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Studio di Perampanel come trattamento aggiuntivo per crisi epilettiche non adeguatamente controllate associate alla sindrome di Lennox-Gastaut

11 febbraio 2022 aggiornato da: Eisai Inc.

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo con una fase di estensione in aperto di Perampanel come trattamento aggiuntivo in soggetti di almeno 2 anni di età con convulsioni non adeguatamente controllate associate alla sindrome di Lennox-Gastaut

Questo studio è stato condotto per dimostrare che il perampanel somministrato come trattamento antiepilettico aggiuntivo è superiore al placebo nel ridurre il numero di crisi epilettiche nei partecipanti con crisi controllate in modo inadeguato associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli sul perampanel come terapia aggiuntiva nei partecipanti con crisi epilettiche non adeguatamente controllate associate a LGS. Lo studio consisterà in 3 fasi: prerandomizzazione (da 4 a 8 settimane), randomizzazione (18 settimane) e un'estensione A (52 settimane). Un'estensione aggiuntiva B con trattamento in aperto sarà disponibile per la partecipazione facoltativa ai partecipanti che risiedono in Giappone e in paesi in cui un programma di accesso allargato (EAP) non può essere implementato o non è ancora stato implementato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

101

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
      • Melbourne, Australia
        • St Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio
        • Hopital Erasme
      • Jette, Belgio
        • UZ Brussel
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Belgio
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
    • Hainaut
      • La Louvière, Hainaut, Belgio
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • Cechia
      • Poruba, Cechia
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha, Cechia
        • Thomayerova nemocnice
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Samsung Medical Center - PPDS
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Eisai Trial Site #1
      • Fukuoka, Giappone
        • Eisai Trial Site #3
      • Hakodate, Giappone
        • Eisai Trial Site #7
      • Kagoshima-city, Giappone
        • Eisai Trial Site #9
      • Niigata, Giappone
        • Eisai Trial Site #4
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Eisai Trial Site #8
      • Sapporo, Giappone
        • Eisai Trial Site #6
      • Shizuoka, Giappone
        • Eisai Trial Site #2
  • India
      • Hyderabad, India, 500082
        • Nizams Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India
        • Synexus Affiliate - Sir Ganga Ram Hospital
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India
        • Synexus Affiliate - Panchshil Hospital
      • Surat, Gujarat, India
        • Synexus Affiliate - Nirmal Hospitals Pvt. Ltd
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, India
        • Synexus Affiliate - Mallikatta Neuro Center
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India
        • Synexus Affiliate - Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India
        • Synexus Affiliate - Jaslok Hospital and Research Centre
      • Mumbai, Maharashtra, India
        • Synexus Affiliate - Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
      • Pune, Maharashtra, India
        • Synexus Affiliate - Bharati Hospital
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3500
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida Jacksonville
      • Loxahatchee Groves, Florida, Stati Uniti, 33470
        • Pediatric Neurologists of Palm Beach
      • Loxahatchee Groves, Florida, Stati Uniti
        • Axcess Medical Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • Consultants In Epilepsy and Neurology PLLC
    • Illinois
      • Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49301
        • Mercy Health Saint Mary's Campus
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • The University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78249
        • Road Runner Research Ltd
      • Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Clinical Neurosciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53211
        • Columbia Saint Mary's
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono avere una diagnosi di LGS come evidenziato da:

    1. più di un tipo di crisi generalizzate, comprese le crisi da caduta (atoniche, toniche o miocloniche) per almeno 6 mesi prima della Visita 1;
    2. un elettroencefalogramma (EEG) che riporta i criteri diagnostici per LGS ad un certo punto della loro storia (attività di fondo anormale accompagnata da pattern lento, picco e onda <2,5 hertz [Hz]).
  • I partecipanti devono avere almeno 2 anni al momento del consenso/assenso
  • I partecipanti devono avere meno di 11 anni all'inizio della LGS
  • I partecipanti devono aver sperimentato una media di almeno 2 crisi di caduta a settimana nel periodo di riferimento di 4 settimane precedente la randomizzazione
  • I partecipanti devono aver ricevuto da 1 a 4 farmaci antiepilettici concomitanti (AED) a una dose stabile per almeno 30 giorni prima della visita 1 (la stimolazione del nervo vagale (VNS) e la dieta chetogenica non contano come AED). L'uso di prodotti a base di cannabidiolo (CBD) è consentito ed è considerato uno dei 4 farmaci antiepilettici concomitanti massimi consentiti. La dose e il prodotto di CBD devono essere rimasti stabili per almeno 30 giorni prima della visita 1 e devono rimanere gli stessi per tutto il corso dello studio principale
  • Secondo l'investigatore, i genitori o gli operatori sanitari devono essere in grado di tenere accurati diari delle crisi
  • Peso corporeo di almeno 8 chilogrammi (kg)

Criteri di esclusione:

  • Presenza di malattia neurologica progressiva
  • Presenza di cluster di crisi di caduta in cui le singole crisi non possono essere contate in modo affidabile (i gruppi di crisi sono definiti come ≥2 crisi di caduta con <5 minuti tra 2 crisi consecutive)
  • Precedente trattamento con perampanel con interruzione per problemi di sicurezza (relativi a perampanel)
  • Precedente trattamento con perampanel entro 30 giorni prima della Visita 1
  • Evidenza di malattia clinicamente significativa (p. es., malattia cardiaca, respiratoria, gastrointestinale, renale, malattia epatica) che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe influenzare la sicurezza del partecipante o la condotta dello studio
  • Programmato per chirurgia correlata all'epilessia o qualsiasi altra forma di intervento chirurgico durante il corso previsto dello studio
  • Dieta chetogenica e VNS, a meno che non siano stabili e in corso da almeno 30 giorni prima della Visita 1
  • Trattamento con un farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della Visita 1
  • Stato epilettico entro 12 settimane dalla visita 1
  • Se il felbamato viene utilizzato come antiepilettico concomitante, i partecipanti devono essere in trattamento con felbamato per almeno 1 anno, con una dose stabile per 60 giorni prima della visita 1. Non devono avere una storia di conta dei globuli bianchi (WBC) inferiore a ≤2500/microlitri (μL), piastrine <100.000/μL, test di funzionalità epatica (LFT) >3 volte il limite superiore della norma (ULN) o altra indicazione di disfunzione epatica o del midollo osseo durante il trattamento con felbamato
  • Uso concomitante di vigabatrin: i partecipanti che hanno assunto vigabatrin in passato devono essere interrotti per almeno 5 mesi prima della visita 1 e devono disporre di documentazione che non mostri alcuna evidenza di un'anomalia clinicamente significativa associata a vigabatrin in un test di perimetria visiva automatizzato
  • Ha avuto più allergie ai farmaci o una grave reazione al farmaco a uno o più farmaci antiepilettici, comprese reazioni dermatologiche (p. es., sindrome di Stevens-Johnson), ematologiche o di tossicità d'organo
  • Evidenza di malattia epatica attiva significativa. Aumenti stabili degli enzimi epatici, dell'alanina aminotransferasi (ALT) e dell'aspartato aminotransferasi (AST) dovuti a farmaci concomitanti saranno consentiti se sono < 3 volte l'ULN
  • Ormone adrenocorticotropo nei 6 mesi precedenti la Visita 1
  • Aveva una storia di episodi anossici che richiedevano rianimazione entro 6 mesi prima della visita 1
  • Donne che allattano o sono in gravidanza allo screening o al basale (come documentato da una gonadotropina corionica umana beta positiva [ß-hCG] con una sensibilità minima di 25 unità internazionali per litro (UI/L) o unità equivalenti di ß-hCG o hCG) . È richiesta una valutazione di base separata se è stato ottenuto un test di gravidanza di screening negativo più di 72 ore prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.
  • Donne in età fertile che: a. ha avuto rapporti sessuali non protetti nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio e non accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (p. es., astinenza totale, un dispositivo intrauterino, un metodo a doppia barriera [come preservativo più diaframma con spermicida], un contraccettivo impianto, un contraccettivo orale o avere un partner vasectomizzato con azoospermia confermata) durante l'intero periodo di studio o per 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Le donne che usano contraccettivi ormonali contenenti levogesterolo devono assumere anche un'altra forma di contraccezione. B. Sono attualmente astinenti e non accettano di utilizzare un metodo a doppia barriera (come descritto sopra) o di astenersi dall'attività sessuale durante il periodo di studio o per 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. C. - Utilizzano contraccettivi ormonali ma non assumono una dose stabile dello stesso prodotto contraccettivo ormonale per almeno 4 settimane prima della somministrazione e che non accettano di utilizzare lo stesso contraccettivo durante lo studio o per 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. (NOTA: tutte le donne saranno considerate in età fertile a meno che non siano in postmenopausa [amenorreica da almeno 12 mesi consecutivi, nella fascia di età appropriata e senza altra causa nota o sospetta] o siano state sterilizzate chirurgicamente [cioè, tuba bilaterale legatura, isterectomia totale o ovariectomia bilaterale, tutte con intervento chirurgico almeno 1 mese prima della somministrazione])
  • Aveva un uso intermittente di benzodiazepine per più di 4 singole somministrazioni nel mese precedente la Visita 1
  • Un intervallo QT/QTc prolungato (QTc >450 millisecondi [ms]) come dimostrato da un elettrocardiogramma ripetuto (ECG)
  • Ipersensibilità al farmaco in studio o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Qualsiasi storia di una condizione medica o di una condizione medica concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore(i), comprometterebbe la capacità del partecipante di completare in sicurezza lo studio
  • Noto per essere positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Epatite virale attiva (B o C) come dimostrato da sierologia positiva allo Screening
  • Disturbo(i) psicotico(i) o disturbo(i) affettivo(i) ricorrente(i) instabile(i) evidente dall'uso di antipsicotici o precedente(i) tentativo(i) di suicidio negli ultimi 2 anni circa
  • Storia di dipendenza o abuso di droghe o alcol negli ultimi 2 anni circa; uso di droghe ricreative illegali
  • Uso concomitante di farmaci noti per essere induttori del citocromo P450 (CYP3A) inclusi, ma non limitati a: rifampicina, troglitazone, erba di San Giovanni, efavirenz, nevirapina, glucocorticoidi (diversi dall'uso topico), modafinil, pioglitazone e rifabutina
  • Uso di farmaci antiepilettici non raccomandati dalle linee guida per il trattamento dell'epilessia per l'uso in LGS inclusi, ma non limitati a carbamazepina, gabapentin, oxcarbazepina, fenitoina, pregabalin, tiagabina e vigabatrin
  • Qualsiasi ideazione suicidaria con intento con o senza un piano entro 6 mesi prima della Visita 2 (ovvero, rispondere "Sì" alle domande 4 o 5 nella sezione Ideazione suicidaria della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C -SSRS) nei partecipanti di 8 anni e al di sopra.
  • Partecipanti con rari problemi ereditari di intolleranza al galattosio, deficit di Lapp lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Perampanel fino a 8 mg/giorno

Durante la fase di randomizzazione, i partecipanti riceveranno perampanel a una dose iniziale di 2 milligrammi al giorno (mg/giorno). Successivamente, la dose verrà aumentata fino a una dose target massima di 8 mg/die in base alla tollerabilità individuale e all'efficacia fino a 18 settimane. I partecipanti che entrano nell'estensione A continueranno a ricevere perampanel all'ultima dose ricevuta durante la fase di randomizzazione. I partecipanti possono essere titolati fino a 12 mg/die (a intervalli di 2 settimane) a discrezione dello sperimentatore.

I partecipanti che continuano nell'estensione B continueranno a ricevere perampanel all'ultima dose ricevuta alla fine dell'estensione A.
Droga: Perampanella
I partecipanti riceveranno perampanel nella fase di randomizzazione, estensione A in aperto ed estensione B in aperto.
Altri nomi:
  • E2007
Comparatore placebo: Placebo corrispondente

Durante la fase di randomizzazione, i partecipanti riceveranno un placebo corrispondente per un massimo di 18 settimane.

Durante l'estensione A, i partecipanti che hanno ricevuto il placebo durante la fase di randomizzazione inizieranno il trattamento con perampanel in cieco nel periodo di conversione in doppio cieco, a partire da 2 mg/giorno e poi titolato fino a una dose massima target di 8 mg/giorno in base alla tollerabilità ed efficacia individuale. Dopo il periodo di conversione, i partecipanti possono essere titolati fino a 12 mg/giorno (a intervalli di 2 settimane) a discrezione dello sperimentatore.
Droga: Perampanella
I partecipanti riceveranno perampanel nella fase di randomizzazione, estensione A in aperto ed estensione B in aperto.
Altri nomi:
  • E2007
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente nella fase di randomizzazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase di studio principale: variazione percentuale mediana nella frequenza delle crisi di gocce per 28 giorni durante il trattamento in doppio cieco rispetto alla fase di prerandomizzazione (linea di base)
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
L'attacco di caduta è stato definito come un attacco di caduta o un incantesimo che coinvolge l'intero corpo, il tronco o la testa che ha portato a una caduta, una ferita, un accasciamento su una sedia o la testa del partecipante che ha colpito una superficie o che avrebbe potuto causare una caduta o una ferita, a seconda della posizione del partecipante al momento dell'attacco o dell'incantesimo. La frequenza delle crisi si basava sul numero di crisi da caduta per 28 giorni, calcolato come il numero di crisi da caduta nell'intero intervallo di tempo diviso per il numero di giorni nell'intervallo e moltiplicato per 28.
Basale fino a 18 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase di studio principale: variazione percentuale mediana nella frequenza totale delle crisi per 28 giorni durante il trattamento in doppio cieco rispetto alla fase di prerandomizzazione (basale)
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
Le crisi totali erano il numero di crisi valutate e registrate dal genitore/tutore del partecipante nel diario delle crisi del partecipante. I diari delle crisi sono stati utilizzati per raccogliere conteggi e tipi di crisi. La frequenza delle crisi si basava sul numero di crisi da caduta per 28 giorni, calcolato come il numero di crisi da caduta nell'intero intervallo di tempo diviso per il numero di giorni nell'intervallo e moltiplicato per 28.
Basale fino a 18 settimane
Fase di studio principale: percentuale di partecipanti con una risposta del 50% nel periodo di mantenimento della fase di trattamento in doppio cieco rispetto alla fase di prerandomizzazione (linea di base) per crisi epilettiche
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
L'attacco di caduta è stato definito come un attacco di caduta o un incantesimo che coinvolge l'intero corpo, il tronco o la testa che ha portato a una caduta, una ferita, un accasciamento su una sedia o la testa del partecipante che ha colpito una superficie o che avrebbe potuto causare una caduta o una ferita, a seconda della posizione del partecipante al momento dell'attacco o dell'incantesimo. Un rispondente era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 50% o superiore nella frequenza delle crisi di caduta per 28 giorni durante il mantenimento dalla prerandomizzazione.
Basale fino a 18 settimane
Fase di studio principale: percentuale di partecipanti con una risposta del 50% nel periodo di mantenimento della fase di trattamento in doppio cieco rispetto alla fase di prerandomizzazione (linea di base) per le crisi totali
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
Le crisi totali erano il numero di crisi valutate e registrate dal genitore/tutore del partecipante nel diario delle crisi del partecipante. I diari delle crisi sono stati utilizzati per raccogliere conteggi e tipi di crisi. Un rispondente era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 50% o superiore nella frequenza delle crisi di caduta per 28 giorni durante il mantenimento dalla prerandomizzazione.
Basale fino a 18 settimane
Fase di studio principale: variazione percentuale mediana nella frequenza delle crisi senza caduta per 28 giorni durante la fase di trattamento in doppio cieco rispetto alla fase di prerandomizzazione (linea di base)
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
Le crisi senza caduta erano definite come attacchi o incantesimi senza caduta. Gli attacchi di caduta e gli incantesimi hanno coinvolto l'intero corpo, il tronco o la testa e hanno portato a una caduta, lesioni, accasciamento su una sedia o la testa del partecipante che colpisce una superficie, o potrebbe causare una caduta o lesioni, a seconda della posizione del partecipante al momento dell'attacco o dell'incantesimo. La frequenza delle crisi si basava sul numero di crisi da caduta per 28 giorni, calcolato come il numero di crisi da caduta nell'intero intervallo di tempo diviso per il numero di giorni nell'intervallo e moltiplicato per 28.
Basale fino a 18 settimane
Fase di studio principale: percentuale di partecipanti con una risposta del 75% nel periodo di mantenimento della fase di trattamento in doppio cieco rispetto alla fase di pre-randomizzazione (linea di base) per crisi di caduta, crisi di non caduta e crisi totali
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
L'attacco di caduta è stato definito come un attacco di caduta o un incantesimo che coinvolge l'intero corpo, il tronco o la testa che ha portato a una caduta, una ferita, un accasciamento su una sedia o la testa del partecipante che ha colpito una superficie o che avrebbe potuto causare una caduta o una ferita, a seconda della posizione del partecipante al momento dell'attacco o dell'incantesimo. Le crisi senza caduta erano definite come attacchi o incantesimi senza caduta. Le crisi totali erano il numero di crisi valutate e registrate dal genitore/tutore del partecipante nel diario delle crisi del partecipante. I diari delle crisi sono stati utilizzati per raccogliere conteggi e tipi di crisi. Un responder era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 75% o superiore nella frequenza di crisi di caduta/crisi di non caduta per 28 giorni durante il mantenimento dalla pre-randomizzazione.
Basale fino a 18 settimane
Fase di studio principale: percentuale di partecipanti con una risposta del 100% nel periodo di mantenimento della fase di trattamento in doppio cieco rispetto alla fase di pre-randomizzazione (linea di base) per crisi di caduta, crisi di non caduta e crisi totali
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
L'attacco di caduta è stato definito come un attacco di caduta o un incantesimo che coinvolge l'intero corpo, il tronco o la testa che ha portato a una caduta, una ferita, un accasciamento su una sedia o la testa del partecipante che ha colpito una superficie o che avrebbe potuto causare una caduta o una ferita, a seconda della posizione del partecipante al momento dell'attacco o dell'incantesimo. Le crisi senza caduta erano definite come attacchi o incantesimi senza caduta. Le crisi totali erano il numero di crisi valutate e registrate dal genitore/tutore del partecipante nel diario delle crisi del partecipante. I diari delle crisi sono stati utilizzati per raccogliere conteggi e tipi di crisi. Un risponditore era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 100% o superiore di crisi di caduta/crisi di non caduta/frequenza per 28 giorni durante il mantenimento dalla pre-randomizzazione.
Basale fino a 18 settimane
Fase di studio principale: percentuale di partecipanti con una risposta del 50% nel periodo di mantenimento della fase di trattamento in doppio cieco rispetto alla fase di prerandomizzazione (linea di base) per le crisi senza caduta
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
Le crisi senza caduta erano definite come attacchi o incantesimi senza caduta. Gli attacchi di caduta e gli incantesimi hanno coinvolto l'intero corpo, il tronco o la testa e hanno portato a una caduta, lesioni, accasciamento su una sedia o la testa del partecipante che colpisce una superficie, o potrebbe causare una caduta o lesioni, a seconda della posizione del partecipante al momento dell'attacco o dell'incantesimo. Un responder era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 50% o superiore nella frequenza delle crisi senza caduta per 28 giorni durante il mantenimento dalla pre-randomizzazione.
Basale fino a 18 settimane
Fase di studio principale: percentuale di partecipanti con punteggi CGIC (Clinical Global Impression of Change) nella fase di trattamento in doppio cieco
Lasso di tempo: Basale fino a 18 settimane
La valutazione della gravità della malattia ha utilizzato la scala CGIC alla fine del trattamento per valutare il cambiamento dello stato della malattia dei partecipanti rispetto al basale. La CGIC è una scala Likert a 7 punti che misura l'impressione globale di un medico sulla condizione clinica di un partecipante. La scala variava da 1 a 7 con un punteggio più basso indicava un miglioramento (1=molto migliorato, 2=molto migliorato, 3=minimamente migliorato), un punteggio più alto indicava un peggioramento (5=poco peggio, 6=molto peggio, 7=molto molto peggio) , e un punteggio di 4 indica nessun cambiamento.
Basale fino a 18 settimane
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 192 settimane)
Un TEAE è stato definito come un evento avverso con una data di insorgenza o un peggioramento della gravità rispetto al basale (pre-trattamento), durante o dopo la prima dose del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o indagine clinica in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale. Un evento avverso non ha necessariamente una relazione causale con un medicinale. Un evento avverso grave (SAE) è stato definito come qualsiasi evento avverso se ha provocato la morte o un evento avverso pericoloso per la vita o ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente o ha provocato un'incapacità persistente o significativa o una sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita o era un'anomalia congenita/difetto alla nascita.
Dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 192 settimane)
Numero di partecipanti con valori di laboratorio marcatamente anormali emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 192 settimane)
Il valore marcatamente anomalo emerso dal trattamento per i valori di laboratorio è stato basato sui Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 4.0 e determinato come se il grado post-basale CTCAE versione 4.0 aumentasse rispetto al basale e il grado post-basale fosse >=2 (>=3 per fosfato). Test di laboratorio inclusi: conta ematologica con differenziale, chimica (elettroliti, test di funzionalità epatica, parametri di funzionalità renale, altro: albumina, calcio, colesterolo, globulina, glucosio, lattato deidrogenasi, fosforo, proteine ​​totali, pannello lipidico, acido urico), analisi delle urine, e test virali (antigene di superficie dell'epatite B, epatite C).
Dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 192 settimane)
Numero di partecipanti con segni vitali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 192 settimane)
Clinicamente significativo significa che un valore deve aver soddisfatto sia il valore del criterio sia l'entità del cambiamento rispetto al basale. I parametri dei segni vitali includevano la pressione arteriosa sistolica (PA), la PA diastolica, la frequenza cardiaca.
Dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 192 settimane)
Fase di studio principale: modellare le concentrazioni medie previste di perampanel allo stato stazionario (Cav,ss) durante il periodo di mantenimento della fase di studio principale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 18
A causa della conclusione anticipata dello studio con conseguente riduzione delle dimensioni del campione e della variabilità nella risposta al trattamento, l'analisi farmacocinetica (PK) della popolazione e la modellizzazione farmacocinetica/farmacodinamica (PK/PD) della popolazione pianificate per questo studio non sono state condotte e quindi i dati non sono stati raccolti e analizzato per questa misura di esito.
Fino alla settimana 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eisai Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

26 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

19 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 luglio 2016

Primo Inserito (Stima)

15 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • E2007-G000-338
  • 2014-002321-35 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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