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肥満のまれな遺伝性疾患の患者におけるセメラノチドの第 2 相治療試験

2023年7月25日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Setmelanotide (RM-493) 肥満のまれな遺伝性疾患患者における第 2 相治療試験

この研究の目的は、肥満のまれな遺伝的障害を持つ患者の体重、空腹感の評価、およびその他の要因に対するセットメラノチド (RM-493) の効果を判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

213

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35211
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Simon Williamson Clinic, PC
    • Arizona
      • Chandler、Arizona、アメリカ、85224
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Phoenix Southeast
      • Mesa、Arizona、アメリカ、85206
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Central Arizona Medical Associates, PC
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90017
        • Axis Clinical Trials-Downtown
      • Los Angeles、California、アメリカ、90036
        • Axis Clinical Trials Headquarters
      • San Diego、California、アメリカ、92108
        • San Diego Wake Research
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Anschutz Health and Wellness Center University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Division of Endocrinology and Diabetes Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Hialeah、Florida、アメリカ、33016
        • AXIS South Florida Clinical Trials
      • Orlando、Florida、アメリカ、32804
        • Florida Hospital
      • Pinellas Park、Florida、アメリカ、33781
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - St. Petersburg
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60602
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Chicago
    • Maine
      • Portland、Maine、アメリカ、04102
        • Maine Medical Partners
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • NIH Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Springfield、Massachusetts、アメリカ、01107
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • University of Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Precision Medicine for Obesity Research: Gastroenterology & Hepatology Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89106
        • Impact Clinical Trials
    • New York
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11201
        • AXIS New York Clinical Trials
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • University at Buffalo
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University
      • New York、New York、アメリカ、10022
        • Axis Clinical Trials
      • New York、New York、アメリカ、10025
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
      • Raleigh、North Carolina、アメリカ、27612
        • Wake Research Inc.
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44311
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Akron
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45236
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Cincinnati
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43016
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Columbus
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
        • Obesity Institute, Geisinger Clinic
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Anderson、South Carolina、アメリカ、29621
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Primary Care Associates, PC
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、アメリカ、37421
        • Wake Research TN
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212-3157
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Plano、Texas、アメリカ、75093
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Plano
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • Seattle Children's Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield、Wisconsin、アメリカ、54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London、イギリス、W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London、イギリス
        • Hammersmith Hospital
  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • Edmond and Lily Safra Children's Hospital
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 CE
        • Erasmus MC
  • カナダ
      • Edmonton、カナダ、T6G 2E1
        • University of Alberta
  • ギリシャ
    • Patras
      • Río、Patras、ギリシャ、26504
        • University General Hospital of Patras
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、65 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13354
        • Charite Berlin
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • University of Leipzig
      • Ulm、ドイツ、89075
        • University of Ulm
  • フランス
      • Paris、フランス、75013
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
      • Paris、フランス、75012
        • Hopital Trousseau - Nutrition et Gastroentérologie
      • Saint-Denis、フランス、97405
        • Service de pédiatrie CHU de la Réunion - Hôpital Félix Guyon

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -次の遺伝子型および/または臨床評価を持つ患者：

    1. POMC/PCSK1/LEPR ヘテロ接合体 - 現在、新規患者を登録していません
    2. POMC/PCSK1/LEPR 複合ヘテロ接合体 (遺伝子の 2 つの異なる変異) またはホモ接合体欠損肥満
    3. POMC/PCSK1/LEPR 複合ヘテロ接合体 (2 つ以上の遺伝子に 2 つ以上の変異) 欠乏性肥満 - 現在、新規患者を登録していません
    4. スミス・マジェニス症候群 (SMS)
    5. SH2B1欠乏性肥満 - 現在、新規患者を登録していません
    6. 16p11.2の染色体再編成 肥満を引き起こす遺伝子座 - 現在、新規患者を登録していません
    7. CPE複合ヘテロ接合体またはホモ接合体欠乏性肥満
    8. メトレレプチンに対する反応の喪失を伴うレプチン欠乏性肥満
    9. SRC1欠損肥満 - 現在、新規患者を登録していません
    10. MC4R欠乏性肥満 - 現在、新規患者を登録していません
  2. 対象年齢 6歳以上
  3. 肥満、16 歳以上の患者の場合は体格指数 (BMI) ≧ 30 kg/m2、または 6 歳から 16 歳までの患者の場合は年齢と性別の BMI ≧ 95 パーセンタイルとして定義されます。
  4. -患者および/または親または保護者は、研究の要件を理解して遵守することができ、書面によるインフォームドコンセント/同意を理解して署名することができます
  5. 出産の可能性のある女性参加者は、妊娠していないことを確認し、プロトコルに記載されている避妊法を使用することに同意する必要があります。
  6. 妊娠の可能性のある女性パートナーを持つ男性参加者は、研究中に性的に活発になった場合、二重障壁法に同意する必要があります。 男性患者は、研究への参加中および参加後90日間、精子を提供してはなりません。

主な除外基準:

  1. -減量剤の使用の有無にかかわらず、最近の集中的な（2か月以内の）食事療法および/または運動療法により、2％を超える体重減少がもたらされました。
  2. -治験薬の初回投与から3か月以内に肥満を治療することが承認されている薬物の使用（例：オルリスタット、ロルカセリン、フェンテルミン-トピラメート、ナルトレキソン-ブプロピオン）。
  3. -過去6か月以内の胃バイパス手術、または以前の胃バイパス手術で10％を超える体重減少が持続的に維持されている
  4. 統合失調症、双極性障害、人格障害、大うつ病性障害、その他の精神疾患の診断
  5. 自殺念慮、自殺未遂または行動
  6. -臨床的に重要な肺、心臓、または腫瘍性疾患
  7. スクリーニング時のHbA1c >9.0%
  8. 重大な肝疾患の病歴
  9. 糸球体濾過率（GFR）
  10. メラノーマの病歴または近親者の家族歴、または眼皮膚白皮症の患者歴
  11. メラノーマまたはプレメラノーマの皮膚病変に関連する重大な皮膚所見。
  12. -治験薬/デバイスを使用した臨床研究への参加 投与の初日から3か月以内。
  13. -セットメラノチドまたはセットメラノチドへの以前の暴露を含む臨床研究に以前に登録された患者。
  14. -QD注射レジメンを遵守できない。
  15. 授乳中または授乳中の女性。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：16p11.2 コホート
16番染色体のp11.2領域（16p11.2）の染色体再構成を有する参加者 肥満を引き起こす遺伝子座には、皮下（SC）注射によるセトメラノチドを1日1回（QD）、16週間投与した。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：ASコホート
アルストロム症候群（AS）の参加者は、16週間の皮下注射によるセトメラノチドQDを受けました。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：BBSコホート
バルデ・ビードル症候群（BBS）の参加者は、16週間の皮下注射によるセトメラノチドQDを受けました。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：MC4R コホート
メラノコルチン-4受容体（MC4R）欠損肥満の参加者は、皮下注射によりセトメラノチドを16週間QD投与された。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：POMC/PCSK1/LEPR ヘテロ接合コホート
プロオピオメラノコルチン（POMC）/プロタンパク質変換酵素ズブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）/レプチン受容体（LEPR）ヘテロ接合変異を有する参加者に、皮下注射によるセトメラノチドのQDを16週間投与した。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：POMC/PCSK1/LEPR 複合ヘテロ接合コホート
POMC/PCSK1/LEPR複合ヘテロ接合性変異を有する参加者は、16週間の皮下注射によるセットメラノチドQDを受けた。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：POMC/PCSK1/LEPR 複合ヘテロ接合コホート
POMC/PCSK1/LEPR複合ヘテロ接合性変異を有する参加者は、皮下注射によりセトメラノチドを16週間QD投与された。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：SH2B1コホート
ステロイド受容体コアクチベーター（SRC）相同性2Bアダプタータンパク質1（SH2B1）ハプロ不全を有する参加者は、皮下注射によりセトメラノチドQDを16週間投与された。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：SMS コホート
スミス・マジェニス症候群（SMS）の参加者は、16週間の皮下注射によるセトメラノチドQDを受けました。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493
実験的：SRC1 コホート
ステロイド受容体コアクチベーター 1 (SRC1) 変異を持つ参加者には、皮下注射によるセトメラノチド QD を 16 週間投与しました。 参加者全員がセトメラノチドによる治療を開始し（開始用量は年齢に応じて異なる）、用量は最大用量 3.0 mg QD まで増量されました。 参加者は、この研究の最後の投与直後に延長研究（RM-493-022; NCT03651765）に登録することでセトメラノチド治療を継続するか、現在の診療所で延長研究が開催されていない場合は、参加者は現在の研究での治療を継続しました。最長 1 年、治療期間は最長 16 か月となります。
薬：セトメラノチド
RM-493 QD SC注射
他の名前：
  • RM-493

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
3か月のセトメラノチド治療後にベースラインから体重が5%以上減少した参加者の数
時間枠：ベースラインから 3 か月目まで
ベースラインから 3 か月目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：初回投与から16か月目まで
有害事象 (AE) とは、薬物関連とみなされるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 AE（有害な経験とも呼ばれる）は、因果関係についての判断を伴わない、薬物の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない兆候（検査所見の異常など）、症状、または疾患である可能性があります。 TEAEは、1日目の投与後に報告されたAEとして定義されました。
初回投与から16か月目まで
3ヶ月のセットメラノチド治療後の体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目
ベースライン、3 か月目
3か月のセトメラノチド治療後の体重のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、3 か月目
ベースライン、3 か月目
12歳以上の参加者における3か月のセトメラノチド治療後の毎日の飢餓アンケートスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目
セトメラノチドによる治療中の肥満のある12歳以上の参加者の毎日の空腹アンケートスコアの平均変化が評価されました。 毎日の飢餓アンケートでは、3 つの項目 (過去 24 時間の平均空腹度、過去 24 時間の最大/最悪の空腹度、朝の空腹度) のそれぞれが毎日評価され、それぞれ 0 から 0 までの数値評価スコアを使用して個別に採点されました。 10 で、0 = まったく空腹ではない、10 = 可能な限り空腹です。
ベースライン、3 か月目
12歳未満の参加者における3か月のセトメラノチド治療後の毎日の飢餓アンケートスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目
セトメラノチドによる治療中の肥満のある12歳未満の参加者の毎日の空腹アンケートスコアの平均変化が評価されました。 空腹度は、リッカート評価スケールの絵（笑顔）バージョンを使用した毎日の空腹アンケートを使用して毎日評価されました。スコアは 0 ～ 4 の範囲で、0 = まったく空腹ではない、4 = 可能な限り最も空腹です。
ベースライン、3 か月目
12歳以上の参加者を対象に3か月のセトメラノチド治療後に世界飢餓アンケートスコアがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：ベースライン、3 か月目
12 歳以上の参加者を対象に、世界飢餓アンケートを使用して次の質問をしました。全体的に、あなたが現在経験している飢餓をど​​のように評価しますか? 考えられる応答は次のとおりです。空腹ではありません。軽い空腹感。適度な空腹感。ひどい飢餓。と答えられませんでした。
ベースライン、3 か月目
12歳未満の参加者を対象に3か月のセトメラノチド治療後に世界飢餓アンケートのスコアがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：ベースライン、3 か月目
12 歳未満の参加者については、世界飢餓アンケートを使用して参加者の親または介護者に次の質問をしました: あなたのお子さんは現在どのくらいお腹が空いていますか? 考えられる応答は次のとおりです。まったくお腹が空いていません。少しお腹が空いた。適度にお腹が空いている。非常に空腹です。と答えられませんでした。
ベースライン、3 か月目
3か月のセットメラノチド治療後のウエスト周囲径のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、3 か月目
腹囲 (cm) は、国立心肺血液研究所 (NHLBI) の基準に従って測定されました。 すべての測定は単一測定でした。 腹囲は、参加者が絶食状態にあるとき、および各訪問のほぼ同時に測定されました。
ベースライン、3 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年2月10日

一次修了 (実際)

2022年3月1日

研究の完了 (実際)

2022年3月1日

試験登録日

最初に提出

2017年1月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月4日

最初の投稿 (推定)

2017年1月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年8月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月25日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RM-493-014
  • 2017-000387-14 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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