Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Perampanel som supplerende behandling for utilstrækkeligt kontrollerede anfald forbundet med Lennox-Gastaut syndrom

11. februar 2022 opdateret af: Eisai Inc.

Et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret forsøg med en åben forlængelsesfase af Perampanel som supplerende behandling hos forsøgspersoner på mindst 2 år med utilstrækkeligt kontrollerede anfald forbundet med Lennox-Gastaut syndrom

Denne undersøgelse udføres for at demonstrere, at perampanel givet som supplerende antiepileptisk behandling er bedre end placebo med hensyn til at reducere antallet af dråbeanfald hos deltagere med utilstrækkeligt kontrollerede anfald forbundet med Lennox-Gastaut syndrom (LGS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af perampanel som supplerende terapi hos deltagere med utilstrækkeligt kontrollerede anfald forbundet med LGS. Studiet vil bestå af 3 faser: Prærandomisering (4 til 8 uger), randomisering (18 uger) og en forlængelse A (52 uger). En yderligere udvidelse B med åben-label behandling vil være tilgængelig for valgfri deltagelse for deltagere, der er bosat i Japan og i lande, hvor et udvidet adgangsprogram (EAP) ikke kan implementeres eller endnu ikke er blevet implementeret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

101

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
      • Melbourne, Australien
        • St Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
        • Hopital Erasme
      • Jette, Belgien
        • UZ Brussel
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Belgien
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
    • Hainaut
      • La Louvière, Hainaut, Belgien
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3500
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida Jacksonville
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forenede Stater, 33470
        • Pediatric Neurologists of Palm Beach
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forenede Stater
        • Axcess Medical Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • Consultants In Epilepsy and Neurology PLLC
    • Illinois
      • Urbana, Illinois, Forenede Stater, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49301
        • Mercy Health Saint Mary's Campus
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • The University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78249
        • Road Runner Research Ltd
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Clinical Neurosciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53211
        • Columbia Saint Mary's
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Indien
      • Hyderabad, Indien, 500082
        • Nizams Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien
        • Synexus Affiliate - Sir Ganga Ram Hospital
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien
        • Synexus Affiliate - Panchshil Hospital
      • Surat, Gujarat, Indien
        • Synexus Affiliate - Nirmal Hospitals Pvt. Ltd
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indien
        • Synexus Affiliate - Mallikatta Neuro Center
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien
        • Synexus Affiliate - Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien
        • Synexus Affiliate - Jaslok Hospital and Research Centre
      • Mumbai, Maharashtra, Indien
        • Synexus Affiliate - Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
      • Pune, Maharashtra, Indien
        • Synexus Affiliate - Bharati Hospital
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Eisai Trial Site #1
      • Fukuoka, Japan
        • Eisai Trial Site #3
      • Hakodate, Japan
        • Eisai Trial Site #7
      • Kagoshima-city, Japan
        • Eisai Trial Site #9
      • Niigata, Japan
        • Eisai Trial Site #4
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Eisai Trial Site #8
      • Sapporo, Japan
        • Eisai Trial Site #6
      • Shizuoka, Japan
        • Eisai Trial Site #2
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Samsung Medical Center - PPDS
  • Tjekkiet
      • Poruba, Tjekkiet
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha, Tjekkiet
        • Thomayerova nemocnice

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal have en LGS-diagnose som dokumenteret ved:

    1. mere end én type generaliseret anfald, inklusive dråbeanfald (atoniske, toniske eller myokloniske) i mindst 6 måneder før besøg 1;
    2. et elektroencefalogram (EEG), der rapporterer diagnostiske kriterier for LGS på et tidspunkt i deres historie (unormal baggrundsaktivitet ledsaget af langsom, spids- og bølgemønster <2,5 hertz [Hz]).
  • Deltagere skal være mindst 2 år på tidspunktet for samtykke/samtykke
  • Deltagerne skal have været <11 år ved starten af ​​LGS
  • Deltagerne skal i gennemsnit have oplevet mindst 2 dråbeanfald om ugen i den 4-ugers Baseline Periode forud for randomisering
  • Deltagerne skal have modtaget 1 til 4 samtidige antiepileptika (AED'er) i en stabil dosis i mindst 30 dage før besøg 1 (vagal nervestimulation (VNS) og ketogen diæt tæller ikke som AED'er). Brug af cannabidiol (CBD) produkter er tilladt og tælles som en af ​​de 4 maksimalt tilladte samtidige AED'er. CBD-dosis og -produkt skal have været stabilt i mindst 30 dage før besøg 1 og skal forblive det samme under hele kernestudiet
  • Forældre eller pårørende skal efter efterforskerens opfattelse kunne føre nøjagtige anfaldsdagbog
  • Kropsvægt mindst 8 kg (kg)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af progressiv neurologisk sygdom
  • Tilstedeværelse af dråbeanfaldsklynger, hvor individuelle anfald ikke kan tælles pålideligt (anfaldsklynger er defineret som ≥2 dråbeanfald med <5 minutter mellem 2 på hinanden følgende anfald)
  • Tidligere behandling med perampanel med seponering på grund af sikkerhedsproblemer (relateret til perampanel)
  • Forudgående behandling med perampanel inden for 30 dage før besøg 1
  • Bevis for klinisk signifikant sygdom (f.eks. hjerte-, luftvejs-, mave-tarm-, nyre-, leversygdom), som efter investigator(erne) mener kunne påvirke deltagerens sikkerhed eller undersøgelsesadfærd
  • Planlagt til epilepsirelateret kirurgi eller enhver anden form for kirurgi i løbet af studiets forventede forløb
  • Ketogen diæt og VNS, medmindre den er stabil og vedvarende i mindst 30 dage før besøg 1
  • Behandling med et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage før besøg 1
  • Status epilepticus inden for 12 uger efter besøg 1
  • Hvis felbamat anvendes som en samtidig AED, skal deltagerne være på felbamat i mindst 1 år med en stabil dosis i 60 dage før besøg 1. De må ikke have en historie med antal hvide blodlegemer (WBC) under ≤2500/mikroliter (μL), blodplader <100.000/μL, leverfunktionstests (LFT'er) >3 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller anden indikation af lever- eller knoglemarvsdysfunktion, mens du får felbamat
  • Samtidig brug af vigabatrin: deltagere, der tidligere har taget vigabatrin, skal seponeres i mindst 5 måneder før besøg 1 og skal have dokumentation, der ikke viser tegn på en vigabatrin-associeret klinisk signifikant abnormitet i en automatiseret visuel perimetritest
  • Har haft flere lægemiddelallergier eller en alvorlig lægemiddelreaktion på en AED(er), inklusive dermatologiske (f.eks. Stevens-Johnsons syndrom), hæmatologiske reaktioner eller organtoksicitetsreaktioner
  • Bevis på signifikant aktiv leversygdom. Stabile forhøjelser af leverenzymer, alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) på grund af samtidig medicinering vil være tilladt, hvis de er < 3 gange ULN
  • Adrenokortikotropt hormon inden for 6 måneder før besøg 1
  • Havde en historie med anoksiske episoder, der krævede genoplivning inden for 6 måneder før besøg 1
  • Kvinder, der ammer eller er gravide ved screening eller baseline (som dokumenteret af et positivt beta humant choriongonadotropin [ß-hCG] med en minimumsfølsomhed på 25 internationale enheder pr. liter (IE/L) eller tilsvarende enheder af ß-hCG eller hCG) . En separat baseline-vurdering er påkrævet, hvis en negativ screeningsgraviditetstest blev opnået mere end 72 timer før den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som: a. havde ubeskyttet samleje inden for 30 dage før studiestart, og som ikke accepterer at bruge en yderst effektiv præventionsmetode (f.eks. total afholdenhed, et intrauterint apparat, en dobbeltbarrieremetode [såsom kondom plus diafragma med sæddræbende middel], et præventionsmiddel implantat, et oralt præventionsmiddel eller have en vasektomiseret partner med bekræftet azoospermi) gennem hele undersøgelsesperioden eller i 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet. Kvinder, der bruger hormonelle præventionsmidler, der indeholder levogesterol, skal også være på en anden form for prævention. b. Er i øjeblikket afholdende og accepterer ikke at bruge en dobbeltbarrieremetode (som beskrevet ovenfor) eller afholde sig fra seksuel aktivitet i undersøgelsesperioden eller i 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet. c. Bruger hormonelle præventionsmidler, men er ikke på en stabil dosis af det samme hormonelle præventionsmiddel i mindst 4 uger før dosering, og som ikke accepterer at bruge det samme præventionsmiddel under undersøgelsen eller i 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet. (BEMÆRK: Alle kvinder vil blive anset for at være i den fødedygtige alder, medmindre de er postmenopausale [amenoréiske i mindst 12 på hinanden følgende måneder, i den passende aldersgruppe og uden anden kendt eller mistænkt årsag] eller er blevet steriliseret kirurgisk [dvs. bilateral tubal ligering, total hysterektomi eller bilateral oophorektomi, alt med operation mindst 1 måned før dosering])
  • Havde intermitterende brug af benzodiazepin i mere end 4 enkeltadministrationer i måneden før besøg 1
  • Et forlænget QT/QTc-interval (QTc >450 millisekunder [ms]) som vist ved et gentaget elektrokardiogram (EKG)
  • Overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller et eller flere af hjælpestofferne
  • Enhver historie om en medicinsk tilstand eller en samtidig medicinsk tilstand, som efter investigator(erne) mener ville kompromittere deltagerens evne til sikkert at fuldføre undersøgelsen
  • Kendt for at være positiv med human immundefektvirus (HIV).
  • Aktiv viral hepatitis (B eller C) som vist ved positiv serologi ved screening
  • Psykotisk(e) lidelse(r) eller ustabil(e) tilbagevendende affektiv(e) lidelse(r), tydelig ved brug af antipsykotika eller tidligere selvmordsforsøg inden for ca. de sidste 2 år
  • Anamnese med stof- eller alkoholafhængighed eller misbrug inden for cirka de sidste 2 år; brug af illegale rekreative stoffer
  • Samtidig brug af medicin, der vides at være inducere af cytochrom P450 (CYP3A), herunder, men ikke begrænset til: rifampin, troglitazon, perikon, efavirenz, nevirapin, glukokortikoider (bortset fra topisk brug), modafinil, pioglitazon og rifabutin
  • Brug af hjertestarter, der ikke anbefales af retningslinjerne for epilepsibehandling til brug i LGS, herunder, men ikke begrænset til, carbamazepin, gabapentin, oxcarbazepin, phenytoin, pregabalin, tiagabin og vigabatrin
  • Enhver selvmordstanker med hensigt med eller uden en plan inden for 6 måneder før besøg 2 (dvs. at svare "Ja" på spørgsmål 4 eller 5 i afsnittet om selvmordstanker på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C -SSRS) hos deltagere på 8 år og over.
  • Deltagere med sjældne arvelige problemer med galactoseintolerance, Lapp lactase-mangel eller glucose-galactose malabsorption.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Perampanel op til 8 mg/dag

Under randomiseringsfasen vil deltagerne modtage perampanel med en startdosis på 2 milligram pr. dag (mg/dag). Derefter øges dosis til en maksimal måldosis på 8 mg/dag i henhold til individuel tolerabilitet og effekt i op til 18 uger. Deltagere, der går ind i forlængelse A, vil fortsat modtage perampanel i den dosis, som sidst blev modtaget under randomiseringsfasen. Deltagerne kan titreres op til 12 mg/dag (med 2-ugers intervaller) efter investigatorens skøn.

Deltagere, der fortsætter i udvidelse B, vil fortsat modtage perampanel i den dosis, der sidst blev modtaget i slutningen af ​​udvidelse A.
Medicin: Perampanel
Deltagerne vil modtage perampanel i randomiseringsfasen, open-label udvidelse A og open-label udvidelse B.
Andre navne:
  • E2007
Placebo komparator: Matchende placebo

Under randomiseringsfasen vil deltagerne modtage matchende placebo i op til 18 uger.

Under forlængelse A vil deltagere, der fik placebo under randomiseringsfasen, begynde behandling med perampanel på en blind måde i dobbeltblind konverteringsperiode, startende ved 2 mg/dag og derefter optitreret til en maksimal måldosis på 8 mg/dag efter individuel tolerabilitet og effekt. Efter konverteringsperioden kan deltagerne titreres op til 12 mg/dag (med 2-ugers intervaller) efter investigatorens skøn.
Medicin: Perampanel
Deltagerne vil modtage perampanel i randomiseringsfasen, open-label udvidelse A og open-label udvidelse B.
Andre navne:
  • E2007
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo i randomiseringsfasen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kernestudiefase: Median procent ændring i dråbeanfaldsfrekvens pr. 28 dage under dobbeltblind behandling i forhold til prærandomiseringsfasen (baseline)
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Dråbeanfald blev defineret som et faldangreb eller besværgelse, der involverede hele kroppen, krop eller hoved, der førte til et fald, skade, fald i en stol, eller at deltagerens hoved ramte en overflade, eller som kunne have ført til et fald eller en skade, afhængig af deltagerens position på tidspunktet for angrebet eller besværgelsen. Anfaldshyppigheden var baseret på antallet af dråbeanfald pr. 28 dage, beregnet som antallet af dråbeanfald over hele tidsintervallet divideret med antallet af dage i intervallet og ganget med 28.
Baseline op til 18 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kernestudiefase: Median procent ændring i total anfaldshyppighed pr. 28 dage under dobbeltblind behandling i forhold til prærandomiseringsfasen (baseline)
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Totalt anfald var antallet af anfald vurderet og registreret af deltagerens forælder/plejer i deltagerens anfaldsdagbog. Anfaldsdagbøger blev brugt til at indsamle anfaldstal og typer. Anfaldshyppigheden var baseret på antallet af dråbeanfald pr. 28 dage, beregnet som antallet af dråbeanfald over hele tidsintervallet divideret med antallet af dage i intervallet og ganget med 28.
Baseline op til 18 uger
Kernestudiefase: Procentdel af deltagere med 50 % respons i vedligeholdelsesperioden for den dobbeltblindede behandlingsfase i forhold til prærandomiseringsfasen (baseline) for dråbeanfald
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Dråbeanfald blev defineret som et faldangreb eller besværgelse, der involverede hele kroppen, krop eller hoved, der førte til et fald, skade, fald i en stol, eller at deltagerens hoved ramte en overflade, eller som kunne have ført til et fald eller en skade, afhængig af deltagerens position på tidspunktet for angrebet eller besværgelsen. En responder var en deltager, der oplevede en 50 % eller mere reduktion i frekvensen af ​​faldanfald pr. 28 dage under vedligeholdelse fra prærandomisering.
Baseline op til 18 uger
Kernestudiefase: Procentdel af deltagere med 50 % respons i vedligeholdelsesperioden for den dobbeltblindede behandlingsfase i forhold til prærandomiseringsfasen (baseline) for totale anfald
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Totalt anfald var antallet af anfald vurderet og registreret af deltagerens forælder/plejer i deltagerens anfaldsdagbog. Anfaldsdagbøger blev brugt til at indsamle anfaldstal og typer. En responder var en deltager, der oplevede en 50 % eller mere reduktion i frekvensen af ​​faldanfald pr. 28 dage under vedligeholdelse fra prærandomisering.
Baseline op til 18 uger
Kernestudiefase: Median procentvis ændring i ikke-dråbeanfaldsfrekvens pr. 28 dage under dobbeltblind behandlingsfase i forhold til prærandomiseringsfasen (baseline)
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Non-drop anfald blev defineret som non-drop angreb eller besværgelser. Drop-angreb og besværgelser involverede hele kroppen, krop eller hoved og førte til et fald, skade, fald i en stol, eller at deltagerens hoved ramte en overflade, eller kunne føre til et fald eller en skade, afhængigt af deltagerens position ved tidspunktet for angrebet eller besværgelsen. Anfaldshyppigheden var baseret på antallet af dråbeanfald pr. 28 dage, beregnet som antallet af dråbeanfald over hele tidsintervallet divideret med antallet af dage i intervallet og ganget med 28.
Baseline op til 18 uger
Kernestudiefase: Procentdel af deltagere med 75 % respons i vedligeholdelsesperioden for den dobbeltblindede behandlingsfase i forhold til prærandomiseringsfasen (baseline) for dråbeanfald, ikke-dråbeanfald og totale anfald
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Dråbeanfald blev defineret som et faldangreb eller besværgelse, der involverede hele kroppen, krop eller hoved, der førte til et fald, skade, fald i en stol, eller at deltagerens hoved ramte en overflade, eller som kunne have ført til et fald eller en skade, afhængig af deltagerens position på tidspunktet for angrebet eller besværgelsen. Non-drop anfald blev defineret som non-drop angreb eller besværgelser. Totalt anfald var antallet af anfald vurderet og registreret af deltagerens forælder/plejer i deltagerens anfaldsdagbog. Anfaldsdagbøger blev brugt til at indsamle anfaldstal og typer. En responder var en deltager, som oplevede en 75 % eller større reduktion i dråbeanfald/ikke-dråbeanfald/hyppighed pr. 28 dage under vedligeholdelse fra prærandomisering.
Baseline op til 18 uger
Kernestudiefase: Procentdel af deltagere med 100 % respons i vedligeholdelsesperioden for den dobbeltblindede behandlingsfase i forhold til prærandomiseringsfasen (baseline) for dråbeanfald, ikke-dråbeanfald og totale anfald
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Dråbeanfald blev defineret som et faldangreb eller besværgelse, der involverede hele kroppen, krop eller hoved, der førte til et fald, skade, fald i en stol, eller at deltagerens hoved ramte en overflade, eller som kunne have ført til et fald eller en skade, afhængig af deltagerens position på tidspunktet for angrebet eller besværgelsen. Non-drop anfald blev defineret som non-drop angreb eller besværgelser. Totalt anfald var antallet af anfald vurderet og registreret af deltagerens forælder/plejer i deltagerens anfaldsdagbog. Anfaldsdagbøger blev brugt til at indsamle anfaldstal og typer. En responder var en deltager, der oplevede en 100 % eller større reduktion i dråbeanfald/ikke-dråbeanfald/hyppighed pr. 28 dage under vedligeholdelse fra prærandomisering.
Baseline op til 18 uger
Kernestudiefase: Procentdel af deltagere med 50 % respons i vedligeholdelsesperioden for den dobbeltblindede behandlingsfase i forhold til prærandomiseringsfasen (baseline) for ikke-dråbeanfald
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Non-drop anfald blev defineret som non-drop angreb eller besværgelser. Drop-angreb og besværgelser involverede hele kroppen, krop eller hoved og førte til et fald, skade, fald i en stol, eller at deltagerens hoved ramte en overflade, eller kunne føre til et fald eller en skade, afhængigt af deltagerens position ved tidspunktet for angrebet eller besværgelsen. En responder var en deltager, som oplevede en 50 % eller mere reduktion i frekvensen af ​​non-drop anfald pr. 28 dage under vedligeholdelse fra prærandomisering.
Baseline op til 18 uger
Kernestudiefase: Procentdel af deltagere med kliniske globale indtryk af forandringsscore (CGIC) i den dobbeltblindede behandlingsfase
Tidsramme: Baseline op til 18 uger
Vurdering af sygdommens sværhedsgrad brugte CGIC-skalaen ved behandlingens afslutning til at evaluere deltagernes ændring i sygdomsstatus fra baseline. CGIC er en 7-punkts likert-skala, der måler en læges globale indtryk af en deltagers kliniske tilstand. Skalaen varierede fra 1 til 7 med lavere score indikerede forbedring (1=meget forbedret, 2=meget forbedret, 3=minimalt forbedret), højere score indikerede forværring (5=minimalt værre, 6= meget værre, 7=meget meget dårligere) , og en score på 4 indikerede ingen ændring.
Baseline op til 18 uger
Antal deltagere med eventuelle behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 192 uger)
En TEAE blev defineret som en uønsket hændelse med en startdato eller en forværring i sværhedsgrad fra baseline (før-behandling), på eller efter den første dosis af forsøgslægemidlet op til 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet. En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller klinisk undersøgelse hos en deltager, der fik indgivet et forsøgsprodukt. En AE har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med et lægemiddel. En alvorlig bivirkning (SAE) blev defineret som enhver AE, hvis den resulterede i død eller livstruende AE ​​eller krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse eller resulterede i vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner eller var en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Fra datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 192 uger)
Antal deltagere med behandlingsfremkaldende markant unormale laboratorieværdier
Tidsramme: Fra datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 192 uger)
Behandlingsfremkaldende markant unormal værdi for laboratorieværdier var baseret på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 4.0 og bestemt som om post-baseline CTCAE Version 4.0-graden stiger fra baseline, og post-baseline-graden var >=2 (>=3 for fosfat). Laboratorietest inkluderet: Hæmatologisk tal med differential, kemi (elektrolytter, leverfunktionstests, nyrefunktionsparametre, Andet: albumin, calcium, kolesterol, globulin, glucose, lactatdehydrogenase, fosfor, totalt protein, lipidpanel, urinsyre), Urinalyse, og virale tests (hepatitis B overfladeantigen, hepatitis C).
Fra datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 192 uger)
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn
Tidsramme: Fra datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 192 uger)
Klinisk signifikant betyder, at en værdi skal have opfyldt både kriterieværdien og tilfredsstillet størrelsen af ​​ændringen i forhold til baseline. Vitale tegnparametre omfattede systolisk blodtryk (BP), diastolisk BP, puls.
Fra datoen for den første administration af undersøgelseslægemidlet op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 192 uger)
Kerneundersøgelsesfase: Model forudsagte gennemsnitlige perampanelkoncentrationer ved stabil tilstand (Cav,ss) under vedligeholdelsesperioden for kerneundersøgelsesfasen
Tidsramme: Op til uge 18
På grund af den tidlige afslutning af undersøgelsen, hvilket resulterede i reduceret prøvestørrelse og variabiliteten i behandlingsrespons, blev populationsfarmakokinetisk (PK) analyse og populationsfarmakokinetisk/farmakodynamisk (PK/PD) modellering planlagt for denne undersøgelse ikke udført, og data blev derfor ikke indsamlet og analyseret for dette resultatmål.
Op til uge 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eisai Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

19. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juli 2016

Først opslået (Skøn)

15. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2022

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • E2007-G000-338
  • 2014-002321-35 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lennox-Gastaut syndrom (LGS)

Kliniske forsøg med Perampanel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner