Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Perampanel als aanvullende behandeling voor onvoldoende gecontroleerde aanvallen die verband houden met het syndroom van Lennox-Gastaut

11 februari 2022 bijgewerkt door: Eisai Inc.

Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met een open-label extensiefase van Perampanel als aanvullende behandeling bij proefpersonen van ten minste 2 jaar oud met onvoldoende gecontroleerde aanvallen geassocieerd met het syndroom van Lennox-Gastaut

Deze studie wordt uitgevoerd om aan te tonen dat perampanel, gegeven als aanvullende anti-epileptische behandeling, superieur is aan placebo bij het verminderen van het aantal valaanvallen bij deelnemers met onvoldoende gecontroleerde aanvallen geassocieerd met het Lennox-Gastaut-syndroom (LGS).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen van perampanel als aanvullende therapie bij deelnemers met onvoldoende gecontroleerde aanvallen geassocieerd met LGS. Het onderzoek zal uit 3 fasen bestaan: prerandomisatie (4 tot 8 weken), randomisatie (18 weken) en een verlenging A (52 weken). Een aanvullende extensie B met open-labelbehandeling zal beschikbaar zijn voor optionele deelname aan deelnemers die in Japan wonen en in landen waar een uitgebreid toegangsprogramma (EAP) niet kan worden geïmplementeerd of nog niet is geïmplementeerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

101

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Brisbane, Australië
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Melbourne, Australië
        • Royal Melbourne Hospital
      • Melbourne, Australië
        • St Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Australië
        • The Alfred Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Health
  • België
      • Bruxelles, België
        • Hopital Erasme
      • Jette, België
        • UZ Brussel
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, België
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • Hainaut
      • La Louvière, Hainaut, België
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • Indië
      • Hyderabad, Indië, 500082
        • Nizams Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indië
        • Synexus Affiliate - Sir Ganga Ram Hospital
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indië
        • Synexus Affiliate - Panchshil Hospital
      • Surat, Gujarat, Indië
        • Synexus Affiliate - Nirmal Hospitals Pvt. Ltd
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indië
        • Synexus Affiliate - Mallikatta Neuro Center
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indië
        • Synexus Affiliate - Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indië
        • Synexus Affiliate - Jaslok Hospital and Research Centre
      • Mumbai, Maharashtra, Indië
        • Synexus Affiliate - Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
      • Pune, Maharashtra, Indië
        • Synexus Affiliate - Bharati Hospital
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Eisai Trial Site #1
      • Fukuoka, Japan
        • Eisai Trial Site #3
      • Hakodate, Japan
        • Eisai Trial Site #7
      • Kagoshima-city, Japan
        • Eisai Trial Site #9
      • Niigata, Japan
        • Eisai Trial Site #4
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Eisai Trial Site #8
      • Sapporo, Japan
        • Eisai Trial Site #6
      • Shizuoka, Japan
        • Eisai Trial Site #2
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Samsung Medical Center - PPDS
  • Tsjechië
      • Poruba, Tsjechië
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha, Tsjechië
        • Thomayerova nemocnice
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3500
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida Jacksonville
      • Loxahatchee Groves, Florida, Verenigde Staten, 33470
        • Pediatric Neurologists of Palm Beach
      • Loxahatchee Groves, Florida, Verenigde Staten
        • Axcess Medical Research
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
        • Consultants In Epilepsy and Neurology PLLC
    • Illinois
      • Urbana, Illinois, Verenigde Staten, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49301
        • Mercy Health Saint Mary's Campus
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • The University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78249
        • Road Runner Research Ltd
      • Temple, Texas, Verenigde Staten, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Clinical Neurosciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53211
        • Columbia Saint Mary's
      • Wauwatosa, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers moeten een diagnose van LGS hebben, zoals blijkt uit:

    1. meer dan één type gegeneraliseerde aanval, inclusief druppelaanvallen (atonische, tonische of myoclonische) gedurende ten minste 6 maanden vóór bezoek 1;
    2. een elektro-encefalogram (EEG) met diagnostische criteria voor LGS op een bepaald moment in hun geschiedenis (abnormale achtergrondactiviteit vergezeld van langzaam, piek- en golfpatroon <2,5 hertz [Hz]).
  • Deelnemers moeten ten minste 2 jaar oud zijn op het moment van toestemming/instemming
  • Deelnemers moeten <11 jaar oud zijn bij het begin van LGS
  • Deelnemers moeten gemiddeld ten minste 2 druppelaanvallen per week hebben gehad in de 4 weken durende basislijnperiode voorafgaand aan randomisatie
  • Deelnemers moeten 1 tot 4 gelijktijdige anti-epileptica (AED's) in een stabiele dosis hebben gekregen gedurende ten minste 30 dagen vóór Bezoek 1 (vagale zenuwstimulatie (VNS) en ketogeen dieet tellen niet als AED's). Gebruik van cannabidiol (CBD) producten is toegestaan ​​en wordt gerekend tot één van de 4 maximaal toegestane gelijktijdige AED's. CBD-dosis en -product moeten gedurende ten minste 30 dagen vóór bezoek 1 stabiel zijn gebleven en moeten tijdens de kernstudie hetzelfde blijven
  • Volgens de onderzoeker moeten ouders of verzorgers nauwkeurige aanvalsdagboeken kunnen bijhouden
  • Lichaamsgewicht minimaal 8 kilogram (kg)

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van progressieve neurologische ziekte
  • Aanwezigheid van clusters van druppelaanvallen waarbij individuele aanvallen niet betrouwbaar kunnen worden geteld (clusters van aanvallen worden gedefinieerd als ≥2 druppelaanvallen met <5 minuten tussen 2 opeenvolgende aanvallen)
  • Eerdere behandeling met perampanel met stopzetting vanwege veiligheidsproblemen (gerelateerd aan perampanel)
  • Voorafgaande behandeling met perampanel binnen 30 dagen voor bezoek 1
  • Bewijs van klinisch significante ziekte (bijv. hart-, ademhalings-, gastro-intestinale, nierziekte, leverziekte) die naar de mening van de onderzoeker(s) de veiligheid of het studiegedrag van de deelnemer zou kunnen beïnvloeden
  • Gepland voor epilepsiegerelateerde chirurgie of enige andere vorm van chirurgie tijdens het geplande verloop van de studie
  • Ketogeen dieet en VNS, tenzij stabiel en aanhoudend gedurende ten minste 30 dagen vóór Bezoek 1
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat binnen 30 dagen vóór bezoek 1
  • Status epilepticus binnen 12 weken na bezoek 1
  • Als felbamaat wordt gebruikt als gelijktijdige AED, moeten deelnemers ten minste 1 jaar felbamaat gebruiken, met een stabiele dosis gedurende 60 dagen vóór bezoek 1. Ze mogen geen voorgeschiedenis hebben van een aantal witte bloedcellen (WBC) van minder dan ≤ 2500/microliter (μL), bloedplaatjes < 100.000/μL, leverfunctietesten (LFT's) > 3 keer de bovengrens van normaal (ULN), of andere indicaties van lever- of beenmergdisfunctie tijdens het gebruik van felbamaat
  • Gelijktijdig gebruik van vigabatrine: deelnemers die in het verleden vigabatrine hebben gebruikt, moeten gedurende ten minste 5 maanden vóór Bezoek 1 worden gestaakt en moeten documentatie hebben waaruit blijkt dat er geen bewijs is van een vigabatrine-geassocieerde klinisch significante afwijking in een geautomatiseerde visuele perimetrietest
  • Meerdere medicijnallergieën of een ernstige medicijnreactie op een AED (s) hebben gehad, waaronder dermatologische (bijv. Stevens-Johnson-syndroom), hematologische of orgaantoxiciteitsreacties
  • Bewijs van significante actieve leverziekte. Stabiele verhogingen van leverenzymen, alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) als gevolg van gelijktijdige medicatie(s) zijn toegestaan ​​als ze < 3 keer de ULN zijn
  • Adrenocorticotroop hormoon binnen de 6 maanden voor Bezoek 1
  • Had een voorgeschiedenis van anoxische episodes die reanimatie vereisten binnen 6 maanden vóór bezoek 1
  • Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn bij screening of baseline (zoals gedocumenteerd door een positieve bèta-humaan choriongonadotrofine [ß-hCG] met een minimale gevoeligheid van 25 internationale eenheden per liter (IU/L) of equivalente eenheden van ß-hCG of hCG) . Een afzonderlijke nulmeting is vereist als een negatieve zwangerschapstest meer dan 72 uur vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel is verkregen.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden en die: a. onbeschermde geslachtsgemeenschap hebben gehad binnen 30 dagen vóór deelname aan het onderzoek en die niet akkoord gaan met het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode (bijv. totale onthouding, een spiraaltje, een methode met dubbele barrière [zoals condoom plus diafragma met zaaddodend middel], een implantaat, een oraal anticonceptivum of een gesteriliseerde partner met bevestigde azoöspermie) gedurende de gehele studieperiode of gedurende 28 dagen na stopzetting van de studiemedicatie. Vrouwen die hormonale anticonceptiva gebruiken die levosterol bevatten, moeten ook een andere vorm van anticonceptie gebruiken. B. Zijn momenteel onthouding en gaan niet akkoord met het gebruik van een dubbele barrièremethode (zoals hierboven beschreven) of het afzien van seksuele activiteit tijdens de studieperiode of gedurende 28 dagen na stopzetting van het studiegeneesmiddel. C. Hormonale anticonceptiva gebruiken, maar geen stabiele dosis van hetzelfde hormonale anticonceptiemiddel gebruiken gedurende ten minste 4 weken vóór toediening en die niet akkoord gaan met het gebruik van hetzelfde anticonceptiemiddel tijdens de studie of gedurende 28 dagen na stopzetting van de studiemedicatie. (OPMERKING: alle vrouwen worden geacht zwanger te kunnen worden, tenzij ze postmenopauzaal zijn [ten minste 12 opeenvolgende maanden amenorroïsch, in de juiste leeftijdsgroep, en zonder andere bekende of vermoedelijke oorzaak] of chirurgisch zijn gesteriliseerd [d.w.z. bilaterale eileiders ligatie, totale hysterectomie of bilaterale ovariëctomie, alle met een operatie ten minste 1 maand voor toediening])
  • Had intermitterend gebruik van benzodiazepine van meer dan 4 enkele toedieningen in de maand voorafgaand aan bezoek 1
  • Een verlengd QT/QTc-interval (QTc >450 milliseconden [ms]) zoals aangetoond door een herhaald elektrocardiogram (ECG)
  • Overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of een van de hulpstoffen
  • Elke voorgeschiedenis van een medische aandoening of een bijkomende medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker(s) het vermogen van de deelnemer om het onderzoek veilig af te ronden in gevaar zou brengen
  • Bekend als humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief
  • Actieve virale hepatitis (B of C) zoals aangetoond door positieve serologie bij screening
  • Psychotische stoornis(sen) of onstabiele, terugkerende affectieve stoornis(sen) zichtbaar door gebruik van antipsychotica of eerdere suïcidepoging(en) in ongeveer de laatste 2 jaar
  • Geschiedenis van drugs- of alcoholverslaving of -misbruik in ongeveer de laatste 2 jaar; gebruik van illegale recreatieve drugs
  • Gelijktijdig gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze cytochroom P450 (CYP3A) induceren, waaronder, maar niet beperkt tot: rifampicine, troglitazon, sint-janskruid, efavirenz, nevirapine, glucocorticoïden (anders dan lokaal gebruik), modafinil, pioglitazon en rifabutine
  • Gebruik van AED's die niet worden aanbevolen door richtlijnen voor behandeling van epilepsie voor gebruik bij LGS, inclusief maar niet beperkt tot carbamazepine, gabapentine, oxcarbazepine, fenytoïne, pregabaline, tiagabine en vigabatrine
  • Elke suïcidegedachte met of zonder plan binnen 6 maanden voor bezoek 2 (dat wil zeggen, "Ja" beantwoorden op vraag 4 of 5 op de Suicidal Ideation-sectie van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) bij deelnemers van 8 jaar en hoger.
  • Deelnemers met zeldzame erfelijke aandoeningen als galactose-intolerantie, Lapp lactase deficiëntie of glucose-galactose malabsorptie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Perampanel tot 8 mg/dag

Tijdens de randomisatiefase krijgen de deelnemers perampanel in een startdosering van 2 milligram per dag (mg/dag). Daarna zal de dosis worden verhoogd tot een maximale streefdosis van 8 mg/dag, afhankelijk van de individuele verdraagbaarheid en werkzaamheid gedurende maximaal 18 weken. Deelnemers die Extensie A binnengaan, zullen perampanel blijven ontvangen in de dosis die het laatst is ontvangen tijdens de randomisatiefase. Deelnemers kunnen worden getitreerd tot 12 mg/dag (met tussenpozen van 2 weken) naar goeddunken van de onderzoeker.

Deelnemers die doorgaan met extensie B, blijven perampanel krijgen met de dosis die het laatst is ontvangen aan het einde van extensie A.
Geneesmiddel: Perampanel
Deelnemers ontvangen perampanel in de randomisatiefase, open-label extensie A en open-label extensie B.
Andere namen:
  • E2007
Placebo-vergelijker: Bijpassende placebo

Tijdens de randomisatiefase krijgen de deelnemers gedurende maximaal 18 weken een bijpassende placebo.

Tijdens verlenging A zullen deelnemers die tijdens de randomisatiefase een placebo kregen, beginnen met de behandeling met perampanel op een geblindeerde manier in een dubbelblinde conversieperiode, beginnend met 2 mg/dag en daarna omhoog getitreerd tot een maximale doeldosis van 8 mg/dag volgens individuele verdraagbaarheid en werkzaamheid. Na de conversieperiode kunnen deelnemers worden getitreerd tot 12 mg/dag (met tussenpozen van 2 weken) naar goeddunken van de onderzoeker.
Geneesmiddel: Perampanel
Deelnemers ontvangen perampanel in de randomisatiefase, open-label extensie A en open-label extensie B.
Andere namen:
  • E2007
Geneesmiddel: Placebo
Deelnemers ontvangen een bijpassende placebo in de randomisatiefase.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernonderzoeksfase: mediane procentuele verandering in frequentie van vallende aanvallen per 28 dagen tijdens dubbelblinde behandeling ten opzichte van de prerandomisatiefase (baseline)
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Valaanval werd gedefinieerd als een valaanval of spreuk waarbij het hele lichaam, de romp of het hoofd betrokken was en die leidde tot een val, verwonding, onderuitzakken in een stoel of het hoofd van de deelnemer dat een oppervlak raakte of dat had kunnen leiden tot een val of letsel. afhankelijk van de positie van de deelnemer op het moment van de aanval of spreuk. De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal druppelaanvallen per 28 dagen, berekend als het aantal druppelaanvallen over het gehele tijdsinterval gedeeld door het aantal dagen in het interval en vermenigvuldigd met 28.
Basislijn tot 18 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernonderzoeksfase: mediane procentuele verandering in totale aanvalsfrequentie per 28 dagen tijdens dubbelblinde behandeling ten opzichte van de prerandomisatiefase (baseline)
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Totale aanval was het aantal aanvallen dat werd beoordeeld en geregistreerd door de ouder/verzorger van de deelnemer in het epileptische dagboek van de deelnemer. Inbeslagnemingsdagboeken werden gebruikt om het aantal en de typen aanvallen te verzamelen. De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal druppelaanvallen per 28 dagen, berekend als het aantal druppelaanvallen over het gehele tijdsinterval gedeeld door het aantal dagen in het interval en vermenigvuldigd met 28.
Basislijn tot 18 weken
Kernonderzoeksfase: Percentage deelnemers met 50% respons in de onderhoudsperiode van de dubbelblinde behandelingsfase ten opzichte van de prerandomisatiefase (baseline) voor valaanvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Valaanval werd gedefinieerd als een valaanval of spreuk waarbij het hele lichaam, de romp of het hoofd betrokken was en die leidde tot een val, verwonding, onderuitzakken in een stoel of het hoofd van de deelnemer dat een oppervlak raakte of dat had kunnen leiden tot een val of letsel. afhankelijk van de positie van de deelnemer op het moment van de aanval of spreuk. Een responder was een deelnemer die een afname van 50% of meer in de frequentie van druppelaanvallen per 28 dagen ervoer tijdens Onderhoud vanaf prerandomisatie.
Basislijn tot 18 weken
Kernonderzoeksfase: Percentage deelnemers met 50% respons in de onderhoudsperiode van de dubbelblinde behandelingsfase ten opzichte van de prerandomisatiefase (baseline) voor totale aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Totale aanval was het aantal aanvallen dat werd beoordeeld en geregistreerd door de ouder/verzorger van de deelnemer in het epileptische dagboek van de deelnemer. Inbeslagnemingsdagboeken werden gebruikt om het aantal en de typen aanvallen te verzamelen. Een responder was een deelnemer die een afname van 50% of meer in de frequentie van druppelaanvallen per 28 dagen ervoer tijdens Onderhoud vanaf prerandomisatie.
Basislijn tot 18 weken
Kernonderzoeksfase: mediane procentuele verandering in frequentie van aanvallen zonder vallen per 28 dagen tijdens dubbelblinde behandelingsfase ten opzichte van de prerandomisatiefase (baseline)
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Non-drop-aanvallen werden gedefinieerd als non-drop-aanvallen of spreuken. Bij vallende aanvallen en spreuken was het hele lichaam, de romp of het hoofd betrokken en konden ze leiden tot een val, verwonding, onderuitzakken in een stoel, of het hoofd van de deelnemer een oppervlak raken, of kunnen leiden tot een val of letsel, afhankelijk van de positie van de deelnemer aan de tijd van de aanval of spreuk. De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal druppelaanvallen per 28 dagen, berekend als het aantal druppelaanvallen over het gehele tijdsinterval gedeeld door het aantal dagen in het interval en vermenigvuldigd met 28.
Basislijn tot 18 weken
Kernonderzoeksfase: Percentage deelnemers met 75% respons in de onderhoudsperiode van de dubbelblinde behandelingsfase ten opzichte van de prerandomisatiefase (baseline) voor vallende aanvallen, niet-vallende aanvallen en totale aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Valaanval werd gedefinieerd als een valaanval of spreuk waarbij het hele lichaam, de romp of het hoofd betrokken was en die leidde tot een val, verwonding, onderuitzakken in een stoel of het hoofd van de deelnemer dat een oppervlak raakte of dat had kunnen leiden tot een val of letsel. afhankelijk van de positie van de deelnemer op het moment van de aanval of spreuk. Non-drop-aanvallen werden gedefinieerd als non-drop-aanvallen of spreuken. Totale aanval was het aantal aanvallen dat werd beoordeeld en geregistreerd door de ouder/verzorger van de deelnemer in het epileptische dagboek van de deelnemer. Inbeslagnemingsdagboeken werden gebruikt om het aantal en de typen aanvallen te verzamelen. Een responder was een deelnemer die een afname van 75% of meer in druppelaanvallen/non-druppelaanvallen/frequentie per 28 dagen ervoer tijdens Onderhoud vanaf prerandomisatie.
Basislijn tot 18 weken
Kernonderzoeksfase: Percentage deelnemers met 100% respons in de onderhoudsperiode van de dubbelblinde behandelingsfase ten opzichte van de prerandomisatiefase (basislijn) voor vallende aanvallen, niet-vallende aanvallen en totale aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Valaanval werd gedefinieerd als een valaanval of spreuk waarbij het hele lichaam, de romp of het hoofd betrokken was en die leidde tot een val, verwonding, onderuitzakken in een stoel of het hoofd van de deelnemer dat een oppervlak raakte of dat had kunnen leiden tot een val of letsel. afhankelijk van de positie van de deelnemer op het moment van de aanval of spreuk. Non-drop-aanvallen werden gedefinieerd als non-drop-aanvallen of spreuken. Totale aanval was het aantal aanvallen dat werd beoordeeld en geregistreerd door de ouder/verzorger van de deelnemer in het epileptische dagboek van de deelnemer. Inbeslagnemingsdagboeken werden gebruikt om het aantal en de typen aanvallen te verzamelen. Een responder was een deelnemer die een vermindering van 100% of meer in druppelaanvallen/non-druppelaanvallen/frequentie per 28 dagen ervoer tijdens Onderhoud vanaf prerandomisatie.
Basislijn tot 18 weken
Kernonderzoeksfase: Percentage deelnemers met 50% respons in de onderhoudsperiode van de dubbelblinde behandelingsfase ten opzichte van de prerandomisatiefase (baseline) voor non-drop-aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Non-drop-aanvallen werden gedefinieerd als non-drop-aanvallen of spreuken. Bij vallende aanvallen en spreuken was het hele lichaam, de romp of het hoofd betrokken en konden ze leiden tot een val, verwonding, onderuitzakken in een stoel, of het hoofd van de deelnemer een oppervlak raken, of kunnen leiden tot een val of letsel, afhankelijk van de positie van de deelnemer aan de tijd van de aanval of spreuk. Een responder was een deelnemer die een afname van 50% of meer in de frequentie van aanvallen zonder vallen per 28 dagen ervoer tijdens Onderhoud vanaf prerandomisatie.
Basislijn tot 18 weken
Kernonderzoeksfase: percentage deelnemers met klinische globale indruk van veranderingsscores (CGIC) in de dubbelblinde behandelingsfase
Tijdsspanne: Basislijn tot 18 weken
Beoordeling van de ernst van de ziekte maakte gebruik van de CGIC-schaal aan het einde van de behandeling om de verandering van de ziektestatus van de deelnemers vanaf de basislijn te evalueren. De CGIC is een 7-punts likertschaal die de globale indruk van een arts van de klinische toestand van een deelnemer meet. De schaal liep van 1 tot 7, waarbij een lagere score een verbetering aangaf (1=zeer veel verbeterd, 2=veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd), een hogere score duidde op een verslechtering (5=minimaal slechter, 6=veel slechter, 7=zeer veel slechter) , en een score van 4 duidde op geen verandering.
Basislijn tot 18 weken
Aantal deelnemers met eventuele tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 192 weken)
Een TEAE werd gedefinieerd als een bijwerking met een aanvangsdatum, of een verslechtering in ernst ten opzichte van baseline (voorbehandeling), op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel. Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of klinisch onderzoek bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct werd toegediend. Een bijwerking hoeft niet noodzakelijk een oorzakelijk verband te hebben met een geneesmiddel. Een ernstig ongewenst voorval (SAE) werd gedefinieerd als elke bijwerking als deze resulteerde in de dood of levensbedreigende bijwerking of opname in een ziekenhuis of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste of resulteerde in aanhoudende of significante onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren of was een aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
Vanaf de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 192 weken)
Aantal deelnemers met duidelijk afwijkende laboratoriumwaarden tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 192 weken)
Uit de behandeling voortvloeiende opvallend abnormale waarde voor laboratoriumwaarden was gebaseerd op Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 4.0, en werd bepaald alsof de post-baseline CTCAE versie 4.0-graad toeneemt ten opzichte van de baseline en de post-baseline-graad >=2 (>=3 voor fosfaat). Laboratoriumtests omvatten: hematologietelling met differentiaal, chemie (elektrolyten, leverfunctietests, nierfunctieparameters, andere: albumine, calcium, cholesterol, globuline, glucose, lactaatdehydrogenase, fosfor, totaal eiwit, lipidenpanel, urinezuur), urineonderzoek, en virale tests (hepatitis B-oppervlakteantigeen, hepatitis C).
Vanaf de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 192 weken)
Aantal deelnemers met klinisch significante vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 192 weken)
Klinisch significant betekent dat een waarde zowel aan de criteriumwaarde als aan de omvang van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde moet hebben voldaan. Vitale parameters omvatten systolische bloeddruk (BP), diastolische bloeddruk, hartslag.
Vanaf de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 192 weken)
Kernonderzoeksfase: model voorspelde gemiddelde perampanelconcentraties bij steady state (Cav,ss) tijdens de onderhoudsperiode van de kernonderzoeksfase
Tijdsspanne: Tot week 18
Vanwege de vroegtijdige beëindiging van het onderzoek, resulterend in een kleinere steekproefomvang en de variabiliteit in behandelingsrespons, werden de voor dit onderzoek geplande populatiefarmacokinetische (PK) analyse en populatie farmacokinetische/farmacodynamische (PK/PD) modellering niet uitgevoerd en daarom werden er geen gegevens verzameld. en geanalyseerd voor deze uitkomstmaat.
Tot week 18

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eisai Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 mei 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

15 juli 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • E2007-G000-338
  • 2014-002321-35 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren