Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de effecten van twee doses MBX-8025 bij proefpersonen met primaire biliaire cirrose (PBC)

31 januari 2025 bijgewerkt door: Gilead Sciences

Een 12 weken durende, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, fase 2-studie om de effecten van twee doses MBX-8025 te evalueren bij proefpersonen met primaire biliaire cirrose (PBC) en een ontoereikende respons op ursodeoxycholzuur (UDCA)

Een 12 weken durend, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 2-onderzoek om de effecten te evalueren van twee doses seladelpar/MBX-8025 bij proefpersonen met primaire biliaire cirrose (PBC) en een ontoereikende respons op ursodeoxycholzuur (UDCA )

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primair:

Om het effect van MBX-8025 op niveaus van alkalische fosfatase (AP) te evalueren

Ondergeschikt:

Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van MBX-8025 bij proefpersonen met primaire biliaire cirrose (PBC) Evalueren van de effecten van MBX-8025 op primaire biliaire cirrose (PBC) responscriteria , lipiden, pruritus en kwaliteit van leven (QoL)

verkennend:

Om het effect van MBX-8025 op leverbeeldvorming en andere biochemische markers te evalueren die relevant kunnen zijn voor de pathofysiologie van PBC of het werkingsmechanisme van het geneesmiddel

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

41

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10969
        • Leber- und Studienzentrum am Checkpoint
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité Universitätsmedizin Berlin - Campus Mitte
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • University Hospital Erlangen
      • Essen, Duitsland, 45157
        • Universitatsklinikum Essen, Zentrum fur Innere Medizin
      • Hamburg, Duitsland, 20099
        • Ifi-Studien und Projekte GmbH, A.d. Asklepios Klinik St. Georg
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf MARTINISTRASSE 52
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Med. Hochschule Hannover, Klinik fur Gastroenterologie
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Medizinische Universitätsklinik
      • Herne, Duitsland, 44623
        • Gastroenterologische Gemeinschaftspraxis Herne
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • UKSH, Campus Kiel, Klinik fur Allgemeine Innere Medizin 1
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • UKSH, Campus Kiel
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg - Universität Mainz
  • Polen
    • Kujawsko-pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-pomorskie, Polen, 85-030
        • Wojewodzki Szpital Obserwacyjno-Zakazny im. Tadeusza w Bydgoszczy
    • Malopolski
      • Krakow, Malopolski, Polen, 31-531
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-781
        • Centrum Onkologii-Instytut im. Marii Sklodowskiej-Curie
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polen, 40-752
        • SP CSK im. Prof. K. Gibinskiego SUM w Katowicach
      • Myslowice, Slaskie, Polen, 41-400
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • University Hospital Birmingham NHS foundation Trust
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke Hospital
      • Hull, Verenigd Koninkrijk, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
    • England
      • Plymouth, England, Verenigd Koninkrijk, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic of Arizona
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami, Center for Liver Diseases
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30308
        • Norman Gitlin, MD
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30309
        • Digestive Helathcare of Georgia
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Hospital - Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Wyoming, Michigan, Verenigde Staten, 49519
        • Gastroenterology Associates of Western Michigan, PLC, d.b.a. West Michigan Clinical Research
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64131
        • Kansas City Gastroenterology and Hepatology
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center / The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • North Shore-Long Island Jewish Health System / Division of Gastroenterology
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45249
        • Consultants for Clinical Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • CHI St. Luke's Health Baylor College of Medicine Medical Center - Advanced Liver Therapies
      • Live Oak, Texas, Verenigde Staten, 78233
        • Pinnacle Clinical Research
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • American Research Corporation at Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Verenigde Staten, 23602
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23502
        • Digestive and Liver Disease Specialists

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Moet schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven (ondertekend en gedateerd) en alle autorisaties vereist door de lokale wetgeving
  2. 18 tot 75 jaar (inclusief)

  3. Man of vrouw met een diagnose PBC, volgens ten minste twee van de volgende criteria:

    • Geschiedenis van AP boven ULN gedurende ten minste zes maanden
    • Positieve anti-mitochondriale antilichamen (AMA) titers (>1/40 op immunofluorescentie of M2 positief door enzymgekoppelde immunosorbenttest (ELISA) of positieve PBC-specifieke antinucleaire antilichamen
    • Gedocumenteerd leverbiopsieresultaat consistent met PBC
  4. Op een stabiele en aanbevolen dosis UDCA gedurende de afgelopen twaalf maanden
  5. AP ≥ 1,67 × ULN
  6. Voor vruchtbare vrouwen, gebruik van ten minste één barrière-anticonceptiemiddel en een tweede effectieve anticonceptiemethode tijdens het onderzoek en gedurende ten minste twee weken na de laatste dosis. Voor mannelijke proefpersonen, gebruik van geschikte anticonceptie (bijv. condooms), zodat hun vrouwelijke partners met voortplantingsvermogen niet zwanger worden tijdens het onderzoek en gedurende ten minste twee weken na de laatste dosis

Uitsluitingscriteria:

  1. Een medische aandoening, anders dan PBC, die volgens de onderzoeker volledige deelname aan het onderzoek uitsluit of de resultaten ervan vertroebelt (bijv. kanker bij actieve behandeling)
  2. AST of ALT > 3 × ULN
  3. Totaal bilirubine > 2 × ULN
  4. Auto-immune hepatitis
  5. Primaire scleroserende cholangitis
  6. Bekende geschiedenis van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie
  7. Bekende geschiedenis van chronische virale hepatitis
  8. Creatinekinase boven ULN
  9. Serumcreatinine boven ULN
  10. Voor vrouwen, zwangerschap of borstvoeding
  11. Gebruik van colchicine, methotrexaat, azathioprine of systemische steroïden in de twee maanden voorafgaand aan de screening
  12. Huidig ​​gebruik van fibraten, waaronder fenofibraat, of simvastatine
  13. Gebruik van een experimentele behandeling voor PBC
  14. Gebruik van experimenteel of niet-goedgekeurd immunosuppressivum
  15. Alle andere omstandigheden die de veiligheid van de proefpersoon of de kwaliteit van de klinische studie in gevaar zouden kunnen brengen, zoals beoordeeld door de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo -dosis
Deelnemers ontvingen 2 placebo-to-match (PTM) Seladelpar-capsules, oraal, eenmaal daags gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Placebo -comparator
Placebapsule
Andere namen:
  • Placebo
Experimenteel: Seladelpar 50 mg dosis
Deelnemers ontvingen Seladelpar 50 mg capsule (1 x 50 mg capsule) en een PTM Seladelpar -capsule, oraal, eenmaal daags gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Placebo -comparator
Placebapsule
Andere namen:
  • Placebo
Geneesmiddel: Experimenteel: Seladelpar 50 mg
Seladelpar 50 mg capsule
Andere namen:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Experimenteel: Seladelpar 200 mg dosis
Deelnemers ontvingen Seladelpar 200 mg capsules (2 x 100 mg capsules), oraal, eenmaal daags gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Experimenteel: Seladelpar / MBX-8025 200 mg
Seladelpar 100 mg capsules
Andere namen:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Baseline alkalische fosfatase (AP) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn
Baseline voor AP -niveau werd gedefinieerd als het gemiddelde tussen beoordelingen bij bezoek 1 (week -4 tot week 0) en bezoek 2 (week 0).
Basislijn
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in alkalische fosfatase (AP) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in AP -serumspiegels van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen toegerekend door de laatste observatie gedragen (LOCF). Baseline voor AP -niveau werd gedefinieerd als het gemiddelde tussen beoordelingen bij bezoek 1 (week -4 tot week 0) en bezoek 2 (week 0).
Basislijn, week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met respons zoals bepaald door een samengesteld eindpunt van alkalische fosfatase en totale bilirubine
Tijdsspanne: Week 12
Deelnemers werden gedefinieerd als responders voor het samengestelde eindpunt van AP en totale bilirubine als hun AP-niveau <1,67 x bovengrens van normaal (ULN) was en ten minste 15% had verlaagd ten opzichte van hun basislijnniveau en hun totale bilirubinewaarde was binnen het normale bereik [0,1-1,1 milligram/deciliter (mg/dl)].
Week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in aspartaat aminotransferase (AST)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in AST -niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor AST-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in alanine aminotransferase (ALT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in ALT -niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor ALT-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in gamma-glutamyltransferase (GGT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in GGT -niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor GGT-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in 5'Nucleotidase (5nt)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in 5'Nucleotidase -niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor 5NT-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in totaal bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in het totale aantal bilirubinespiegels van de basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. De basislijn voor het totale bilirubine-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in geconjugeerde bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in geconjugeerde bilirubinespiegels van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor geconjugeerd bilirubine-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste onderzoeksdosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in onbeknotte bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in niet -geconjugeerde bilirubinespiegels van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor niet-geconjugeerd bilirubine-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering van de basislijn in botspecifieke AP-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in botspecifieke AP-niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor botspecifiek niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in TG -niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor TG-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in totaal cholesterol (TC)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in TC -niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor TC-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in lipoproteïne cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in HDL-C-niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor HDL-C-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in lipoproteïne cholesterol met lage dichtheid (LDL-C)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Percentage verandering in LDL-C-niveaus van basislijn tot het einde van de behandeling werd geanalyseerd. Voor ontbrekende postbaseline-gegevens werd de laatste niet-ontbrekende postbaseline-waarde bij de behandeling doorgevoerd, met ontbrekende beoordelingen die door LOCF werden toegekend. Baseline voor LDL-C-niveau werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis.
Basislijn, week 12
Aantal deelnemers die niet-responders waren zoals bepaald door gepubliceerde PBC-responscriteria (Parijs I)
Tijdsspanne: Week 12
Gepubliceerde criteria voor de reactie op de behandeling in PBC omvatten Paris I -criteria. Voor Parijs I waren de criteria die werden gebruikt om de respons van de PBC -deelnemers op de studiebehandeling te meten: AP ≤ 3x ULN en AST ≤ 2x ULN en totaal bilirubine ≤ 1 mg/dl. Deelnemers die aan de criteria voldeden, werden gedefinieerd als responders en degenen die dat niet deden, werden beschouwd als nonresponders als alle elementen tijdens dat bezoek niet-ontbrekende beoordelingen hadden. Het aantal nonresponders werd gemeld, de ontbrekende beoordelingen werden toegerekend door LOCF.
Week 12
Aantal deelnemers die niet-responders waren zoals bepaald door gepubliceerde PBC-responscriteria (Parijs II)
Tijdsspanne: Week 12
Gepubliceerde criteria voor de reactie op de behandeling in PBC omvatten de criteria van Paris II. Voor Parijs II waren de criteria die werden gebruikt om de respons van de PBC -deelnemers op de studiebehandeling te meten: AP ≤ 1,5x ULN en AST ≤ 1,5x ULN en totaal bilirubine ≤ 1 mg/dl. Deelnemers die aan de criteria voldeden, werden gedefinieerd als responders en degenen die dat niet deden, werden beschouwd als nonresponders als alle elementen tijdens dat bezoek niet-ontbrekende beoordelingen hadden. Het aantal nonresponders werd gemeld, de ontbrekende beoordelingen werden toegerekend door LOCF.
Week 12
Aantal deelnemers die niet-responders waren zoals bepaald door gepubliceerde PBC-responscriteria (Toronto I)
Tijdsspanne: Week 12
Gepubliceerde criteria voor de reactie op de behandeling in PBC omvatten de criteria van Toronto I. Voor Toronto I waren de criteria die werden gebruikt om de respons van de PBC -deelnemers op de studiebehandeling te meten: AP ≤ 1.67X ULN. Deelnemers die aan de criteria voldeden, werden gedefinieerd als responders en degenen die dat niet deden, werden beschouwd als nonresponders als alle elementen tijdens dat bezoek niet-ontbrekende beoordelingen hadden. Het aantal nonresponders werd gemeld, de ontbrekende beoordelingen werden toegerekend door LOCF.
Week 12
Aantal deelnemers die niet-responders waren zoals bepaald door gepubliceerde PBC-responscriteria (Toronto II)
Tijdsspanne: Week 12
Gepubliceerde criteria voor de reactie op de behandeling in PBC omvatten de criteria van Toronto II. Voor Toronto II waren de criteria die werden gebruikt om de respons van de PBC -deelnemers op de studiebehandeling te meten: AP ≤ 1.76X ULN. Deelnemers die aan de criteria voldeden, werden gedefinieerd als responders en degenen die dat niet deden, werden beschouwd als nonresponders als alle elementen tijdens dat bezoek niet-ontbrekende beoordelingen hadden. Het aantal nonresponders werd gemeld, de ontbrekende beoordelingen werden toegerekend door LOCF.
Week 12
Verenigd Koninkrijk-primaire galcirrose/cholangitis (UK-PBC) risicoscore
Tijdsspanne: Week 12
De UK-PBC-risicoscore werd gebruikt om het risico te schatten dat een PBC-deelnemer leverfalen zou ontwikkelen die binnen 5, 10 of 15 jaar na diagnose levertransplantatie zou vereisen. De berekening van de UK-PBC-risicoscore werd aangepast op basis van de AP-beoordeling, transaminasen (verwijst naar het ALT, waar beschikbaar, anders de AST-beoordeling) en totale bilirubine-beoordeling respectievelijk aan het einde van de behandeling gedeeld door de bovengrens van de overeenkomstige normale bereiken; "Albumin" en "bloedplaatjes" verwijzen naar de basiswaarden van deze parameters gedeeld door hun overeenkomstige ondergrenzen van normale bereiken. Ontbrekende beoordelingen aan het einde van de behandeling werden toegerekend door de laatste observatie overgedragen (LOCF). De UK-PBC-risicoscores gedurende 5, 10 en 15 jaar werd berekend voor elke behandelingsgroep
Week 12
Verander van de basislijn in 5-dimensie (5-D) jeukschaalscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De 5-D jeukschaal werd gebruikt voor de multidimensionale kwantificering van jeuk in de loop van de tijd. Het beoordeelde vijf aspecten van jeuk: graad, duur, richting, handicap en distributie. De 5-D jeukschaal is een maat voor jeuk die is gevalideerd bij patiënten met chronische jeuk om veranderingen in de loop van de tijd te detecteren. Een 5-D jeukschaalscore varieert meestal van 5 tot 25 met een hogere score die een grotere jeuk ernst aangeeft, waarbij 5 geen jeuk vertegenwoordigt (jeuk) en 25 de meest ernstige pruritus vertegenwoordigt; Elke dimensie wordt afzonderlijk gescoord en de scores worden bij elkaar toegevoegd om een ​​totale 5-D-jeukscore te krijgen. Hogere scores duiden op verslechtering van jeuk. De totale 5-D-jeukschaalscore-verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend. Baseline voor 5-D-jeukschaal werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis. Ontbrekende beoordelingen aan het einde van de behandeling werden toegerekend door LOCF.
Basislijn, week 12
Verander van de basislijn in Pruritus Visual Analog Scale (VAS) score
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
VAS werd gebruikt om pruritis te meten bij deelnemers met PBC. Deelnemers plaatsten een markering dat hun niveau van jeuk vertegenwoordigde sinds de vorige meting op een 100 mm VAS met 0 die geen jeuk en 100 mm aangeeft die de slechtst mogelijke jeuk aangeven. Hogere scores duidden op verslechtering van jeuk De verandering ten opzichte van de basislijn werd gepresenteerd door de behandelingsgroep. Baseline voor VAS-score werd gedefinieerd als de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis. Ontbrekende beoordelingen aan het einde van de behandeling werden toegerekend door LOCF.
Basislijn, week 12
Verander van de basislijn in PBC-40 Quality of Life Questionnaire
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De PBC-40-vragenlijst werd gebruikt om gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te evalueren, met name vermoeidheid. De PBC-40-vragenlijst is een ziektespecifiek hulpmiddel dat is ontwikkeld om specifiek het psychometrische profiel van PBC-patiënten te meten. Het bestaat uit 40 items verdeeld in de zes domeinen die relevant zijn voor PBC, waaronder cognitieve, sociale, emotionalfunctie, vermoeidheid, jeuk en andere symptomen/algemene vragen. Items worden gescoord van 1 tot 5 en individuele items scores worden opgeteld om een ​​totale domeinscore te geven. PBC 40 QOL-domeinscore zijn zijn: cognitief (6-30), emotionele functie (3-15), vermoeidheid (11-55), jeuk (3-15), sociaal (10-50), symptomen (7-35). Hogere scores vertegenwoordigen een hoge impact en lagere scores lage impact van PBC op de kwaliteit van het leven. De verandering van het leven. Baseline voor PBC-40-vragenlijst was de laatste niet-misserende beoordelingen voorafgaand aan of op de datum van de eerste studiedosis. Beoordelingen van het beschouwen van LOCF.
Basislijn, week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gilead Sciences

Onderzoekers

  • Studie stoel: Pol F Boudes, M.D., Gilead Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 november 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 november 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

20 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CB8025-21528
  • 2015-002698-39 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren