Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus kahden MBX-8025-annoksen vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi (PBC)

perjantai 31. tammikuuta 2025 päivittänyt: Gilead Sciences

12 viikon kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioitiin kahden MBX-8025-annoksen vaikutuksia potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi (PBC) ja riittämätön vaste ursodeoksikoolihapolle (UDCA)

12 viikkoa kestänyt, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioitiin kahden seladelpar/MBX-8025-annoksen vaikutuksia potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi (PBC) ja riittämätön vaste ursodeoksikoolihapolle (UDCA) )

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen:

Arvioida MBX-8025:n vaikutusta alkalisen fosfataasin (AP) tasoihin

Toissijainen:

Arvioida MBX-8025:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi (PBC) Arvioida MBX-8025:n vaikutuksia primaarisen sappikirroosin (PBC) vastekriteereihin Arvioida MBX-8025:n vaikutuksia muihin maksan toiminnan markkereihin , lipidit, kutina ja elämänlaatu (QoL)

Tutkiva:

Arvioida MBX-8025:n vaikutus maksan kuvantamiseen ja muihin biokemiallisiin markkereihin, jotka voivat olla tärkeitä PBC:n patofysiologian tai lääkkeen vaikutusmekanismin kannalta

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Puola
    • Kujawsko-pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-pomorskie, Puola, 85-030
        • Wojewodzki Szpital Obserwacyjno-Zakazny im. Tadeusza w Bydgoszczy
    • Malopolski
      • Krakow, Malopolski, Puola, 31-531
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Puola, 02-781
        • Centrum Onkologii-Instytut im. Marii Sklodowskiej-Curie
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Puola, 40-752
        • SP CSK im. Prof. K. Gibinskiego SUM w Katowicach
      • Myslowice, Slaskie, Puola, 41-400
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10969
        • Leber- und Studienzentrum am Checkpoint
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité Universitätsmedizin Berlin - Campus Mitte
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • University Hospital Erlangen
      • Essen, Saksa, 45157
        • Universitatsklinikum Essen, Zentrum fur Innere Medizin
      • Hamburg, Saksa, 20099
        • Ifi-Studien und Projekte GmbH, A.d. Asklepios Klinik St. Georg
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf MARTINISTRASSE 52
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Med. Hochschule Hannover, Klinik fur Gastroenterologie
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Medizinische Universitätsklinik
      • Herne, Saksa, 44623
        • Gastroenterologische Gemeinschaftspraxis Herne
      • Kiel, Saksa, 24105
        • UKSH, Campus Kiel, Klinik fur Allgemeine Innere Medizin 1
      • Kiel, Saksa, 24105
        • UKSH, Campus Kiel
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg - Universität Mainz
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Addenbrooke Hospital
      • Hull, Yhdistynyt kuningaskunta, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
    • England
      • Plymouth, England, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Mayo Clinic of Arizona
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami, Center for Liver Diseases
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
        • Norman Gitlin, MD
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
        • Digestive Helathcare of Georgia
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Hospital - Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Wyoming, Michigan, Yhdysvallat, 49519
        • Gastroenterology Associates of Western Michigan, PLC, d.b.a. West Michigan Clinical Research
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64131
        • Kansas City Gastroenterology and Hepatology
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center / The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • North Shore-Long Island Jewish Health System / Division of Gastroenterology
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45249
        • Consultants for Clinical Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • CHI St. Luke's Health Baylor College of Medicine Medical Center - Advanced Liver Therapies
      • Live Oak, Texas, Yhdysvallat, 78233
        • Pinnacle Clinical Research
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • American Research Corporation at Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23602
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23502
        • Digestive and Liver Disease Specialists

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hänen on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus (allekirjoitettu ja päivätty) ja kaikki paikallisen lain edellyttämät valtuutukset
  2. 18-75 vuotta (mukaan lukien)

  3. Mies tai nainen, jolla on PBC-diagnoosi, vähintään kahdella seuraavista kriteereistä:

    • AP:n historia ULN:n yläpuolella vähintään kuuden kuukauden ajan
    • Positiiviset anti-mitokondriaaliset vasta-aineet (AMA) tiitterit (> 1/40 immunofluoresenssilla tai M2-positiiviset entsyymikytkentäisellä immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) tai positiiviset PBC-spesifiset antinukleaariset vasta-aineet
    • Dokumentoitu maksan biopsian tulos, joka on yhdenmukainen PBC:n kanssa
  4. Vakaalla ja suositellulla UDCA-annoksella viimeisen 12 kuukauden ajan
  5. AP ≥ 1,67 × ULN
  6. Lisääntymiskykyisille naisille on käytettävä vähintään yhtä esteehkäisyä ja toista tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään kahden viikon ajan viimeisen annoksen jälkeen. Miehillä on käytettävä asianmukaista ehkäisyä (esim. kondomia), jotta heidän lisääntymiskykyiset naiskumppaninsa eivät tule raskaaksi tutkimuksen aikana ja vähintään kahteen viikkoon viimeisen annoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muu kuin PBC-sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi täyden osallistumisen tutkimukseen tai sekaisin sen tuloksia (esim. syöpä aktiivisessa hoidossa)
  2. AST tai ALT > 3 × ULN
  3. Kokonaisbilirubiini > 2 × ULN
  4. Autoimmuuni hepatiitti
  5. Primaarinen sklerosoiva kolangiitti
  6. Tunnettu alfa-1-antitrypsiinipuutos
  7. Tunnettu krooninen virushepatiitti
  8. Kreatiinikinaasi yli ULN
  9. Seerumin kreatiniini yli ULN
  10. Naisille, raskaus tai imetys
  11. Kolkisiinin, metotreksaatin, atsatiopriinin tai systeemisten steroidien käyttö seulontaa edeltäneiden kahden kuukauden aikana
  12. Fibraattien, mukaan lukien fenofibraatit, tai simvastatiinin nykyinen käyttö
  13. PBC:n kokeellisen hoidon käyttö
  14. Kokeellisen tai hyväksymättömän immunosuppressantin käyttö
  15. Kaikki muut olosuhteet, jotka vaarantaisivat tutkittavan turvallisuuden tai heikentäisivät kliinisen tutkimuksen laatua, tutkijan arvioiden mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Lumelääkerannos
Osallistujat saivat 2 plasebo-ottelua (PTM) Seladelpar-kapselia suun kautta, kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Lumelääkekertailu
Plasebokapseli
Muut nimet:
  • Plasebo
Kokeellinen: Seladelpar 50 mg -annos
Osallistujat saivat SELADELPAR 50 mg: n kapselia (1 x 50 mg kapselia) ja PTM SELADELPAR -kapselin suun kautta, kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Lumelääkekertailu
Plasebokapseli
Muut nimet:
  • Plasebo
Lääke: Kokeellinen: Seladelpar 50 mg
Seladelpar 50 mg kapseli
Muut nimet:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Kokeellinen: Seladelpar 200 mg annos
Osallistujat saivat Seladelparin 200 mg kapseleita (2 x 100 mg kapseleita) suun kautta, kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Kokeellinen: Seladelpar / MBX-8025 200 mg
Seladelpar 100 mg kapselit
Muut nimet:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alkalisen fosfataasi (AP) -tasot
Aikaikkuna: Lähtökohta
AP -tason perustaso määritettiin keskiarvoksi arviointien välillä 1 (viikko -4 -viikko 0) ja käymällä 2 (viikko 0).
Lähtökohta
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta alkalifosfataasi (AP) -tasoilla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
AP -seerumin tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvien jälkikäteen liittyvien tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidettiin, ja puuttuvat arviot, jotka ovat vähentyneet viimeisimmän tarkkailun edessä (LOCF). AP -tason perustaso määritettiin keskiarvoksi arviointien välillä 1 (viikko -4 -viikko 0) ja käymällä 2 (viikko 0).
Perustaso, viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on vaste, määritettynä alkalisen fosfataasin ja kokonaisbilirubiinin yhdistelmäpäätepisteellä
Aikaikkuna: Viikko 12
Osallistujat määriteltiin AP: n ja kokonaisbilirubiinin yhdistelmäpäätepisteen vastaajiksi, jos niiden AP-taso oli <1,67 x normaalin (ULN) yläraja ja he olivat vähentyneet vähintään 15% lähtötasostaan ​​ja niiden kokonaisbilirubiiniarvo oli normaalin alueella [0,1-1,1 milligrams/desilitri (MG/DL)].
Viikko 12
Prosentti muuttuu lähtötasosta aspartaatin aminotransferaasissa (AST)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
AST -tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. AST-tason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjeellisiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosentti muuttuu lähtötasosta alaniini -aminotransferaasissa (ALT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
ALT -tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. ALT-tason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohittamattomiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta gamma-glutamyylitransferaasissa (GGT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
GGT -tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. GGT-tason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjuttamattomiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosenttiosuus lähtötasosta 5'nukleotidaasissa (5nt)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Prosenttiosuus 5'nukleotidaasitasolla lähtötilanteesta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. 5NT-tason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjuttamattomiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta kokonaisbilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Bilirubiinitasojen kokonaismuutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. Kokonaisbilirubiinitason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjeellisiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta konjugoidussa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Konjugoitujen bilirubiinitasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. Konjugoidun bilirubiinitason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjeellisiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta konjugoimattomissa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Konjugoimattomien bilirubiinitasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun saakka analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. Konjugoimattoman bilirubiinitason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjuttamattomiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta luuspesifisissä AP-tasoissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Prosentuaalinen muutos luuspesifisissä AP-tasoissa lähtötilanteesta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. Luuspesifisen tason lähtökohta määritettiin viimeisiksi ei-ohjeellisiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosenttiosuus triglyseridien lähtötasosta (TG)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
TG -tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. TG-tason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjeellisiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosentti muuttuu lähtötasosta kokonaiskolesterolissa (TC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
TC -tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. TC-tason lähtökohta määritettiin viimeisiksi ei-ohjeellisiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosenttiosuus lähtötasosta korkean tiheän lipoproteiinikolesterolin (HDL-C)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
HDL-C-tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. HDL-C-tason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjeellisiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Prosenttiosuus lähtötasosta pienitiheyksisessä lipoproteiinikolesterolissa (LDL-C)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
LDL-C-tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun analysoitiin. Puuttuvan postBaseline-tietojen osalta viimeinen käsittely-alan jälkeinen arvo hoidossa siirrettiin eteenpäin, ja LOCF: n puuttuivat arvioinnit. LDL-C-tason perustaso määritettiin viimeisiksi ei-ohjeellisiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen.
Perustaso, viikko 12
Osallistujien lukumäärä, jotka eivät ole vastauksia, jotka määritetään julkaistujen PBC-vastauskriteerien perusteella (Pariisi I)
Aikaikkuna: Viikko 12
Julkaistut kriteerit PBC: n hoitovasteelle sisältyi Pariisi I -kriteerit. Pariisin I kohdalla PBC -osallistujien vasteen mittaamiseen käytetyt kriteerit olivat: AP ≤ 3x ULN ja AST ≤ 2x ULN ja bilirubiini ≤ 1 mg/dl. Kriteerit täyttäneet osallistujat määritettiin vastaajiksi ja niiksi, joita ei pidetty vastaamattomia, jos kaikilla elementeillä olisi vierailua koskevia arviointeja. LOCF: n mukaan vastaajien lukumäärästä ilmoitettiin, puuttuvat arvioinnit.
Viikko 12
Osallistujien lukumäärä, jotka eivät ole vastauksia, jotka määritetään julkaistujen PBC-vastauskriteerien perusteella (Pariisi II)
Aikaikkuna: Viikko 12
Julkaistut kriteerit PBC: n hoitovasteelle sisältyi Pariisi II -kriteerit. Pariisin II osalta kriteerit, joita käytettiin PBC: n osallistujien vasteen mittaamiseen tutkimushoitoon, olivat: AP ≤ 1,5x ULN ja AST ≤ 1,5x ULN ja bilirubiini ≤ 1 mg/dl. Kriteerit täyttäneet osallistujat määritettiin vastaajiksi ja niiksi, joita ei pidetty vastaamattomia, jos kaikilla elementeillä olisi vierailua koskevia arviointeja. LOCF: n mukaan vastaajien lukumäärästä ilmoitettiin, puuttuvat arvioinnit.
Viikko 12
Osallistujien lukumäärä, jotka eivät ole vastauksia, jotka määritetään julkaistujen PBC-vastauskriteerien perusteella (Toronto I)
Aikaikkuna: Viikko 12
PBC: n hoitokriteerit sisälsivät Toronto I -kriteerit. Toronto I: lle PBC: n osallistujien vasteen mittaamiseen käytetyt kriteerit olivat: AP ≤ 1,67x uln. Kriteerit täyttäneet osallistujat määritettiin vastaajiksi ja niiksi, joita ei pidetty vastaamattomia, jos kaikilla elementeillä olisi vierailua koskevia arviointeja. LOCF: n mukaan vastaajien lukumäärästä ilmoitettiin, puuttuvat arvioinnit.
Viikko 12
Osallistujien lukumäärä, jotka eivät ole vastauksia, jotka määritetään julkaistujen PBC-vastauskriteerien perusteella (Toronto II)
Aikaikkuna: Viikko 12
PBC: n hoitokriteerit sisälsivät Toronto II -kriteerit. Toronto II: lle PBC: n osallistujien vasteen mittaamiseen käytetyt kriteerit tutkimushoitoon olivat: AP ≤ 1,76x uln. Kriteerit täyttäneet osallistujat määritettiin vastaajiksi ja niiksi, joita ei pidetty vastaamattomia, jos kaikilla elementeillä olisi vierailua koskevia arviointeja. LOCF: n mukaan vastaajien lukumäärästä ilmoitettiin, puuttuvat arvioinnit.
Viikko 12
Yhdistyneen kuningaskunnan primaarinen sappisirroosi/cholangitis (UK-PBC) riskipiste
Aikaikkuna: Viikko 12
UK-PBC: n riskipistettä käytettiin arvioimaan riski, että PBC-osallistuja kehittää maksan vajaatoiminnan, joka edellyttäisi maksansiirtoa 5, 10 tai 15 vuoden kuluessa diagnoosista. UK-PBC-riskipisteiden laskenta mukautettiin AP-arvioinnin, transaminaasien (viittaa ALT: hen, jos saatavilla, muuten AST-arviointi) ja vastaavasti bilirubiinin kokonaisarvioinnin perusteella jaettuna sen vastaavien normaalien alueiden ylärajoilla; "Albumiini" ja "verihiutale" viittaavat näiden parametrien perusarvoihin jaettuna niiden vastaavilla alarajoilla normaalilla alueella. Puuttuvat arvioinnit hoidon lopussa aiheuttivat viimeisimmät tarkkailun (LOCF). UK-PBC: n riskipisteet 5, 10 ja 15 vuotta laskettiin jokaiselle hoitoryhmälle
Viikko 12
Muutos lähtötasosta 5-ulottuvuudessa (5-D) kutinaa asteikon pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
5D-kutina-asteikkoa käytettiin kutinan moniulotteiseen kvantifiointiin ajan myötä. Se arvioi viisi kutinaa koskevaa näkökohtaa: aste, kesto, suunta, vammaisuus ja jakauma. 5-D-kutina-asteikko on kutinaa, joka on validoitu potilailla, joilla on krooninen kutina, havaitakseen muutokset ajan myötä. 5D-kutina-asteikon pistemäärä vaihtelee tyypillisesti 5: stä 25: een korkeammalla pistemäärällä, mikä osoittaa suuremman kutinan vakavuuden, missä 5 ei edusta kutinaista (kutina) ja 25 edustaa vakavinta kutina; Jokainen ulottuvuus pisteytetään erikseen, ja pisteet lisätään yhteen, jotta saadaan 5-D-kutinapiste. Korkeammat pisteet osoittavat kutinan pahenemisen. 5-D-kutinaa asteikon kokonaismuutos lähtötasosta laskettiin. 5-D-kutina-asteikon lähtökohta määritettiin viimeisiksi ei-ohittamattomiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen. LOCF: n puuttuvat arvioinnit hoidon lopussa.
Perustaso, viikko 12
Vaihda lähtötasosta kutina visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
VAS: ää käytettiin PBC: n osallistujien pruriitin mittaamiseen. Osallistujat asettivat merkinnän, joka edustaa heidän kutinatasoa, koska edellinen mittaus 100 mm: n VA: lla 0: lla ei ole kutina ja 100 mm osoittaen pahimman mahdollisen kutinan. Hoitoryhmä esitteli korkeammat pisteet kutina kutinan heikkenemisestä lähtötilanteesta. VAS-pistemäärän lähtökohta määritettiin viimeisiksi ei-ohjuttamattomiksi arvioinneiksi ennen ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärää tai sen jälkeen. LOCF: n puuttuvat arvioinnit hoidon lopussa.
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta PBC-40-elämänlaadun kyselylomakkeessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
PBC-40-kyselylomaketta käytettiin terveyteen liittyvien elämänlaatumittausten, erityisesti väsymyksen arvioimiseksi. PBC-40-kyselylomake on sairauskohtainen työkalu, joka on kehitetty mittaamaan erityisesti PBC-potilaiden psykometrinen profiili. Se koostuu 40 kohteesta, jotka on jaettu kuuteen PBC: n kannalta merkitykselliseen alueeseen, mukaan lukien kognitiivinen, sosiaalinen, tunnefunktio, väsymys, kutina ja muut oireet/yleiset kysymykset. Tuotteet pisteytetään 1: stä 5: een ja yksittäiset esineiden pisteet summataan, jotta ne saavat kokonaispistemäärän. PBC 40 QOL -alueiden pistemääräalueet ovat: kognitiiviset (6-30), emotionaalinen toiminta (3-15), väsymys (11-55), kutina (3-15), sosiaalinen (10-50), oireet (7-35) .Korkeat pisteet edustavat suuria vaikutuksia ja alhaisempia pisteitä PBC: n pienimpiä vaikutuksia elämänlaatuun. PBC-40-kyselylomakkeen lähtökohta oli viimeinen ei-ohjasarviointi ennen ensimmäisen tutkimuksen annoksen päivämäärää.
Perustaso, viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gilead Sciences

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Pol F Boudes, M.D., Gilead Sciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 20. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CB8025-21528
  • 2015-002698-39 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sappikirroosi (PBC)

Kliiniset tutkimukset Lumelääkekertailu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa