Allogene uit beenmerg afgeleide mesenchymale stamceltherapie voor de idiopathische ziekte van Parkinson
28 november 2023 bijgewerkt door: Mya Schiess, The University of Texas Health Science Center, Houston
Pilot Fase I-studie van allogene beenmerg-afgeleide mesenchymale stamceltherapie voor idiopathische ziekte van Parkinson
Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, haalbaarheid en werkzaamheid van intraveneuze allogene uit beenmerg afgeleide mesenchymale stamceltherapie (MSC) voor idiopathische ziekte van Parkinson (iPD).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Allogene uit beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen (MSC's) worden intraveneus toegediend in een van de volgende vier doses: 1 x 106 MSC/kg, 3 x 106 MSC/kg, 6 x 106 MSC/kg of 10 x 106 MSC/kg lichaamsgewicht aan een patiëntenpopulatie met de idiopathische ziekte van Parkinson (iPD).
De infusie vindt 1 week na het basisbezoek plaats, na twee screeningbezoeken.
Patiënten worden gevolgd tot 52 weken na het infuusbezoek.
De veiligheid van de therapie, evenals de impact van de therapie op de snelheid van progressie van de ziekte van Parkinson (PD), zullen worden beoordeeld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
41 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen tussen de 45 en 70 jaar. De leeftijdsgrens van 45 jaar zorgt ervoor dat we geen jeugdige PD-patiënten inschrijven.
- Diagnose van de ziekte van Parkinson volgens de hersenbankcriteria van het Verenigd Koninkrijk (VK), waaronder de aanwezigheid van 2 kardinale tekenen van PD plus bradykinesie. De diagnose wordt bevestigd door de PI of andere specialisten in bewegingsstoornissen en op basis van medische geschiedenis, fysieke en neurologische onderzoeken. Patiënten moeten een asymmetrisch begin, unilaterale symptomen en een negatieve pull-test hebben. (Zie bijlage A)
- Matige tot ernstige microsmie (UPSIT
- Een gemodificeerd Hoehn- en Yahr-stadium van 3 of minder in de levodopa UIT-stand. (Zie Bijlage B)
- Diagnose van PD tussen 4 en 7 jaar.
- Robuuste respons op dopaminerge therapie (gedefinieerd als een vermindering van meer dan 33% van de symptomen (op de Unified Parkinson's Disease Rating Scale; UPDRS) wanneer gemeten in de ON-medicijnstatus in vergelijking met de OFF-status.
- Als de patiënt medicijnen gebruikt die op het centrale zenuwstelsel werken (bijv. benzodiazepinen, antidepressiva, hypnotica), moet het regime gedurende 90 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek worden geoptimaliseerd en stabiel zijn.
- Een stabiele symptomatische therapie voor de ziekte van Parkinson gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan de screening en die naar verwachting geen aanvullende symptomatische therapie voor de ziekte van Parkinson nodig zal hebben gedurende ten minste één jaar vanaf het basisbezoek.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd zullen een betrouwbare vorm van anticonceptie moeten gebruiken vanaf 30 dagen voorafgaand aan het basisbezoek tot 6 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Uitsluitingscriteria:
- Atypisch of door drugs geïnduceerd parkinsonisme.
- Een UPDRS-rusttremorscore van 3 of hoger voor een ledemaat.
- Een Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score van minder dan 25. (Zie bijlage C)
- Klinische kenmerken van psychose of refractaire hallucinaties.
- Ongecontroleerde epileptische aandoening, gedefinieerd als een aanval in de afgelopen 6 maanden.
- Ontwikkelingsachterstand.
- Chronische nierziekte gedefinieerd als glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) < 50 ml/min/m2.
- Leverziekte of veranderde leverfunctie zoals gedefinieerd door alaninetransaminase (ALAT) >150 E/L en/of T. Bilirubine >1,6 mg/dl bij opname.
- Aanwezigheid van klinisch refractaire orthostatische hypotensie bij de screening of het basisbezoek, gedefinieerd als een verandering van meer dan of gelijk aan 20 mmHg in de systolische bloeddruk en een verandering van meer dan of gelijk aan 10 mmHg in de diastolische bloeddruk van zittende naar staande positie na 2 minuten die niet reageert op medische behandeling of baseline zittende bloeddruk lager dan 90/60.
- Geschiedenis van congestief hartfalen, klinisch significante bradycardie, aanwezigheid van 2e of 3e graads atrioventriculair blok.
- Longziekte: chronische obstructieve longziekte (COPD) met zuurstofbehoefte in rust of tijdens het lopen; of matige tot ernstige astma.
- Actieve maligniteit of diagnose van maligniteit binnen 5 jaar voor aanvang screening (Minstens 5 jaar kankervrij is toegestaan; huidkankers, met uitzondering van melanomen, zijn toegestaan).
- Elke diagnose van auto-immuunziekte of immuungecompromitteerde toestand, inclusief toediening van chemotherapie in de afgelopen 3 jaar of huidige immunosuppressie zoals gedefinieerd door witte bloedcellen (WBC)
- Geschiedenis van beroertes of traumatisch hersenletsel.
- Grote operatie in de afgelopen 3 maanden of gepland in de volgende 6 maanden.
- Klinisch significante afwijkingen in de laboratoriumonderzoeken van het screeningsbezoek.
- Geschiedenis van het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Geschiedenis van hersenchirurgie voor PD.
- Niet in staat om terug te keren voor vervolgbezoeken voor klinische evaluatie, laboratoriumonderzoek of beeldvormingsevaluatie.
- Stoornis door middelenmisbruik.
- Actieve antistollingsbehandeling.
- Elke andere aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een aanzienlijk gevaar voor de patiënt kan vormen als deze wordt ingeschreven of de onderzoeksbeoordelingen bemoeilijkt.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Beenmerg-afgeleide MSC-transplantatie (1 x 10 6 MSC/kg)
Allogene beenmerg-afgeleide MSC's zullen intraveneus worden toegediend.
|
Van beenmerg afgeleide allogene MSC's zullen intraveneus worden toegediend in oplopende doses van 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg of 10 x 10 6 MSC/kg lichaamsgewicht. een populatie van patiënten met de idiopathische ziekte van Parkinson (iPD).
|
|
Experimenteel: Beenmerg-afgeleide MSC-transplantatie (3 x 10 6 MSC/kg)
Allogene beenmerg-afgeleide MSC's zullen intraveneus worden toegediend.
|
Van beenmerg afgeleide allogene MSC's zullen intraveneus worden toegediend in oplopende doses van 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg of 10 x 10 6 MSC/kg lichaamsgewicht. een populatie van patiënten met de idiopathische ziekte van Parkinson (iPD).
|
|
Experimenteel: Beenmerg-afgeleide MSC-transplantatie (6 x 10 6 MSC/kg)
Allogene beenmerg-afgeleide MSC's zullen intraveneus worden toegediend.
|
Van beenmerg afgeleide allogene MSC's zullen intraveneus worden toegediend in oplopende doses van 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg of 10 x 10 6 MSC/kg lichaamsgewicht. een populatie van patiënten met de idiopathische ziekte van Parkinson (iPD).
|
|
Experimenteel: Beenmerg-afgeleide MSC-transplantatie (10 x 10 6 MSC/kg)
Allogene beenmerg-afgeleide MSC's zullen intraveneus worden toegediend.
|
Van beenmerg afgeleide allogene MSC's zullen intraveneus worden toegediend in oplopende doses van 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg of 10 x 10 6 MSC/kg lichaamsgewicht. een populatie van patiënten met de idiopathische ziekte van Parkinson (iPD).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van allogene MSC-therapie bij patiënten met iPD zoals aangegeven door de aanwezigheid van bijwerkingen waarvan is bevestigd dat ze verband houden met de therapie
Tijdsspanne: 3 weken na de eerste infusie
|
Bijwerkingen zijn nierfalen, leverfalen en hemolytische anemie.
|
3 weken na de eerste infusie
|
|
Veiligheid van allogene MSC-therapie bij patiënten met iPD zoals aangegeven door de aanwezigheid van bijwerkingen waarvan is bevestigd dat ze verband houden met de therapie
Tijdsspanne: 12 weken na de eerste infusie
|
Bijwerkingen zijn nierfalen, leverfalen en hemolytische anemie.
|
12 weken na de eerste infusie
|
|
Veiligheid van allogene MSC-therapie bij patiënten met iPD zoals aangegeven door de aanwezigheid van bijwerkingen waarvan is bevestigd dat ze verband houden met de therapie
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie
|
Bijwerkingen zijn nierfalen, leverfalen en hemolytische anemie.
|
24 weken na de eerste infusie
|
|
Veiligheid van allogene MSC-therapie bij patiënten met iPD zoals aangegeven door de aanwezigheid van bijwerkingen waarvan is bevestigd dat ze verband houden met de therapie
Tijdsspanne: 52 weken na de eerste infusie
|
Bijwerkingen zijn nierfalen, leverfalen en hemolytische anemie.
|
52 weken na de eerste infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Totale score
Tijdsspanne: basislijn, 3 weken
|
De UPDRS dient als een invaliditeits- en stoornisschaal voor de follow-up van progressie en is onderverdeeld in vier secties.
Alle items hebben 5 antwoordmogelijkheden met uniforme ankers: 0 = normaal, 1 = licht (symptomen/tekenen met een voldoende lage frequentie of intensiteit om geen invloed op het functioneren te hebben), 2 = mild (symptomen/tekenen van frequentie of intensiteit die voldoende zijn om een bescheiden invloed op de functie, 3 = matig (symptomen/tekenen die voldoende frequent of intens zijn om een aanzienlijke impact te hebben, maar de functie niet te voorkomen), 4 = ernstig (symptomen/tekenen die de functie belemmeren). |
basislijn, 3 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Totale score
Tijdsspanne: basislijn, 12 weken
|
De UPDRS dient als een invaliditeits- en stoornisschaal voor de follow-up van progressie en is onderverdeeld in vier secties.
Alle items hebben 5 antwoordmogelijkheden met uniforme ankers: 0 = normaal, 1 = licht (symptomen/tekenen met een voldoende lage frequentie of intensiteit om geen invloed op het functioneren te hebben), 2 = mild (symptomen/tekenen van frequentie of intensiteit die voldoende zijn om een bescheiden invloed op de functie, 3 = matig (symptomen/tekenen die voldoende frequent of intens zijn om een aanzienlijke impact te hebben, maar de functie niet te voorkomen), 4 = ernstig (symptomen/tekenen die de functie belemmeren). |
basislijn, 12 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Totale score
Tijdsspanne: basislijn, 24 weken
|
De UPDRS dient als een invaliditeits- en stoornisschaal voor de follow-up van progressie en is onderverdeeld in vier secties.
Alle items hebben 5 antwoordmogelijkheden met uniforme ankers: 0 = normaal, 1 = licht (symptomen/tekenen met een voldoende lage frequentie of intensiteit om geen invloed op het functioneren te hebben), 2 = mild (symptomen/tekenen van frequentie of intensiteit die voldoende zijn om een bescheiden invloed op de functie, 3 = matig (symptomen/tekenen die voldoende frequent of intens zijn om een aanzienlijke impact te hebben, maar de functie niet te voorkomen), 4 = ernstig (symptomen/tekenen die de functie belemmeren). |
basislijn, 24 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Totale score
Tijdsspanne: basislijn, 52 weken
|
De UPDRS dient als een invaliditeits- en stoornisschaal voor de follow-up van progressie en is onderverdeeld in vier secties.
Alle items hebben 5 antwoordmogelijkheden met uniforme ankers: 0 = normaal, 1 = licht (symptomen/tekenen met een voldoende lage frequentie of intensiteit om geen invloed op het functioneren te hebben), 2 = mild (symptomen/tekenen van frequentie of intensiteit die voldoende zijn om een bescheiden invloed op de functie, 3 = matig (symptomen/tekenen die voldoende frequent of intens zijn om een aanzienlijke impact te hebben, maar de functie niet te voorkomen), 4 = ernstig (symptomen/tekenen die de functie belemmeren). |
basislijn, 52 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door de UPDRS Motorscore
Tijdsspanne: basislijn, 3 weken
|
Delen III en IV van de UPDRS worden uitgevoerd zoals hierboven beschreven.
|
basislijn, 3 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door de UPDRS Motorscore
Tijdsspanne: basislijn, 12 weken
|
Delen III en IV van de UPDRS worden uitgevoerd zoals hierboven beschreven.
|
basislijn, 12 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door de UPDRS Motorscore
Tijdsspanne: basislijn, 24 weken
|
Delen III en IV van de UPDRS worden uitgevoerd zoals hierboven beschreven.
|
basislijn, 24 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door de UPDRS Motorscore
Tijdsspanne: basislijn, 52 weken
|
Delen III en IV van de UPDRS worden uitgevoerd zoals hierboven beschreven.
|
basislijn, 52 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door Timed-Up-and-Go (TUG)
Tijdsspanne: basislijn, 3 weken
|
Tijd in seconden die nodig is om uit een stoel op te staan, 7 meter te lopen, om te draaien, terug te lopen naar de stoel en te gaan zitten.
|
basislijn, 3 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door Timed-Up-and-Go (TUG)
Tijdsspanne: basislijn, 12 weken
|
Tijd in seconden die nodig is om uit een stoel op te staan, 7 meter te lopen, om te draaien, terug te lopen naar de stoel en te gaan zitten.
|
basislijn, 12 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door Timed-Up-and-Go (TUG)
Tijdsspanne: basislijn, 24 weken
|
Tijd in seconden die nodig is om uit een stoel op te staan, 7 meter te lopen, om te draaien, terug te lopen naar de stoel en te gaan zitten.
|
basislijn, 24 weken
|
|
Verandering in motorische functie zoals beoordeeld door Timed-Up-and-Go (TUG)
Tijdsspanne: basislijn, 52 weken
|
Tijd in seconden die nodig is om uit een stoel op te staan, 7 meter te lopen, om te draaien, terug te lopen naar de stoel en te gaan zitten.
|
basislijn, 52 weken
|
|
Verandering in invaliditeit zoals gemeten door de Modified Hoehn and Yahr Scale
Tijdsspanne: basislijn, 3 weken
|
De gemodificeerde Hoehn- en Yahr-schaal is een stadiëringsinstrument dat brede categorieën van motorische functies bij de ziekte van Parkinson definieert, beginnend bij stadium 0: geen tekenen van ziekte tot het hoogste stadium 5: rolstoelgebonden of bedlegerig tenzij geholpen.
|
basislijn, 3 weken
|
|
Verandering in invaliditeit zoals gemeten door de Modified Hoehn and Yahr Scale
Tijdsspanne: basislijn, 12 weken
|
De gemodificeerde Hoehn- en Yahr-schaal is een stadiëringsinstrument dat brede categorieën van motorische functies bij de ziekte van Parkinson definieert, beginnend bij stadium 0: geen tekenen van ziekte tot het hoogste stadium 5: rolstoelgebonden of bedlegerig tenzij geholpen.
|
basislijn, 12 weken
|
|
Verandering in invaliditeit zoals gemeten door de Modified Hoehn and Yahr Scale
Tijdsspanne: basislijn, 24 weken
|
De gemodificeerde Hoehn- en Yahr-schaal is een stadiëringsinstrument dat brede categorieën van motorische functies bij de ziekte van Parkinson definieert, beginnend bij stadium 0: geen tekenen van ziekte tot het hoogste stadium 5: rolstoelgebonden of bedlegerig tenzij geholpen.
|
basislijn, 24 weken
|
|
Verandering in invaliditeit zoals gemeten door de Modified Hoehn and Yahr Scale
Tijdsspanne: basislijn, 52 weken
|
De gemodificeerde Hoehn- en Yahr-schaal is een stadiëringsinstrument dat brede categorieën van motorische functies bij de ziekte van Parkinson definieert, beginnend bij stadium 0: geen tekenen van ziekte tot het hoogste stadium 5: rolstoelgebonden of bedlegerig tenzij geholpen.
|
basislijn, 52 weken
|
|
functionele connectiviteit tussen substantia nigra en dorsaal striatum zoals beoordeeld door rusttoestand functionele magnetische resonantie beeldvorming (fMRI)
Tijdsspanne: basislijn
|
Diffusietensor en T2-beeldvorming met de rusttoestand functionele connectiviteitstechniek zullen worden gebruikt.
|
basislijn
|
|
perfusie zoals beoordeeld door arteriële spin-gelabelde (ASL) perfusie MRI
Tijdsspanne: basislijn
|
Rust cerebrale bloedstroom (CBF) zal worden gemeten met behulp van een pseudo-continue arteriële spin-labeling (pCASL) MRI-sequentie met gradiënt-echo echo-planaire beeldvorming (EPI), die een niet-invasieve kwantificering van CBF mogelijk maakt.
|
basislijn
|
|
structurele connectiviteit zoals beoordeeld door diffusiegewogen MRI voor diffusie tensorbeeld (DTI) analyse
Tijdsspanne: basislijn
|
Een set diffusiegewogen beeldvolumes (32 richtingen, hoge hoekresolutie) zal worden verzameld met behulp van de optie Gradiëntoverplus met één B0-beeldvolume (niet-diffusiegewogen) dat is verkregen vóór de verwerving van één herhaling van de diffusiegewogen scans.
Diffusietensor en bijbehorende berekeningen zullen worden uitgevoerd.
De microstructuur van witte stof zal worden onderzocht, die de structurele routes vertegenwoordigt die specifieke corticale en subcorticale regio's met elkaar verbinden.
Er zal worden bepaald of er sprake is van verhoogde fractionele anisotropie en verminderde gemiddelde diffusiviteit langs wittestofvezels die regio's met verhoogde functionele connectiviteit verbinden, zoals substantia nigra en dorsaal striatum.
|
basislijn
|
|
volume van subcorticale structuren zoals beoordeeld met T1- en T2-gewogen MRI met Fluid Attenuated Inversion Recovery
Tijdsspanne: basislijn
|
Anatomische beeldvorming maakt visualisatie van de hersenstructuur mogelijk op het niveau van ongeveer 1 kubieke millimeter.
Deze scans zullen worden gebruikt om het volume van subcorticale structuren (bijvoorbeeld putamen, caudate nucleus) te schatten.
|
basislijn
|
|
corticale dikte zoals beoordeeld door T1- en T2-gewogen MRI met Fluid Attenuated Inversion Recovery
Tijdsspanne: basislijn
|
Anatomische beeldvorming maakt visualisatie van de hersenstructuur mogelijk op het niveau van ongeveer 1 kubieke millimeter.
Deze scans zullen worden gebruikt om de corticale dikte te meten (bijvoorbeeld de dichtheid van grijze stof).
|
basislijn
|
|
Verandering in grove hersenstructuur zoals beoordeeld door T1- en T2-gewogen MRI met Fluid Attenuated Inversion Recovery
Tijdsspanne: basislijn
|
Anatomische beeldvorming maakt visualisatie van de hersenstructuur mogelijk op het niveau van ongeveer 1 kubieke millimeter.
Deze scans zullen worden gebruikt om grove structurele veranderingen of ontstekingen op te sporen die tijdens de behandeling optreden.
|
basislijn
|
|
Verandering in hersenactiviteit zoals beoordeeld door taakstatus fMRI
Tijdsspanne: basislijn
|
Whole-brain echo-planar imaging (EPI)-runs die gevoelig zijn voor BOLD-contrast worden verkregen terwijl deelnemers in hun eigen tempo met hun linker- en rechterhand tikken op verschillende tijdstippen, en tijdens de rusttoestand nadat ze de instructie hebben gekregen om stil te blijven en fixeer op een wit dradenkruis weergegeven op een zwarte achtergrond tijdens de functionele verwerving.
Functionele beeldvorming wordt uitgevoerd in de UIT-medicatiestatus.
Er wordt bepaald of er sprake is van een afname van het abnormaal hoge activiteitspatroon in de motorische cortex en een toename van de putamenactiviteit.
|
basislijn
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de gemodificeerde Schwab en Engeland-score voor activiteiten van het dagelijks leven (ADL).
Tijdsspanne: basislijn, 3 weken
|
De Schwab & England-schaal is een beoordeling door een arts van de mate van onafhankelijkheid van de proefpersoon.
De proefpersoon krijgt een score op een procentuele schaal die zijn/haar vermogen weergeeft om dagelijkse handelingen uit te voeren in verhouding tot wat hij/zij deed voordat de ziekte van Parkinson opdook.
Scores variëren van 100% tot 0% in stappen van 10%, waarbij 100% volledig onafhankelijk is en 0% alleen vegetatieve functies zijn.
|
basislijn, 3 weken
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de gemodificeerde Schwab en Engeland-score voor activiteiten van het dagelijks leven (ADL).
Tijdsspanne: basislijn, 12 weken
|
De Schwab & England-schaal is een beoordeling door een arts van de mate van onafhankelijkheid van de proefpersoon.
De proefpersoon krijgt een score op een procentuele schaal die zijn/haar vermogen weergeeft om dagelijkse handelingen uit te voeren in verhouding tot wat hij/zij deed voordat de ziekte van Parkinson opdook.
Scores variëren van 100% tot 0% in stappen van 10%, waarbij 100% volledig onafhankelijk is en 0% alleen vegetatieve functies zijn.
|
basislijn, 12 weken
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de gemodificeerde Schwab en Engeland-score voor activiteiten van het dagelijks leven (ADL).
Tijdsspanne: basislijn, 24 weken
|
De Schwab & England-schaal is een beoordeling door een arts van de mate van onafhankelijkheid van de proefpersoon.
De proefpersoon krijgt een score op een procentuele schaal die zijn/haar vermogen weergeeft om dagelijkse handelingen uit te voeren in verhouding tot wat hij/zij deed voordat de ziekte van Parkinson opdook.
Scores variëren van 100% tot 0% in stappen van 10%, waarbij 100% volledig onafhankelijk is en 0% alleen vegetatieve functies zijn.
|
basislijn, 24 weken
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de gemodificeerde Schwab en Engeland-score voor activiteiten van het dagelijks leven (ADL).
Tijdsspanne: basislijn, 52 weken
|
De Schwab & England-schaal is een beoordeling door een arts van de mate van onafhankelijkheid van de proefpersoon.
De proefpersoon krijgt een score op een procentuele schaal die zijn/haar vermogen weergeeft om dagelijkse handelingen uit te voeren in verhouding tot wat hij/zij deed voordat de ziekte van Parkinson opdook.
Scores variëren van 100% tot 0% in stappen van 10%, waarbij 100% volledig onafhankelijk is en 0% alleen vegetatieve functies zijn.
|
basislijn, 52 weken
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tijdsspanne: basislijn, 3 weken
|
De PDQ-39 is een zelf ingevulde vragenlijst over de ziekte van Parkinson met 39 vragen die 8 domeinen omvat: mobiliteit (10 items), activiteiten van het dagelijks leven (6 items), emotioneel welzijn (6 items), stigma (4 items), sociale ondersteuning (3 items), cognitie (4 items), communicatie (3 items) en lichamelijk ongemak (3 items).
Aangenomen wordt dat alle items van invloed zijn op KvL en moeten worden beantwoord om scores voor elke dimensie te berekenen.
Vragen worden beantwoord op basis van ervaringen van de voorgaande maand met behulp van een 5-punts ordinaal scoresysteem: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd.
Elke score loopt van 0 = nooit problemen tot 100 = altijd problemen.
|
basislijn, 3 weken
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tijdsspanne: basislijn, 12 weken
|
De PDQ-39 is een zelf ingevulde vragenlijst over de ziekte van Parkinson met 39 vragen die 8 domeinen omvat: mobiliteit (10 items), activiteiten van het dagelijks leven (6 items), emotioneel welzijn (6 items), stigma (4 items), sociale ondersteuning (3 items), cognitie (4 items), communicatie (3 items) en lichamelijk ongemak (3 items).
Aangenomen wordt dat alle items van invloed zijn op KvL en moeten worden beantwoord om scores voor elke dimensie te berekenen.
Vragen worden beantwoord op basis van ervaringen van de voorgaande maand met behulp van een 5-punts ordinaal scoresysteem: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd.
Elke score loopt van 0 = nooit problemen tot 100 = altijd problemen.
|
basislijn, 12 weken
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tijdsspanne: basislijn, 24 weken
|
De PDQ-39 is een zelf ingevulde vragenlijst over de ziekte van Parkinson met 39 vragen die 8 domeinen omvat: mobiliteit (10 items), activiteiten van het dagelijks leven (6 items), emotioneel welzijn (6 items), stigma (4 items), sociale ondersteuning (3 items), cognitie (4 items), communicatie (3 items) en lichamelijk ongemak (3 items).
Aangenomen wordt dat alle items van invloed zijn op KvL en moeten worden beantwoord om scores voor elke dimensie te berekenen.
Vragen worden beantwoord op basis van ervaringen van de voorgaande maand met behulp van een 5-punts ordinaal scoresysteem: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd.
Elke score loopt van 0 = nooit problemen tot 100 = altijd problemen.
|
basislijn, 24 weken
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tijdsspanne: basislijn, 52 weken
|
De PDQ-39 is een zelf ingevulde vragenlijst over de ziekte van Parkinson met 39 vragen die 8 domeinen omvat: mobiliteit (10 items), activiteiten van het dagelijks leven (6 items), emotioneel welzijn (6 items), stigma (4 items), sociale ondersteuning (3 items), cognitie (4 items), communicatie (3 items) en lichamelijk ongemak (3 items).
Aangenomen wordt dat alle items van invloed zijn op KvL en moeten worden beantwoord om scores voor elke dimensie te berekenen.
Vragen worden beantwoord op basis van ervaringen van de voorgaande maand met behulp van een 5-punts ordinaal scoresysteem: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd.
Elke score loopt van 0 = nooit problemen tot 100 = altijd problemen.
|
basislijn, 52 weken
|
|
Verandering in cognitieve functie zoals beoordeeld door de Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tijdsspanne: basislijn, 52 weken
|
De Montreal Cognitive Assessment is een snel screeningsinstrument voor werkgeheugen, visueel-ruimtelijke vermogens, executieve functies, aandacht, concentratie, taal en oriëntatie.
De totale score varieert van 0 tot 30; een score van 26 of hoger wordt als normaal beschouwd.
|
basislijn, 52 weken
|
|
Verandering in immunologische respons zoals bepaald door plasmaconcentraties van cytokines
Tijdsspanne: basislijn, 3 weken
|
Onderzoekers zullen cytokines beoordelen die geassocieerd zijn met ontsteking [interleukine-6 (IL-6), Interleukine-1 beta (IL-1β), Tumor Necrosis Factor beta (TNFβ)]; celgroei en -differentiatie [van de hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF), granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF)]; migratie van monocyten [Fractalkine, Eotaxin, monocyt chemotactisch eiwit 1 (MCP-1), macrofaag ontstekingseiwit 1 beta (MIP-1β)]; en adaptieve immuunrespons [interleukine 12 subeenheid bèta (IL-12p40), interleukine 7 (IL-7), interleukine 9 (IL-9), interleukine 4 (IL-4)] zal worden gemeten.
|
basislijn, 3 weken
|
|
Verandering in immunologische respons zoals bepaald door plasmaconcentraties van cytokines
Tijdsspanne: basislijn, 12 weken
|
Onderzoekers zullen cytokines beoordelen die geassocieerd zijn met ontsteking [interleukine-6 (IL-6), Interleukine-1 beta (IL-1β), Tumor Necrosis Factor beta (TNFβ)]; celgroei en -differentiatie [van de hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF), granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF)]; migratie van monocyten [Fractalkine, Eotaxin, monocyt chemotactisch eiwit 1 (MCP-1), macrofaag ontstekingseiwit 1 beta (MIP-1β)]; en adaptieve immuunrespons [interleukine 12 subeenheid bèta (IL-12p40), interleukine 7 (IL-7), interleukine 9 (IL-9), interleukine 4 (IL-4)] zal worden gemeten.
|
basislijn, 12 weken
|
|
Verandering in immunologische respons zoals bepaald door plasmaconcentraties van cytokines
Tijdsspanne: basislijn, 24 weken
|
Onderzoekers zullen cytokines beoordelen die geassocieerd zijn met ontsteking [interleukine-6 (IL-6), Interleukine-1 beta (IL-1β), Tumor Necrosis Factor beta (TNFβ)]; celgroei en -differentiatie [van de hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF), granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF)]; migratie van monocyten [Fractalkine, Eotaxin, monocyt chemotactisch eiwit 1 (MCP-1), macrofaag ontstekingseiwit 1 beta (MIP-1β)]; en adaptieve immuunrespons [interleukine 12 subeenheid bèta (IL-12p40), interleukine 7 (IL-7), interleukine 9 (IL-9), interleukine 4 (IL-4)] zal worden gemeten.
|
basislijn, 24 weken
|
|
Verandering in immunologische respons zoals bepaald door plasmaconcentraties van cytokines
Tijdsspanne: basislijn, 52 weken
|
Onderzoekers zullen cytokines beoordelen die geassocieerd zijn met ontsteking [interleukine-6 (IL-6), Interleukine-1 beta (IL-1β), Tumor Necrosis Factor beta (TNFβ)]; celgroei en -differentiatie [van de hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF), granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF)]; migratie van monocyten [Fractalkine, Eotaxin, monocyt chemotactisch eiwit 1 (MCP-1), macrofaag ontstekingseiwit 1 beta (MIP-1β)]; en adaptieve immuunrespons [interleukine 12 subeenheid bèta (IL-12p40), interleukine 7 (IL-7), interleukine 9 (IL-9), interleukine 4 (IL-4)] zal worden gemeten.
|
basislijn, 52 weken
|
|
Verandering in zelfmoordgedachten of -gedrag zoals beoordeeld door en Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)
Tijdsspanne: Screening, 3 weken, 12 weken, 24 weken, 52 weken
|
De CSSRS-beoordelingsschaal is een reeks vragen die gericht zijn op het uitlokken van suïcidale gevoelens of acties
|
Screening, 3 weken, 12 weken, 24 weken, 52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mya Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 november 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 september 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
18 september 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 november 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 november 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
20 november 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 november 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 november 2023
Laatst geverifieerd
1 november 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HSC-MS-16-0026
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .