Studie van het cellutoomsysteem voor de behandeling van individuele laesies bij EB Pts
5 april 2024 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studie van epidermale transplantatie met behulp van het CelluTome epidermale oogstsysteem voor de behandeling van individuele laesies bij personen met epidermolysis bullosa [MT2015-36]
Zelfs na succesvolle hematopoëtische celtransplantatie voor systemische genodermatosis epidermolysis bullosa (EB) blijven er vaak weinig maar hardnekkige wonden over.
De onderzoekers stellen lokale wondtherapie voor met behulp van epidermale huidtransplantatie van dezelfde donor die het hematopoëtische transplantaat heeft geleverd, of van dezelfde EB-persoon met een mozaïek (natuurlijk gen-gecorrigeerde) huid.
In beide gevallen wordt verwacht dat een permissief immuunsysteem en huidchimerisme langdurige epidermale enting en wondgenezing mogelijk maken.
De onderzoekers zullen een door de FDA goedgekeurd vacuümapparaat (CelluTome®, verordeningsnummer 878.4820) gebruiken dat littekenvrij oogsten van de opperhuid mogelijk maakt en de overdracht ervan op een vierkant chirurgische tape (Tegaderm®) naar de ontvanger als wondverband.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
34
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënt (Ontvanger)
- Diagnose van Dystrofische Epidermolysis Bullosa (DEB) of Junctionele Epidermolysis Bullosa (JEB) met ten minste één wond, zichtbaar vrij van infectie (of eerder behandeld) en komt in aanmerking voor Arm A of Arm B op basis van de huidtransplantaatbron:
Celoogst van eerdere hematopoëtische celtransplantatie (HCT) donor (arm A) - niet van toepassing als arm B
Ten minste 6 maanden na hematopoëtische celtransplantatie met donorchimerisme
- Perifeer bloeddonorchimerisme moet binnen 21 dagen na transplantatie worden gemeten en >/= 5% en stabiel zijn. De stabiliteit van chimerisme zal worden bepaald door het protocolteam en gebaseerd op 3 waarden van chimerisme in perifeer bloed met een tussenpoos van ten minste 1 maand.
- Geen voorgeschiedenis van pre-BMT auto-immune cytopenieën
- Van immuunonderdrukkende therapie
- De originele transplantatiedonor is beschikbaar en bereid om de epidermisdonor te zijn
Zelfdonatie (arm B) - niet van toepassing als arm A
- Bewezen somatische reversie
- Plaats voor huidtransplantatie vrij van cellulitis en andere klinisch duidelijke afwijkingen
- Voldoet aan de geschiktheid van de donor
- Verzekeringspre-autorisatie voor procedure, indien van toepassing
- Vrijwillige schriftelijke toestemming (patiënt of ouder/voogd voor minderjarigen met instemming) voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures of behandelingen.
Huidtransplantaatdonor (hematopoëtische celtransplantatiedonor voor de EB-patiënt [Arm A] of EB-patiënt zelf/hemzelf [Arm B])
- Leeftijd > 2 jaar (gebaseerd op voorafgaande veiligheidstesten van het apparaat)
- Gezond bij lichamelijk onderzoek naar de mening van de beoordelende aanbieder
- Negativiteit voor Hepatitis B en C, HIV en HTLV1/2 binnen 30 dagen na donatie
- Vrijwillige schriftelijke toestemming (donor of ouder/voogd voor minderjarigen met instemming) voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Transplantaat van HCT-donor
Cellen worden met behulp van Cellutome van een donor geoogst en vervolgens via Adaptic-verband overgebracht naar de wond van de ontvanger met maximaal 3 donoroogstplaatsen/behandelde wondplaatsen op dag 0.
|
|
|
Experimenteel: Zelfdonor van intacte huidpleister
Cellen worden van de patiënt geoogst met behulp van Cellutome en vervolgens via Adaptic-verband overgebracht naar de wond van de patiënt met maximaal 3 oogstplaatsen/behandelde wondplaatsen op dag 0.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage succesvol behandelde transplantaten
Tijdsspanne: 12 weken na transplantatie
|
Als het door de wond aangetaste lichaamsoppervlak minstens 50% bedraagt lager is na 12 weken ten opzichte van de basislijn, zal het transplantaat worden overwogen succesvol. |
12 weken na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deelnemers met een laesievrije huid
Tijdsspanne: 1 jaar na enten
|
Deelnemers zonder plaveiselcelcarcinoom (SCC) op de transplantaatplaats.
Wondherbeoordelingen zullen worden uitgevoerd via foto's en vervolgbezoeken.
|
1 jaar na enten
|
|
Levensduur van geënte huid
Tijdsspanne: 1 jaar na enten
|
Percentage patiënten dat een periode van zes weken zonder laesies heeft gehad tegen de tijd dat ze 1 jaar na de transplantatie zijn.
Wondherbeoordelingen zullen worden uitgevoerd via foto's en vervolgbezoeken.
|
1 jaar na enten
|
|
Percentage verandering in de IScorEB-beoordelingsscore van een patiënt
Tijdsspanne: Basislijn en 6 weken
|
Meet het percentage veranderingen in de kwaliteit van leven (QOL) via pijn, jeuk en de algemene QOL IScorEB-vragenlijst.
Scores kunnen variëren van 16 tot 112.
De QOLS-scores worden bij elkaar opgeteld, zodat een hogere score een hogere kwaliteit van leven aangeeft.
|
Basislijn en 6 weken
|
|
Percentage verandering van de IScoreEB-beoordelingsscore van een patiënt
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken
|
Meet het percentage veranderingen in de kwaliteit van leven (QOL) via pijn, jeuk en de algemene QOL IScorEB-vragenlijst.
Scores kunnen variëren van 16 tot 112.
De QOLS-scores worden bij elkaar opgeteld, zodat een hogere score een hogere kwaliteit van leven aangeeft.
|
Basislijn en 12 weken
|
|
Littekenvrije genezing van de lichaamslocaties van de donor
Tijdsspanne: 1 jaar na enten
|
Percentage donoren zonder bewijs van een niet-genezen huid.
Wondherbeoordelingen zullen worden uitgevoerd via foto's en vervolgbezoeken.
|
1 jaar na enten
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Christen Ebens, MD, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 augustus 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 maart 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 april 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 januari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 januari 2016
Eerst geplaatst (Geschat)
2 februari 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2015LS154
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .