Cellutome 系统治疗 EB 患者单个病灶的研究
2024年4月5日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
使用 CelluTome 表皮采集系统进行表皮移植治疗大疱性表皮松解症患者个体皮损的研究 [MT2015-36]
即使在成功进行系统性遗传性皮肤病性大疱性表皮松解症 (EB) 的造血细胞移植后，也经常会留下很少但持续存在的伤口。
研究人员建议使用来自提供造血移植物的同一供体或来自具有马赛克（自然基因校正）皮肤的同一 EB 个体的表皮移植进行局部伤口治疗。
在这两种情况下，宽容的免疫系统和皮肤嵌合体有望实现长期的表皮植入和伤口愈合。
研究人员将使用 FDA 批准的真空设备（CelluTome®，法规编号 878.4820），该设备能够无疤痕地采集表皮，并将其作为伤口敷料在方形手术胶带 (Tegaderm®) 上转移到接受者身上。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
34
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
患者（接受者）
- 营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 或交界性大疱性表皮松解症 (JEB) 的诊断，至少有一个伤口，明显没有感染（或之前接受过治疗），并且根据皮肤移植来源符合 A 组或 B 组的资格：
从先前的造血细胞移植 (HCT) 供体（A 组）中采集细胞 - 如果 B 组不适用
具有供体嵌合体的造血细胞移植后至少 6 个月
- 外周血供体嵌合体应在移植后 21 天内测量，并且 >/= 5% 且稳定。 嵌合体的稳定性将由方案团队根据至少相隔 1 个月的 3 个外周血嵌合体值来确定。
- 无 BMT 前自身免疫性血细胞减少史
- 关闭免疫抑制治疗
- 原始移植供体可用并愿意成为表皮供体
自我捐赠（B 组）- A 组不适用
- 已证实的体细胞逆转
- 植皮部位无蜂窝组织炎和任何其他临床明显异常
- 符合捐赠者资格
- 程序的保险预授权（如果适用）
- 在任何研究相关程序或治疗之前自愿书面同意（患者或未成年人的父母/监护人同意）。
皮肤移植供体（EB 患者 [A 组] 的造血细胞移植供体或 EB 患者本人 [B 组]）
- 年龄 > 2 岁（基于之前对设备的安全测试）
- 评估提供者认为健康的体检
- 捐赠后 30 天内乙型和丙型肝炎、HIV 和 HTLV1/2 呈阴性
- 在任何研究相关程序之前自愿书面同意（捐赠者或未成年人的父母/监护人同意）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：来自 HCT 供体的移植物
使用 Cellutome 从供体采集细胞，然后在第 0 天通过 Adaptic 敷料转移到受体的伤口，最多 3 个供体采集部位/治疗伤口部位。
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实验性的：来自完整皮肤贴片的自我捐赠者
使用 Cellutome 从受试者身上采集细胞，然后在第 0 天通过 Adaptic 敷料转移到受试者的伤口，最多 3 个采集部位/治疗伤口部位。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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成功治疗的移植物百分比
大体时间：嫁接后12周
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如果受伤口影响的体表面积至少达到 50% 12 周时相对于基线较低，将考虑移植 成功的。 |
嫁接后12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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皮肤无病变的参与者
大体时间：嫁接后1年
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移植部位没有鳞状细胞癌 (SCC) 的参与者。
伤口重新评估将通过照片和后续访问进行。
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嫁接后1年
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移植皮肤的寿命
大体时间：嫁接后1年
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移植后 1 年时皮肤已保持 6 周无病变的患者百分比。
伤口重新评估将通过照片和后续访问进行。
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嫁接后1年
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患者 IScorEB 评估分数的百分比变化
大体时间：基线和 6 周
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通过疼痛、瘙痒和一般 QOL IScorEB 问卷来衡量生活质量 (QOL) 变化的百分比。
分数范围为 16 至 112。
对 QOLS 分数进行求和，分数越高表示生活质量越高。
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基线和 6 周
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患者 IScoreEB 评估分数的百分比变化
大体时间：基线和 12 周
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通过疼痛、瘙痒和一般 QOL IScorEB 问卷来衡量生活质量 (QOL) 变化的百分比。
分数范围为 16 至 112。
对 QOLS 分数进行求和，分数越高表示生活质量越高。
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基线和 12 周
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捐赠者身体部位的无疤痕愈合
大体时间：嫁接后1年
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没有皮肤未愈合迹象的捐赠者的百分比。
伤口重新评估将通过照片和后续访问进行。
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嫁接后1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Christen Ebens, MD, MPH、Masonic Cancer Center, University of Minnesota
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年8月4日
初级完成 (实际的)
2023年3月16日
研究完成 (实际的)
2024年4月3日
研究注册日期
首次提交
2016年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月29日
首次发布 (估计的)
2016年2月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月5日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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