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Setmelanotide 2 期治疗试验在患有罕见遗传性肥胖症的患者中进行

2023年7月25日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Setmelanotide (RM-493) 在罕见遗传性肥胖症患者中进行的 2 期治疗试验

该研究的目的是确定 setmelanotide (RM-493) 对患有罕见遗传性肥胖症的患者的体重、饥饿评估和其他因素的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

213

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • Edmond and Lily Safra Children's Hospital
  • 加拿大
      • Edmonton、加拿大、T6G 2E1
        • University of Alberta
  • 希腊
    • Patras
      • Río、Patras、希腊、26504
        • University General Hospital of Patras
  • 德国
      • Berlin、德国、13354
        • Charite Berlin
      • Leipzig、德国、04103
        • University of Leipzig
      • Ulm、德国、89075
        • University of Ulm
  • 法国
      • Paris、法国、75013
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
      • Paris、法国、75012
        • Hopital Trousseau - Nutrition et Gastroentérologie
      • Saint-Denis、法国、97405
        • Service de pédiatrie CHU de la Réunion - Hôpital Félix Guyon
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35211
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Simon Williamson Clinic, PC
    • Arizona
      • Chandler、Arizona、美国、85224
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Phoenix Southeast
      • Mesa、Arizona、美国、85206
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Central Arizona Medical Associates, PC
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90017
        • Axis Clinical Trials-Downtown
      • Los Angeles、California、美国、90036
        • Axis Clinical Trials Headquarters
      • San Diego、California、美国、92108
        • San Diego Wake Research
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Anschutz Health and Wellness Center University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Division of Endocrinology and Diabetes Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Hialeah、Florida、美国、33016
        • AXIS South Florida Clinical Trials
      • Orlando、Florida、美国、32804
        • Florida Hospital
      • Pinellas Park、Florida、美国、33781
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - St. Petersburg
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60602
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Chicago
    • Maine
      • Portland、Maine、美国、04102
        • Maine Medical Partners
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • NIH Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Springfield、Massachusetts、美国、01107
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • University of Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Precision Medicine for Obesity Research: Gastroenterology & Hepatology Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89106
        • Impact Clinical Trials
    • New York
      • Brooklyn、New York、美国、11201
        • AXIS New York Clinical Trials
      • Buffalo、New York、美国、14203
        • University at Buffalo
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University
      • New York、New York、美国、10022
        • Axis Clinical Trials
      • New York、New York、美国、10025
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
      • Raleigh、North Carolina、美国、27612
        • Wake Research Inc.
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44311
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Akron
      • Cincinnati、Ohio、美国、45236
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Cincinnati
      • Columbus、Ohio、美国、43016
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Columbus
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • Obesity Institute, Geisinger Clinic
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • South Carolina
      • Anderson、South Carolina、美国、29621
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Primary Care Associates, PC
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、美国、37421
        • Wake Research TN
      • Memphis、Tennessee、美国、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37212-3157
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Plano、Texas、美国、75093
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Plano
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • Seattle Children's Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield、Wisconsin、美国、54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London、英国、W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London、英国
        • Hammersmith Hospital
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 CE
        • Erasmus MC
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、65 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 具有以下基因型和/或临床评估的患者：

    1. POMC/PCSK1/LEPR 杂合子——目前未招募新患者
    2. POMC/PCSK1/LEPR 复合杂合子（两个不同的基因突变）或纯合子缺陷型肥胖
    3. POMC/PCSK1/LEPR 复合杂合子（两个或多个基因有两个或多个突变）缺陷性肥胖——目前未招募新患者
    4. Smith-Magenis 综合症 (SMS)
    5. SH2B1 缺陷性肥胖——目前未招募新患者
    6. 16p11.2的染色体重排 导致肥胖的基因座——目前没有招募新患者
    7. CPE 复合杂合子或纯合子缺陷型肥胖
    8. 瘦素缺乏性肥胖伴对美曲普汀反应丧失
    9. SRC1 缺陷性肥胖——目前未招募新患者
    10. MC4R 缺陷性肥胖——目前未招募新患者
  2. 6岁及以上
  3. 肥胖，定义为 ≥ 16 岁患者的体重指数 (BMI) ≥ 30 kg/m2 或 6 至 16 岁患者的 BMI ≥ 年龄和性别的第 95 个百分位数。
  4. 患者和/或父母或监护人能够理解并遵守研究的要求，能够理解并签署书面知情同意书/同意书
  5. 有生育潜力的女性参与者必须确认未怀孕，并同意按照协议中的规定使用避孕措施。
  6. 具有生育潜力女性伴侣的男性参与者如果在研究期间变得性活跃，则必须同意双重屏障方法。 男性患者在参与研究期间和参与研究后的 90 天内不得捐献精子。

关键排除标准：

  1. 近期强化（2 个月内）饮食和/或运动方案，使用或不使用减肥剂导致体重减轻 > 2%。
  2. 在首次服用研究药物后三个月内使用任何获准治疗肥胖的药物（例如，奥利司他、氯卡色林、芬特明-托吡酯、纳曲酮-安非他酮）。
  3. 在过去六个月内进行过胃旁路手术或任何之前的胃旁路手术导致体重持续下降 >10%
  4. 精神分裂症、双相情感障碍、人格障碍、重度抑郁症或其他精神障碍的诊断
  5. 自杀意念、企图或行为
  6. 有临床意义的肺部、心脏或肿瘤疾病
  7. 筛选时 HbA1c >9.0%
  8. 重大肝病史
  9. 肾小球滤过率 (GFR)
  10. 黑色素瘤病史或近亲家族史或眼皮肤白化病病史
  11. 与黑色素瘤或黑色素瘤前皮肤病变相关的重要皮肤病学发现。
  12. 在给药第一天之前的 3 个月内参与任何使用研究药物/设备的临床研究。
  13. 先前参加过涉及 setmelanotide 的临床研究或任何先前接触过 setmelanotide 的患者。
  14. 无法遵守 QD 注射方案。
  15. 正在哺乳或哺乳的女性。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：16p11.2 队列
16 号染色体 p11.2 区域发生染色体重排 (16p11.2) 的参与者 引起肥胖的位点通过皮下（SC）注射每天一次（QD）setmelanotide，持续16周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：AS队列
患有阿尔斯特罗姆综合征 (AS) 的参与者通过 SC 注射接受 Setmelanotide QD 治疗 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：论坛群组
患有 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 的参与者通过 SC 注射接受 Setmelanotide QD 治疗 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：MC4R队列
患有黑皮质素 4 受体 (MC4R) 缺陷型肥胖的参与者通过 SC 注射接受 Setmelanotide QD，为期 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：POMC/PCSK1/LEPR 杂合队列
具有阿片黑皮素原 (POMC)/前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1 型 (PCSK1)/瘦素受体 (LEPR) 杂合突变的参与者通过 SC 注射接受 setmelanotide QD，为期 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：POMC/PCSK1/LEPR 复合杂合队列
患有 POMC/PCSK1/LEPR 复合杂合突变的参与者通过 SC 注射接受 setmelanotide QD 治疗 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：POMC/PCSK1/LEPR 复合杂合队列
患有 POMC/PCSK1/LEPR 复合杂合突变的参与者通过 SC 注射接受 setmelanotide QD 治疗 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：SH2B1队列
具有类固醇受体共激活剂 (SRC) 同源性 2B 衔接蛋白 1 (SH2B1) 单倍体不足的参与者通过 SC 注射接受 setmelanotide QD 治疗 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：短信队列
史密斯-马吉尼斯综合征 (SMS) 参与者通过 SC 注射接受 setmelanotide QD 治疗 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493
实验性的：SRC1队列
具有类固醇受体辅激活因子 1 (SRC1) 突变的参与者通过皮下注射接受 setmelanotide QD 治疗 16 周。 所有参与者均开始使用 setmelanotide 治疗（起始剂量取决于年龄），并将剂量逐步增加至最大剂量 3.0 mg QD。 参与者要么在本研究最后一次给药后立即参加扩展研究（RM-493-022；NCT03651765）来继续setmelanotide治疗，要么如果扩展研究在当前诊所未开放，则参与者继续在当前研究中接受治疗长达 1 年，治疗持续时间长达 16 个月。
药品：塞黑诺肽
RM-493 QD SC注射剂
其他名称：
  • RM-493

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
接受 Setmelanotide 治疗 3 个月后体重较基线减少 ≥ 5% 的参与者人数
大体时间：第 3 个月的基线
第 3 个月的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从第一次注射到第 16 个月
不良事件 (AE) 是指与人类使用药物相关的任何不良医疗事件，无论是否与药物相关。 AE（也称为不良经历）可能是与药物使用暂时相关的任何不利和非预期的体征（例如异常的实验室检查结果）、症状或疾病，无需对因果关系进行任何判断。 TEAE 定义为第 1 天给药后报告的 AE。
从第一次注射到第 16 个月
Setmelanotide 治疗 3 个月后体重较基线的变化
大体时间：基线，第 3 个月
基线，第 3 个月
Setmelanotide 治疗 3 个月后体重相对基线的变化百分比
大体时间：基线，第 3 个月
基线，第 3 个月
年龄 ≥ 12 岁的参与者接受赛美诺肽治疗 3 个月后每日饥饿问卷评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 3 个月
评估了接受塞黑肽治疗的 12 岁以上肥胖参与者每日饥饿问卷评分的平均变化。 在每日饥饿问卷中，每天对 3 个项目（过去 24 小时内的平均饥饿感、过去 24 小时内最/最严重的饥饿感以及早晨饥饿感）中的每一个进行评估，并使用从 0 到10，0 = 完全不饿，10 = 最饿。
基线，第 3 个月
年龄 < 12 岁的参与者接受 Setmelanotide 治疗 3 个月后每日饥饿问卷评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 3 个月
评估了接受塞黑肽治疗的 12 岁以下肥胖参与者每日饥饿问卷评分的平均变化。 每天使用每日饥饿问卷评估饥饿程度，该问卷采用李克特评级量表的图画（笑脸）版本，分数范围为 0 到 4，其中 0 = 完全不饥饿，4 = 最饥饿。
基线，第 3 个月
年龄 ≥ 12 岁的参与者接受赛美诺肽治疗 3 个月后，全球饥饿问卷评分较基线发生变化的参与者人数
大体时间：基线，第 3 个月
对于 12 岁以上的参与者，使用全球饥饿问卷提出以下问题：总体而言，您如何评价您现在经历的饥饿？ 可能的回答是： 不饥饿；轻度饥饿；中度饥饿；严重饥饿；并没有回答。
基线，第 3 个月
年龄 < 12 岁的参与者接受赛美诺肽治疗 3 个月后，全球饥饿调查问卷得分偏离基线的参与者人数
大体时间：基线，第 3 个月
对于 12 岁以下的参与者，使用全球饥饿问卷向参与者的父母或照顾者提出以下问题：您的孩子现在有多饥饿？ 可能的回答是： 一点也不饿；有点饿;中度饥饿；极度饥饿；并没有回答。
基线，第 3 个月
Setmelanotide 治疗 3 个月后腰围相对基线的变化百分比
大体时间：基线，第 3 个月
腰围（cm）根据国家心肺血液研究所（NHLBI）标准测量。 所有测量均为单一测量。 当参与者处于禁食状态时并且在每次访问的大约同一时间测量腰围。
基线，第 3 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 学习椅：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年2月10日

初级完成 (实际的)

2022年3月1日

研究完成 (实际的)

2022年3月1日

研究注册日期

首次提交

2017年1月3日

首先提交符合 QC 标准的

2017年1月4日

首次发布 (估计的)

2017年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月25日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RM-493-014
  • 2017-000387-14 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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塞黑诺肽的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

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药物干预

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