Estudio del sistema Cellutome para el tratamiento de lesiones individuales en pacientes con EB
5 de abril de 2024 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Estudio de injerto epidérmico utilizando el sistema de extracción epidérmica CelluTome para el tratamiento de lesiones individuales en personas con epidermólisis ampollosa [MT2015-36]
A menudo quedan pocas heridas, pero persistentes, incluso después de un trasplante exitoso de células hematopoyéticas para la genodermatosis epidermólisis ampollosa (EB) sistémica.
Los investigadores proponen el tratamiento local de heridas mediante el uso de injertos de piel epidérmica del mismo donante que proporcionó el injerto hematopoyético, o del mismo individuo con EB con una piel en mosaico (con corrección genética natural).
En ambos casos, se espera que el sistema inmunitario permisivo y el quimerismo de la piel permitan el injerto epidérmico y la cicatrización de heridas a largo plazo.
Los investigadores utilizarán un dispositivo de vacío aprobado por la FDA (CelluTome®, Reglamento número 878.4820) que permite la recolección de epidermis sin cicatrices y su transferencia en un cuadrado de cinta quirúrgica (Tegaderm®) al receptor como apósito para heridas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
34
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Paciente (Receptor)
- Diagnóstico de epidermólisis ampollosa distrófica (DEB) o epidermólisis ampollosa de la unión (JEB) con al menos una herida, visiblemente libre de infección (o tratada previamente) y cumple con los requisitos para el Grupo A o el Grupo B según la fuente del injerto de piel:
Recolección de células de un donante previo de trasplante de células hematopoyéticas (HCT) (Brazo A) - no aplicable si el Brazo B
Al menos 6 meses después del trasplante de células hematopoyéticas con quimerismo de donante
- El quimerismo del donante de sangre periférica debe medirse dentro de los 21 días posteriores al injerto y debe ser >/= 5 % y estable. La estabilidad del quimerismo será determinada por el equipo del protocolo y se basará en 3 valores de quimerismo de sangre periférica con al menos 1 mes de diferencia.
- Sin antecedentes de citopenias autoinmunes pre-BMT
- Fuera de la terapia inmunosupresora
- El donante de trasplante original está disponible y dispuesto a ser el donante de epidermis.
Autodonación (Brazo B) - no aplicable si el Brazo A
- Reversión somática comprobada
- Sitio para injerto de piel libre de celulitis y cualquier otra anormalidad clínicamente evidente
- Cumple con la elegibilidad de los donantes
- Preautorización del seguro para trámite, en su caso
- Consentimiento voluntario por escrito (paciente o padre/tutor para menores con asentimiento) antes de cualquier procedimiento o tratamiento relacionado con la investigación.
Donante de injerto de piel (ya sea donante de trasplante de células hematopoyéticas para el paciente con EB [Brazo A] o el propio paciente con EB [Brazo B])
- Edad > 2 años (basado en pruebas de seguridad previas del dispositivo)
- Saludable al examen físico según la opinión del proveedor evaluador
- Negatividad para hepatitis B y C, VIH y HTLV1/2 dentro de los 30 días posteriores a la donación
- Consentimiento voluntario por escrito (donante o padre/tutor para menores con asentimiento) antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Injerto de donante HCT
Las células se recolectan de un donante usando Cellutome, luego se transfieren mediante un vendaje Adaptic a la herida del receptor con hasta 3 sitios de recolección del donante/sitios de la herida tratada en el día 0.
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Experimental: Autodonante de parche de piel intacta
Las células se recolectan del sujeto usando Cellutome, luego se transfieren mediante un vendaje Adaptic a la herida de ese sujeto con hasta 3 sitios de recolección/sitios de la herida tratada en el día 0.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de injertos tratados con éxito
Periodo de tiempo: 12 semanas después del injerto
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Si la superficie corporal afectada por la herida es al menos del 50% menor a las 12 semanas en relación con el valor inicial, el injerto se considerará exitoso. |
12 semanas después del injerto
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Participantes con piel libre de lesiones
Periodo de tiempo: 1 año después del injerto
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Participantes sin carcinoma de células escamosas (CCE) en el sitio del injerto.
Las reevaluaciones de las heridas se realizarán mediante fotografías y visitas de seguimiento.
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1 año después del injerto
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Longevidad de la piel injertada
Periodo de tiempo: 1 año después del injerto
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Porcentaje de pacientes que han tenido un período de 6 semanas de piel libre de lesiones cuando se cumple 1 año después del injerto.
Las reevaluaciones de las heridas se realizarán mediante fotografías y visitas de seguimiento.
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1 año después del injerto
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Cambio porcentual en la puntuación de la evaluación IScorEB de un paciente
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 semanas
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Mida el porcentaje de cambios en la calidad de vida (CV) a través del dolor, la picazón y el cuestionario general de calidad de vida IScorEB.
Las puntuaciones pueden oscilar entre 16 y 112.
Las puntuaciones de QOLS se suman de modo que una puntuación más alta indica una mayor calidad de vida.
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Línea de base y 6 semanas
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Cambio porcentual de la puntuación de evaluación IScoreEB de un paciente
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 semanas
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Mida el porcentaje de cambios en la calidad de vida (CV) a través del dolor, la picazón y el cuestionario general de calidad de vida IScorEB.
Las puntuaciones pueden oscilar entre 16 y 112.
Las puntuaciones de QOLS se suman de modo que una puntuación más alta indica una mayor calidad de vida.
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Línea de base y 12 semanas
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Curación sin cicatrices de las zonas del cuerpo del donante
Periodo de tiempo: 1 año después del injerto
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Porcentaje de donantes sin evidencia de piel no curada.
Las reevaluaciones de las heridas se realizarán mediante fotografías y visitas de seguimiento.
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1 año después del injerto
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christen Ebens, MD, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de agosto de 2016
Finalización primaria (Actual)
16 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
3 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de enero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de enero de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
2 de febrero de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2015LS154
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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