Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisescalatiestudie van UCART19 bij volwassen patiënten met recidiverende/refractaire B-cel acute lymfoblastische leukemie (CALM)

24 september 2021 bijgewerkt door: Institut de Recherches Internationales Servier

Fase I, open-label, dosis-escalatieonderzoek gevolgd door een veiligheidsuitbreidingsdeel om de veiligheid, uitbreiding en persistentie te evalueren van een enkele dosis UCART19 (Allogene gemanipuleerde T-cellen die anti-CD19 chimere antigeenreceptor tot expressie brengen), intraveneus toegediend aan patiënten met Recidiverende of refractaire CD19-positieve B-cel acute lymfoblastische leukemie (B-ALL)

De studie bestaat uit twee delen: een dosisverhoging en vervolgens een veiligheidsdosisuitbreiding. Het doel van het dosisescalatiegedeelte is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van oplopende doses van UCART19 (dosisescalatiegedeelte) gegeven als een enkele infusie bij patiënten met recidiverende/refractaire (R/R) B-cel acute lymfoblastische leukemie (B- ALL), om de maximaal getolereerde dosis (MTD), de aanbevolen dosis en het lymfodepletieregime te bepalen. Het doel van de veiligheidsdosisuitbreiding is om de veiligheid en verdraagbaarheid van het KB voor UCART19 te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • PARIS Cedex 12, Frankrijk, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushyu University Hospital
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 69 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemer
  • Leeftijd ≥ 16 jaar
  • Patiënt met recidiverende of refractaire CD19-positieve B-acute lymfoblastische leukemie (B-ALL) die geen alternatieve behandelingsopties meer heeft
  • Geschatte levensverwachting ≥ 12 weken (volgens het oordeel van de onderzoeker)
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus < 2

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere behandeling met geneesmiddelen voor gen- of gen-gemodificeerde celtherapie of adoptieve T-celtherapie
  • Gebruik van eerdere antileukemische therapie (inclusief goedgekeurde therapieën en andere onderzoeksproducten) binnen 5 halfwaardetijden voorafgaand aan UCART19-toediening
  • CD19-negatieve B-celleukemie
  • Burkitt cel of gemengde afstamming acute leukemie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: UCART19
Biologisch: UCART19
Andere namen:
  • S68587

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel dosisescalatie: voorkomen van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's). Dosisuitbreidingsgedeelte: AE gedurende het hele onderzoek.
Tijdsspanne: Dosisverhoging: tot dag 28 na de eerste UCART19-infusie. Dosisuitbreiding: van opname tot maand 12
Dosisverhoging: tot dag 28 na de eerste UCART19-infusie. Dosisuitbreiding: van opname tot maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van ongewenste voorvallen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Van opname tot maand 12
Bijwerkingen beoordeeld volgens NCI-CTCAE v5.0-criteria
Van opname tot maand 12
Objectief remissiepercentage
Tijdsspanne: Op dag 28, dag 84, maand 4, maand 6, maand 9 en maand 12
Percentage patiënten bij wie een respons is tussen moleculaire complete remissie (mCR), morfologische complete remissie (CR) en volledige remissie met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi)
Op dag 28, dag 84, maand 4, maand 6, maand 9 en maand 12
Duur van remissie
Tijdsspanne: Vanaf het moment dat voor het eerst aan de responscriteria wordt voldaan tot de datum van progressie of overlijden (ongeacht de reden van overlijden), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot maand 12
Vanaf het moment dat voor het eerst aan de responscriteria wordt voldaan tot de datum van progressie of overlijden (ongeacht de reden van overlijden), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot maand 12
Tijd voor kwijtschelding
Tijdsspanne: Vanaf de datum van toediening van UCART19 tot de datum waarop aan de responscriteria is voldaan, beoordeeld tot maand 12
Vanaf de datum van toediening van UCART19 tot de datum waarop aan de responscriteria is voldaan, beoordeeld tot maand 12
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van toediening van UCART19 tot de datum van progressie of de datum van overlijden (ongeacht de reden van overlijden), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot maand 12
Vanaf de datum van toediening van UCART19 tot de datum van progressie of de datum van overlijden (ongeacht de reden van overlijden), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld tot maand 12
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van toediening van UCART19 tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot maand 12
Vanaf de datum van toediening van UCART19 tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Medewerkers

ADIR, a Servier Group company

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Reuben Benjamin, MD, PhD, King's College Hospital NHS Trust

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

21 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CL1-68587-002
  • 2016-000296-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde klinische onderzoeksgegevens op patiënt- en studieniveau.

Toegang kan worden aangevraagd voor alle interventionele klinische studies:

  • gebruikt voor de vergunning voor het in de handel brengen (VHB) van geneesmiddelen en nieuwe indicaties die na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd in de Europese Economische Ruimte (EER) of de Verenigde Staten (VS).
  • waarbij Servier de houder van de vergunning voor het in de handel brengen (MAH) is. Hierbij wordt gekeken naar de datum van de eerste VHB van het nieuwe geneesmiddel (of de nieuwe indicatie) in een van de EER-lidstaten.

Daarnaast kan toegang worden aangevraagd voor alle interventionele klinische studies bij patiënten:

  • gesponsord door Servier
  • met een eerste patiënt ingeschreven vanaf 1 januari 2004
  • voor Nieuwe Chemische Entiteit of Nieuwe Biologische Entiteit (exclusief nieuwe farmaceutische vorm) waarvan de ontwikkeling is beëindigd vóór enige goedkeuring van een vergunning voor het in de handel brengen (VHB).

IPD-tijdsbestek voor delen

Na vergunning voor het in de handel brengen in de EER of de VS als de studie wordt gebruikt voor de goedkeuring.

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers dienen zich te registreren op Servier Data Portal en het onderzoeksvoorstelformulier in te vullen. Dit formulier in vier delen dient volledig gedocumenteerd te zijn. Het onderzoeksvoorstelformulier wordt pas beoordeeld als alle verplichte velden zijn ingevuld.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Gegevensset individuele deelnemers
  2. Leerprotocool
  3. Statistisch analyseplan
  4. Formulier geïnformeerde toestemming
  5. Klinisch onderzoeksrapport
  6. Gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren