Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy nyomozó által kezdeményezett nyílt vizsgálat, amely az orális apremilast hatékonyságát és tolerálhatóságát értékeli a köröm pikkelysömörének kezelésében

2024. május 7. frissítette: Boni Elewski, University of Alabama at Birmingham

A Psoriasis vulgaris a bőr gyakori gyulladásos állapota, amely pikkelyes vörös viszkető plakkokat eredményez. A pikkelysömör a bőrön kívül a kéz- és lábujjak körmei megbetegedését is okozhatja. A köröm pikkelysömörrel kapcsolatos legjellemzőbb körömleletei a körömbőrösödés, az onycholysis bőrpírral és az olajfoltok. Mivel a köröm pikkelysömöre jelentős betegségterhelést okoz a betegek számára, rendkívül fontos, hogy biztonságos és hatékony kezelést találjanak a pikkelysömör e specifikus típusára. Sajnos a köröm pikkelysömörét gyakran nehéz kezelni.

Az apremilaszt a foszfodiészteráz 4 (PDE4) szájon át beszerezhető kis molekulájú inhibitora, amelyet az FDA jóváhagyott a pikkelysömör és az ízületi gyulladás kezelésére. Az Apremilast ígéretes eredményeket mutatott a psoriaticus ízületi gyulladás és körömbetegségek kezelésében; azonban több adatra van szükség a köröm pikkelysömörre gyakorolt ​​hatásáról (Kavanaugh et al.). Feltételezzük, hogy az apremilast rendkívül hatékonynak bizonyul a köröm pikkelysömörének kezelésében. Javasoljuk, hogy végezzünk nyílt klinikai vizsgálatot az apremilast hatékonyságának és tolerálhatóságának vizsgálatára a köröm pikkelysömörének kezelésében, ahol követjük a betegtájékoztatóban leírtakat az apremilast kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Psoriasis vulgaris a bőr gyakori gyulladásos állapota, amely pikkelyes vörös viszkető plakkokat eredményez. A pikkelysömör a bőrön kívül a kéz- és lábujjak körmei megbetegedését is okozhatja. A köröm pikkelysömör egy krónikus betegség, és a következő klinikai tünetekkel járhat: szilánkos vérzés, leukonychia, vörös foltok a lunulában, körömhordozás, körömlemez morzsolódás, hyperkeratosis és/vagy körömlemez elválasztása a körömágytól. A köröm pikkelysömörrel kapcsolatos legjellemzőbb körömleletei a körömbőrösödés, az onycholysis bőrpírral és az olajfoltok. Különös érdeklődés övezi ezen speciális körömleleteket a betegeknél, de ebben a vizsgálatban minden lehetséges köröm-pszoriázis tünetet felmérnek. A körmök betegségeinek jól látható természete miatt a köröm pikkelysömör gyakran jelentős káros hatással van a páciens életminőségére. A betegeknek jelentős fájdalma és fogyatékossága is lehet a köröm pikkelysömör miatt.

Ismeretes, hogy a köröm érintett pikkelysömörben szenvedő betegek súlyosabb pikkelysömörben szenvednek, és életminőségük romlik, mint a körömbetegségben nem szenvedő pikkelysömörben szenvedő betegeknél. A köröm pikkelysömörben szenvedő betegek gyakran szenvednek arthritis psoriaticában is, és a kezeletlen arthritis psoriatica ízületi károsodáshoz vezethet, ami potenciálisan súlyos morbiditással jár. A köröm pikkelysömörének előfordulási gyakorisága 80-90% (Jiaravuthiasan és munkatársai). Mivel a köröm pikkelysömöre jelentős betegségterhelést okoz a betegek számára, rendkívül fontos, hogy biztonságos és hatékony kezelést találjanak a pikkelysömör e specifikus típusára. Sajnos a köröm pikkelysömörét gyakran nehéz kezelni.

Az apremilaszt a foszfodiészteráz 4 (PDE4) szájon át beszerezhető kis molekulájú inhibitora, amelyet az FDA jóváhagyott a pikkelysömör és az ízületi gyulladás kezelésére. A PDE4 az egyik fő foszfodiészteráz, amely az immunsejtekben expresszálódik, és az apremilast általi gátlása feltehetően növeli a ciklikus adenozin-monofoszfát mennyiségét, és ezáltal csökkenti a gyulladásos választ. Pontosabban, az apremilasztról úgy gondolják, hogy leszabályozza a gyulladást elősegítő citokineket, beleértve a TNF-α-t, (tumornekrózis faktor), IL-23-at (interleukin), IL-17-et és másokat.

Az Apremilast ígéretes eredményeket mutatott a psoriaticus ízületi gyulladás és körömbetegségek kezelésében; azonban több adatra van szükség a köröm pikkelysömörre gyakorolt ​​hatásáról (Kavanaugh et al.). Feltételezzük, hogy az apremilast rendkívül hatékonynak bizonyul a köröm pikkelysömörének kezelésében. Javasoljuk, hogy végezzünk nyílt klinikai vizsgálatot az apremilast hatékonyságának és tolerálhatóságának vizsgálatára a köröm pikkelysömörének kezelésében, ahol követjük a betegtájékoztatóban leírtakat az apremilast kezelésében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • The Kirklin Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • - 18 évnél idősebb betegek
  • Bármilyen vizsgálati eljárás lefolytatása előtt adjon írásos beleegyezését, és a jelöltek engedélyezik a védett egészségügyi információk (PHI) kiadását és felhasználását.
  • Legyen hajlandó és járuljon hozzá ahhoz, hogy fényképeket készítsenek a körmükről
  • A kiindulási állapot előtt legalább 6 hónapig fennálló krónikus plakkos pikkelysömör diagnózisa
  • Plakkos pikkelysömör, amely a páciens testfelületének legalább 5%-át érinti
  • Köröm pikkelysömör legalább egy ujj körmében 5 vagy nagyobb mNAPSI-val
  • A körömfájás VAS pontszáma 4 vagy magasabb. A Nail Pain VAS felméri a körömbetegséggel kapcsolatos fájdalom súlyosságát.
  • A kiindulási vizit előtt legalább 4 héttel vagy 5 felezési idővel le kell állítani minden szisztémás terápiát a pikkelysömör vagy az ízületi gyulladás psoriatica kezelésére, és a biológiai gyógyszereket 2 hónappal vagy 5 felezési idővel (amelyik hosszabb)
  • A kiindulási vizit előtt legalább 2 héttel abba kell hagynia az összes helyi terápiát a pikkelysömör kezelésére
  • Az alanyoknak az UV-terápiát legalább 2 héttel a kiindulás előtt, a PUVA-t (psoralen ultraibolya fényterápia) pedig legalább 4 héttel a kiindulási állapot előtt meg kell szakítaniuk.
  • Az alanyoknak jó általános egészségi állapotnak kell lenniük, jelentős kontrollálatlan társbetegségek nélkül, kivéve a pikkelysömört, amint azt a vizsgáló a vizsgálati eredmények, a kórtörténet és a klinikai laboratóriumok alapján megállapította. Stabil enyhe veseelégtelenségben szenvedő betegek jelentkezhetnek ebbe a vizsgálatba.
  • A fogamzóképes korú nőknek jóváhagyott fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a kezelés alatt és az utolsó apremilaszt adag beadását követő 28 napig, és a kezelés megkezdése előtt dokumentáltan negatív terhességi tesztet kell végezni. A jóváhagyott fogamzásgátlási módszerek közé tartozik a hormonális fogamzásgátlás (orális, injekció, implantátum, transzdermális tapasz, hüvelygyűrű), méhen belüli eszköz, partnerek vazektómiája, vagy nem természetes anyagokból készült férfi vagy női óvszer, valamint spermiciddel ellátott rekeszizom, spermiciddel ellátott méhnyak sapka, vagy fogamzásgátló szivacs spermiciddel. A nem fogamzóképes nőstények meghatározása szerint legalább 1 évvel a menopauza után vagy műtétileg sterilek (kétoldali petevezeték lekötés, bilaterális oophorectomia és/vagy méheltávolítás).
  • Férfi alanyoknak, beleértve azokat is, akiken vazectomián esett át, nem természetes anyagból készült óvszert kell használniuk a vizsgálat ideje alatt, és legalább 28 napig az utolsó apremilaszt adag beadása után, ha a fogamzás lehetséges.

Kizárási kritériumok:

  • - Nem tudja betartani a protokollt (a nyomozó által meghatározottak szerint; azaz kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés, vagy a kórtörténetben előforduló meg nem felelés)
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Fogamzóképes korú nőbetegek és olyan férfibetegek, akik olyan tevékenységet folytatnak, ahol a fogamzásgátlás lehetséges, és akik nem tudják használni a jóváhagyott fogamzásgátlási módszereket a vizsgálat teljes időtartama alatt és 28 nappal az utolsó adag beadását követően
  • Olyan betegek, akiknek öngyilkossági gondolatai vannak vagy voltak, vagy önkárosításra gondolnak.
  • Olyan betegek, akik korábban apremilast-kezelésben részesültek
  • Az alanyt a kiindulási vizit előtt 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb) kezelték vizsgálati gyógyszerrel.
  • Súlyos, progresszív vagy kontrollálatlan orvosi vagy pszichiátriai betegségben szenvedő betegek.
  • Egyidejű terápia erős citokróm P450 induktorokkal, beleértve a rifampint, fenobarbitált, karbamazepint vagy fenitoint
  • Bármilyen egyéb bőrgyógyászati ​​állapot, amely megtiltja vagy megzavarja a vizsgálót abban, hogy értelmezze a bőr- és/vagy körömvizsgálati eredményeket.
  • Azok a betegek, akik nem tudják elkerülni a szisztémás szteroidok alkalmazását, kivéve az intranazális vagy inhalációs szteroidokat, amelyek engedélyezettek lesznek, a vizsgálat időtartama alatt
  • Bármilyen ismert túlérzékenység az apremilaszttal szemben
  • Bármely alany, aki a vizsgáló véleménye szerint nem hajlandó együttműködni, vagy nem tud megfelelni a szolgálati eljárásoknak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tanulócsoport
Nyílt gyógyszerbeadási csoport. Nincs összehasonlító.
Drog: Apremilast

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az mNAPSI (módosított köröm területi pikkelysömör súlyossági indexe) átlagos százalékos változása a 36. héten az összes köröm kiindulási értékéhez képest.
Időkeret: 36 hét
Az mNAPSI egy objektív pontozási rendszer, amelyet képzett egészségügyi szolgáltatók kezelnek. A pontszámok 0-tól (nincs körömbetegség) 130-ig (mind a tíz köröm teljes köröm érintettsége) terjednek.
36 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A célköröm mNAPSI-jének átlagos százalékos változása a 12., 24., 36., 48. és 52. héten az alapvonalhoz képest.
Időkeret: 12, 24, 36, 48 és 52 hét
A célköröm az a köröm lesz, amelynek a legmagasabb mNAPSI egyköröm pontszáma van az alapvonalon. Ez a köröm a vizsgálat hátralévő részében a célszeg marad. Az mNAPSI egy objektív pontozási rendszer, amelyet képzett egészségügyi szolgáltatók kezelnek. A pontszámok 0-tól (nincs körömbetegség) 130-ig (mind a tíz köröm teljes köröm érintettsége) terjednek.
12, 24, 36, 48 és 52 hét
Azon betegek aránya, akik a 36. és az 52. héten minden körömben 0 mNAPSI-t értek el.
Időkeret: 36 és 52 hét
Az mNAPSI egy objektív pontozási rendszer, amelyet képzett egészségügyi szolgáltatók kezelnek. A pontszámok 0-tól (nincs körömbetegség) 130-ig (mind a tíz köröm teljes köröm érintettsége) terjednek.
36 és 52 hét
A biztonsági káros hatásokat minden látogatáskor értékeljük
Időkeret: 52 hét
A betegeket betegségekről és egyéb, egészséggel kapcsolatos eseményekről kérdezzük, miközben részt vesznek a vizsgálatban.
52 hét
Azon betegek aránya, akik 75%-os mNAPSI-reakciót értek el a kiindulási értékhez képest az mNAPSI-pontszám 75%-os vagy nagyobb csökkenése alapján a 12., 24., 36., 48. és 52. héten a célköröm esetében.
Időkeret: 12, 24, 36, 48 és 52 hét
A célköröm az a köröm lesz, amelynek a legmagasabb mNAPSI egyköröm pontszáma van az alapvonalon. Ez a köröm a vizsgálat hátralévő részében a célszeg marad. Az mNAPSI egy objektív pontozási rendszer, amelyet képzett egészségügyi szolgáltatók kezelnek. A pontszámok 0-tól (nincs körömbetegség) 130-ig (mind a tíz köröm teljes köröm érintettsége) terjednek.
12, 24, 36, 48 és 52 hét
A betegek által bejelentett körömfájdalom százalékos változása a körömfájdalom VAS-pontszáma alapján, az 52. héten az alapértékhez képest.
Időkeret: 52 hét
A körömfájás VAS egy szubjektív felmérés, amelyet a betegek töltenek ki. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek (0 = nincs fájdalom; 100 = olyan erős fájdalom, amennyire csak el tudja képzelni). Ezt az eredménymérést úgy fejeztük be, hogy az 52. héten mért értéket kivontuk az eredeti alapértékből. Ez csökkenés volt, amit aztán elosztottunk az alapértékkel, és megszoroztunk 100-zal.
52 hét
Fájdalomváltozás az Arthritis psoriatica (PsA) tüneteiben az 52. héten a kiindulási állapothoz képest, azoknál a betegeknél, akik a kiinduláskor arthritis psoriaticában szenvednek.
Időkeret: 52 hét
A tüneteket vizuális analóg skála (VAS) segítségével értékelik az ízületi gyulladás pszoriázisos fájdalmának jelentésére. Ez egy szubjektív felmérés, amelyet a betegek 0-tól 100-ig terjedő skálán töltenek ki (0 = nincs fájdalom; 100 = olyan erős fájdalom, amennyire csak el tudja képzelni). .Ezt az eredménymérést úgy fejeztük be, hogy az 52. héten mért értéket kivontuk az eredeti alapértékből. Ez csökkenés volt, amit aztán elosztottunk az alapértékkel, és megszoroztunk 100-zal.
52 hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest mNAPSI-ban.
Időkeret: 36 és 52 hét
Az mNAPSI egy objektív pontozási rendszer, amelyet képzett egészségügyi szolgáltatók kezelnek. A pontszámok 0-tól (nincs körömbetegség) és 130-ig terjednek (teljes köröm érintettség mind a tíz körömben.). A 36. héten átlagoltuk minden résztvevő mNAPSI százalékos változását az alapvonaltól a 36. hétig. Ugyanezt csináltuk az 52. héten is
36 és 52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Alabama at Birmingham

Együttműködők

Celgene

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Boni Elewski, MD, University of Alabama at Birmingham

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2017. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. szeptember 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 12.

Első közzététel (Becsült)

2017. január 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. június 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 7.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB-160720004

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel