Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen knoglemarvs-afledt mesenkymal stamcelleterapi for idiopatisk Parkinsons sygdom

28. november 2023 opdateret af: Mya Schiess, The University of Texas Health Science Center, Houston

Pilotfase I undersøgelse af allogen knoglemarvs-afledt mesenkymal stamcelleterapi for idiopatisk Parkinsons sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, gennemførligheden og effektiviteten af ​​intravenøs allogen knoglemarvs-afledt mesenchymal stamcelle (MSC) behandling for idiopatisk Parkinsons sygdom (iPD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Allogene knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller (MSC'er) vil blive leveret intravenøst ​​i en af ​​fire doser: 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg eller 10 x 10 6 MSC/kg kropsvægt til en population af patienter med idiopatisk Parkinsons sygdom (iPD). Infusionen vil finde sted 1 uge efter baseline besøget efter to screeningsbesøg. Patienterne vil blive fulgt indtil 52 uger efter infusionsbesøget. Behandlingens sikkerhed såvel som terapiens indvirkning på hastigheden af ​​Parkinsons sygdom (PD) progression vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

43 år til 68 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder mellem 45 og 70 år. Den 45-årige aldersgrænse sikrer, at vi ikke indskriver unge PD-patienter.
  • Diagnose af Parkinsons sygdom ud fra Storbritanniens (UK) hjernebankkriterier, herunder tilstedeværelsen af ​​2 kardinaltegn på PD plus bradykinesi. Diagnosen vil blive bekræftet af PI eller andre specialister i bevægelsesforstyrrelser og baseret på sygehistorie, fysiske og neurologiske undersøgelser. Patienter bør have en asymmetrisk debut, ensidige symptomer og en negativ pull-test. (Se bilag A)
  • Moderat til svær mikrosmi (UPSIT
  • Et modificeret Hoehn og Yahr-stadium på 3 eller mindre i levodopa OFF-tilstand. (Se bilag B)
  • Diagnose af PD mellem 4 og 7 år.
  • Robust respons på dopaminerg behandling (defineret som mere end 33 % reduktion i symptomer (på Unified Parkinsons Disease Rating Scale; UPDRS) målt i ON-medicintilstand sammenlignet med OFF-tilstand.
  • Hvis forsøgspersonen tager medicin, der virker på centralnervesystemet (f.eks. benzodiazepiner, antidepressiva, hypnotika), skal kuren være optimeret og stabil i 90 dage før screeningsbesøget.
  • En stabil symptomatisk terapi for Parkinsons sygdom i mindst 90 dage før screening og forventes ikke at kræve yderligere symptomatisk terapi for Parkinsons sygdom i mindst et år fra baselinebesøget.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig form for prævention fra 30 dage før baselinebesøget indtil 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Atypisk eller lægemiddel-induceret Parkinsonisme.
  • En UPDRS hvile tremor score på 3 eller højere for ethvert lem.
  • En Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score på mindre end 25. (Se bilag C)
  • Kliniske træk ved psykose eller refraktære hallucinationer.
  • Ukontrolleret anfaldsforstyrrelse, defineret som et anfald inden for de sidste 6 måneder.
  • Udviklingsforsinkelse.
  • Kronisk nyresygdom defineret som glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 50 ml/min/m2.
  • Leversygdom eller ændret leverfunktion som defineret ved alanintransaminase (ALT) >150 U/L og eller T. Bilirubin >1,6 mg/dl ved indlæggelse.
  • Tilstedeværelse af klinisk refraktær ortostatisk hypotension ved screeningen eller baselinebesøget defineret som større end eller lig med 20 mmHg ændring i systolisk BP og større end eller lig med 10 mmHg ændring i diastolisk BP fra siddende stilling til stående efter 2 minutter, der ikke reagerer på medicinsk behandling eller baseline siddende BP mindre end 90/60.
  • Anamnese med kongestiv hjertesvigt, klinisk signifikant bradykardi, tilstedeværelse af 2. eller 3. grads atrioventrikulær blokering.
  • Lungesygdom: kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) med iltbehov i hvile eller med ambulation; eller moderat til svær astma.
  • Aktiv malignitet eller diagnosticering af malignitet inden for 5 år før start af screening (Kræftfri i mindst 5 år er tilladt; hudkræft, undtagen melanom, er tilladt).
  • Enhver diagnose af autoimmun sygdom eller immunkompromitteret tilstand, inklusive administration af kemoterapi inden for de seneste 3 år eller nuværende immunsuppression som defineret af hvide blodlegemer (WBC)
  • Anamnese med slagtilfælde eller traumatisk hjerneskade.
  • Større operation inden for de foregående 3 måneder eller planlagt i de efterfølgende 6 måneder.
  • Klinisk signifikante abnormiteter i screeningsbesøgets laboratorieundersøgelser.
  • Anamnese med brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Historie om hjernekirurgi for PD.
  • Ude af stand til at vende tilbage til opfølgningsbesøg til klinisk evaluering, laboratorieundersøgelser eller billeddiagnostisk evaluering.
  • Stofmisbrugsforstyrrelse.
  • Aktiv antikoaguleringsbehandling.
  • Enhver anden tilstand, som investigator mener, ville udgøre en betydelig fare for patienten, hvis den tilmeldes, eller komplicerer undersøgelsesvurderingerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Knoglemarvs-afledt MSC-transplantation (1 x 10 6 MSC/kg)
Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er vil blive leveret intravenøst.
Biologisk: Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er (1 x 10 6 MSC/kg)
Knoglemarvs-afledte allogene MSC'er vil blive leveret intravenøst ​​i eskalerende doser på 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg eller 10 x 10 6 MSC/kg kropsvægt til en population af patienter med idiopatisk Parkinsons sygdom (iPD).
Eksperimentel: Knoglemarvs-afledt MSC-transplantation (3 x 10 6 MSC/kg)
Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er vil blive leveret intravenøst.
Biologisk: Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er (3 x 10 6 MSC/kg)
Knoglemarvs-afledte allogene MSC'er vil blive leveret intravenøst ​​i eskalerende doser på 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg eller 10 x 10 6 MSC/kg kropsvægt til en population af patienter med idiopatisk Parkinsons sygdom (iPD).
Eksperimentel: Knoglemarvs-afledt MSC-transplantation (6 x 10 6 MSC/kg)
Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er vil blive leveret intravenøst.
Biologisk: Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er (6 x 10 6 MSC/kg)
Knoglemarvs-afledte allogene MSC'er vil blive leveret intravenøst ​​i eskalerende doser på 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg eller 10 x 10 6 MSC/kg kropsvægt til en population af patienter med idiopatisk Parkinsons sygdom (iPD).
Eksperimentel: Knoglemarvs-afledt MSC-transplantation (10 x 10 6 MSC/kg)
Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er vil blive leveret intravenøst.
Biologisk: Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er (10 x 10 6 MSC/kg)
Knoglemarvs-afledte allogene MSC'er vil blive leveret intravenøst ​​i eskalerende doser på 1 x 10 6 MSC/kg, 3 x 10 6 MSC/kg, 6 x 10 6 MSC/kg eller 10 x 10 6 MSC/kg kropsvægt til en population af patienter med idiopatisk Parkinsons sygdom (iPD).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved allogen MSC-behandling hos patienter med iPD som indikeret ved tilstedeværelsen af ​​bivirkninger, der er bekræftet at være relateret til behandlingen
Tidsramme: 3 uger efter den første infusion
Bivirkninger omfatter nyresvigt, leversvigt og hæmolytisk anæmi.
3 uger efter den første infusion
Sikkerhed ved allogen MSC-behandling hos patienter med iPD som indikeret ved tilstedeværelsen af ​​bivirkninger, der er bekræftet at være relateret til behandlingen
Tidsramme: 12 uger efter den første infusion
Bivirkninger omfatter nyresvigt, leversvigt og hæmolytisk anæmi.
12 uger efter den første infusion
Sikkerhed ved allogen MSC-behandling hos patienter med iPD som indikeret ved tilstedeværelsen af ​​bivirkninger, der er bekræftet at være relateret til behandlingen
Tidsramme: 24 uger efter den første infusion
Bivirkninger omfatter nyresvigt, leversvigt og hæmolytisk anæmi.
24 uger efter den første infusion
Sikkerhed ved allogen MSC-behandling hos patienter med iPD som indikeret ved tilstedeværelsen af ​​bivirkninger, der er bekræftet at være relateret til behandlingen
Tidsramme: 52 uger efter den første infusion
Bivirkninger omfatter nyresvigt, leversvigt og hæmolytisk anæmi.
52 uger efter den første infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i motorisk funktion vurderet af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) Total score
Tidsramme: baseline, 3 uger

UPDRS fungerer som en handicap- og funktionsnedsættelsesskala for progressionsopfølgning og er opdelt i fire sektioner.

  • Del I: evaluering af omtale, adfærd og humør (13 spørgsmål).
  • Del II: evaluering af dagligdags aktiviteter, herunder tale, synke, håndskrift, påklædning, hygiejne, fald, savlen, vende sig i sengen, gå og skære mad (13 spørgsmål).
  • Del III: motorisk undersøgelse (33 score baseret på 18 spørgsmål med højre, venstre eller andre kropsfordelingsscore)
  • Del IV: motoriske komplikationer (6 spørgsmål)

Alle emner har 5 svarmuligheder med ensartede ankre på: 0 = normal, 1 = svag (symptomer/tegn med tilstrækkelig lav frekvens eller intensitet til ikke at påvirke funktionen), 2 = mild (symptomer/tegn på hyppighed eller intensitet tilstrækkelig til at forårsage en beskeden indvirkning på funktionen, 3 = moderat (symptomer/tegn, der er tilstrækkelig hyppige eller intense til at påvirke betydeligt, men ikke forhindre funktion), 4 = alvorlig (symptomer/tegn, der forhindrer funktion).
baseline, 3 uger
Ændring i motorisk funktion vurderet af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) Total score
Tidsramme: baseline, 12 uger

UPDRS fungerer som en handicap- og funktionsnedsættelsesskala for progressionsopfølgning og er opdelt i fire sektioner.

  • Del I: evaluering af omtale, adfærd og humør (13 spørgsmål).
  • Del II: evaluering af dagligdags aktiviteter, herunder tale, synke, håndskrift, påklædning, hygiejne, fald, savlen, vende sig i sengen, gå og skære mad (13 spørgsmål).
  • Del III: motorisk undersøgelse (33 score baseret på 18 spørgsmål med højre, venstre eller andre kropsfordelingsscore)
  • Del IV: motoriske komplikationer (6 spørgsmål)

Alle emner har 5 svarmuligheder med ensartede ankre på: 0 = normal, 1 = svag (symptomer/tegn med tilstrækkelig lav frekvens eller intensitet til ikke at påvirke funktionen), 2 = mild (symptomer/tegn på hyppighed eller intensitet tilstrækkelig til at forårsage en beskeden indvirkning på funktionen, 3 = moderat (symptomer/tegn, der er tilstrækkelig hyppige eller intense til at påvirke betydeligt, men ikke forhindre funktion), 4 = alvorlig (symptomer/tegn, der forhindrer funktion).
baseline, 12 uger
Ændring i motorisk funktion vurderet af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) Total score
Tidsramme: baseline, 24 uger

UPDRS fungerer som en handicap- og funktionsnedsættelsesskala for progressionsopfølgning og er opdelt i fire sektioner.

  • Del I: evaluering af omtale, adfærd og humør (13 spørgsmål).
  • Del II: evaluering af dagligdags aktiviteter, herunder tale, synke, håndskrift, påklædning, hygiejne, fald, savlen, vende sig i sengen, gå og skære mad (13 spørgsmål).
  • Del III: motorisk undersøgelse (33 score baseret på 18 spørgsmål med højre, venstre eller andre kropsfordelingsscore)
  • Del IV: motoriske komplikationer (6 spørgsmål)

Alle emner har 5 reaktionsmuligheder med ensartede ankre på: 0 = normal, 1 = svag (symptomer/tegn med tilstrækkelig lav frekvens eller intensitet til ikke at påvirke funktionen), 2 = mild (symptomer/tegn på hyppighed eller intensitet tilstrækkelig til at forårsage en beskeden indvirkning på funktionen, 3 = moderat (symptomer/tegn, der er tilstrækkelig hyppige eller intense til at påvirke betydeligt, men ikke forhindre funktion), 4 = alvorlig (symptomer/tegn, der forhindrer funktion).
baseline, 24 uger
Ændring i motorisk funktion vurderet af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) Total score
Tidsramme: baseline, 52 uger

UPDRS fungerer som en handicap- og funktionsnedsættelsesskala for progressionsopfølgning og er opdelt i fire sektioner.

  • Del I: evaluering af omtale, adfærd og humør (13 spørgsmål).
  • Del II: evaluering af dagligdags aktiviteter, herunder tale, synke, håndskrift, påklædning, hygiejne, fald, savlen, vende sig i sengen, gå og skære mad (13 spørgsmål).
  • Del III: motorisk undersøgelse (33 score baseret på 18 spørgsmål med højre, venstre eller andre kropsfordelingsscore)
  • Del IV: motoriske komplikationer (6 spørgsmål)

Alle emner har 5 svarmuligheder med ensartede ankre på: 0 = normal, 1 = svag (symptomer/tegn med tilstrækkelig lav frekvens eller intensitet til ikke at påvirke funktionen), 2 = mild (symptomer/tegn på hyppighed eller intensitet tilstrækkelig til at forårsage en beskeden indvirkning på funktionen, 3 = moderat (symptomer/tegn, der er tilstrækkelig hyppige eller intense til at påvirke betydeligt, men ikke forhindre funktion), 4 = alvorlig (symptomer/tegn, der forhindrer funktion).
baseline, 52 uger
Ændring i motorisk funktion som vurderet ved UPDRS Motor score
Tidsramme: baseline, 3 uger
Del III og IV af UPDRS udføres som beskrevet ovenfor.
baseline, 3 uger
Ændring i motorisk funktion som vurderet ved UPDRS Motor score
Tidsramme: baseline, 12 uger
Del III og IV af UPDRS udføres som beskrevet ovenfor.
baseline, 12 uger
Ændring i motorisk funktion som vurderet ved UPDRS Motor score
Tidsramme: baseline, 24 uger
Del III og IV af UPDRS udføres som beskrevet ovenfor.
baseline, 24 uger
Ændring i motorisk funktion som vurderet ved UPDRS Motor score
Tidsramme: baseline, 52 uger
Del III og IV af UPDRS udføres som beskrevet ovenfor.
baseline, 52 uger
Ændring i motorisk funktion som vurderet af Timed-Up-and-Go (TUG)
Tidsramme: baseline, 3 uger
Tid i sekunder, der kræves for at stå fra en stol, gå 7 meter, vende, gå tilbage til stolen og sætte sig ned.
baseline, 3 uger
Ændring i motorisk funktion som vurderet af Timed-Up-and-Go (TUG)
Tidsramme: baseline, 12 uger
Tid i sekunder, der kræves for at stå fra en stol, gå 7 meter, vende, gå tilbage til stolen og sætte sig ned.
baseline, 12 uger
Ændring i motorisk funktion som vurderet af Timed-Up-and-Go (TUG)
Tidsramme: baseline, 24 uger
Tid i sekunder, der kræves for at stå fra en stol, gå 7 meter, vende, gå tilbage til stolen og sætte sig ned.
baseline, 24 uger
Ændring i motorisk funktion som vurderet af Timed-Up-and-Go (TUG)
Tidsramme: baseline, 52 uger
Tid i sekunder, der kræves for at stå fra en stol, gå 7 meter, vende, gå tilbage til stolen og sætte sig ned.
baseline, 52 uger
Ændring i handicap målt ved den modificerede Hoehn og Yahr-skala
Tidsramme: baseline, 3 uger
Den modificerede Hoehn og Yahr-skala er et iscenesættelsesinstrument, der definerer brede kategorier af motorisk funktion i Parkinsons sygdom, startende ved trin 0: ingen tegn på sygdom til det højeste trin 5: kørestolsbundet eller sengeliggende, medmindre det bliver hjulpet.
baseline, 3 uger
Ændring i handicap målt ved den modificerede Hoehn og Yahr-skala
Tidsramme: baseline, 12 uger
Den modificerede Hoehn og Yahr-skala er et iscenesættelsesinstrument, der definerer brede kategorier af motorisk funktion i Parkinsons sygdom, startende ved trin 0: ingen tegn på sygdom til det højeste trin 5: kørestolsbundet eller sengeliggende, medmindre det bliver hjulpet.
baseline, 12 uger
Ændring i handicap målt ved den modificerede Hoehn og Yahr-skala
Tidsramme: baseline, 24 uger
Den modificerede Hoehn og Yahr-skala er et iscenesættelsesinstrument, der definerer brede kategorier af motorisk funktion i Parkinsons sygdom, startende ved trin 0: ingen tegn på sygdom til det højeste trin 5: kørestolsbundet eller sengeliggende, medmindre det bliver hjulpet.
baseline, 24 uger
Ændring i handicap målt ved den modificerede Hoehn og Yahr-skala
Tidsramme: baseline, 52 uger
Den modificerede Hoehn og Yahr-skala er et iscenesættelsesinstrument, der definerer brede kategorier af motorisk funktion i Parkinsons sygdom, startende ved trin 0: ingen tegn på sygdom til det højeste trin 5: kørestolsbundet eller sengeliggende, medmindre det bliver hjulpet.
baseline, 52 uger
funktionel forbindelse mellem substantia nigra og dorsale striatum vurderet ved hviletilstand funktionel magnetisk resonansbilleddannelse (fMRI)
Tidsramme: baseline
Diffusionstensor og T2-billeddannelse med hviletilstands funktionel forbindelsesteknik vil blive brugt.
baseline
perfusion som vurderet ved arteriel spin-mærket (ASL) perfusion MRI
Tidsramme: baseline
Hvilende cerebral blodgennemstrømning (CBF) vil blive målt ved hjælp af en pseudo-kontinuerlig arteriel spin-mærkning (pCASL) MRI-sekvens med gradient-ekko-ekko-planar billeddannelse (EPI), som giver mulighed for en ikke-invasiv kvantificering af CBF.
baseline
strukturel forbindelse vurderet ved diffusionsvægtet MRI til analyse af diffusionstensorbillede (DTI)
Tidsramme: baseline
Et sæt diffusionsvægtede billedvolumener (32-retninger, høj vinkelopløsning) vil blive indsamlet ved hjælp af gradient overplus-optionen med et B0 (ikke-diffusionsvægtet) billedvolumen erhvervet før erhvervelsen af ​​en gentagelse af de diffusionsvægtede scanninger. Diffusionstensor og tilhørende beregninger vil blive udført. Hvidstofmikrostruktur vil blive undersøgt, som repræsenterer de strukturelle veje, der forbinder specifikke kortikale og subkortikale regioner. Det vil blive bestemt, om der er øget fraktioneret anisotropi og nedsat gennemsnitlig diffusivitet langs hvidstoffibre, der forbinder områder, der udviser øget funktionel forbindelse, såsom substantia nigra og dorsale striatum.
baseline
volumen af ​​subkortikale strukturer vurderet ved T1- og T2-vægtet MR med væskedæmpet inversionsgendannelse
Tidsramme: baseline
Anatomisk billeddannelse tillader visualisering af hjernestrukturen på niveauet omkring 1 kubikmillimeter. Disse scanninger vil blive brugt til at estimere volumenet af subkortikale strukturer (f.eks. putamen, caudate nucleus).
baseline
kortikal tykkelse vurderet ved T1- og T2-vægtet MRI med væskedæmpet inversionsgenvinding
Tidsramme: baseline
Anatomisk billeddannelse tillader visualisering af hjernestrukturen på niveauet omkring 1 kubikmillimeter. Disse scanninger vil blive brugt til at måle kortikal tykkelse (f.eks. gråstofdensitet).
baseline
Ændring i brutto hjernestruktur vurderet ved T1- og T2-vægtet MRI med væskedæmpet inversionsgendannelse
Tidsramme: baseline
Anatomisk billeddannelse tillader visualisering af hjernestrukturen på niveauet omkring 1 kubikmillimeter. Disse scanninger vil blive brugt til at detektere alle grove strukturelle ændringer eller betændelse, der opstår under behandlingsforløbet.
baseline
Ændring i hjerneaktivitet som vurderet ved opgavetilstand fMRI
Tidsramme: baseline
Helhjerne-ekko-plan-billeddannelse (EPI)-kørsler, der er følsomme over for FED-kontrast, vil blive erhvervet, mens deltagerne laver fingertapping i eget tempo ved hjælp af deres venstre og højre hånd på separate tidspunkter og under hviletilstanden efter at være blevet instrueret i at forblive stille og fiksere på et hvidt trådkors vist på en sort baggrund under den funktionelle erhvervelse. Funktionel billeddannelse vil blive udført i tilstanden FRA medicin. Det vil blive fastslået, om der er en reduktion i det unormalt høje aktivitetsmønster i motorisk cortex og en stigning i putamen aktivitet.
baseline
Ændring i livskvalitet som vurderet ved den modificerede Schwab og Englands aktiviteter i dagligdagen (ADL) score
Tidsramme: baseline, 3 uger
Schwab & England-skalaen er en lægevurdering af individets grad af uafhængighed. Forsøgspersonen vil blive bedømt på en procentskala, der afspejler hans/hendes evne til at udføre daglige handlinger i forhold til, hvad han/hun gjorde, før Parkinsons sygdom opstod. Score varierer fra 100 % til 0 % i trin på 10 %, hvor 100 % er fuldstændig uafhængig og 0 % kun er vegetative funktioner.
baseline, 3 uger
Ændring i livskvalitet som vurderet ved den modificerede Schwab og Englands aktiviteter i dagligdagen (ADL) score
Tidsramme: baseline, 12 uger
Schwab & England-skalaen er en lægevurdering af individets grad af uafhængighed. Forsøgspersonen vil blive bedømt på en procentskala, der afspejler hans/hendes evne til at udføre daglige handlinger i forhold til, hvad han/hun gjorde, før Parkinsons sygdom opstod. Score varierer fra 100 % til 0 % i trin på 10 %, hvor 100 % er fuldstændig uafhængig og 0 % kun er vegetative funktioner.
baseline, 12 uger
Ændring i livskvalitet som vurderet ved den modificerede Schwab og Englands aktiviteter i dagligdagen (ADL) score
Tidsramme: baseline, 24 uger
Schwab & England-skalaen er en lægevurdering af individets grad af uafhængighed. Forsøgspersonen vil blive bedømt på en procentskala, der afspejler hans/hendes evne til at udføre daglige handlinger i forhold til, hvad han/hun gjorde, før Parkinsons sygdom opstod. Score varierer fra 100 % til 0 % i trin på 10 %, hvor 100 % er fuldstændig uafhængig og 0 % kun er vegetative funktioner.
baseline, 24 uger
Ændring i livskvalitet som vurderet ved den modificerede Schwab og Englands aktiviteter i dagligdagen (ADL) score
Tidsramme: baseline, 52 uger
Schwab & England-skalaen er en lægevurdering af individets grad af uafhængighed. Forsøgspersonen vil blive bedømt på en procentskala, der afspejler hans/hendes evne til at udføre daglige handlinger i forhold til, hvad han/hun gjorde, før Parkinsons sygdom opstod. Score varierer fra 100 % til 0 % i trin på 10 %, hvor 100 % er fuldstændig uafhængig og 0 % kun er vegetative funktioner.
baseline, 52 uger
Ændring i livskvalitet som vurderet af Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tidsramme: baseline, 3 uger
PDQ-39 er et selvudfyldt spørgeskema med 39 spørgsmål til Parkinsons sygdom, der omfatter 8 domæner: mobilitet (10 punkter), daglige aktiviteter (6 punkter), følelsesmæssigt velvære (6 punkter), stigma (4 punkter), social støtte (3 genstande), kognition (4 genstande), kommunikation (3 genstande) og kropsligt ubehag (3 genstande). Alle elementer antages at påvirke QoL og skal besvares for at beregne score for hver dimension. Spørgsmål besvares baseret på erfaringer fra den foregående måned ved hjælp af et 5-punkts ordinært scoringssystem: 0 = aldrig, 1 = lejlighedsvis, 2 = nogle gange, 3 = ofte, 4 = altid. Hver score går fra 0 = har aldrig svært til 100 = har altid svært.
baseline, 3 uger
Ændring i livskvalitet som vurderet af Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tidsramme: baseline, 12 uger
PDQ-39 er et selvudfyldt spørgeskema med 39 spørgsmål til Parkinsons sygdom, der omfatter 8 domæner: mobilitet (10 punkter), daglige aktiviteter (6 punkter), følelsesmæssigt velvære (6 punkter), stigma (4 punkter), social støtte (3 genstande), kognition (4 genstande), kommunikation (3 genstande) og kropsligt ubehag (3 genstande). Alle elementer antages at påvirke QoL og skal besvares for at beregne score for hver dimension. Spørgsmål besvares baseret på erfaringer fra den foregående måned ved hjælp af et 5-punkts ordinært scoringssystem: 0 = aldrig, 1 = lejlighedsvis, 2 = nogle gange, 3 = ofte, 4 = altid. Hver score går fra 0 = har aldrig svært til 100 = har altid svært.
baseline, 12 uger
Ændring i livskvalitet som vurderet af Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tidsramme: baseline, 24 uger
PDQ-39 er et selvudfyldt spørgeskema med 39 spørgsmål til Parkinsons sygdom, der omfatter 8 domæner: mobilitet (10 punkter), daglige aktiviteter (6 punkter), følelsesmæssigt velvære (6 punkter), stigma (4 punkter), social støtte (3 genstande), kognition (4 genstande), kommunikation (3 genstande) og kropsligt ubehag (3 genstande). Alle elementer antages at påvirke QoL og skal besvares for at beregne score for hver dimension. Spørgsmål besvares baseret på erfaringer fra den foregående måned ved hjælp af et 5-punkts ordinært scoringssystem: 0 = aldrig, 1 = lejlighedsvis, 2 = nogle gange, 3 = ofte, 4 = altid. Hver score går fra 0 = har aldrig svært til 100 = har altid svært.
baseline, 24 uger
Ændring i livskvalitet som vurderet af Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39)
Tidsramme: baseline, 52 uger
PDQ-39 er et selvudfyldt spørgeskema med 39 spørgsmål til Parkinsons sygdom, der omfatter 8 domæner: mobilitet (10 punkter), daglige aktiviteter (6 punkter), følelsesmæssigt velvære (6 punkter), stigma (4 punkter), social støtte (3 genstande), kognition (4 genstande), kommunikation (3 genstande) og kropsligt ubehag (3 genstande). Alle elementer antages at påvirke QoL og skal besvares for at beregne score for hver dimension. Spørgsmål besvares baseret på erfaringer fra den foregående måned ved hjælp af et 5-punkts ordinært scoringssystem: 0 = aldrig, 1 = lejlighedsvis, 2 = nogle gange, 3 = ofte, 4 = altid. Hver score går fra 0 = har aldrig svært til 100 = har altid svært.
baseline, 52 uger
Ændring i kognitiv funktion som vurderet af Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: baseline, 52 uger
Montreal Cognitive Assessment er et hurtigt screeningsinstrument for arbejdshukommelse, visuelle-rumlige evner, eksekutiv funktion, opmærksomhed, koncentration, sprog og orientering. Den samlede score spænder fra 0 til 30; en score på 26 eller derover anses for normal.
baseline, 52 uger
Ændring i immunologisk respons vurderet ved plasmakoncentrationer af cytokiner
Tidsramme: baseline, 3 uger
Efterforskere vil vurdere cytokiner forbundet med inflammation [interleukin-6 (IL-6), Interleukin-1 beta (IL-1β), Tumor Necrosis Factor beta (TNFβ)]; cellevækst og -differentiering [hjerneafledt neurotrofisk faktor (BDNF), granulocyt-makrofager kolonistimulerende faktor (GM-CSF)]; monocytmigrering [Fractalkin, Eotaxin, monocytkemotaktisk protein 1 (MCP-1), Macrophage Inflammatory Protein 1 beta (MIP-1β)]; og adaptiv immunrespons [interleukin 12-underenhed beta (IL-12p40), interleukin 7 (IL-7), interleukin 9 (IL-9), interleukin 4 (IL-4)] vil blive målt.
baseline, 3 uger
Ændring i immunologisk respons vurderet ved plasmakoncentrationer af cytokiner
Tidsramme: baseline, 12 uger
Efterforskere vil vurdere cytokiner forbundet med inflammation [interleukin-6 (IL-6), Interleukin-1 beta (IL-1β), Tumor Necrosis Factor beta (TNFβ)]; cellevækst og -differentiering [hjerneafledt neurotrofisk faktor (BDNF), granulocyt-makrofager kolonistimulerende faktor (GM-CSF)]; monocytmigrering [Fractalkin, Eotaxin, monocytkemotaktisk protein 1 (MCP-1), Macrophage Inflammatory Protein 1 beta (MIP-1β)]; og adaptiv immunrespons [interleukin 12-underenhed beta (IL-12p40), interleukin 7 (IL-7), interleukin 9 (IL-9), interleukin 4 (IL-4)] vil blive målt.
baseline, 12 uger
Ændring i immunologisk respons vurderet ved plasmakoncentrationer af cytokiner
Tidsramme: baseline, 24 uger
Efterforskere vil vurdere cytokiner forbundet med inflammation [interleukin-6 (IL-6), Interleukin-1 beta (IL-1β), Tumor Necrosis Factor beta (TNFβ)]; cellevækst og -differentiering [hjerneafledt neurotrofisk faktor (BDNF), granulocyt-makrofager kolonistimulerende faktor (GM-CSF)]; monocytmigrering [Fractalkin, Eotaxin, monocytkemotaktisk protein 1 (MCP-1), Macrophage Inflammatory Protein 1 beta (MIP-1β)]; og adaptiv immunrespons [interleukin 12-underenhed beta (IL-12p40), interleukin 7 (IL-7), interleukin 9 (IL-9), interleukin 4 (IL-4)] vil blive målt.
baseline, 24 uger
Ændring i immunologisk respons vurderet ved plasmakoncentrationer af cytokiner
Tidsramme: baseline, 52 uger
Efterforskere vil vurdere cytokiner forbundet med inflammation [interleukin-6 (IL-6), Interleukin-1 beta (IL-1β), Tumor Necrosis Factor beta (TNFβ)]; cellevækst og -differentiering [hjerneafledt neurotrofisk faktor (BDNF), granulocyt-makrofager kolonistimulerende faktor (GM-CSF)]; monocytmigrering [Fractalkin, Eotaxin, monocytkemotaktisk protein 1 (MCP-1), Macrophage Inflammatory Protein 1 beta (MIP-1β)]; og adaptiv immunrespons [interleukin 12-underenhed beta (IL-12p40), interleukin 7 (IL-7), interleukin 9 (IL-9), interleukin 4 (IL-4)] vil blive målt.
baseline, 52 uger
Ændring i selvmordstanker eller -adfærd vurderet af Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)
Tidsramme: Screening, 3 uger, 12 uger, 24 uger, 52 uger
CSSRS-vurderingsskalaen er et sæt spørgsmål rettet mod at fremkalde verbalisering af selvmordsfølelser eller -handlinger
Screening, 3 uger, 12 uger, 24 uger, 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mya Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

18. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2015

Først opslået (Anslået)

20. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HSC-MS-16-0026

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Allogene knoglemarvs-afledte MSC'er (1 x 10 6 MSC/kg)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner