Studio del sistema Cellutome per il trattamento delle lesioni individuali nei pazienti EB
5 aprile 2024 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studio dell'innesto epidermico utilizzando il sistema di prelievo epidermico CelluTome per il trattamento di lesioni individuali in persone con epidermolisi bollosa [MT2015-36]
Poche ma persistenti ferite rimangono spesso anche dopo il successo del trapianto di cellule ematopoietiche per genodermatosi sistemica epidermolisi bollosa (EB).
Gli investigatori propongono una terapia locale della ferita utilizzando l'innesto di pelle epidermica dallo stesso donatore che ha fornito l'innesto ematopoietico, o dallo stesso individuo EB con una pelle a mosaico (naturalmente geneticamente corretta).
In entrambi i casi si prevede che il sistema immunitario permissivo e il chimerismo cutaneo consentano l'attecchimento epidermico a lungo termine e la guarigione delle ferite.
Gli investigatori utilizzeranno un dispositivo sottovuoto approvato dalla FDA (CelluTome®, numero di regolamento 878.4820) che consente la raccolta senza cicatrici dell'epidermide e il suo trasferimento su un quadrato di nastro chirurgico (Tegaderm®) al destinatario come medicazione per ferite.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
34
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Paziente (destinatario)
- Diagnosi di Epidermolisi bollosa distrofica (DEB) o Epidermolisi bollosa giunzionale (JEB) con almeno una ferita, visibilmente libera da infezione (o trattata in precedenza) e soddisfa l'idoneità per il braccio A o il braccio B in base alla fonte dell'innesto cutaneo:
Raccolta di cellule da precedente donatore di trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) (braccio A) - non applicabile se braccio B
Almeno 6 mesi dopo il trapianto di cellule ematopoietiche con chimerismo del donatore
- Il chimerismo del donatore di sangue periferico deve essere misurato entro 21 giorni dall'innesto ed essere >/= 5% e stabile. La stabilità del chimerismo sarà determinata dal team del protocollo e basata su 3 valori di chimerismo del sangue periferico a distanza di almeno 1 mese.
- Nessuna storia di citopenie autoimmuni pre-BMT
- Fuori dalla terapia immunosoppressiva
- Il donatore originale del trapianto è disponibile e disposto a essere il donatore di epidermide
Autodonazione (braccio B) - non applicabile se il braccio A
- Provata reversione somatica
- Sito per innesto cutaneo esente da cellulite e da qualsiasi altra anomalia clinicamente evidente
- Soddisfa l'idoneità del donatore
- Pre-autorizzazione assicurativa per la procedura, se applicabile
- Consenso scritto volontario (paziente o genitore/tutore per i minori con assenso) prima di qualsiasi procedura o trattamento correlato alla ricerca.
Donatore di trapianto di pelle (donatore di trapianto di cellule ematopoietiche per il paziente EB [Braccio A] o paziente EB stesso/stesso [Braccio B])
- Età > 2 anni (sulla base di precedenti test di sicurezza del dispositivo)
- Sano all'esame obiettivo secondo il parere del fornitore di valutazione
- Negatività per epatite B e C, HIV e HTLV1/2 entro 30 giorni dalla donazione
- Consenso scritto volontario (donatore o genitore/tutore per i minori con assenso) prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Innesto da donatore di HCT
Le cellule vengono raccolte da un donatore utilizzando Cellutome, quindi trasferite tramite medicazione Adaptic alla ferita del ricevente con un massimo di 3 siti di raccolta del donatore/siti della ferita trattati il giorno 0.
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Sperimentale: Autodonatore da cerotto cutaneo intatto
Le cellule vengono raccolte dal soggetto utilizzando Cellutome, quindi trasferite tramite medicazione Adaptic alla ferita di quel soggetto con un massimo di 3 siti di raccolta/siti della ferita trattati il giorno 0.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di innesti trattati con successo
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'innesto
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Se la superficie corporea interessata dalla ferita è almeno il 50% inferiore a 12 settimane rispetto al basale, verrà preso in considerazione l'innesto riuscito. |
12 settimane dopo l'innesto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Partecipanti con pelle priva di lesioni
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'innesto
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Partecipanti senza carcinoma a cellule squamose (SCC) nel sito dell'innesto.
Le rivalutazioni della ferita verranno eseguite tramite fotografie e visite di follow-up.
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1 anno dopo l'innesto
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Longevità della pelle innestata
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'innesto
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Percentuale di pazienti che hanno avuto un periodo di 6 settimane di pelle libera da lesioni entro 1 anno dall'innesto.
Le rivalutazioni della ferita verranno eseguite tramite fotografie e visite di follow-up.
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1 anno dopo l'innesto
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Variazione percentuale del punteggio di valutazione IScorEB di un paziente
Lasso di tempo: Baseline e 6 settimane
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Misurare la percentuale dei cambiamenti nella qualità della vita (QOL) attraverso il dolore, il prurito e il questionario QOL IScorEB generale.
I punteggi possono variare da 16 a 112.
I punteggi QOLS vengono sommati in modo che un punteggio più alto indichi una migliore qualità della vita.
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Baseline e 6 settimane
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Variazione percentuale del punteggio di valutazione IScoreEB di un paziente
Lasso di tempo: Baseline e 12 settimane
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Misurare la percentuale dei cambiamenti nella qualità della vita (QOL) attraverso il dolore, il prurito e il questionario QOL IScorEB generale.
I punteggi possono variare da 16 a 112.
I punteggi QOLS vengono sommati in modo che un punteggio più alto indichi una migliore qualità della vita.
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Baseline e 12 settimane
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Guarigione senza cicatrici delle sedi corporee del donatore
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'innesto
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Percentuale di donatori senza evidenza di pelle non guarita.
Le rivalutazioni della ferita verranno eseguite tramite fotografie e visite di follow-up.
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1 anno dopo l'innesto
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Christen Ebens, MD, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 agosto 2016
Completamento primario (Effettivo)
16 marzo 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
3 aprile 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 gennaio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 gennaio 2016
Primo Inserito (Stimato)
2 febbraio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2015LS154
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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