Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie otwarte zainicjowane przez badacza oceniające skuteczność i tolerancję doustnego apremilastu w leczeniu łuszczycy paznokci

7 maja 2024 zaktualizowane przez: Boni Elewski, University of Alabama at Birmingham

Zainicjowane przez badacza otwarte badanie oceniające skuteczność i tolerancję doustnego apremilastu w leczeniu łuszczycy paznokci

Łuszczyca zwykła jest powszechnym stanem zapalnym skóry, który powoduje powstawanie łuszczących się, czerwonych, swędzących blaszek. Oprócz wpływu na skórę, łuszczyca może również powodować choroby paznokci rąk i nóg. Najbardziej charakterystycznymi zmianami paznokci związanymi z łuszczycą paznokci są wżery paznokciowe, onycholiza z brzegiem rumienia i plamy olejowe. Ponieważ łuszczyca paznokci powoduje znaczne obciążenie chorobowe pacjentów, niezwykle ważne jest znalezienie bezpiecznych i skutecznych metod leczenia tego konkretnego typu łuszczycy. Niestety łuszczyca paznokci jest często trudna do wyleczenia.

Apremilast jest dostępnym po podaniu doustnym małocząsteczkowym inhibitorem fosfodiesterazy 4 (PDE4), który został zatwierdzony przez FDA do leczenia łuszczycy i łuszczycowego zapalenia stawów. Apremilast wykazał obiecujące wyniki w leczeniu łuszczycowego zapalenia stawów i chorób paznokci; potrzeba jednak więcej danych dotyczących jego wpływu na łuszczycę paznokci (Kavanaugh i in.). Stawiamy hipotezę, że apremilast okaże się wysoce skuteczny w leczeniu łuszczycy paznokci. Proponujemy przeprowadzenie otwartego badania klinicznego w celu zbadania skuteczności i tolerancji apremilastu w leczeniu łuszczycy paznokci, w którym będziemy postępować zgodnie z wytycznymi zawartymi w ulotce dołączonej do opakowania, dotyczącymi leczenia pacjentów apremilastem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Łuszczyca zwykła jest powszechnym stanem zapalnym skóry, który powoduje powstawanie łuszczących się, czerwonych, swędzących blaszek. Oprócz wpływu na skórę, łuszczyca może również powodować choroby paznokci rąk i nóg. Łuszczyca paznokci jest chorobą przewlekłą i może objawiać się następującymi objawami klinicznymi: krwotokiem odłamkowym, leukonychią, czerwonymi plamami w lunuli, wżełami paznokciowymi, kruszeniem się płytki paznokcia, hiperkeratozą i/lub oddzielaniem się płytki paznokcia od łożyska paznokcia. Najbardziej charakterystycznymi zmianami paznokci związanymi z łuszczycą paznokci są wżery paznokciowe, onycholiza z brzegiem rumienia i plamy olejowe. Szczególne zainteresowanie zostanie zwrócone na identyfikację tych konkretnych zmian w paznokciach u pacjentów, jednak wszystkie potencjalne objawy łuszczycy paznokci zostaną ocenione u pacjentów w tym badaniu. Ze względu na bardzo widoczny charakter choroby w paznokciach, łuszczyca paznokci często powoduje znaczny szkodliwy wpływ na jakość życia pacjenta. Pacjenci mogą również odczuwać znaczny ból i niepełnosprawność z powodu łuszczycy paznokci.

Wiadomo, że pacjenci z łuszczycą, u których zajęto paznokcie, mają cięższą postać łuszczycy i gorszą jakość życia w porównaniu z pacjentami z łuszczycą bez choroby paznokci. Pacjenci z łuszczycą paznokci często mają również łuszczycowe zapalenie stawów, a wiadomo, że nieleczone łuszczycowe zapalenie stawów prowadzi do zniszczenia stawów z potencjalnie ciężką chorobowością. Częstość występowania łuszczycy paznokci wynosi od 80 do 90% (Jiaravuthiasan i in.). Ponieważ łuszczyca paznokci powoduje znaczne obciążenie chorobowe pacjentów, niezwykle ważne jest znalezienie bezpiecznych i skutecznych metod leczenia tego konkretnego typu łuszczycy. Niestety łuszczyca paznokci jest często trudna do wyleczenia.

Apremilast jest dostępnym po podaniu doustnym małocząsteczkowym inhibitorem fosfodiesterazy 4 (PDE4), który został zatwierdzony przez FDA do leczenia łuszczycy i łuszczycowego zapalenia stawów. PDE4 jest jedną z głównych fosfodiesteraz wyrażanych w komórkach odpornościowych i uważa się, że jej hamowanie przez apremilast zwiększa cykliczny adenozynomonofosforan, a tym samym zmniejsza odpowiedź zapalną. W szczególności uważa się, że apremilast obniża poziom cytokin prozapalnych, w tym TNF-α, (czynnik martwicy nowotworu) IL-23 (interleukina), IL-17 i inne.

Apremilast wykazał obiecujące wyniki w leczeniu łuszczycowego zapalenia stawów i chorób paznokci; potrzeba jednak więcej danych dotyczących jego wpływu na łuszczycę paznokci (Kavanaugh i in.). Stawiamy hipotezę, że apremilast okaże się wysoce skuteczny w leczeniu łuszczycy paznokci. Proponujemy przeprowadzenie otwartego badania klinicznego w celu zbadania skuteczności i tolerancji apremilastu w leczeniu łuszczycy paznokci, w którym będziemy postępować zgodnie z wytycznymi zawartymi w ulotce dołączonej do opakowania, dotyczącymi leczenia pacjentów apremilastem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • The Kirklin Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • - Pacjenci w wieku powyżej 18 lat
  • Wyraź pisemną świadomą zgodę przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur badawczych, a kandydaci zezwolą na ujawnienie i wykorzystanie chronionych informacji zdrowotnych (PHI)
  • Bądź chętny i zgódź się na zrobienie zdjęć paznokci
  • Rozpoznanie przewlekłej łuszczycy plackowatej, która występowała przez co najmniej 6 miesięcy przed punktem wyjściowym
  • Łuszczyca plackowata obejmująca co najmniej 5% powierzchni ciała pacjenta
  • Łuszczyca paznokci w co najmniej jednym paznokciu z mNAPSI 5 lub wyższym
  • Wynik VAS bólu paznokci wynoszący 4 lub więcej. Nail Pain VAS oceni nasilenie bólu związanego z chorobą paznokci.
  • Musi przerwać wszystkie ogólnoustrojowe terapie stosowane w leczeniu łuszczycy lub łuszczycowego zapalenia stawów na co najmniej 4 tygodnie lub 5 okresów półtrwania oraz leki biologiczne na 2 miesiące lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą wyjściową
  • Musi przerwać wszystkie miejscowe terapie stosowane w leczeniu łuszczycy co najmniej 2 tygodnie przed wizytą wyjściową
  • Pacjenci musieli przerwać terapię UV co najmniej 2 tygodnie przed punktem wyjściowym i PUVA (terapia światłem ultrafioletowym psoralenem) co najmniej 4 tygodnie przed punktem wyjściowym.
  • Pacjenci muszą być w dobrym ogólnym stanie zdrowia, bez znaczących niekontrolowanych chorób współistniejących, innych niż łuszczyca, zgodnie z ustaleniami badacza na podstawie wyników badań, historii medycznej i badań laboratoryjnych. Pacjenci ze stabilną łagodną niewydolnością nerek kwalifikują się do włączenia do tego badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować zatwierdzoną metodę kontroli urodzeń w trakcie leczenia i przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki apremilastu, a przed rozpoczęciem leczenia należy udokumentować ujemny wynik testu ciążowego. Zatwierdzone metody kontroli urodzeń obejmują antykoncepcję hormonalną (doustną, zastrzykową, implant, plaster transdermalny, krążek dopochwowy), wkładkę wewnątrzmaciczną, wazektomię partnera lub prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet, które nie są wykonane z naturalnych materiałów plus diafragma ze środkiem plemnikobójczym, kapturek naszyjkowy ze środkiem plemnikobójczym, lub gąbkę antykoncepcyjną ze środkiem plemnikobójczym. Kobiety, które nie mogą zajść w ciążę, definiuje się jako kobiety co najmniej 1 rok po menopauzie lub bezpłodne chirurgicznie (obustronne podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników i/lub histerektomia).
  • Mężczyźni, w tym ci, którzy przeszli wazektomię, muszą używać prezerwatyw wykonanych z materiałów innych niż naturalne w czasie trwania badania i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki apremilastu, jeśli możliwe jest poczęcie.

Kryteria wyłączenia:

  • - Niezdolność do przestrzegania protokołu (zgodnie z definicją Badacza, tj. nadużywanie narkotyków lub alkoholu lub historia niezgodności)
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Pacjentki w wieku rozrodczym i pacjenci płci męskiej wykonujący czynności, w których możliwa jest antykoncepcja, którzy nie są w stanie stosować zatwierdzonych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania i 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki
  • Pacjenci, którzy mają lub mieli myśli samobójcze lub samookaleczenie.
  • Pacjenci z wcześniejszą ekspozycją na apremilast
  • Pacjent był leczony badanym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą wyjściową.
  • Pacjenci z ciężką, postępującą lub niekontrolowaną chorobą medyczną lub psychiatryczną.
  • Jednoczesna terapia z lekami, które są silnymi induktorami cytochromu P450, w tym ryfampicyną, fenobarbitalem, karbamazepiną lub fenytoiną
  • Wszelkie inne schorzenia dermatologiczne, które uniemożliwiają lub utrudniają badaczowi interpretację wyników badania skóry i/lub paznokci.
  • Pacjenci, którzy nie będą w stanie uniknąć stosowania steroidów ogólnoustrojowych, z wyłączeniem steroidów donosowych lub wziewnych, które będą dozwolone w czasie trwania badania
  • Jakakolwiek znana nadwrażliwość na apremilast
  • Każdy podmiot, który w opinii badacza będzie niechętny do współpracy lub niezdolny do przestrzegania procedur dyżurnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kółko naukowe
Otwarta grupa podawania leków. Brak porównania.
Lek: Apremilast

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia procentowa zmiana mNAPSI (wskaźnik nasilenia łuszczycy zmodyfikowanego obszaru paznokci) w 36. tygodniu w porównaniu do wartości wyjściowej dla wszystkich paznokci.
Ramy czasowe: 36 tygodni
mNAPSI to obiektywny system punktacji zarządzany przez przeszkolonych pracowników służby zdrowia. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 (brak choroby paznokci) do 130 (całkowite zajęcie paznokci we wszystkich dziesięciu paznokciach).
36 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia procentowa zmiana mNAPSI paznokcia docelowego w tygodniach 12, 24, 36, 48 i 52 w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 12, 24, 36, 48 i 52 tydzień
Gwóźdź docelowy zostanie zdefiniowany jako gwóźdź, który ma najwyższą punktację pojedynczego paznokcia mNAPSI na linii bazowej. Ten gwóźdź pozostanie gwoździem docelowym do końca badania. mNAPSI to obiektywny system punktacji zarządzany przez przeszkolonych pracowników służby zdrowia. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 (brak choroby paznokci) do 130 (całkowite zajęcie paznokci we wszystkich dziesięciu paznokciach).
12, 24, 36, 48 i 52 tydzień
Odsetek pacjentów, u których mNAPSI wynosi 0 we wszystkich paznokciach w 36. i 52. tygodniu.
Ramy czasowe: 36 i 52 tydzień
mNAPSI to obiektywny system punktacji zarządzany przez przeszkolonych pracowników służby zdrowia. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 (brak choroby paznokci) do 130 (całkowite zajęcie paznokci we wszystkich dziesięciu paznokciach).
36 i 52 tydzień
Niekorzystne skutki dla bezpieczeństwa będą oceniane podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Podczas udziału w badaniu pacjenci będą pytani o choroby i inne zdarzenia związane ze zdrowiem.
52 tygodnie
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź mNAPSI 75, zdefiniowaną jako 75% lub większa redukcja wyniku mNAPSI w stosunku do wartości wyjściowej w tygodniach 12, 24, 36, 48 i 52 dla docelowego paznokcia.
Ramy czasowe: 12, 24, 36, 48 i 52 tydzień
Gwóźdź docelowy zostanie zdefiniowany jako gwóźdź, który ma najwyższą punktację pojedynczego paznokcia mNAPSI na linii bazowej. Ten gwóźdź pozostanie gwoździem docelowym do końca badania. mNAPSI to obiektywny system punktacji zarządzany przez przeszkolonych pracowników służby zdrowia. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 (brak choroby paznokci) do 130 (całkowite zajęcie paznokci we wszystkich dziesięciu paznokciach).
12, 24, 36, 48 i 52 tydzień
Procentowa zmiana w zgłaszanym przez pacjenta bólu paznokci na podstawie wyniku VAS dotyczącego bólu paznokci w 52. tygodniu w porównaniu z wynikiem wyjściowym.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ból paznokci VAS to subiektywna ankieta wypełniana przez pacjentów. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100 (0 = brak bólu; 100 = tak silny ból, jak możesz sobie wyobrazić). Tę miarę wyniku uzupełniono poprzez odjęcie wartości w 52. tygodniu od pierwotnej wartości na początku badania. Był to spadek, który następnie podzielono przez wartość wyjściową i pomnożono przez 100.
52 tygodnie
Zmiana bólu w objawach łuszczycowego zapalenia stawów (ŁZS) w 52. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów, którzy na początku badania samodzielnie identyfikowali się jako cierpiący na łuszczycowe zapalenie stawów.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Objawy będą oceniane przy użyciu wizualnej skali analogowej (VAS) do zgłaszania bólu związanego z łuszczycowym zapaleniem stawów, która jest subiektywną ankietą, którą pacjenci wypełniają w skali od 0 do 100 (0 = brak bólu; 100 = tak silny ból, jak możesz sobie wyobrazić). Tę miarę wyniku uzupełniono poprzez odjęcie wartości w 52. tygodniu od pierwotnej wartości na początku badania. Był to spadek, który następnie podzielono przez wartość wyjściową i pomnożono przez 100.
52 tygodnie
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w mNAPSI.
Ramy czasowe: 36 i 52 tygodnie
mNAPSI to obiektywny system punktacji zarządzany przez przeszkolonych pracowników służby zdrowia. Wyniki wahają się od 0 (brak choroby paznokci) do 130 (całkowite zajęcie paznokci we wszystkich dziesięciu paznokciach). Dla tygodnia 36 uśredniliśmy procentową zmianę mNAPSI każdego uczestnika od wartości początkowej do tygodnia 36. To samo zrobiliśmy w 52. tygodniu
36 i 52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Współpracownicy

Celgene

Śledczy

  • Główny śledczy: Boni Elewski, MD, University of Alabama at Birmingham

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-160720004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Apremilast

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj