Allogeeninen luuytimestä johdettu mesenkymaalinen kantasoluterapia idiopaattisen Parkinsonin taudin hoitoon
tiistai 28. marraskuuta 2023 päivittänyt: Mya Schiess, The University of Texas Health Science Center, Houston
Pilottivaiheen I allogeeninen luuytimestä johdettu mesenkymaalinen kantasoluhoito idiopaattisen Parkinsonin taudin hoitoon
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suonensisäisen allogeenisen luuytimestä peräisin olevan mesenkymaalisen kantasoluhoidon (MSC) turvallisuutta, toteutettavuutta ja tehoa idiopaattisen Parkinsonin taudin (iPD) hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
- Biologinen: Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t (1 x 106 MSC/kg)
- Biologinen: Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t (3 x 10 6 MSC/kg)
- Biologinen: Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t (6 x 10 6 MSC/kg)
- Biologinen: Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t (10 x 106 MSC/kg)
Yksityiskohtainen kuvaus
Allogeenisiä luuytimestä peräisin olevia mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) annetaan laskimoon jollakin neljästä annoksesta: 1 x 106 MSC/kg, 3 x 106 MSC/kg, 6 x 106 MSC/kg tai 10 x 10 6 MSC/kg ruumiinpainoa idiopaattista Parkinsonin tautia (iPD) sairastavien potilaiden populaatiolle.
Infuusio annetaan 1 viikko peruskäynnin jälkeen kahden seulontakäynnin jälkeen.
Potilaita seurataan 52 viikon ajan infuusiokäynnin jälkeen.
Arvioidaan hoidon turvallisuutta sekä hoidon vaikutusta Parkinsonin taudin (PD) etenemisnopeuteen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
43 vuotta - 68 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 45-70-vuotiaat miehet ja naiset. 45 vuoden ikäraja varmistaa, että emme ota nuorten PD-potilaita.
- Parkinsonin taudin diagnoosi Yhdistyneen kuningaskunnan (Yhdistynyt kuningaskunta) aivopankin kriteereillä, mukaan lukien 2 PD:n pääoireen ja bradykinesian esiintyminen. Diagnoosin vahvistaa PI tai muut liikehäiriöiden asiantuntijat sairaushistorian, fyysisten ja neurologisten tutkimusten perusteella. Potilailla tulee olla epäsymmetrinen alku, yksipuoliset oireet ja negatiivinen vetotesti. (Katso liite A)
- Keskivaikea tai vaikea mikrosmia (UPSIT
- Modifioitu Hoehn- ja Yahr-aste 3 tai vähemmän levodopa OFF -tilassa. (Katso liite B)
- PD-diagnoosi 4-7 vuoden iässä.
- Vahva vaste dopaminergiseen hoitoon (määritelty yli 33 %:n oireiden vähenemiseksi (Unified Parkinsonin taudin luokitusasteikolla; UPDRS) mitattuna ON-lääkkeen tilassa verrattuna OFF-tilaan.
- Jos henkilö käyttää keskushermostoon vaikuttavia lääkkeitä (esim. bentsodiatsepiinit, masennuslääkkeet, unilääkkeet), hoito-ohjelman tulee olla optimoitu ja vakaa 90 päivää ennen seulontakäyntiä.
- Stabiili Parkinsonin taudin oireenmukainen hoito vähintään 90 päivää ennen seulontaa, eikä sen ennusteta vaativan Parkinsonin taudin oireenmukaista lisähoitoa vähintään vuoden ajan lähtötilanteen käynnistä.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä luotettavaa ehkäisyä 30 vuorokautta ennen lähtökohtaista käyntiä 6 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen tai lääkkeiden aiheuttama parkinsonismi.
- UPDRS lepovapinan pisteet 3 tai enemmän mille tahansa raajalle.
- Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pistemäärä on alle 25. (Katso liite C)
- Psykoosin tai refraktaaristen hallusinaatioiden kliiniset piirteet.
- Hallitsematon kohtaushäiriö, joka määritellään kohtaukseksi viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Kehityksellinen viive.
- Krooninen munuaissairaus määritellään glomerulusten suodatusnopeudeksi (GFR) < 50 ml/min/m2.
- Maksasairaus tai muuttunut maksan toiminta, jonka määrittelee alaniinitransaminaasi (ALT) >150 U/L ja/tai T. Bilirubiini >1,6 mg/dl vastaanoton yhteydessä.
- Kliinisesti refraktorinen ortostaattinen hypotensio seulonnolla tai lähtötilanteen käynnillä, joka määritellään systolisen verenpaineen muutokseksi vähintään 20 mmHg ja diastolisen verenpaineen muutokseksi vähintään 10 mmHg istuma-asennosta seisomaan 2 minuutin kuluttua, joka ei reagoi lääkinnällinen hoito tai istumisen peruspaine alle 90/60.
- Aiempi sydämen vajaatoiminta, kliinisesti merkittävä bradykardia, 2. tai 3. asteen eteiskammiokatkos.
- Keuhkosairaus: krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD), johon liittyy hapentarve levossa tai liikkuessa; tai kohtalainen tai vaikea astma.
- Aktiivinen pahanlaatuisuus tai pahanlaatuisuuden diagnoosi 5 vuoden sisällä ennen seulonnan alkamista (Syöpävapaa vähintään 5 vuotta, ihosyövät melanoomaa lukuun ottamatta ovat sallittuja).
- Mikä tahansa diagnoosi autoimmuunisairaudesta tai immuunipuutteisesta tilasta, mukaan lukien kemoterapian antaminen viimeisten 3 vuoden aikana tai nykyinen immunosuppressio valkosolujen (WBC) mukaan
- Aivohalvauksen tai traumaattisen aivovaurion historia.
- Suuri leikkaus edellisten 3 kuukauden aikana tai suunniteltu seuraavien kuuden kuukauden aikana.
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet seulontakäynnin laboratoriotutkimuksissa.
- Tutkimuslääkkeen käyttöhistoria 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä.
- PD:n aivoleikkauksen historia.
- Ei voi palata seurantakäynneille kliinistä arviointia, laboratoriotutkimuksia tai kuvantamista varten.
- Päihteiden väärinkäyttöhäiriö.
- Aktiivinen antikoagulaatiohoito.
- Mikä tahansa muu tila, jonka tutkija kokee, aiheuttaisivat merkittävän vaaran potilaalle, jos ne otetaan mukaan, tai vaikeuttaisivat tutkimuksen arviointeja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Luuytimestä peräisin oleva MSC-siirto (1 x 106 MSC/kg)
Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t toimitetaan suonensisäisesti.
|
Luuytimestä peräisin olevia allogeenisia MSC:itä annetaan laskimoon nousevina annoksina 1 x 106 MSC/kg, 3 x 106 MSC/kg, 6 x 106 MSC/kg tai 10 x 106 MSC/kg kehon painoa kohti. idiopaattista Parkinsonin tautia (iPD) sairastavien potilaiden populaatio.
|
|
Kokeellinen: Luuytimestä peräisin oleva MSC-siirto (3 x 106 MSC/kg)
Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t toimitetaan suonensisäisesti.
|
Luuytimestä peräisin olevia allogeenisia MSC:itä annetaan laskimoon nousevina annoksina 1 x 106 MSC/kg, 3 x 106 MSC/kg, 6 x 106 MSC/kg tai 10 x 106 MSC/kg kehon painoa kohti. idiopaattista Parkinsonin tautia (iPD) sairastavien potilaiden populaatio.
|
|
Kokeellinen: Luuytimestä johdettu MSC-siirto (6 x 106 MSC/kg)
Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t toimitetaan suonensisäisesti.
|
Luuytimestä peräisin olevia allogeenisia MSC:itä annetaan laskimoon nousevina annoksina 1 x 106 MSC/kg, 3 x 106 MSC/kg, 6 x 106 MSC/kg tai 10 x 106 MSC/kg kehon painoa kohti. idiopaattista Parkinsonin tautia (iPD) sairastavien potilaiden populaatio.
|
|
Kokeellinen: Luuytimestä johdettu MSC-siirto (10 x 106 MSC/kg)
Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t toimitetaan suonensisäisesti.
|
Luuytimestä peräisin olevia allogeenisia MSC:itä annetaan laskimoon nousevina annoksina 1 x 106 MSC/kg, 3 x 106 MSC/kg, 6 x 106 MSC/kg tai 10 x 106 MSC/kg kehon painoa kohti. idiopaattista Parkinsonin tautia (iPD) sairastavien potilaiden populaatio.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Allogeenisen MSC-hoidon turvallisuus iPD-potilailla, mikä osoittaa haittatapahtumien esiintymisen, joiden on vahvistettu liittyvän hoitoon
Aikaikkuna: 3 viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Haittavaikutuksia ovat munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta ja hemolyyttinen anemia.
|
3 viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Allogeenisen MSC-hoidon turvallisuus iPD-potilailla, mikä osoittaa haittatapahtumien esiintymisen, joiden on vahvistettu liittyvän hoitoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Haittavaikutuksia ovat munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta ja hemolyyttinen anemia.
|
12 viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Allogeenisen MSC-hoidon turvallisuus iPD-potilailla, mikä osoittaa haittatapahtumien esiintymisen, joiden on vahvistettu liittyvän hoitoon
Aikaikkuna: 24 viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Haittavaikutuksia ovat munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta ja hemolyyttinen anemia.
|
24 viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Allogeenisen MSC-hoidon turvallisuus iPD-potilailla, mikä osoittaa haittatapahtumien esiintymisen, joiden on vahvistettu liittyvän hoitoon
Aikaikkuna: 52 viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Haittavaikutuksia ovat munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta ja hemolyyttinen anemia.
|
52 viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motorisen toiminnan muutos Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) -kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 viikkoa
|
UPDRS toimii vamma- ja vamma-asteikkona etenemisen seurannassa ja on jaettu neljään osaan.
Kaikilla kohteilla on 5 vastausvaihtoehtoa tasaisin ankkurein: 0 = normaali, 1 = lievä (oireet/oireet, joiden taajuus tai voimakkuus on riittävän alhainen, jotta ne eivät vaikuta toimintaan), 2 = lievä (oireet/merkit, joiden esiintymistiheys tai voimakkuus riittää aiheuttamaan vähäinen vaikutus toimintaan, 3 = kohtalainen (oireet/merkit riittävän usein tai voimakkaita vaikuttaakseen merkittävästi, mutta eivät estä toimintaa), 4 = vakava (oireet/merkit, jotka estävät toimintaa). |
lähtötaso, 3 viikkoa
|
|
Motorisen toiminnan muutos Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) -kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa
|
UPDRS toimii vamma- ja vamma-asteikkona etenemisen seurannassa ja on jaettu neljään osaan.
Kaikilla kohteilla on 5 vastausvaihtoehtoa tasaisin ankkurein: 0 = normaali, 1 = lievä (oireet/oireet, joiden taajuus tai voimakkuus on riittävän alhainen, jotta ne eivät vaikuta toimintaan), 2 = lievä (oireet/merkit, joiden esiintymistiheys tai voimakkuus riittää aiheuttamaan vähäinen vaikutus toimintaan, 3 = kohtalainen (oireet/merkit riittävän usein tai voimakkaita vaikuttaakseen merkittävästi, mutta eivät estä toimintaa), 4 = vakava (oireet/merkit, jotka estävät toimintaa). |
lähtötaso, 12 viikkoa
|
|
Motorisen toiminnan muutos Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) -kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
|
UPDRS toimii vamma- ja vamma-asteikkona etenemisen seurannassa ja on jaettu neljään osaan.
Kaikilla kohteilla on 5 vastausvaihtoehtoa tasaisin ankkurein: 0 = normaali, 1 = lievä (oireet/oireet, joiden taajuus tai voimakkuus on riittävän alhainen, jotta ne eivät vaikuta toimintaan), 2 = lievä (oireet/merkit, joiden esiintymistiheys tai voimakkuus riittää aiheuttamaan vähäinen vaikutus toimintaan, 3 = kohtalainen (oireet/merkit riittävän usein tai voimakkaita vaikuttaakseen merkittävästi, mutta eivät estä toimintaa), 4 = vakava (oireet/merkit, jotka estävät toimintaa). |
lähtötaso, 24 viikkoa
|
|
Motorisen toiminnan muutos Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) -kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 52 viikkoa
|
UPDRS toimii vamma- ja vamma-asteikkona etenemisen seurannassa ja on jaettu neljään osaan.
Kaikilla kohteilla on 5 vastausvaihtoehtoa tasaisin ankkurein: 0 = normaali, 1 = lievä (oireet/oireet, joiden taajuus tai voimakkuus on riittävän alhainen, jotta ne eivät vaikuta toimintaan), 2 = lievä (oireet/merkit, joiden esiintymistiheys tai voimakkuus riittää aiheuttamaan vähäinen vaikutus toimintaan, 3 = kohtalainen (oireet/merkit riittävän usein tai voimakkaita vaikuttaakseen merkittävästi, mutta eivät estä toimintaa), 4 = vakava (oireet/merkit, jotka estävät toimintaa). |
lähtötaso, 52 viikkoa
|
|
Muutos moottoritoiminnassa UPDRS-moottorin pistemäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 viikkoa
|
UPDRS:n osat III ja IV suoritetaan edellä kuvatulla tavalla.
|
lähtötaso, 3 viikkoa
|
|
Muutos moottoritoiminnassa UPDRS-moottorin pistemäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa
|
UPDRS:n osat III ja IV suoritetaan edellä kuvatulla tavalla.
|
lähtötaso, 12 viikkoa
|
|
Muutos moottoritoiminnassa UPDRS-moottorin pistemäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
|
UPDRS:n osat III ja IV suoritetaan edellä kuvatulla tavalla.
|
lähtötaso, 24 viikkoa
|
|
Muutos moottoritoiminnassa UPDRS-moottorin pistemäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 52 viikkoa
|
UPDRS:n osat III ja IV suoritetaan edellä kuvatulla tavalla.
|
lähtötaso, 52 viikkoa
|
|
Muutos motorisessa toiminnassa Timed-Up-and-Go (TUG) -testillä arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 viikkoa
|
Aika sekunneissa vaaditaan nousemiseen tuolista, kävelemään 7 metriä, kääntymään, kävelemään takaisin tuolille ja istumaan.
|
lähtötaso, 3 viikkoa
|
|
Muutos motorisessa toiminnassa Timed-Up-and-Go (TUG) -testillä arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa
|
Aika sekunneissa vaaditaan nousemiseen tuolista, kävelemään 7 metriä, kääntymään, kävelemään takaisin tuolille ja istumaan.
|
lähtötaso, 12 viikkoa
|
|
Muutos motorisessa toiminnassa Timed-Up-and-Go (TUG) -testillä arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
|
Aika sekunneissa vaaditaan nousemiseen tuolista, kävelemään 7 metriä, kääntymään, kävelemään takaisin tuolille ja istumaan.
|
lähtötaso, 24 viikkoa
|
|
Muutos motorisessa toiminnassa Timed-Up-and-Go (TUG) -testillä arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 52 viikkoa
|
Aika sekunneissa vaaditaan nousemiseen tuolista, kävelemään 7 metriä, kääntymään, kävelemään takaisin tuolille ja istumaan.
|
lähtötaso, 52 viikkoa
|
|
Vammaisuuden muutos modifioidulla Hoehnin ja Yahrin asteikolla mitattuna
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 viikkoa
|
Modifioitu Hoehnin ja Yahrin asteikko on vaiheistusinstrumentti, joka määrittelee Parkinsonin taudin motoristen toimintojen laajat luokat, alkaen vaiheesta 0: ei merkkejä taudista ylimpään vaiheeseen 5: pyörätuoliin sidottu tai vuoteessa ilman apua.
|
lähtötaso, 3 viikkoa
|
|
Vammaisuuden muutos modifioidulla Hoehnin ja Yahrin asteikolla mitattuna
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa
|
Modifioitu Hoehnin ja Yahrin asteikko on vaiheistusinstrumentti, joka määrittelee Parkinsonin taudin motoristen toimintojen laajat luokat, alkaen vaiheesta 0: ei merkkejä taudista ylimpään vaiheeseen 5: pyörätuoliin sidottu tai vuoteessa ilman apua.
|
lähtötaso, 12 viikkoa
|
|
Vammaisuuden muutos modifioidulla Hoehnin ja Yahrin asteikolla mitattuna
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
|
Modifioitu Hoehnin ja Yahrin asteikko on vaiheistusinstrumentti, joka määrittelee Parkinsonin taudin motoristen toimintojen laajat luokat, alkaen vaiheesta 0: ei merkkejä taudista ylimpään vaiheeseen 5: pyörätuoliin sidottu tai vuoteessa ilman apua.
|
lähtötaso, 24 viikkoa
|
|
Vammaisuuden muutos modifioidulla Hoehnin ja Yahrin asteikolla mitattuna
Aikaikkuna: lähtötaso, 52 viikkoa
|
Modifioitu Hoehnin ja Yahrin asteikko on vaiheistusinstrumentti, joka määrittelee Parkinsonin taudin motoristen toimintojen laajat luokat, alkaen vaiheesta 0: ei merkkejä taudista ylimpään vaiheeseen 5: pyörätuoliin sidottu tai vuoteessa ilman apua.
|
lähtötaso, 52 viikkoa
|
|
mustaaineen ja selän striatumin välinen toiminnallinen yhteys lepotilan toiminnallisella magneettikuvauksella (fMRI) arvioituna
Aikaikkuna: perusviiva
|
Diffuusiotensoria ja T2-kuvausta käytetään lepotilan toiminnallisella liitettävyystekniikalla.
|
perusviiva
|
|
perfuusio arvioituna valtimoiden spin-leimatulla (ASL) perfuusio-MRI:llä
Aikaikkuna: perusviiva
|
Lepotilan aivoverenvirtaus (CBF) mitataan pseudo-jatkuvalla valtimoiden spin-leimauksella (pCASL) MRI-sekvenssillä ja gradienttikaikukaikukuvauksella (EPI), joka mahdollistaa CBF:n ei-invasiivisen kvantifioinnin.
|
perusviiva
|
|
rakenteellinen liitettävyys mitattuna diffuusiopainotetulla MRI:llä diffuusiotensorikuvan (DTI) analyysiä varten
Aikaikkuna: perusviiva
|
Joukko diffuusiopainotettuja kuvatilavuuksia (32 suuntaa, korkea kulmaresoluutio) kerätään käyttämällä gradienttiylimäärä -vaihtoehtoa, jolloin yksi B0 (diffuusiopainotettu) kuvatilavuus hankitaan ennen yhden diffuusiopainotetun skannauksen toiston hankkimista.
Diffuusiotensori ja siihen liittyvät laskelmat suoritetaan.
Tarkastellaan valkoisen aineen mikrorakennetta, joka edustaa tiettyjä aivokuoren ja subkortikaalisia alueita yhdistäviä rakenteellisia reittejä.
Selvitetään, onko lisääntynyttä fraktionaalista anisotropiaa ja vähentynyttä keskimääräistä diffuusiota pitkin valkoisen aineen kuituja, jotka yhdistävät alueita, joilla on lisääntynyt toiminnallinen liitettävyys, kuten substantia nigra ja dorsaalinen striatum.
|
perusviiva
|
|
kortikaalisten rakenteiden tilavuus määritettynä T1- ja T2-painotetulla MRI:llä nestevaimennettulla inversioreaktiolla
Aikaikkuna: perusviiva
|
Anatominen kuvantaminen mahdollistaa aivojen rakenteen visualisoinnin noin 1 kuutiomillimetrin tasolla.
Näitä skannauksia käytetään aivokuoren alaisten rakenteiden (esim. putamen, caudate nucleus) tilavuuden arvioimiseen.
|
perusviiva
|
|
aivokuoren paksuus määritettynä T1- ja T2-painotetulla MRI:llä nestevaimennetulla inversiolla
Aikaikkuna: perusviiva
|
Anatominen kuvantaminen mahdollistaa aivojen rakenteen visualisoinnin noin 1 kuutiomillimetrin tasolla.
Näitä skannauksia käytetään aivokuoren paksuuden (esim. harmaan aineen tiheyden) mittaamiseen.
|
perusviiva
|
|
Muutos aivojen bruttorakenteessa arvioituna T1- ja T2-painotetulla magneettikuvauksella nestevaimennettu inversion palautuminen
Aikaikkuna: perusviiva
|
Anatominen kuvantaminen mahdollistaa aivojen rakenteen visualisoinnin noin 1 kuutiomillimetrin tasolla.
Näitä skannauksia käytetään havaitsemaan kaikki hoidon aikana ilmenevät karkeat rakenteelliset muutokset tai tulehdukset.
|
perusviiva
|
|
Muutos aivojen toiminnassa tehtävätilan fMRI:llä arvioituna
Aikaikkuna: perusviiva
|
Koko aivojen kaikutasokuvaus (EPI) on herkkä ROHKEAlle kontrastille, kun taas osallistujat napauttavat sormia omatoimisesti vasemmalla ja oikealla kädellä eri aikoina ja lepotilassa sen jälkeen, kun heitä on kehotettu pysymään paikallaan ja kiinnitä valkoiseen hiusristikkoon, joka näkyy mustalla taustalla toiminnallisen hankinnan aikana.
Toiminnallinen kuvantaminen tehdään lääkityksen ollessa OFF-tilassa.
Selvitetään, onko motorisen aivokuoren epänormaalin korkean aktiivisuuden kuviossa laskua ja putamen-aktiivisuuden lisääntymistä.
|
perusviiva
|
|
Elämänlaadun muutos, joka on arvioitu muokatulla Schwabin ja Englannin päivittäisen elämän toiminnan (ADL) pistemäärällä
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 viikkoa
|
Schwab & England -asteikko on lääkärin arvio tutkittavan itsenäisyyden tasosta.
Koehenkilö pisteytetään prosenttiasteikolla, joka kuvastaa hänen kykyään suorittaa päivittäisiä toimia suhteessa siihen, mitä hän teki ennen Parkinsonin taudin ilmaantumista.
Pisteet vaihtelevat 100 %:sta 0 %:iin 10 %:n välein, missä 100 % on täysin riippumaton ja 0 % on vain vegetatiivisia toimintoja.
|
lähtötaso, 3 viikkoa
|
|
Elämänlaadun muutos, joka on arvioitu muokatulla Schwabin ja Englannin päivittäisen elämän toiminnan (ADL) pistemäärällä
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa
|
Schwab & England -asteikko on lääkärin arvio tutkittavan itsenäisyyden tasosta.
Koehenkilö pisteytetään prosenttiasteikolla, joka kuvastaa hänen kykyään suorittaa päivittäisiä toimia suhteessa siihen, mitä hän teki ennen Parkinsonin taudin ilmaantumista.
Pisteet vaihtelevat 100 %:sta 0 %:iin 10 %:n välein, missä 100 % on täysin riippumaton ja 0 % on vain vegetatiivisia toimintoja.
|
lähtötaso, 12 viikkoa
|
|
Elämänlaadun muutos, joka on arvioitu muokatulla Schwabin ja Englannin päivittäisen elämän toiminnan (ADL) pistemäärällä
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
|
Schwab & England -asteikko on lääkärin arvio tutkittavan itsenäisyyden tasosta.
Koehenkilö pisteytetään prosenttiasteikolla, joka kuvastaa hänen kykyään suorittaa päivittäisiä toimia suhteessa siihen, mitä hän teki ennen Parkinsonin taudin ilmaantumista.
Pisteet vaihtelevat 100 %:sta 0 %:iin 10 %:n välein, missä 100 % on täysin riippumaton ja 0 % on vain vegetatiivisia toimintoja.
|
lähtötaso, 24 viikkoa
|
|
Elämänlaadun muutos, joka on arvioitu muokatulla Schwabin ja Englannin päivittäisen elämän toiminnan (ADL) pistemäärällä
Aikaikkuna: lähtötaso, 52 viikkoa
|
Schwab & England -asteikko on lääkärin arvio tutkittavan itsenäisyyden tasosta.
Koehenkilö pisteytetään prosenttiasteikolla, joka kuvastaa hänen kykyään suorittaa päivittäisiä toimia suhteessa siihen, mitä hän teki ennen Parkinsonin taudin ilmaantumista.
Pisteet vaihtelevat 100 %:sta 0 %:iin 10 %:n välein, missä 100 % on täysin riippumaton ja 0 % on vain vegetatiivisia toimintoja.
|
lähtötaso, 52 viikkoa
|
|
Elämänlaadun muutos Parkinsonin taudin kyselylomakkeella (PDQ-39) arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 viikkoa
|
PDQ-39 on 39 kysymyksen Parkinsonin tautia koskeva itsetäytetty kyselylomake, joka sisältää 8 osa-aluetta: liikkuvuus (10 kohtaa), päivittäiset toimet (6 kohtaa), emotionaalinen hyvinvointi (6 kohdetta), stigma (4 kohtaa), sosiaalinen. tuki (3 kohdetta), kognitio (4 kohdetta), viestintä (3 kohdetta) ja kehon epämukavuus (3 kohdetta).
Kaikkien kohteiden oletetaan vaikuttavan QoL:iin, ja niihin on vastattava kunkin ulottuvuuden pistemäärän laskemiseksi.
Kysymyksiin vastataan edellisen kuukauden kokemusten perusteella 5 pisteen järjestyspisteytysjärjestelmällä: 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus, 3 = usein, 4 = aina.
Jokainen pistemäärä vaihtelee välillä 0 = ei koskaan ole vaikeuksia 100 = on aina vaikeuksia.
|
lähtötaso, 3 viikkoa
|
|
Elämänlaadun muutos Parkinsonin taudin kyselylomakkeella (PDQ-39) arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa
|
PDQ-39 on 39 kysymyksen Parkinsonin tautia koskeva itsetäytetty kyselylomake, joka sisältää 8 osa-aluetta: liikkuvuus (10 kohtaa), päivittäiset toimet (6 kohtaa), emotionaalinen hyvinvointi (6 kohdetta), stigma (4 kohtaa), sosiaalinen. tuki (3 kohdetta), kognitio (4 kohdetta), viestintä (3 kohdetta) ja kehon epämukavuus (3 kohdetta).
Kaikkien kohteiden oletetaan vaikuttavan QoL:iin, ja niihin on vastattava kunkin ulottuvuuden pistemäärän laskemiseksi.
Kysymyksiin vastataan edellisen kuukauden kokemusten perusteella 5 pisteen järjestyspisteytysjärjestelmällä: 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus, 3 = usein, 4 = aina.
Jokainen pistemäärä vaihtelee välillä 0 = ei koskaan ole vaikeuksia 100 = on aina vaikeuksia.
|
lähtötaso, 12 viikkoa
|
|
Elämänlaadun muutos Parkinsonin taudin kyselylomakkeella (PDQ-39) arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
|
PDQ-39 on 39 kysymyksen Parkinsonin tautia koskeva itsetäytetty kyselylomake, joka sisältää 8 osa-aluetta: liikkuvuus (10 kohtaa), päivittäiset toimet (6 kohtaa), emotionaalinen hyvinvointi (6 kohdetta), stigma (4 kohtaa), sosiaalinen. tuki (3 kohdetta), kognitio (4 kohdetta), viestintä (3 kohdetta) ja kehon epämukavuus (3 kohdetta).
Kaikkien kohteiden oletetaan vaikuttavan QoL:iin, ja niihin on vastattava kunkin ulottuvuuden pistemäärän laskemiseksi.
Kysymyksiin vastataan edellisen kuukauden kokemusten perusteella 5 pisteen järjestyspisteytysjärjestelmällä: 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus, 3 = usein, 4 = aina.
Jokainen pistemäärä vaihtelee välillä 0 = ei koskaan ole vaikeuksia 100 = on aina vaikeuksia.
|
lähtötaso, 24 viikkoa
|
|
Elämänlaadun muutos Parkinsonin taudin kyselylomakkeella (PDQ-39) arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 52 viikkoa
|
PDQ-39 on 39 kysymyksen Parkinsonin tautia koskeva itsetäytetty kyselylomake, joka sisältää 8 osa-aluetta: liikkuvuus (10 kohtaa), päivittäiset toimet (6 kohtaa), emotionaalinen hyvinvointi (6 kohdetta), stigma (4 kohtaa), sosiaalinen. tuki (3 kohdetta), kognitio (4 kohdetta), viestintä (3 kohdetta) ja kehon epämukavuus (3 kohdetta).
Kaikkien kohteiden oletetaan vaikuttavan QoL:iin, ja niihin on vastattava kunkin ulottuvuuden pistemäärän laskemiseksi.
Kysymyksiin vastataan edellisen kuukauden kokemusten perusteella 5 pisteen järjestyspisteytysjärjestelmällä: 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus, 3 = usein, 4 = aina.
Jokainen pistemäärä vaihtelee välillä 0 = ei koskaan ole vaikeuksia 100 = on aina vaikeuksia.
|
lähtötaso, 52 viikkoa
|
|
Kognitiivisen toiminnan muutos Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MoCA) mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 52 viikkoa
|
Montreal Cognitive Assessment on nopea seulontainstrumentti työmuistille, visuaalisille ja spatiaalisille kyvyille, toimeenpanotoiminnalle, huomiolle, keskittymiselle, kielelle ja suuntautumiselle.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-30; pistemäärä 26 tai enemmän katsotaan normaaliksi.
|
lähtötaso, 52 viikkoa
|
|
Muutos immunologisessa vasteessa sytokiinien plasmapitoisuuksilla arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 viikkoa
|
Tutkijat arvioivat tulehdukseen liittyvät sytokiinit [interleukiini-6 (IL-6), interleukiini-1 beeta (IL-1β), tuumorinekroositekijä beeta (TNFβ)]; solujen kasvu ja erilaistuminen [aivoperäinen neurotrofinen tekijä (BDNF), granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GM-CSF)]; monosyyttien migraatio [fraktalkiini, eotaksiini, monosyyttien kemotaktinen proteiini 1 (MCP-1), makrofagien tulehduksellinen proteiini 1 beeta (MIP-1β)]; ja adaptiivinen immuunivaste [interleukiini 12 alayksikkö beeta (IL-12p40), interleukiini 7 (IL-7), interleukiini 9 (IL-9), interleukiini 4 (IL-4)] mitataan.
|
lähtötaso, 3 viikkoa
|
|
Muutos immunologisessa vasteessa sytokiinien plasmapitoisuuksilla arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 viikkoa
|
Tutkijat arvioivat tulehdukseen liittyvät sytokiinit [interleukiini-6 (IL-6), interleukiini-1 beeta (IL-1β), tuumorinekroositekijä beeta (TNFβ)]; solujen kasvu ja erilaistuminen [aivoperäinen neurotrofinen tekijä (BDNF), granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GM-CSF)]; monosyyttien migraatio [fraktalkiini, eotaksiini, monosyyttien kemotaktinen proteiini 1 (MCP-1), makrofagien tulehduksellinen proteiini 1 beeta (MIP-1β)]; ja adaptiivinen immuunivaste [interleukiini 12 alayksikkö beeta (IL-12p40), interleukiini 7 (IL-7), interleukiini 9 (IL-9), interleukiini 4 (IL-4)] mitataan.
|
lähtötaso, 12 viikkoa
|
|
Muutos immunologisessa vasteessa sytokiinien plasmapitoisuuksilla arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
|
Tutkijat arvioivat tulehdukseen liittyvät sytokiinit [interleukiini-6 (IL-6), interleukiini-1 beeta (IL-1β), tuumorinekroositekijä beeta (TNFβ)]; solujen kasvu ja erilaistuminen [aivoperäinen neurotrofinen tekijä (BDNF), granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GM-CSF)]; monosyyttien migraatio [fraktalkiini, eotaksiini, monosyyttien kemotaktinen proteiini 1 (MCP-1), makrofagien tulehduksellinen proteiini 1 beeta (MIP-1β)]; ja adaptiivinen immuunivaste [interleukiini 12 alayksikkö beeta (IL-12p40), interleukiini 7 (IL-7), interleukiini 9 (IL-9), interleukiini 4 (IL-4)] mitataan.
|
lähtötaso, 24 viikkoa
|
|
Muutos immunologisessa vasteessa sytokiinien plasmapitoisuuksilla arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso, 52 viikkoa
|
Tutkijat arvioivat tulehdukseen liittyvät sytokiinit [interleukiini-6 (IL-6), interleukiini-1 beeta (IL-1β), tuumorinekroositekijä beeta (TNFβ)]; solujen kasvu ja erilaistuminen [aivoperäinen neurotrofinen tekijä (BDNF), granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GM-CSF)]; monosyyttien migraatio [fraktalkiini, eotaksiini, monosyyttien kemotaktinen proteiini 1 (MCP-1), makrofagien tulehduksellinen proteiini 1 beeta (MIP-1β)]; ja adaptiivinen immuunivaste [interleukiini 12 alayksikkö beeta (IL-12p40), interleukiini 7 (IL-7), interleukiini 9 (IL-9), interleukiini 4 (IL-4)] mitataan.
|
lähtötaso, 52 viikkoa
|
|
Muutos itsemurha-ajatuksissa tai -käyttäytymisessä Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: Seulonta, 3 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
|
CSSRS-luokitusasteikko on joukko kysymyksiä, jotka on suunnattu itsetuhoisten tunteiden tai tekojen sanallistamiseen
|
Seulonta, 3 viikkoa, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Mya Schiess, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. syyskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. syyskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 20. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HSC-MS-16-0026
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Allogeeniset luuytimestä peräisin olevat MSC:t (1 x 106 MSC/kg)
-
Medical College of WisconsinMiltenyi Biomedicine GmbHAktiivinen, ei rekrytointiB-solujen krooninen lymfosyyttinen leukemia | B-solujen non-Hodgkin-lymfoomaYhdysvallat
-
Medical College of WisconsinEi vielä rekrytointia
-
Medical College of WisconsinChildren's Hospital and Health System Foundation, WisconsinRekrytointiAkuutti lymfoblastinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia, lasten | Akuutti lymfoblastinen leukemia, uusiutumisessa | Toistuva akuutti lymfoblastinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia epäonnistuneella remissiolla | Akuutti lymfoblastinen leukemia, joka ei ole saavuttanut remissiotaYhdysvallat