Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een door een onderzoeker geïnitieerd open-label onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van orale apremilast voor de behandeling van nagelpsoriasis

7 mei 2024 bijgewerkt door: Boni Elewski, University of Alabama at Birmingham

Een onderzoeker startte een open-labelonderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van orale apremilast voor de behandeling van nagelpsoriasis

Psoriasis vulgaris is een veel voorkomende ontstekingsaandoening van de huid die resulteert in schilferige rode jeukende plaques. Behalve dat het de huid aantast, kan psoriasis ook ziekte in de vinger- en teennagels veroorzaken. De meest kenmerkende nagelbevindingen die verband houden met nagelpsoriasis zijn nagelpitting, onycholyse met een rand van erytheem en olievlekken. Omdat nagelpsoriasis een aanzienlijke ziektelast voor patiënten veroorzaakt, is het van cruciaal belang dat er veilige en effectieve behandelingen worden gevonden voor dit specifieke type psoriasis. Helaas is nagelpsoriasis vaak moeilijk te behandelen.

Apremilast is een oraal verkrijgbare kleinmoleculaire remmer van fosfodiësterase 4 (PDE4) die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van psoriasis en artritis psoriatica. Apremilast heeft veelbelovende resultaten opgeleverd voor de behandeling van artritis psoriatica en nagelaandoeningen; er zijn echter meer gegevens nodig over het effect ervan op nagelpsoriasis (Kavanaugh, et al). We veronderstellen dat apremilast zeer effectief zal blijken te zijn bij de behandeling van nagelpsoriasis. We stellen voor om een ​​open-label klinische studie uit te voeren om de werkzaamheid en verdraagbaarheid van apremilast bij de behandeling van nagelpsoriasis te onderzoeken, waarbij we de richtlijnen bij de bijsluiter voor de behandeling van patiënten met apremilast zullen volgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Psoriasis vulgaris is een veel voorkomende ontstekingsaandoening van de huid die resulteert in schilferige rode jeukende plaques. Behalve dat het de huid aantast, kan psoriasis ook ziekte in de vinger- en teennagels veroorzaken. Nagelpsoriasis is een chronische ziekte en kan zich uiten in de volgende klinische bevindingen: splinterbloeding, leukonychia, rode vlekken in de lunula, nagelpitting, afbrokkelende nagelplaat, hyperkeratose en/of scheiding van de nagelplaat van het nagelbed. De meest kenmerkende nagelbevindingen die verband houden met nagelpsoriasis zijn nagelpitting, onycholyse met een rand van erytheem en olievlekken. Speciale aandacht zal worden besteed aan het identificeren van deze specifieke nagelbevindingen bij patiënten, maar alle mogelijke symptomen van nagelpsoriasis zullen bij patiënten in deze studie worden beoordeeld. Vanwege de zeer zichtbare aard van de ziekte in de vingernagels, heeft nagelpsoriasis vaak een aanzienlijk schadelijk effect op de kwaliteit van leven van een patiënt. Patiënten kunnen ook aanzienlijke pijn en handicaps hebben als gevolg van nagelpsoriasis.

Het is bekend dat psoriasispatiënten bij wie de nagel is aangetast, een ernstiger vorm van psoriasis hebben en een verminderde kwaliteit van leven hebben in vergelijking met psoriasispatiënten zonder nagelaandoening. Patiënten met nagelpsoriasis hebben vaak ook artritis psoriatica en het is bekend dat onbehandelde artritis psoriatica leidt tot gewrichtsvernietiging met potentieel ernstige morbiditeit. Nagelpsoriasis heeft een gerapporteerde incidentie van 80 tot 90% (Jiaravuthiasan, et al). Omdat nagelpsoriasis een aanzienlijke ziektelast voor patiënten veroorzaakt, is het van cruciaal belang dat er veilige en effectieve behandelingen worden gevonden voor dit specifieke type psoriasis. Helaas is nagelpsoriasis vaak moeilijk te behandelen.

Apremilast is een oraal verkrijgbare kleinmoleculaire remmer van fosfodiësterase 4 (PDE4) die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van psoriasis en artritis psoriatica. PDE4 is een van de belangrijkste fosfodiësterasen die tot expressie worden gebracht in immuuncellen, en men denkt dat de remming ervan door apremilast het cyclisch adenosinemonofosfaat verhoogt en daardoor de ontstekingsreactie vermindert. Specifiek wordt aangenomen dat apremilast pro-inflammatoire cytokines, waaronder TNF-α, (tumornecrosefactor) IL-23 (interleukine), IL-17 en andere, omlaag reguleert.

Apremilast heeft veelbelovende resultaten opgeleverd voor de behandeling van artritis psoriatica en nagelaandoeningen; er zijn echter meer gegevens nodig over het effect ervan op nagelpsoriasis (Kavanaugh, et al). We veronderstellen dat apremilast zeer effectief zal blijken te zijn bij de behandeling van nagelpsoriasis. We stellen voor om een ​​open-label klinische studie uit te voeren om de werkzaamheid en verdraagbaarheid van apremilast bij de behandeling van nagelpsoriasis te onderzoeken, waarbij we de richtlijnen bij de bijsluiter voor de behandeling van patiënten met apremilast zullen volgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • The Kirklin Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • - Patiënten ouder dan 18 jaar
  • Geef schriftelijke geïnformeerde toestemming voordat er onderzoeksprocedures worden uitgevoerd, en kandidaten zullen toestemming geven voor het vrijgeven en gebruiken van beschermde gezondheidsinformatie (PHI)
  • Wees bereid en geef toestemming om foto's van hun vingernagels te laten maken
  • Diagnose van chronische plaque psoriasis die al minstens 6 maanden aanwezig is voorafgaand aan baseline
  • Plaque psoriasis waarbij ten minste 5% van het lichaamsoppervlak van de patiënt betrokken is
  • Nagelpsoriasis in ten minste één vingernagel met een mNAPSI van 5 of hoger
  • Een Nail Pain VAS-score van 4 of hoger. De Nail Pain VAS beoordeelt de ernst van de pijn die verband houdt met de nagelaandoening.
  • Moet alle systemische therapieën voor de behandeling van psoriasis of artritis psoriatica ten minste 4 weken of 5 halfwaardetijden hebben gestaakt, en biologische geneesmiddelen 2 maanden of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan het basisbezoek
  • Moet alle lokale therapieën voor de behandeling van psoriasis ten minste 2 weken voorafgaand aan het basisbezoek hebben stopgezet
  • Proefpersonen moeten de UV-therapie ten minste 2 weken vóór de uitgangswaarde hebben gestaakt en PUVA (psoraleen-ultravioletlichttherapie) ten minste 4 weken vóór de uitgangswaarde.
  • Proefpersonen moeten in goede algemene gezondheid verkeren zonder significante ongecontroleerde comorbiditeiten, anders dan psoriasis, zoals bepaald door de onderzoeker op basis van onderzoeksresultaten, medische geschiedenis en klinische laboratoria. Patiënten met stabiele milde nierinsufficiëntie komen in aanmerking voor deelname aan deze studie.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een goedgekeurde anticonceptiemethode gebruiken tijdens de behandeling en gedurende 28 dagen na de laatste dosis apremilast, en er moeten gedocumenteerde negatieve zwangerschapstesten zijn voordat met de behandeling wordt begonnen. Goedgekeurde anticonceptiemethoden omvatten hormonale anticonceptie (oraal, injectie, implantaat, transdermale pleister, vaginale ring), spiraaltje, vasectomie van partners of condooms voor mannen of vrouwen die niet van natuurlijke materialen zijn gemaakt plus een pessarium met zaaddodend middel, pessarium met zaaddodend middel, of een anticonceptiespons met zaaddodend middel. Vrouwen die geen kinderen kunnen krijgen, worden gedefinieerd als ten minste 1 jaar postmenopauzaal of chirurgisch steriel (bilaterale afbinding van de eileiders, bilaterale ovariëctomie en/of hysterectomie).
  • Mannelijke proefpersonen, ook degenen die een vasectomie hebben ondergaan, moeten condooms gebruiken die niet van natuurlijke materialen zijn gemaakt voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 28 dagen na de laatste dosis apremilast als bevruchting mogelijk is.

Uitsluitingscriteria:

  • - Niet in staat om te voldoen aan het protocol (zoals gedefinieerd door de onderzoeker; d.w.z. drugs- of alcoholmisbruik of voorgeschiedenis van niet-naleving)
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd en mannelijke patiënten die actief zijn waarbij anticonceptie mogelijk is en die niet in staat zijn om de goedgekeurde anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de duur van het onderzoek en 28 dagen na de laatste dosis
  • Patiënten die zelfmoordgedachten of zelfmoordgedachten hebben of hebben gehad.
  • Patiënten die eerder zijn blootgesteld aan apremilast
  • Proefpersoon is behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan het basisbezoek.
  • Patiënten met een ernstige, progressieve of ongecontroleerde medische of psychiatrische ziekte.
  • Gelijktijdige therapie met medicijnen die sterke cytochroom P450-inductoren zijn, waaronder rifampicine, fenobarbital, carbamazepine of fenytoïne
  • Alle andere dermatologische aandoeningen die het vermogen van de onderzoeker om huid- en/of nagelonderzoekresultaten te interpreteren belemmeren of verwarren.
  • Patiënten die het gebruik van systemische steroïden niet kunnen vermijden, met uitzondering van intranasale of inhalatiesteroïden die zijn toegestaan, voor de duur van het onderzoek
  • Elke bekende overgevoeligheid voor apremilast
  • Elke proefpersoon die, naar de mening van de onderzoeker, niet meewerkt of niet in staat is om te voldoen aan de dienstprocedures

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Studiegroep
Open-label groep voor medicijntoediening. Geen vergelijker.
Geneesmiddel: Apremilast

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde procentuele verandering van mNAPSI (Modified Nail Area Psoriasis Severity Index) in week 36 in vergelijking met de basislijn voor alle nagels.
Tijdsspanne: 36 weken
mNAPSI is een objectief scoresysteem dat wordt beheerd door getrainde zorgverleners. Scores variëren van 0 (geen nagelaandoening) tot 130 (volledige nagelbetrokkenheid bij alle tien de nagels).
36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde procentuele verandering in mNAPSI van Target Nail in week 12, 24, 36, 48 en 52 vergeleken met baseline.
Tijdsspanne: 12, 24, 36, 48 en 52 weken
De doelnagel wordt gedefinieerd als de nagel met de hoogste mNAPSI-score voor enkelvoudige nagels bij baseline. Deze nagel blijft de doelnagel voor de rest van het onderzoek. mNAPSI is een objectief scoresysteem dat wordt beheerd door getrainde zorgverleners. Scores variëren van 0 (geen nagelaandoening) tot 130 (volledige nagelbetrokkenheid bij alle tien de nagels).
12, 24, 36, 48 en 52 weken
Percentage patiënten dat mNAPSI van 0 bereikt in alle vingernagels in week 36 en 52.
Tijdsspanne: 36 en 52 weken
mNAPSI is een objectief scoresysteem dat wordt beheerd door getrainde zorgverleners. Scores variëren van 0 (geen nagelaandoening) tot 130 (volledige nagelbetrokkenheid bij alle tien de nagels).
36 en 52 weken
Veiligheid Nadelige effecten zullen bij elk bezoek worden beoordeeld
Tijdsspanne: 52 weken
Patiënten zullen tijdens hun deelname aan het onderzoek worden gevraagd naar ziekten en andere gezondheidsgerelateerde gebeurtenissen.
52 weken
Percentage patiënten dat een mNAPSI 75-respons bereikt, zoals gedefinieerd door 75% of meer reductie ten opzichte van de basislijn in mNAPSI-score in week 12, 24, 36, 48 en 52 voor de doelvingernagel.
Tijdsspanne: 12, 24, 36, 48 en 52 weken
De doelnagel wordt gedefinieerd als de nagel met de hoogste mNAPSI-score voor enkelvoudige nagels bij baseline. Deze nagel blijft de doelnagel voor de rest van het onderzoek. mNAPSI is een objectief scoresysteem dat wordt beheerd door getrainde zorgverleners. Scores variëren van 0 (geen nagelaandoening) tot 130 (volledige nagelbetrokkenheid bij alle tien de nagels).
12, 24, 36, 48 en 52 weken
Percentage verandering in door de patiënt gerapporteerde nagelpijn, gebaseerd op de VAS-score voor nagelpijn, in week 52 vergeleken met de basislijnscore.
Tijdsspanne: 52 weken
Nagelpijn VAS is een subjectief onderzoek dat door patiënten wordt ingevuld. Scores variëren van 0 tot 100 (0=geen pijn; 100 = zo hevige pijn als u zich kunt voorstellen). Deze uitkomstmaat werd voltooid door de waarde in week 52 af te trekken van de oorspronkelijke waarde bij aanvang. Dit was een afname, die vervolgens werd gedeeld door de uitgangswaarde en vermenigvuldigd met 100.
52 weken
Pijnverandering in symptomen van artritis psoriatica (PsA) in week 52 vergeleken met de uitgangssituatie, bij patiënten die bij aanvang zelf vaststellen dat ze artritis psoriatica hebben.
Tijdsspanne: 52 weken
De symptomen zullen worden beoordeeld met behulp van een visueel analoge schaal (VAS) voor het rapporteren van pijn bij artritis psoriatica, een subjectief onderzoek dat patiënten zullen invullen op een schaal van 0 tot 100 (0 = geen pijn; 100 = zo hevige pijn als u zich kunt voorstellen) Deze uitkomstmaat werd voltooid door de waarde in week 52 af te trekken van de oorspronkelijke waarde bij aanvang. Dit was een afname, die vervolgens werd gedeeld door de uitgangswaarde en vermenigvuldigd met 100.
52 weken
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in mNAPSI.
Tijdsspanne: 36 en 52 weken
mNAPSI is een objectief scoresysteem dat wordt beheerd door getrainde zorgverleners. Scores variëren van 0 (geen nagelziekte) tot 130 (volledige nagelbetrokkenheid op alle tien de nagels). Voor week 36 hebben we het gemiddelde mNAPSI-percentage van elke deelnemer gemeten vanaf de uitgangswaarde tot week 36. We deden hetzelfde voor week 52
36 en 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Medewerkers

Celgene

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Boni Elewski, MD, University of Alabama at Birmingham

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 september 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2017

Eerst geplaatst (Geschat)

16 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB-160720004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren