Estudo de escalonamento de dose de UCART19 em pacientes adultos com leucemia linfoblástica aguda recidivante/refratária de células B (CALM)
24 de setembro de 2021 atualizado por: Institut de Recherches Internationales Servier
Fase I, Estudo Aberto de Escalonamento de Dose Seguido por uma Parte de Expansão de Segurança para Avaliar a Segurança, Expansão e Persistência de uma Dose Única de UCART19 (células T de engenharia alogênica que expressam o receptor de antígeno quimérico anti-CD19), administrado por via intravenosa em pacientes com Leucemia Linfoblástica Aguda de Células B CD19 Recidivante ou Refratária Positiva (B-ALL)
O estudo é dividido em duas partes: um escalonamento da dose e depois uma expansão da dose de segurança.
O objetivo da parte de escalonamento de dose é avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses ascendentes de UCART19 (parte de escalonamento de dose) administradas como uma única infusão em pacientes com leucemia linfoblástica aguda recidivante/refratária (R/R) (B- ALL), para determinar a dose máxima tolerada (MTD), a dose recomendada e o regime de linfodepleção.
O objetivo da expansão da dose de segurança é avaliar a segurança e tolerabilidade do DR para UCART19.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
PARIS Cedex 12, França, 75571
- Hôpital Saint-Antoine
-
Paris, França, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japão, 812-8582
- Kyushyu University Hospital
-
Sapporo, Japão, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- The Christie Nhs Foundation Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 69 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Participante masculino ou feminino
- Idade ≥ 16 anos
- Paciente com leucemia linfoblástica aguda B recidivante ou refratária CD19 positiva (B-ALL) que esgotou as opções alternativas de tratamento
- Expectativa de vida estimada ≥ 12 semanas (de acordo com o julgamento do investigador)
- Estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 2
Critério de exclusão:
- Tratamento anterior com produtos medicinais de terapia celular gênica ou modificada por gene ou terapia adotiva com células T
- Uso de terapia antileucêmica anterior (incluindo terapias aprovadas e outros produtos em investigação) dentro de 5 meias-vidas antes da administração de UCART19
- Leucemia de células B CD19 negativa
- Leucemia aguda de células de Burkitt ou linhagem mista
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: UCART19
|
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Parte do escalonamento de dose: ocorrência de toxicidades limitantes de dose (DLTs). Parte da expansão da dose: AE ao longo do estudo.
Prazo: Aumento da Dose: Até o dia 28 após a primeira infusão de UCART19. Expansão da dose: da inclusão ao mês 12
|
Aumento da Dose: Até o dia 28 após a primeira infusão de UCART19. Expansão da dose: da inclusão ao mês 12
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência e Gravidade de Eventos Adversos como Medida de Segurança e Tolerabilidade
Prazo: Da inclusão ao Mês 12
|
Eventos adversos avaliados de acordo com os critérios NCI-CTCAE v5.0
|
Da inclusão ao Mês 12
|
|
Taxa de remissão objetiva
Prazo: No Dia 28, Dia 84, Mês 4, Mês 6, Mês 9 e Mês 12
|
Proporção de pacientes nos quais uma resposta entre remissão completa molecular (mCR), remissão completa morfológica (CR) e remissão completa com recuperação incompleta do hemograma (CRi)
|
No Dia 28, Dia 84, Mês 4, Mês 6, Mês 9 e Mês 12
|
|
Duração da remissão
Prazo: A partir do momento em que os critérios de resposta são atendidos pela primeira vez até a data de progressão ou morte (qualquer que seja o motivo da morte), o que ocorrer primeiro, avaliado até o mês 12
|
A partir do momento em que os critérios de resposta são atendidos pela primeira vez até a data de progressão ou morte (qualquer que seja o motivo da morte), o que ocorrer primeiro, avaliado até o mês 12
|
|
|
Tempo para remissão
Prazo: Desde a data de administração do UCART19 até à data em que os critérios de resposta são cumpridos, avaliados até ao Mês 12
|
Desde a data de administração do UCART19 até à data em que os critérios de resposta são cumpridos, avaliados até ao Mês 12
|
|
|
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Desde a data de administração do UCART19 até à data de progressão ou à data do óbito (qualquer que seja o motivo do óbito), consoante o que ocorrer primeiro, avaliado até ao Mês 12
|
Desde a data de administração do UCART19 até à data de progressão ou à data do óbito (qualquer que seja o motivo do óbito), consoante o que ocorrer primeiro, avaliado até ao Mês 12
|
|
|
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: Desde a data de administração de UCART19 até à data de morte por qualquer causa, avaliada até ao mês 12
|
Desde a data de administração de UCART19 até à data de morte por qualquer causa, avaliada até ao mês 12
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Reuben Benjamin, MD, PhD, King's College Hospital NHS Trust
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Benjamin R, Graham C, Yallop D, Jozwik A, Mirci-Danicar OC, Lucchini G, Pinner D, Jain N, Kantarjian H, Boissel N, Maus MV, Frigault MJ, Baruchel A, Mohty M, Gianella-Borradori A, Binlich F, Balandraud S, Vitry F, Thomas E, Philippe A, Fouliard S, Dupouy S, Marchiq I, Almena-Carrasco M, Ferry N, Arnould S, Konto C, Veys P, Qasim W; UCART19 Group. Genome-edited, donor-derived allogeneic anti-CD19 chimeric antigen receptor T cells in paediatric and adult B-cell acute lymphoblastic leukaemia: results of two phase 1 studies. Lancet. 2020 Dec 12;396(10266):1885-1894. doi: 10.1016/S0140-6736(20)32334-5.
- Benjamin R, Jain N, Maus MV, Boissel N, Graham C, Jozwik A, Yallop D, Konopleva M, Frigault MJ, Teshima T, Kato K, Boucaud F, Balandraud S, Gianella-Borradori A, Binlich F, Marchiq I, Dupouy S, Almena-Carrasco M, Pannaux M, Fouliard S, Brissot E, Mohty M; CALM Study Group. UCART19, a first-in-class allogeneic anti-CD19 chimeric antigen receptor T-cell therapy for adults with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia (CALM): a phase 1, dose-escalation trial. Lancet Haematol. 2022 Nov;9(11):e833-e843. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00245-9. Epub 2022 Oct 10.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2016
Conclusão Primária (Real)
28 de julho de 2020
Conclusão do estudo (Real)
28 de julho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de abril de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
21 de abril de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de outubro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de setembro de 2021
Última verificação
1 de setembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CL1-68587-002
- 2016-000296-24 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Pesquisadores científicos e médicos qualificados podem solicitar acesso a dados de ensaios clínicos anônimos em nível de paciente e em nível de estudo.
O acesso pode ser solicitado para todos os estudos clínicos intervencionistas:
- usado para Autorização de Introdução no Mercado (MA) de medicamentos e novas indicações aprovadas após 1º de janeiro de 2014 na Área Econômica Europeia (EEA) ou nos Estados Unidos (EUA).
- onde Servier é o Titular da Autorização de Introdução no Mercado (MAH). Para este âmbito será considerada a data da primeira AIM do novo medicamento (ou da nova indicação) num dos Estados Membros do EEE.
Além disso, o acesso pode ser solicitado para todos os estudos clínicos intervencionistas em pacientes:
- patrocinado pela Servier
- com um primeiro paciente inscrito a partir de 1º de janeiro de 2004
- para Nova Entidade Química ou Nova Entidade Biológica (nova forma farmacêutica excluída) para o qual o desenvolvimento foi encerrado antes de qualquer aprovação de Autorização de Comercialização (MA).
Prazo de Compartilhamento de IPD
Após a Autorização de Comercialização no EEE ou nos EUA, se o estudo for usado para a aprovação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os pesquisadores devem se cadastrar no Portal de Dados da Servier e preencher o formulário de proposta de pesquisa.
Este formulário em quatro partes deve ser totalmente documentado.
O Formulário de Proposta de Pesquisa não será revisado até que todos os campos obrigatórios sejam preenchidos.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Dados/documentos do estudo
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .