Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie perampanelu jako doplňkové léčby nedostatečně kontrolovaných záchvatů spojených s Lennox-Gastautovým syndromem

11. února 2022 aktualizováno: Eisai Inc.

Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s otevřenou prodlouženou fází perampanelu jako doplňkové léčby u subjektů ve věku nejméně 2 let s nedostatečně kontrolovanými záchvaty spojenými s Lennox-Gastautovým syndromem

Tato studie se provádí s cílem prokázat, že perampanel podávaný jako doplňková antiepileptická léčba je lepší než placebo ve snížení počtu kapkových záchvatů u účastníků s nedostatečně kontrolovanými záchvaty spojenými s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami perampanelu jako doplňkové terapie u účastníků s nedostatečně kontrolovanými záchvaty spojenými s LGS. Studie se bude skládat ze 3 fází: předrandomizace (4 až 8 týdnů), randomizace (18 týdnů) a prodloužení A (52 týdnů). Další rozšíření B s otevřenou léčbou bude k dispozici pro nepovinnou účast účastníkům, kteří pobývají v Japonsku a v zemích, kde program rozšířeného přístupu (EAP) nelze implementovat nebo ještě nebyl implementován.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

101

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Brisbane, Austrálie
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • Royal Melbourne Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • St Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Austrálie
        • The Alfred Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Health
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie
        • Hôpital Erasme
      • Jette, Belgie
        • UZ Brussel
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Belgie
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
    • Hainaut
      • La Louvière, Hainaut, Belgie
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • Indie
      • Hyderabad, Indie, 500082
        • Nizams Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indie
        • Synexus Affiliate - Sir Ganga Ram Hospital
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indie
        • Synexus Affiliate - Panchshil Hospital
      • Surat, Gujarat, Indie
        • Synexus Affiliate - Nirmal Hospitals Pvt. Ltd
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indie
        • Synexus Affiliate - Mallikatta Neuro Center
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie
        • Synexus Affiliate - Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie
        • Synexus Affiliate - Jaslok Hospital and Research Centre
      • Mumbai, Maharashtra, Indie
        • Synexus Affiliate - Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
      • Pune, Maharashtra, Indie
        • Synexus Affiliate - Bharati Hospital
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
        • Eisai Trial Site #1
      • Fukuoka, Japonsko
        • Eisai Trial Site #3
      • Hakodate, Japonsko
        • Eisai Trial Site #7
      • Kagoshima-city, Japonsko
        • Eisai Trial Site #9
      • Niigata, Japonsko
        • Eisai Trial Site #4
      • Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Eisai Trial Site #8
      • Sapporo, Japonsko
        • Eisai Trial Site #6
      • Shizuoka, Japonsko
        • Eisai Trial Site #2
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
      • Seoul, Korejská republika
        • Samsung Medical Center - PPDS
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3500
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida Jacksonville
      • Loxahatchee Groves, Florida, Spojené státy, 33470
        • Pediatric Neurologists of Palm Beach
      • Loxahatchee Groves, Florida, Spojené státy
        • Axcess Medical Research
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
        • Consultants In Epilepsy and Neurology PLLC
    • Illinois
      • Urbana, Illinois, Spojené státy, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49301
        • Mercy Health Saint Mary's Campus
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • The University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78249
        • Road Runner Research Ltd
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Clinical Neurosciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53211
        • Columbia Saint Mary's
      • Wauwatosa, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Česko
      • Poruba, Česko
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha, Česko
        • Thomayerova nemocnice

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí mít diagnózu LGS, o čemž svědčí:

    1. více než jeden typ generalizovaného záchvatu, včetně kapkových záchvatů (atonických, tonických nebo myoklonických) po dobu nejméně 6 měsíců před návštěvou 1;
    2. elektroencefalogram (EEG) uvádějící diagnostická kritéria pro LGS v určitém okamžiku v jejich historii (abnormální aktivita na pozadí doprovázená pomalým, vrcholovým a vlnovým vzorem <2,5 hertzů [Hz]).
  • Účastníkům musí být v době udělení souhlasu/souhlasu alespoň 2 roky
  • Účastníci musí mít na začátku LGS méně než 11 let
  • Účastníci museli zaznamenat v průměru alespoň 2 kapkové záchvaty týdně ve 4týdenním základním období před randomizací
  • Účastníci museli dostávat 1 až 4 souběžná antiepileptika (AED) ve stabilní dávce po dobu nejméně 30 dnů před návštěvou 1 (stimulace vagového nervu (VNS) a ketogenní dieta se nepočítají jako AED). Použití produktů kanabidiolu (CBD) je povoleno a počítá se jako jeden ze 4 maximálních povolených souběžných AED. Dávka CBD a produkt musí zůstat stabilní po dobu nejméně 30 dnů před návštěvou 1 a musí zůstat stejné po celou dobu základní studie
  • Podle názoru vyšetřovatele musí být rodiče nebo pečovatelé schopni vést přesné deníky o záchvatech
  • Tělesná hmotnost alespoň 8 kilogramů (kg)

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost progresivního neurologického onemocnění
  • Přítomnost shluků kapkových záchvatů, kdy jednotlivé záchvaty nelze spolehlivě spočítat (shluky záchvatů jsou definovány jako ≥ 2 kapkové záchvaty s <5 minutami mezi jakýmikoli 2 po sobě jdoucími záchvaty)
  • Předchozí léčba perampanelem s přerušením z důvodu bezpečnostních problémů (související s perampanelem)
  • Předchozí ošetření perampanelem do 30 dnů před návštěvou 1
  • Důkazy o klinicky významném onemocnění (např. srdeční, respirační, gastrointestinální, ledvinové onemocnění, onemocnění jater), které by podle názoru zkoušejícího (zkoušejících) mohlo ovlivnit bezpečnost účastníka nebo vedení studie
  • Naplánováno na operaci související s epilepsií nebo jakoukoli jinou formu operace během plánovaného průběhu studie
  • Ketogenní dieta a VNS, pokud nejsou stabilní a trvající alespoň 30 dní před návštěvou 1
  • Léčba zkoumaným lékem nebo zařízením do 30 dnů před návštěvou 1
  • Status epilepticus do 12 týdnů od návštěvy 1
  • Pokud se felbamát používá jako souběžná AED, účastníci musí být na felbamátu alespoň 1 rok se stabilní dávkou po dobu 60 dnů před návštěvou 1. Nesmí mít v anamnéze počet bílých krvinek (WBC) pod ≤ 2500/mikrolitr (μL), krevní destičky <100 000/μl, jaterní funkční testy (LFT) > 3násobek horní hranice normálu (ULN) nebo jinou indikaci dysfunkce jater nebo kostní dřeně při užívání felbamátu
  • Současné užívání vigabatrinu: účastníci, kteří v minulosti užívali vigabatrin, musí být vysazeni alespoň 5 měsíců před návštěvou 1 a musí mít dokumentaci, která neprokazuje žádnou klinicky významnou abnormalitu spojenou s vigabatrinem v automatizovaném testu zrakové perimetrie
  • Měl jste vícečetné lékové alergie nebo závažnou lékovou reakci na AED(a), včetně dermatologických (např. Stevens-Johnsonův syndrom), hematologických reakcí nebo reakcí orgánové toxicity
  • Důkaz významného aktivního onemocnění jater. Stabilní zvýšení jaterních enzymů, alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) v důsledku souběžné medikace (léků) bude povoleno, pokud jsou < 3násobek ULN
  • Adrenokortikotropní hormon během 6 měsíců před návštěvou 1
  • Měl anoxické epizody vyžadující resuscitaci během 6 měsíců před návštěvou 1
  • Kojící nebo těhotné ženy při screeningu nebo výchozím stavu (jak je dokumentováno pozitivním beta lidským choriovým gonadotropinem [ß-hCG] s minimální citlivostí 25 mezinárodních jednotek na litr (IU/L) nebo ekvivalentními jednotkami ß-hCG nebo hCG) . Pokud byl negativní screeningový těhotenský test získán více než 72 hodin před první dávkou studovaného léku, je vyžadováno samostatné základní hodnocení.
  • Ženy ve fertilním věku, které: a. měli nechráněný pohlavní styk do 30 dnů před vstupem do studie a nesouhlasí s používáním vysoce účinné metody antikoncepce (např. úplná abstinence, nitroděložní tělísko, dvoubariérová metoda [jako je kondom plus bránice se spermicidem], antikoncepce implantát, perorální antikoncepci nebo mít partnera po vasektomii s potvrzenou azoospermií) během celého období studie nebo po dobu 28 dnů po vysazení studovaného léku. Ženy užívající hormonální antikoncepci obsahující levogesterol musí užívat i jinou formu antikoncepce. b. V současné době abstinují a nesouhlasí s použitím metody dvojité bariéry (jak je popsáno výše) nebo se zdrží sexuální aktivity během období studie nebo po dobu 28 dnů po vysazení studovaného léku. C. Používají hormonální antikoncepci, ale neužívají stabilní dávku stejného hormonálního antikoncepčního přípravku po dobu alespoň 4 týdnů před podáním dávky a které nesouhlasí s používáním stejné antikoncepce během studie nebo 28 dní po vysazení studovaného léku. (POZNÁMKA: Všechny ženy budou považovány za ženy ve fertilním věku, pokud nejsou postmenopauzální [amenorey po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců, v příslušné věkové skupině a bez jiné známé nebo předpokládané příčiny] nebo nebyly chirurgicky sterilizovány [tj. bilaterální tubární ligace, totální hysterektomie nebo bilaterální ooforektomie, vše s chirurgickým zákrokem alespoň 1 měsíc před podáním dávky])
  • Intermitentní užívání benzodiazepinu více než 4 jednotlivými podáními v měsíci před návštěvou 1
  • Prodloužený interval QT/QTc (QTc >450 milisekund [ms]), jak bylo prokázáno opakovaným elektrokardiogramem (EKG)
  • Hypersenzitivita na studovaný lék nebo na kteroukoli pomocnou látku
  • Jakákoli anamnéza zdravotního stavu nebo doprovodný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího (zkoušejících) ohrozil schopnost účastníka bezpečně dokončit studii
  • Je známo, že je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Aktivní virová hepatitida (B nebo C) prokázaná pozitivní sérologií při screeningu
  • Psychotické poruchy nebo nestabilní rekurentní afektivní poruchy zjevné užíváním antipsychotik nebo předchozím pokusem o sebevraždu během přibližně posledních 2 let
  • Anamnéza závislosti nebo zneužívání drog nebo alkoholu během přibližně posledních 2 let; užívání nelegálních rekreačních drog
  • Současné užívání léků, o kterých je známo, že jsou induktory cytochromu P450 (CYP3A), včetně, ale bez omezení na: rifampin, troglitazon, třezalka tečkovaná, efavirenz, nevirapin, glukokortikoidy (jiné než topické použití), modafinil, pioglitazon a rifabutin
  • Použití AED, které není doporučeno Pokyny pro léčbu epilepsie pro použití u LGS, včetně mimo jiné karbamazepinu, gabapentinu, oxkarbazepinu, fenytoinu, pregabalinu, tiagabinu a vigabatrinu
  • Jakékoli sebevražedné úmysly se záměrem s plánem nebo bez něj během 6 měsíců před návštěvou 2 (to znamená odpověď „Ano“ na otázky 4 nebo 5 v části Sebevražedné myšlenky v Columbia Suicide Severity Rating Scale (C -SSRS) u účastníků ve věku 8 let a výše.
  • Účastníci se vzácnými dědičnými problémy s intolerancí galaktózy, nedostatkem Lapp laktázy nebo malabsorpcí glukózy a galaktózy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Perampanel až 8 mg/den

Během fáze randomizace budou účastníci dostávat perampanel v počáteční dávce 2 miligramy denně (mg/den). Poté bude dávka zvýšena na maximální cílovou dávku 8 mg/den podle individuální snášenlivosti a účinnosti po dobu až 18 týdnů. Účastníci, kteří vstoupí do prodloužení A, budou i nadále dostávat perampanel v dávce, kterou dostali naposledy během fáze randomizace. Účastníci mohou být titrováni až na 12 mg/den (ve 2týdenních intervalech) podle uvážení zkoušejícího.

Účastníci, kteří pokračují v prodloužení B, budou i nadále dostávat perampanel v dávce, kterou naposledy dostali na konci prodloužení A.
Lék: Perampanel
Účastníci obdrží perampanel ve fázi Randomizace, otevřené rozšíření A a otevřené rozšíření B.
Ostatní jména:
  • E2007
Komparátor placeba: Odpovídající placebo

Během fáze randomizace budou účastníci dostávat odpovídající placebo po dobu až 18 týdnů.

Během prodloužení A začnou účastníci, kteří během fáze randomizace dostávali placebo, léčbu perampanelem zaslepeným způsobem ve dvojitě zaslepeném období konverze, počínaje dávkou 2 mg/den a poté titrovanou až na maximální cílovou dávku 8 mg/den. podle individuální snášenlivosti a účinnosti. Po období konverze mohou být účastníci titrováni až na 12 mg/den (ve 2týdenních intervalech) podle uvážení výzkumníka.
Lék: Perampanel
Účastníci obdrží perampanel ve fázi Randomizace, otevřené rozšíření A a otevřené rozšíření B.
Ostatní jména:
  • E2007
Lék: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo ve fázi randomizace.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze základní studie: Střední procentuální změna frekvence záchvatů poklesu za 28 dní během dvojitě zaslepené léčby ve vztahu k fázi předrandomizace (základní hodnota)
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Záchvat pádem byl definován jako pádový útok nebo kouzlo zahrnující celé tělo, trup nebo hlavu, které vedly k pádu, zranění, pádu na židli nebo nárazu hlavy účastníka na povrch nebo které mohlo vést k pádu nebo zranění, v závislosti na pozici účastníka v době útoku nebo kouzla. Frekvence záchvatů byla založena na počtu záchvatů kapky za 28 dní, vypočítaných jako počet záchvatů kapky za celý časový interval dělený počtem dní v intervalu a vynásobený 28.
Základní stav až 18 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní fáze studie: střední procentuální změna celkové frekvence záchvatů za 28 dní během dvojitě zaslepené léčby ve vztahu k předrandomizační fázi (základní hodnota)
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Celkový záchvat byl počet záchvatů hodnocených a zaznamenaných rodičem/pečovatelem účastníka v deníku účastníků. Ke sběru počtu a typů záchvatů byly použity deníky záchvatů. Frekvence záchvatů byla založena na počtu záchvatů kapky za 28 dní, vypočítaných jako počet záchvatů kapky za celý časový interval dělený počtem dní v intervalu a vynásobený 28.
Základní stav až 18 týdnů
Základní fáze studie: Procento účastníků s 50% odpovědí v udržovacím období dvojitě zaslepené léčebné fáze ve vztahu k předrandomizační fázi (základní hodnota) pro pokles záchvatů
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Záchvat pádem byl definován jako pádový útok nebo kouzlo zahrnující celé tělo, trup nebo hlavu, které vedly k pádu, zranění, pádu na židli nebo nárazu hlavy účastníka na povrch nebo které mohlo vést k pádu nebo zranění, v závislosti na pozici účastníka v době útoku nebo kouzla. Reagující byl účastník, který zaznamenal 50% nebo větší snížení frekvence záchvatů kapky za 28 dní během údržby z předrandomizace.
Základní stav až 18 týdnů
Základní fáze studie: Procento účastníků s 50% odpovědí v udržovacím období dvojitě zaslepené léčebné fáze ve vztahu k předrandomizační fázi (základní hodnota) pro celkový počet záchvatů
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Celkový záchvat byl počet záchvatů hodnocených a zaznamenaných rodičem/pečovatelem účastníka v deníku účastníků. Záchvatové deníky byly použity pro sběr počtu a typů záchvatů. Reagující byl účastník, který zaznamenal 50% nebo větší snížení frekvence záchvatů kapky za 28 dní během údržby z předrandomizace.
Základní stav až 18 týdnů
Základní fáze studie: Střední procentuální změna frekvence záchvatů bez poklesu za 28 dní během dvojitě zaslepené léčebné fáze ve vztahu k předrandomizační fázi (základní hodnota)
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Non-drop záchvaty byly definovány jako non-drop útoky nebo kouzla. Pádové útoky a kouzla zahrnovaly celé tělo, trup nebo hlavu a vedly k pádu, zranění, pádu na židli nebo nárazu hlavy účastníka na povrch nebo by mohly vést k pádu nebo zranění, v závislosti na pozici účastníka na místě. čas útoku nebo kouzla. Frekvence záchvatů byla založena na počtu záchvatů kapky za 28 dní, vypočítaných jako počet záchvatů kapky za celý časový interval dělený počtem dní v intervalu a vynásobený 28.
Základní stav až 18 týdnů
Základní fáze studie: Procento účastníků se 75% odpovědí v udržovacím období dvojitě zaslepené léčebné fáze ve vztahu k předrandomizační fázi (základní hodnota) pro záchvaty typu drop, non-drop záchvaty a celkový počet záchvatů
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Záchvat pádem byl definován jako pádový útok nebo kouzlo zahrnující celé tělo, trup nebo hlavu, které vedly k pádu, zranění, pádu na židli nebo nárazu hlavy účastníka na povrch nebo které mohlo vést k pádu nebo zranění, v závislosti na pozici účastníka v době útoku nebo kouzla. Non-drop záchvaty byly definovány jako non-drop útoky nebo kouzla. Celkový záchvat byl počet záchvatů hodnocených a zaznamenaných rodičem/pečovatelem účastníka v deníku účastníků. Ke sběru počtu a typů záchvatů byly použity deníky záchvatů. Reagující byl účastník, který zaznamenal 75% nebo větší snížení počtu záchvatů/záchvatů bez pádu/frekvence za 28 dní během údržby z předrandomizace.
Základní stav až 18 týdnů
Základní fáze studie: Procento účastníků se 100% odpovědí v udržovacím období dvojitě zaslepené léčebné fáze ve vztahu k předrandomizační fázi (základní hodnota) pro záchvaty typu drop, non-drop záchvaty a celkový počet záchvatů
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Záchvat pádem byl definován jako pádový útok nebo kouzlo zahrnující celé tělo, trup nebo hlavu, které vedly k pádu, zranění, pádu na židli nebo nárazu hlavy účastníka na povrch nebo které mohlo vést k pádu nebo zranění, v závislosti na pozici účastníka v době útoku nebo kouzla. Non-drop záchvaty byly definovány jako non-drop útoky nebo kouzla. Celkový záchvat byl počet záchvatů hodnocených a zaznamenaných rodičem/pečovatelem účastníka v deníku účastníků. Záchvatové deníky byly použity pro sběr počtu a typů záchvatů. Reagující byl účastník, který zaznamenal 100% nebo větší snížení počtu záchvatů/záchvatů bez upuštění za 28 dní během údržby z předrandomizace.
Základní stav až 18 týdnů
Základní fáze studie: Procento účastníků s 50% odpovědí v udržovacím období dvojitě zaslepené léčebné fáze ve vztahu k předrandomizační fázi (základní hodnota) pro záchvaty bez poklesu
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Non-drop záchvaty byly definovány jako non-drop útoky nebo kouzla. Pádové útoky a kouzla zahrnovaly celé tělo, trup nebo hlavu a vedly k pádu, zranění, pádu na židli nebo nárazu hlavy účastníka na povrch nebo by mohly vést k pádu nebo zranění, v závislosti na pozici účastníka na místě. čas útoku nebo kouzla. Reagující byl účastník, který zaznamenal 50% nebo větší snížení frekvence záchvatů bez poklesu za 28 dní během údržby z předrandomizace.
Základní stav až 18 týdnů
Základní fáze studie: Procento účastníků s klinickým globálním dojmem skóre změn (CGIC) ve dvojitě zaslepené léčebné fázi
Časové okno: Základní stav až 18 týdnů
Hodnocení závažnosti onemocnění využívalo na konci léčby škálu CGIC k vyhodnocení změny stavu onemocnění účastníků oproti výchozímu stavu. CGIC je 7bodová Likertova škála, která měří celkový dojem lékaře z klinického stavu účastníků. Stupnice se pohybovala od 1 do 7 s nižším skóre indikovalo zlepšení (1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně zlepšilo), vyšší skóre značilo zhoršení (5=minimálně horší, 6= mnohem horší, 7=velmi mnohem horší) a skóre 4 nenaznačovalo žádnou změnu.
Základní stav až 18 týdnů
Počet účastníků s jakýmikoli nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Ode dne prvního podání hodnoceného léku do 28 dnů po poslední dávce hodnoceného léku (až 192 týdnů)
TEAE byla definována jako nepříznivá událost s datem nástupu nebo zhoršením závažnosti od výchozí hodnoty (před léčbou) při nebo po první dávce studovaného léčiva až do 28 dnů po vysazení studovaného léčiva. AE byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka nebo klinického hodnocení u účastníka, kterému byl podán hodnocený produkt. AE nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčivým přípravkem. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla definována jako jakákoli AE, pokud měla za následek smrt nebo život ohrožující AE nebo vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace nebo měla za následek přetrvávající nebo významnou nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce nebo byla vrozená anomálie/vrozená vada.
Ode dne prvního podání hodnoceného léku do 28 dnů po poslední dávce hodnoceného léku (až 192 týdnů)
Počet účastníků s výrazně abnormálními laboratorními hodnotami v důsledku léčby
Časové okno: Ode dne prvního podání hodnoceného léku do 28 dnů po poslední dávce hodnoceného léku (až 192 týdnů)
Značně abnormální hodnoty laboratorních hodnot vzniklé při léčbě byly založeny na Společných terminologických kritériích pro nežádoucí příhody (CTCAE) verze 4.0 a byly stanoveny, jako kdyby se stupeň CTCAE verze 4.0 po výchozím stavu zvýšil od výchozího stavu a stupeň po výchozím stavu byl >=2 (>=3 pro fosfát). Laboratorní testy zahrnovaly: Hematologický počet s diferenciálem, Chemii (Elektrolyty, Funkční testy jater, Parametry funkce ledvin, Ostatní: albumin, vápník, cholesterol, globulin, glukóza, laktátdehydrogenáza, fosfor, celkový protein, lipidový panel, kyselina močová), Analýza moči, a Virové testy (povrchový antigen hepatitidy B, hepatitida C).
Ode dne prvního podání hodnoceného léku do 28 dnů po poslední dávce hodnoceného léku (až 192 týdnů)
Počet účastníků s klinicky významnými vitálními funkcemi
Časové okno: Ode dne prvního podání hodnoceného léku do 28 dnů po poslední dávce hodnoceného léku (až 192 týdnů)
Klinicky významný znamená, že hodnota musí splňovat jak hodnotu kritéria, tak i velikost změny vzhledem k výchozí hodnotě. Parametry vitálních funkcí zahrnovaly systolický krevní tlak (BP), diastolický TK, tepovou frekvenci.
Ode dne prvního podání hodnoceného léku do 28 dnů po poslední dávce hodnoceného léku (až 192 týdnů)
Fáze základní studie: Modelem předpokládané průměrné koncentrace perampanelu v ustáleném stavu (Cav,ss) během udržovacího období fáze základní studie
Časové okno: Až do 18. týdne
Vzhledem k předčasnému ukončení studie, které mělo za následek zmenšení velikosti vzorku a variabilitu v odpovědi na léčbu, nebyly provedeny populační farmakokinetické (PK) analýzy a populační farmakokinetické/farmakodynamické (PK/PD) modelování plánované pro tuto studii, a proto nebyly shromážděny údaje a analyzovány pro toto měřítko výsledku.
Až do 18. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eisai Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

26. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

19. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

15. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • E2007-G000-338
  • 2014-002321-35 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lennox-Gastautův syndrom (LGS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit