Klinische onderzoeken op Transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie

Totaal 309 resultaten

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Actief, niet wervend

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij deelnemers met niet-transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (α- of β-NTDT) (ENERGIZE)

Niet-transfusie-afhankelijke alfa-thalassemie | Niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Spanje, Taiwan, Thailand, Verenigd Koninkrijk, Maleisië, Verenigde Staten, Nederland, Bulgarije, Kalkoen, Italië, Canada, Brazilië, Frankrijk, Verenigde Arabische Emiraten, Denemarken, Griekenland, Libanon, Saoedi-Arabië
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Actief, niet wervend

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij deelnemers met transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (α- of β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusie-afhankelijke alfa-thalassemie | Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Spanje, Taiwan, Thailand, Verenigde Staten, Frankrijk, Canada, Maleisië, Duitsland, Nederland, Bulgarije, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen, Italië, Griekenland, Verenigde Arabische Emiraten, Brazilië, Denemarken, Libanon, Saoedi-...
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Actief, niet wervend

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek ter evaluatie van ET-01 bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (ET-01)

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
Novartis Pharmaceuticals

Voltooid

Effect van Deferasirox op patiënten met cardiale MRI T2* < 20 Msec

Beta-thalassemie Transfusie afhankelijk

Italië
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi Medical...

Actief, niet wervend

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van ET-01-transplantatie bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
University of California, San Francisco

Werving

Internationaal register van patiënten met alfa-thalassemie (ATM Registry)

Alfa-thalassemie | Alpha Thalassemia Major | Alfa-thalassemie minor

Verenigde Staten
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Actief, niet wervend

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van ET-01-transplantatie te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie.

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Werving

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van KL003-celinjectie bij de behandeling van transfusie-afhankelijke β-thalassemie.

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
bluebird bio

Actief, niet wervend

Langdurige follow-up van proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie behandeld met ex vivo gentherapie

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Australië, Thailand, Italië, Duitsland, Griekenland
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Werving

Veiligheid en werkzaamheid van de lentivirale vector bij gentherapie van bèta-thalassemiepatiënten

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Voltooid

Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en voorlopige werkzaamheid van VIT-2763 bij β-thalassemie (VITHAL)

Bèta-thalassemie | Niet-transfusie-afhankelijke thalassemie

Griekenland, Israël, Italië, Libanon, Thailand
Editas Medicine, Inc.

Nog niet aan het werven

Een langdurig vervolgonderzoek onder deelnemers met sikkelcelziekte of transfusie-afhankelijke β-thalassemie die EDIT-301 ontvingen

Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Werving

Groei- en ontwikkelingsgerelateerde resultaten bij kinderen met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie na gentherapie

Gentherapie | Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Nog niet aan het werven

Een klinische fase I/II-studie van de KL003-celinjectie bij belangrijke deelnemers aan β-thalassemie

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Ingetrokken

Fase I/II pilotstudie van gemengd chimerisme voor de behandeling van hemoglobinopathieën

Bloedarmoede, sikkelcel | Thalassemie | Bèta-thalassemie | Beenmergfalensyndromen | Diamond-Blackfan-anemie | Alfa-thalassemie | Complexe en transfusie-afhankelijke hemoglobinopathieën

Verenigde Staten
Regeneron Pharmaceuticals

Nog niet aan het werven

Een onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te testen van een antilichaam, REGN7999, dat onder de huid wordt geïnjecteerd voor de behandeling van ijzerstapeling bij volwassen deelnemers met niet-transfusieafhankelijke β-thalassemie, met behulp van MRI-scans om het ijzerniveau in het lichaam te meten (FERVENT-1)

Niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (NTDT)
University of California, San Francisco
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Aanmelden op uitnodiging

In utero hematopoëtische stamceltransplantatie voor alfa-thalassemie major (ATM)

Hemoglobinopathieën | Alpha Thalassemia Major | Thalassemie Major | Foetale hydrops | Hemoglobinopathie; Met thalassemie | Foetale bloedarmoede | Alfa; Thalassemie | Thalassemie Alfa | A-thalassemie

Verenigde Staten
Sun Yat-sen University

Werving

De veiligheid en efficiëntie van luspatercept bij Chinese volwassenen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie: een real-world studie

Thalassemie Major | Transfusie-afhankelijke bloedarmoede

China
Silence Therapeutics plc

Ingetrokken

Onderzoek bij patiënten met bètathalassemie of myelodysplastisch syndroom om de veiligheid en verdraagbaarheid van SLN124 te onderzoeken

Niet-transfusie-afhankelijke thalassemie | Myelodysplastisch syndroom met laag risico

Verenigd Koninkrijk, Bulgarije
Silence Therapeutics plc

Voltooid

Een studie onderzoekt de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische en farmacodynamische respons van SLN124 bij volwassenen met alfa-/bèta-thalassemie en myelodysplastisch syndroom met zeer laag en laag risico

Niet-transfusie-afhankelijke thalassemie | Myelodysplastisch syndroom met laag risico | Myelodysplastisch syndroom met zeer laag risico

Thailand, Israël, Jordanië, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Italië, Maleisië
Boston Children's Hospital
Novartis

Voltooid

Pilotstudie voor patiënten met een slechte respons op Deferasirox

Sikkelcelziekte | Thalassemie Major | Transfusie-afhankelijke hemachromatose

Verenigde Staten
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Werving

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van het LentiRed-geneesmiddel bij transfusieafhankelijke β-thalassemie [TDT]

Transfusieafhankelijke bèta-thalassemie

China
Editas Medicine, Inc.

Werving

EDIT-301 voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij deelnemers met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

Hemoglobinopathieën | Thalassemie Major | Thalassemie Intermedia | Transfusieafhankelijke bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Canada
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Voltooid

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ST-400 te beoordelen voor de behandeling van transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

Transfusieafhankelijk Beta-thalassemie

Verenigde Staten
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Werving

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van het GMCN-508A-geneesmiddel bij transfusieafhankelijke α-thalassemie-deelnemers

Transfusie-afhankelijke α-thalassemie

China
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Werving

Studie van de rol van genetische modifiers bij hemoglobinopathieën (INHERENT)

Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Thalassemie Alfa | Thalassemie, Beta

Verenigde Staten, Denemarken, Spanje, België, Portugal, Congo, de Democratische Republiek van de, Griekenland, Argentinië, Brunei Darussalam, Cyprus, Israël, Italië, Niger, Maleisië, Angola, Pakistan
Celgene
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme,...

Voltooid

Een werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van luspatercept (ACE-536) versus placebo bij volwassenen die regelmatig transfusies van rode bloedcellen nodig hebben vanwege bèta-(β)-thalassemie (BELIEVE)

Bèta-thalassemie | Erytrocytentransfusie

Verenigde Staten, Israël, Australië, Kalkoen, Taiwan, Maleisië, Verenigd Koninkrijk, Canada, Thailand, Frankrijk, Libanon, Italië, Bulgarije, Griekenland, Tunesië
IRCCS San Raffaele
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Actief, niet wervend

Langdurige follow-up van proefpersonen behandeld met OTL-300 voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie-studie (TIGET-BTHAL)

Bèta-thalassemie

Italië
Novartis Pharmaceuticals

Voltooid

Open-label, multicenter onderzoek ter beoordeling van de voorkeur voor deferasirox filmomhulde tablet in vergelijking met dispergeerbare tablet (Jupiter)

Niet-transfusie-afhankelijke thalassemie | Transfusie-afhankelijke thalassemie

Egypte, Kalkoen, Thailand, Libanon, Marokko, Saoedi-Arabië, Vietnam
Shire

Ingetrokken

Behandeling van ijzerstapeling die chelatietherapie vereist

Metabole ziekten | Stoornissen in het ijzermetabolisme | IJzer overbelasting | Beta-thalassemie | Transfusionele hemosiderose | Transfusionele ijzerstapeling | IJzeren chelatie
Novartis Pharmaceuticals

Beëindigd

Veiligheid en werkzaamheid van deferasirox in combinatie met desferoxamine bij β-thalassemiepatiënten met ernstige cardiale ijzerstapeling

Cardiale ijzerstapeling | Transfusieafhankelijke β-thalassemiepatiënten

Griekenland
Tanta University

Onbekend

Studie van de therapeutische voordelen van Al-hijamah bij kinderen met bèta-thalassemie major (Al-hijamah)

AL-Hijama in Thalassmia Major

Egypte
Shire

Beëindigd

Veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van een orale ijzerchelator die gedurende een jaar wordt toegediend aan pediatrische patiënten met ijzerstapeling

Bèta-thalassemie | Transfusionele ijzerstapeling

Verenigde Staten, Libanon, Canada, Italië, Kalkoen
Shire

Voltooid

Veiligheids- en farmacodynamische studie van een orale ijzerchelator gedurende 6 maanden toegediend aan patiënten met ijzerstapeling

Beta-thalassemie | Transfusionele ijzerstapeling

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Italië, Thailand, Kalkoen
FerroKin BioSciences, Inc.

Voltooid

Veiligheids- en farmacokinetische studie van escalerende meerdere doses van een ijzerchelator bij patiënten met ijzerstapeling

Beta-thalassemie | Transfusionele ijzerstapeling

Verenigde Staten, Australië, Thailand
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Werving

Verzameling van menselijke biospecimens voor fundamenteel en klinisch onderzoek naar globinevarianten

Malaria | Sikkelcelziekte | Alfa- en bèta-thalassemie | Menselijke fysiologie

Verenigde Staten
Celgene

Beëindigd

Onderzoek ter bepaling van de veiligheid en verdraagbaarheid van Sotatercept (ACE-011) bij volwassenen met bèta(β)-thalassemie.

Bèta-thalassemie intermedia | Bèta-thalassemie major

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Italië, Griekenland
M.D. Anderson Cancer Center

Ingetrokken

Immunosuppressie vóór transplantatie en donorstamceltransplantatie voor de behandeling van ernstige hemoglobinopathieën

Sikkelcelziekte | Sikkel Beta-thalassemie | Bèta-thalassemie major | Sikkelcel-SS-ziekte | Sikkel Beta 0 Thalassemie | Sikkel Beta Plus Thalassemie

Verenigde Staten
HaEmek Medical Center, Israel

Voltooid

Demografische, klinische en laboratoriumkenmerken van kinderen met alfa-thalassemie in Noord-Israël

Hemolytische anemie | Thalassemie Alfa

Israël
Children's Hospital of Philadelphia

Nog niet aan het werven

ALS20-101 Lentivirale gentherapie voor bèta-thalassemie

Bèta-thalassemie

Verenigde Staten
Bristol-Myers Squibb

Werving

Een studie om Luspatercept (ACE-536) te evalueren bij Chinese deelnemers die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben vanwege bèta (β)-thalassemie.

Beta-thalassemie

China
Assiut University

Werving

De prevalentie van HBB c.93-21 G-A bij β-thalassemiepatiënten

Bèta-thalassemie

Egypte
Celgene
Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway...

Werving

Onderzoek naar veiligheid en farmacokinetiek van luspatercept (ACE-536) bij pediatrische deelnemers die regelmatig RBC-transfusies nodig hebben vanwege bèta (β)-thalassemie.

Bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Kalkoen, Italië, Thailand, Duitsland, Griekenland, China, Indië, Libanon
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Actief, niet wervend

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek ter evaluatie van CTX001 bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie

Hematologische ziekten | Genetische ziekten, aangeboren | Hemoglobinopathieën | Thalassemie | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Canada, Duitsland, Italië
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Aanmelden op uitnodiging

Een klinisch onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van CS-101 worden geëvalueerd bij de behandeling van proefpersonen met β-thalassemie

Bèta-thalassemie

China
Rare Partners srl Impresa Sociale
Università degli Studi di Ferrara

Voltooid

SIROLIMUS testen bij bèta-thalassemie-transfusieafhankelijke patiënten (SIRTHALACLIN)

Bèta-thalassemie

Italië
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...

Voltooid

ACE-536 Verlengingsonderzoek - Bèta-thalassemie

Bèta-thalassemie

Griekenland, Italië
University Hospital of Patras

Voltooid

Choroïdale dikte bij patiënten met bèta-thalassemie

Bèta-thalassemie

Griekenland
IRCCS San Raffaele
Orchard Therapeutics; Fondazione Telethon

Onbekend

Gentherapie voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TIGET-BTHAL)

Bèta-thalassemie

Italië
Hoffmann-La Roche

Voltooid

Een studie van Bitopertin (RO4917838) bij volwassenen met niet-transfusieafhankelijke (NTD) bèta-thalassemie

Bèta-thalassemie

Italië, Libanon, Thailand

Klinische onderzoeken op Transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties