Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ dwóch dawek MBX-8025 na pacjentów z pierwotną marskością żółciową wątroby (PBC)

31 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Gilead Sciences

12-tygodniowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2, mające na celu ocenę wpływu dwóch dawek MBX-8025 u osób z pierwotną marskością żółciową wątroby (PBC) i niewystarczającą odpowiedzią na kwas ursodeoksycholowy (UDCA)

12-tygodniowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2, mające na celu ocenę wpływu dwóch dawek seladelparu/MBX-8025 u pacjentów z pierwotną żółciową marskością wątroby (PBC) i niewystarczającą odpowiedzią na kwas ursodeoksycholowy (UDCA )

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowy:

Aby ocenić wpływ MBX-8025 na poziomy fosfatazy alkalicznej (AP).

Wtórny:

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji MBX-8025 u osób z pierwotną marskością żółciową wątroby (PBC) Ocena wpływu MBX-8025 na kryteria odpowiedzi na pierwotną marskość żółciową wątroby (PBC) Ocena wpływu MBX-8025 na inne markery czynności wątroby , lipidy, świąd i jakość życia (QoL)

Badawczy:

Ocena wpływu MBX-8025 na obrazowanie wątroby i inne markery biochemiczne, które mogą mieć znaczenie dla patofizjologii PBC lub mechanizmu działania leku

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10969
        • Leber- und Studienzentrum am Checkpoint
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité Universitätsmedizin Berlin - Campus Mitte
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • University Hospital Erlangen
      • Essen, Niemcy, 45157
        • Universitatsklinikum Essen, Zentrum fur Innere Medizin
      • Hamburg, Niemcy, 20099
        • Ifi-Studien und Projekte GmbH, A.d. Asklepios Klinik St. Georg
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf MARTINISTRASSE 52
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Med. Hochschule Hannover, Klinik fur Gastroenterologie
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Medizinische Universitätsklinik
      • Herne, Niemcy, 44623
        • Gastroenterologische Gemeinschaftspraxis Herne
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • UKSH, Campus Kiel, Klinik fur Allgemeine Innere Medizin 1
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • UKSH, Campus Kiel
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg - Universität Mainz
  • Polska
    • Kujawsko-pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-pomorskie, Polska, 85-030
        • Wojewodzki Szpital Obserwacyjno-Zakazny im. Tadeusza w Bydgoszczy
    • Malopolski
      • Krakow, Malopolski, Polska, 31-531
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polska, 02-781
        • Centrum Onkologii-Instytut im. Marii Sklodowskiej-Curie
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polska, 40-752
        • SP CSK im. Prof. K. Gibinskiego SUM w Katowicach
      • Myslowice, Slaskie, Polska, 41-400
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic of Arizona
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami, Center for Liver Diseases
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30308
        • Norman Gitlin, MD
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30309
        • Digestive Helathcare of Georgia
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Hospital - Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Wyoming, Michigan, Stany Zjednoczone, 49519
        • Gastroenterology Associates of Western Michigan, PLC, d.b.a. West Michigan Clinical Research
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64131
        • Kansas City Gastroenterology and Hepatology
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center / The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • North Shore-Long Island Jewish Health System / Division of Gastroenterology
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45249
        • Consultants for Clinical Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • CHI St. Luke's Health Baylor College of Medicine Medical Center - Advanced Liver Therapies
      • Live Oak, Texas, Stany Zjednoczone, 78233
        • Pinnacle Clinical Research
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
        • American Research Corporation at Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone, 23602
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23502
        • Digestive and Liver Disease Specialists
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke Hospital
      • Hull, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
    • England
      • Plymouth, England, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
        • Derriford Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi mieć pisemną świadomą zgodę (podpisaną i opatrzoną datą) oraz wszelkie upoważnienia wymagane przez lokalne prawo
  2. od 18 do 75 lat (włącznie)

  3. Mężczyzna lub kobieta z rozpoznaniem PBC na podstawie co najmniej dwóch z następujących kryteriów:

    • Historia AP powyżej GGN przez co najmniej sześć miesięcy
    • Dodatnie miana przeciwciał przeciwmitochondrialnych (AMA) (>1/40 w teście immunofluorescencyjnym lub M2 dodatnie w teście immunoenzymatycznym (ELISA) lub dodatnie przeciwciała przeciwjądrowe swoiste dla PBC
    • Udokumentowany wynik biopsji wątroby zgodny z PBC
  4. Na stabilnej i zalecanej dawce UDCA przez ostatnie dwanaście miesięcy
  5. AP ≥ 1,67 × GGN
  6. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym podczas badania i przez co najmniej dwa tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki należy stosować co najmniej jeden mechaniczny środek antykoncepcyjny i drugą skuteczną metodę antykoncepcji. W przypadku mężczyzn należy stosować odpowiednią antykoncepcję (np. prezerwatywy), aby ich partnerki w wieku rozrodczym nie zaszły w ciążę w trakcie badania i przez co najmniej dwa tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki

Kryteria wyłączenia:

  1. Stan chorobowy inny niż PBC, który zdaniem badacza wykluczałby pełny udział w badaniu lub zafałszowałby jego wyniki (np. rak w trakcie aktywnego leczenia)
  2. AspAT lub AlAT > 3 × GGN
  3. Bilirubina całkowita > 2 × GGN
  4. Autoimmunologiczne zapalenie wątroby
  5. Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych
  6. Znana historia niedoboru alfa-1-antytrypsyny
  7. Znana historia przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby
  8. Kinaza kreatynowa powyżej GGN
  9. Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej GGN
  10. Dla kobiet w ciąży lub karmiących piersią
  11. Stosowanie kolchicyny, metotreksatu, azatiopryny lub steroidów ogólnoustrojowych w ciągu dwóch miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
  12. Obecne stosowanie fibratów, w tym fenofibratów lub symwastatyny
  13. Zastosowanie eksperymentalnego leczenia PBC
  14. Stosowanie eksperymentalnego lub niezatwierdzonego środka immunosupresyjnego
  15. Wszelkie inne warunki, które według oceny badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub jakości badania klinicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Dawka placebo
Uczestnicy otrzymali 2 kapsułki Seladelpar (PTM) (PTM), ustnie, raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Komparator placebo
Kapsuła placebo
Inne nazwy:
  • Placebo
Eksperymentalny: Seladelpar 50 mg dawka
Uczestnicy otrzymywali kapsułkę Seladelpar 50 mg (kapsułka 1 x 50 mg) i kapsułkę PTM Seladelpar, doustnie, raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Komparator placebo
Kapsuła placebo
Inne nazwy:
  • Placebo
Lek: Eksperymentalny: Seladelpar 50 mg
Seladelpar 50 mg kapsułka
Inne nazwy:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Eksperymentalny: Seladelpar 200 mg dawka
Uczestnicy otrzymywali kapsułki Seladelpar 200 mg (2 x 100 mg kapsułek), doustnie, raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Eksperymentalne: Seladelpar / MBX-8025 200 mg
Seladelpar 100 mg kapsułki
Inne nazwy:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyjściowe poziomy fosfatazy alkalicznej (AP)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Podstawa poziomu AP została zdefiniowana jako średnia między ocenami podczas wizyty 1 (tydzień -4 do tygodnia 0) a wizytą 2 (tydzień 0).
Linia bazowa
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w poziomach fosfatazy alkalicznej (AP)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów surowicy AP od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona do przodu, z brakującymi ocenami przypisanymi przez ostatnią obserwację (LOCF). Podstawa poziomu AP została zdefiniowana jako średnia między ocenami podczas wizyty 1 (tydzień -4 do tygodnia 0) a wizytą 2 (tydzień 0).
Linia bazowa, tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z odpowiedzią określoną przez złożony punkt końcowy fosfatazy alkalicznej i całkowitej bilirubiny
Ramy czasowe: Tydzień 12
Uczestnicy zdefiniowano jako respondentów dla złożonego punktu końcowego AP i całkowitej bilirubiny, jeśli ich poziom AP wynosił <1,67 x górnej granicy normalnej (ULN) i zmniejszyli się co najmniej 15% z poziomu wyjściowego, a ich całkowita wartość bilirubiny mieściła się w normalnym zakresie [0,1-1,1 miligramów/decylitera (mg/dl)].
Tydzień 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w aminotransferazie asparaginianowej (AST)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów AST od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawowy poziom dla poziomu AST został zdefiniowany jako ostatnie oceny nie przemyślenia przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w aminotransferazie alaniny (ALT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów ALT od wartości wyjściowej na koniec leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawa poziomu ALT została zdefiniowana jako ostatnie oceny nieokreślania przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w transferazie gamma-glutamylu (GGT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów GGT od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawa poziomu GGT została zdefiniowana jako ostatnie oceny nie przemyślenia przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 5'nukleotydazie (5NT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów 5'nukleotydazy od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawowy poziom 5NN został zdefiniowany jako ostatnie oceny nie przemyślenia przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej całkowitej bilirubiny
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę całkowitego poziomu bilirubiny od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawowy poziom całkowitego poziomu bilirubiny zdefiniowano jako ostatnie oceny nieokreślania przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w sprzężonej bilirubinie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę w sprzężonej bilirubinie od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawowy poziom sprzężonego bilirubiny zdefiniowano jako ostatnie oceny nie przemyślenia przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w niekonkonkulowanej bilirubinie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomu niekontrjuginy od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawowy poziom niekontrjugowanego bilirubiny zdefiniowano jako ostatnie oceny niezainformujące przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w poziomach AP specyficznych dla kości
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów AP specyficznych dla kości od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawowy poziom poziomu specyficznego dla kości zdefiniowano jako ostatnie oceny, które nie przegapili przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w trójglicerydach (TG)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów TG od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawa poziomu TG została zdefiniowana jako ostatnie oceny niezaangażowania przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego cholesterolu (TC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów TC od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawa poziomu TC została zdefiniowana jako ostatnie oceny nie przemyślenia przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w cholesterolu lipoprotein o wysokiej gęstości (HDL-C)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów HDL-C od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawa poziomu HDL-C została zdefiniowana jako ostatnie oceny nie przemyślenia przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Przeanalizowano procentową zmianę poziomów LDL-C od wartości wyjściowej do końca leczenia. W przypadku brakujących danych postbaseline, ostatnia nieudana wartość postbaseline w leczeniu została przeniesiona, z brakującymi ocenami przypisanymi przez LOCF. Podstawa poziomu LDL-C została zdefiniowana jako ostatnie oceny nieokreślania przed lub w dniu pierwszej dawki badania.
Linia bazowa, tydzień 12
Liczba uczestników, którzy nie odpowiadali, zgodnie z opublikowanymi kryteriami odpowiedzi PBC (Paryż I)
Ramy czasowe: Tydzień 12
Opublikowane kryteria odpowiedzi na leczenie w PBC obejmowały kryteria Paryżu I. W przypadku Paryżu I kryteria zastosowane do pomiaru odpowiedzi uczestników PBC na badane leczenie wynosiło: AP ≤ 3x ULN i AST ≤ 2x ULN i całkowita bilirubina ≤ 1 mg/dl. Uczestnicy, którzy spełnili kryteria, zostali zdefiniowani jako respondenci, a ci, którzy nie byli uważani za osoby nie odpowiadające, jeśli wszystkie elementy miały oceny nie przetaczania podczas tej wizyty. Zgłoszono liczbę nie odpowiadających, brakujące oceny zostały przypisane przez LOCF.
Tydzień 12
Liczba uczestników, którzy nie odpowiadali, zgodnie z opublikowanymi kryteriami odpowiedzi PBC (Paryż II)
Ramy czasowe: Tydzień 12
Opublikowane kryteria odpowiedzi na leczenie w PBC obejmowały kryteria Paryżu II. W przypadku Paryżu II kryteria zastosowane do pomiaru odpowiedzi uczestników PBC na badane leczenie wynosiło: AP ≤ 1,5x ULN i AST ≤ 1,5x ULN i całkowita bilirubina ≤ 1 mg/dl. Uczestnicy, którzy spełnili kryteria, zostali zdefiniowani jako respondenci, a ci, którzy nie byli uważani za osoby nie odpowiadające, jeśli wszystkie elementy miały oceny nie przetaczania podczas tej wizyty. Zgłoszono liczbę nie odpowiadających, brakujące oceny zostały przypisane przez LOCF.
Tydzień 12
Liczba uczestników, którzy nie odpowiadali, zgodnie z opublikowanymi kryteriami odpowiedzi PBC (Toronto I)
Ramy czasowe: Tydzień 12
Opublikowane kryteria odpowiedzi na leczenie w PBC obejmowały kryteria Toronto I. W przypadku Toronto I kryteria zastosowane do pomiaru odpowiedzi uczestników PBC na badane leczenie wynosiło: AP ≤ 1,67x ULN. Uczestnicy, którzy spełnili kryteria, zostali zdefiniowani jako respondenci, a ci, którzy nie byli uważani za osoby nie odpowiadające, jeśli wszystkie elementy miały oceny nie przetaczania podczas tej wizyty. Zgłoszono liczbę nie odpowiadających, brakujące oceny zostały przypisane przez LOCF.
Tydzień 12
Liczba uczestników, którzy nie odpowiadali, zgodnie z opublikowanymi kryteriami odpowiedzi PBC (Toronto II)
Ramy czasowe: Tydzień 12
Opublikowane kryteria odpowiedzi na leczenie w PBC obejmowały kryteria Toronto II. W przypadku Toronto II kryteria zastosowane do pomiaru odpowiedzi uczestników PBC na badane leczenie wynosiło: AP ≤ 1,76x ULN. Uczestnicy, którzy spełnili kryteria, zostali zdefiniowani jako respondenci, a ci, którzy nie byli uważani za osoby nie odpowiadające, jeśli wszystkie elementy miały oceny nie przetaczania podczas tej wizyty. Zgłoszono liczbę nie odpowiadających, brakujące oceny zostały przypisane przez LOCF.
Tydzień 12
Zjednoczony Królestwo Primary Cirrhosis/Cholangitis (UK-PBC) Wynik ryzyka
Ramy czasowe: Tydzień 12
Wynik ryzyka w Wielkiej Brytanii PBC został wykorzystany do oszacowania ryzyka, że ​​uczestnik PBC rozwiną niewydolność wątroby, która wymagałaby przeszczepu wątroby w ciągu 5, 10 lub 15 lat od diagnozy. Obliczenie wyniku ryzyka Wielkiej Brytanii PBC zostało dostosowane na podstawie oceny AP, transaminazy (odnosi się do ALT, jeśli jest dostępna, w przeciwnym razie ocena AST) i całkowita ocena bilirubiny odpowiednio na końcu leczenia podzielonego przez górne granice odpowiednich normalnych zakresów; „Albumina” i „płytki krwi” odnoszą się do wartości wyjściowych tych parametrów podzielonych przez ich odpowiednie dolne granice normalnych zakresów. Brakujące oceny pod koniec leczenia przypisano ostatnią obserwację przeniesioną do przodu (LOCF). Wyniki ryzyka w Wielkiej Brytanii PBC na 5, 10 i 15 lat zostały obliczone dla każdej grupy leczenia
Tydzień 12
Zmiana od wartości wyjściowej w 5-wymiarowym (5-D) Scale Scale
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Skala swędzenia 5-D została użyta do wielowymiarowej kwantyfikacji świądu w czasie. Oceniono pięć aspektów swędzenia: stopień, czas trwania, kierunek, niepełnosprawność i dystrybucja. Skala swędzenia 5-D jest miarą swędzenia, która została zatwierdzona u pacjentów z przewlekłym świądem w celu wykrycia zmian w czasie. Wynik 5-D Skala swędzenia zwykle waha się od 5 do 25, przy wyższym wyniku wskazującym większą nasilenie swędzenia, gdzie 5 reprezentuje żaden świąd (swędzenie), a 25 reprezentuje najcięższy świąd; Każdy wymiar jest oceniany osobno, a wyniki są dodawane razem, aby uzyskać całkowity wynik 5-D Itch. Wyższe wyniki wskazują na pogorszenie swędzenia. Obliczono całkowitą zmianę wyniku w skali swędzenia 5-D od wartości wyjściowej. Podstawowy dla 5-D Skala Itch zdefiniowano jako ostatnie oceny nieokreślania przed lub w dniu pierwszej dawki badania. Brakujące oceny pod koniec leczenia zostały przypisane przez LOCF.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana z punktu wyjściowego w wyniku wizualnej skali analogowej Pruritus (VAS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
VAS zastosowano do pomiaru zapalenia świata u uczestników z PBC. Uczestnicy umieścili znak reprezentujący ich poziom swędzenia od poprzedniego pomiaru na 100 mm VAS z 0 wskazującym na swędzenie i 100 mm wskazującym najgorsze możliwe swędzenie. Wyższe wyniki wskazują, że pogorszenie swędzenia zmiany od wartości wyjściowej została przedstawiona przez grupę leczoną. Podstawowy wynik dla VAS został zdefiniowany jako ostatnie oceny nie przemyślenia przed lub w dniu pierwszej dawki badania. Brakujące oceny pod koniec leczenia zostały przypisane przez LOCF.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana z punktu wyjściowego w kwestionariuszu jakości życia PBC-40
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Kwestionariusz PBC-40 zastosowano do oceny środków jakości życia związanych ze zdrowiem, w szczególności zmęczenia. Kwestionariusz PBC-40 jest narzędziem specyficznym dla choroby opracowanym w celu konkretnego pomiaru profilu psychometrycznego pacjentów z PBC. Składa się z 40 pozycji podzielonych na sześć domen istotnych dla PBC, w tym poznawczo, społeczną, emocjonalną funkcją, zmęczeniem, swędzeniem i innymi objawami/pytaniami ogólnymi. Pozycje są oceniane od 1 do 5, a wyniki poszczególnych pozycji są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik domeny. PBC 40 QOL Domena Domena Domena to: poznawcze (6-30), funkcja emocjonalna (3-15), zmęczenie (11-55), swędzenie (3-15), społeczne (10-50), objawy (7-35). Wyniki ohigher reprezentują wysoki wpływ i niższe wyniki Niskie skutki PBC na jakość życia. Podstawą kwestionariusza PBC-40 były ostatnie oceny, które nie przemykają przed lub w dniu pierwszej dawki badania. Missing oceny przypisane przez LOCF.
Linia bazowa, tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gilead Sciences

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Pol F Boudes, M.D., Gilead Sciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

20 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CB8025-21528
  • 2015-002698-39 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Komparator placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj