Setmelanotide fase 2-behandelingsonderzoek bij patiënten met zeldzame genetische aandoeningen van obesitas
25 juli 2023 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Setmelanotide (RM-493) Fase 2-behandelingsonderzoek bij patiënten met zeldzame genetische aandoeningen van obesitas
Het doel van de studie is om het effect van setmelanotide (RM-493) op gewicht, hongerbeoordelingen en andere factoren te bepalen bij patiënten met zeldzame genetische aandoeningen van obesitas.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
213
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Edmonton, Canada, T6G 2E1
- University of Alberta
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13354
- Charite Berlin
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- University of Leipzig
-
Ulm, Duitsland, 89075
- University of Ulm
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Hopital Trousseau - Nutrition et Gastroentérologie
-
Saint-Denis, Frankrijk, 97405
- Service de pédiatrie CHU de la Réunion - Hôpital Félix Guyon
-
-
-
-
Patras
-
Río, Patras, Griekenland, 26504
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israël, 52621
- Edmond and Lily Safra Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 65 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, W12 0NN
- Hammersmith Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Hammersmith Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35211
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Simon Williamson Clinic, PC
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85224
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Phoenix Southeast
-
Mesa, Arizona, Verenigde Staten, 85206
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Central Arizona Medical Associates, PC
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
- Honor Health Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90017
- Axis Clinical Trials-Downtown
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90036
- Axis Clinical Trials Headquarters
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
- San Diego Wake Research
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Anschutz Health and Wellness Center University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Division of Endocrinology and Diabetes Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33016
- AXIS South Florida Clinical Trials
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32804
- Florida Hospital
-
Pinellas Park, Florida, Verenigde Staten, 33781
- Synexus Clinical Research US, Inc. - St. Petersburg
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60602
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
- Maine Medical Partners
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- NIH Hatfield Clinical Research Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01107
- Baystate Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- University of Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Precision Medicine for Obesity Research: Gastroenterology & Hepatology Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University St. Louis
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
- Impact Clinical Trials
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11201
- AXIS New York Clinical Trials
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
- University at Buffalo
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10022
- Axis Clinical Trials
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10025
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center
-
Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27612
- Wake Research Inc.
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44311
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Akron
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45236
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43016
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Columbus
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822
- Obesity Institute, Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Verenigde Staten, 29621
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Primary Care Associates, PC
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Verenigde Staten, 37421
- Wake Research TN
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212-3157
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Plano, Texas, Verenigde Staten, 75093
- Synexus Clinical Research US, Inc. - Plano
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Synexus Clinical Research US, Inc. - San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
- Seattle Children's Research Institute
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
- Marshfield Clinic Research Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten met de volgende genotypen en/of klinische beoordeling:
- POMC/PCSK1/LEPR heterozygoot - momenteel geen nieuwe patiënten inschrijven
- POMC/PCSK1/LEPR-verbinding heterozygoot (twee verschillende mutaties in gen) of homozygoot deficiëntie obesitas
- POMC/PCSK1/LEPR composiet heterozygoot (twee of meer mutaties in twee of meer genen) deficiëntie zwaarlijvigheid - momenteel geen nieuwe patiënten inschrijven
- Smith-Magenis-syndroom (SMS)
- Obesitas met SH2B1-deficiëntie - momenteel worden geen nieuwe patiënten ingeschreven
- Chromosomale herschikking van de 16p11.2 locus die obesitas veroorzaakt - momenteel geen nieuwe patiënten inschrijven
- CPE samengestelde heterozygote of homozygote deficiëntie obesitas
- Leptine-deficiëntie obesitas met verlies van respons op metreleptine
- Obesitas met SRC1-deficiëntie - er worden momenteel geen nieuwe patiënten ingeschreven
- MC4R-deficiëntie obesitas - momenteel geen nieuwe patiënten inschrijven
- Leeftijd 6 jaar en ouder
- Obesitas, gedefinieerd als Body Mass Index (BMI) ≥ 30 kg/m2 voor patiënten ≥ 16 jaar of BMI ≥ 95e percentiel voor leeftijd en geslacht voor patiënten van 6 tot 16 jaar.
- Patiënt en/of ouder of voogd is in staat de vereisten van het onderzoek te begrijpen en eraan te voldoen en kan de schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming begrijpen en ondertekenen
- Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten niet-zwanger zijn en ermee instemmen anticonceptie te gebruiken zoals beschreven in het protocol.
- Mannelijke deelnemers met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met een dubbele barrièremethode als ze tijdens het onderzoek seksueel actief worden. Mannelijke patiënten mogen geen sperma doneren tijdens en gedurende 90 dagen na hun deelname aan het onderzoek.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Recent intensief (binnen 2 maanden) dieet en/of bewegingsregime met of zonder het gebruik van afslankmiddelen dat heeft geleid tot > 2% gewichtsverlies.
- Gebruik van medicatie die is goedgekeurd voor de behandeling van obesitas binnen drie maanden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (bijv. orlistat, lorcaserin, fentermine-topiramaat, naltrexon-bupropion).
- Maag-bypass-operatie in de afgelopen zes maanden of een eerdere maag-bypass-operatie resulterend in >10% gewichtsverlies duurzaam behouden
- Diagnose van schizofrenie, bipolaire stoornis, persoonlijkheidsstoornis, depressieve stoornis of andere psychiatrische stoornis(sen)
- Zelfmoordgedachten, -pogingen of -gedrag
- Klinisch significante long-, hart- of oncologische ziekte
- HbA1c >9,0% bij screening
- Geschiedenis van significante leverziekte
- Glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)
- Geschiedenis of naaste familiegeschiedenis van melanoom of patiëntgeschiedenis van oculocutaan albinisme
- Significante dermatologische bevindingen met betrekking tot melanoom of pre-melanoom huidlaesies.
- Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van toediening.
- Patiënten die eerder deelnamen aan een klinisch onderzoek met setmelanotide of een eerdere blootstelling aan setmelanotide.
- Onvermogen om te voldoen aan het QD-injectieregime.
- Vrouwtjes die borstvoeding geven of borstvoeding geven.
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 16p11.2 Cohort
Deelnemers met chromosomale herschikking van het p11.2-gebied van chromosoom 16 (16p11.2)
locus die obesitas veroorzaakte, kreeg setmelanotide eenmaal daags (QD) via subcutane (SC) injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: AS Cohort
Deelnemers met het syndroom van Alström (AS) kregen gedurende 16 weken setmelanotide QD via SC-injectie.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: BBS-cohort
Deelnemers met het Bardet-Biedl-syndroom (BBS) kregen setmelanotide QD via SC-injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: MC4R-cohort
Deelnemers met zwaarlijvigheid met melanocortine-4-receptor (MC4R)-deficiëntie kregen setmelanotide QD via SC-injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: POMC/PCSK1/LEPR heterozygoot cohort
Deelnemers met pro-opiomelanocortine (POMC)/proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1)/leptine receptor (LEPR) heterozygote mutaties ontvingen setmelanotide QD via SC injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: POMC/PCSK1/LEPR Samengesteld heterozygoot cohort
Deelnemers met POMC/PCSK1/LEPR samengestelde heterozygote mutaties kregen setmelanotide QD via SC-injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: POMC/PCSK1/LEPR Samengesteld heterozygoot cohort
Deelnemers met samengestelde heterozygote mutaties in POMC/PCSK1/LEPR ontvingen setmelanotide QD via SC-injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: SH2B1-cohort
Deelnemers met steroïde receptor coactivator (SRC) homologie 2B adapter eiwit 1 (SH2B1) haploinsufficiëntie ontvingen setmelanotide QD via SC injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: SMS-cohort
Deelnemers met het Smith-Magenis-syndroom (SMS) kregen setmelanotide QD via SC-injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: SRC1-cohort
Deelnemers met mutaties in steroïdreceptor-coactivator 1 (SRC1) kregen setmelanotide QD via SC-injectie gedurende 16 weken.
Alle deelnemers startten de behandeling met setmelanotide (aanvangsdosis is leeftijdsafhankelijk) en de dosis werd verhoogd tot een maximale dosis van 3,0 mg eenmaal daags.
Deelnemers zetten ofwel de behandeling met setmelanotide voort door zich in te schrijven voor een verlengingsonderzoek (RM-493-022; NCT03651765) onmiddellijk na de laatste dosis in dit onderzoek, of als het verlengingsonderzoek niet open was op de huidige locatie van de kliniek, zetten de deelnemers de behandeling in het huidige onderzoek voort voor tot 1 jaar, wat resulteert in een behandelingsduur van maximaal 16 maanden.
|
RM-493 QD SC-injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met ≥ 5% afname in lichaamsgewicht vanaf baseline na 3 maanden behandeling met setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
|
Basislijn tot maand 3
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot maand 16
|
Een ongewenst voorval (AE) was elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd.
Een AE (ook wel een bijwerking genoemd) kan elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijv. een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, zonder enig oordeel over oorzakelijk verband.
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen gemeld na dosering op dag 1.
|
Vanaf de eerste dosis tot maand 16
|
|
Verandering van baseline in lichaamsgewicht na 3 maanden behandeling met setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3
|
Basislijn, maand 3
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht na 3 maanden behandeling met setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3
|
Basislijn, maand 3
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de scores van de dagelijkse hongervragenlijst na 3 maanden behandeling met setmelanotide bij deelnemers van ≥ 12 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3
|
De gemiddelde verandering in de scores van de dagelijkse hongervragenlijst voor deelnemers ≥ 12 jaar met obesitas bij behandeling met setmelanotide werd geëvalueerd.
Op de Daily Hunger Questionnaire werd elk van de 3 items (gemiddelde honger in de afgelopen 24 uur, meeste/ergste honger in de afgelopen 24 uur en ochtendhonger) dagelijks beoordeeld en afzonderlijk gescoord met behulp van een numerieke beoordelingsscore voor elk van 0 tot 10, met 0 = helemaal geen honger en 10 = hongerigst mogelijk.
|
Basislijn, maand 3
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de scores van de dagelijkse hongervragenlijst na 3 maanden behandeling met setmelanotide bij deelnemers <12 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3
|
De gemiddelde verandering in de dagelijkse hongervragenlijstscores voor deelnemers < 12 jaar met obesitas bij behandeling met setmelanotide werd geëvalueerd.
Honger werd dagelijks beoordeeld met behulp van een Daily Hunger Questionnaire met een picturale (smiley) versie van de Likert-beoordelingsschaal met scores variërend van 0 tot 4, met 0 = helemaal geen honger en 4 = hongerigst mogelijk.
|
Basislijn, maand 3
|
|
Aantal deelnemers met verschuivingen ten opzichte van de uitgangswaarde in scores op de vragenlijst over wereldwijde honger na 3 maanden behandeling met setmelanotide bij deelnemers van ≥ 12 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3
|
Voor deelnemers ≥ 12 jaar werd de volgende vraag gesteld met behulp van de Global Hunger Questionnaire: Hoe zou u in het algemeen de honger beoordelen die u nu ervaart?
Mogelijke antwoorden waren: Geen honger; Milde honger; Matige honger; Ernstige honger; en Niet beantwoord.
|
Basislijn, maand 3
|
|
Aantal deelnemers met verschuivingen vanaf de uitgangswaarde in scores op de vragenlijst over wereldwijde honger na 3 maanden behandeling met setmelanotide bij deelnemers in de leeftijd <12 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3
|
Voor deelnemers jonger dan 12 jaar werd de volgende vraag gesteld aan ouders of verzorgers van deelnemers met behulp van de Global Hunger Questionnaire: Hoe hongerig gedraagt uw kind zich nu?
Mogelijke antwoorden waren: Helemaal geen honger; Een beetje honger; Matig hongerig; Extreem hongerig; en Niet beantwoord.
|
Basislijn, maand 3
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in tailleomtrek na 3 maanden behandeling met setmelanotide
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3
|
De tailleomtrek (cm) werd gemeten volgens de criteria van het National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI).
Alle metingen waren enkelvoudige metingen.
De tailleomtrek werd gemeten wanneer de deelnemers nuchter waren en op ongeveer hetzelfde tijdstip bij elk bezoek.
|
Basislijn, maand 3
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 februari 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 januari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 januari 2017
Eerst geplaatst (Geschat)
6 januari 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RM-493-014
- 2017-000387-14 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .