCI produce 4 punteggi di valutazione funzionale: funzione degli arti superiori, trasferimenti e mobilità di base, sport e funzione fisica e comfort/dolore. Inoltre, vengono calcolati un punteggio di Funzione Globale, che è una media delle 4 valutazioni funzionali, e un punteggio di Felicità. Per ogni scala vengono calcolati i punteggi grezzi, medi, standardizzati e normativi. I punteggi normativi sono calcolati in modo che i punteggi più alti indichino un migliore funzionamento. Tutti i punteggi sono riferiti alla popolazione generale sana con un punteggio medio normativo di 50 e una deviazione standard di 10.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale dei punteggi della scala di funzionamento globale POSNA-PODCI (punteggio normativo) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Il POSNA-PODCI produce 4 punteggi di valutazione funzionale: funzione degli arti superiori, trasferimenti e mobilità di base, sport e funzione fisica e comfort/dolore. Inoltre, vengono calcolati un punteggio di Funzione Globale, che è una media delle 4 valutazioni funzionali, e un punteggio di Felicità. Per ogni scala vengono calcolati i punteggi grezzi, medi, standardizzati e normativi. I punteggi normativi sono calcolati in modo che i punteggi più alti indichino un migliore funzionamento. Tutti i punteggi sono riferiti alla popolazione generale sana con un punteggio medio normativo di 50 e una deviazione standard di 10.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale della FEP nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
La FEP è definita come 100% × (fosforo urinario × creatinina sierica)/(creatinina urinaria × fosforo sierico), dove il campione di urina delle 2 ore è stato utilizzato per il fosforo urinario e la creatinina urinaria.
Basale, settimana 40, 64, 160
Variazione rispetto al basale in P1NP nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64
Basale, settimana 40, 64
Variazione rispetto al basale in CTx nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64
Basale, settimana 40, 64
Variazione rispetto al basale dell'ALP nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Cambiamento rispetto al basale in BALP nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 40, 64, 160
Basale, settimana 40, 64, 160
Concentrazioni sieriche pre-dose di Burosumab
Lasso di tempo: Settimana 40, 64, 160
Settimana 40, 64, 160
Numero di partecipanti con trattamento di eventi avversi emergenti (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzioni dovute a eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino a 216 settimane
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco. Un SAE è definito come un evento avverso o una sospetta reazione avversa che a qualsiasi dose determina uno dei seguenti esiti: morte; AE potenzialmente letale; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita; un'anomalia congenita/difetto alla nascita. La gravità è stata classificata come 1 (lieve), 2 (moderato), 3 (grave), 4 (pericoloso per la vita), 5 (morte). I TEAE sono definiti come eventi avversi con insorgenza durante o dopo l'orario di inizio della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Fino a 216 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Collaboratori

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

30 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2014

Primo Inserito (Stimato)

13 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX023-CL201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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