Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van ARRY-371797 (PF-07265803) bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie als gevolg van een lamin A/C-genmutatie (REALM-DCM)

18 december 2023 bijgewerkt door: Pfizer

Een multinationale, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-studie van ARRY-371797 (PF-07265803) bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie als gevolg van een lamin A/C-genmutatie (REALM-DCM)

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij patiënten met gedilateerde cardiomyopathie (DCM) als gevolg van een mutatie van het gen dat codeert voor het lamin A/C-eiwit (LMNA). De studie zal verder een dosisniveau van het onderzoeksgeneesmiddel (ARRY-371797) evalueren dat voorlopige werkzaamheid en veiligheid heeft aangetoond in deze patiëntenpopulatie. Nadat de primaire analyse is uitgevoerd, kunnen in aanmerking komende patiënten een open-labelbehandeling krijgen met ARRY-371797.

Studie Overzicht

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

77

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Buenos Aires, Argentinië, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Santa Fe, Argentinië, S3000EOZ
        • Hospital Provincial Dr Jose Maria Cullen
    • Ciudad Autónoma DE Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma DE Buenos Aires, Argentinië, C1093AAS
        • Fundación favaloro para la Docencia e Investigación Médica
    • Santa FE
      • Rosario, Santa FE, Argentinië, S2000 PBJ
        • Instituto CAICI
      • Rosario, Santa FE, Argentinië, S2000KDS
        • Hospital Provincial del Centenario
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
    • Oost-vlaanderen
      • Aalst, Oost-vlaanderen, België, 9300
        • Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul'S Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority)
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • NSHA QEII Health Sciences Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4W7
        • University of Ottawa Heart Institute
      • Peterborough, Ontario, Canada, K9J 0B2
        • Kawartha Cardiology Clinical Trials
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • Clinical Laboratories of Montreal Heart Institute
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1G 2E8
        • Centre Intégré Universitaire de santé et de services sociaux de l'Estrie Centre hospitalier
      • Bari, Italië, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
      • Bari, Italië, 70124
        • AO Ospedale Policlinico Consorziale di Bari
      • Brescia, Italië, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia
      • Firenze, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pavia, Italië, 27100
        • IRCCS Pavia - Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa ? Società Benefit
      • Perugia, Italië, 06132
        • A.O.U. di Perugia Ospedale Santa Maria della Misericordia
      • Perugia, Italië, 06156
        • A.O.U. di Perugia Ospedale Santa Maria della Misericordia
      • San Benedetto del Tronto, Italië, 63074
        • Presidio Ospedaliero Madonna del Soccorso
      • Trieste, Italië, 34149
        • Ospedale di Cattinara
    • Friuli-venezia Giulia
      • Trieste, Friuli-venezia Giulia, Italië, 34149
        • Ospedale di Cattinara
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • PV
      • Pavia, PV, Italië, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
    • Perugia
      • Perugia - Località S. Andrea Delle Fratte, Perugia, Italië, 6132
        • Ospedale Santa Maria Della Misericordia Perugia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italië, 50134
        • Lacopo Olivotto, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
    • Umbria
      • Perugia, Umbria, Italië, 06156
        • A.O.U. di Perugia Ospedale Santa Maria della Misericordia
      • Ciudad de México, Mexico, 07300
        • Fundación de Atención e Investigación Médica Lindavista S.C.
    • Distrito Federal
      • Ciudad de Mexico, Distrito Federal, Mexico, 07300
        • Hospital Boutique Riobamba
    • Nuevo LEÓN
      • Monterrey, Nuevo LEÓN, Mexico, 64060
        • Cardiolink Clin Trials S.C.
      • Monterrey, Nuevo LEÓN, Mexico, 64060
        • Christus Muguerza Hospital Alta Especialidad
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, Location Academic Medical Center
      • Hamar, Noorwegen, 2318
        • Sykehuset Innlandet HF Hamar
      • Oslo, Noorwegen, 0424
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet
      • A Coruna, Spanje, 15006
        • Complexo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Cordoba, Spanje, 14004
        • Hospital General Universitario Reina Sofía
      • Córdoba, Spanje, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Majadahonda, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Palma de Mallorca, Spanje, 07198
        • Hospital Universitario Son Llatzer
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanje, 15781
        • Centro de Farmacovigilancia de Galicia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spanje, 36312
        • Complejo Hospitalario Universitario de Vigo - H. Alvaro Cunqueiro
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1A 7BE
        • St Bartholomew'S Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Glasgow CITY
      • Glasgow, Glasgow CITY, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • IDS Pharmacy at UAB Hospital
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Cardiovascular Clinical Trials Unit
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36608
        • CB Flock Research Corporation
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85224
        • Chandler Regional Medical Center
      • Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85224
        • Valley Heart Rhythm Specialists, PLLC
      • Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85297
        • Mercy Gilbert Medical Center
      • Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85297-0425
        • Cardiovascular and Stem Cell Consultants
      • Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85297-0425
        • Cardiovascular Research Clinic
      • Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85297-0425
        • Dignity Health, Mercy Gilbert Medical Center
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85712
        • Children's Clinic
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85713
        • Banner - Banner University Medical Center South
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85719
        • Banner - University Medical Center Tucson
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85719
        • Banner University Medicine North
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University Medical Center Tuscon
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Ahmanson Cardiomyopathy Center Cardiovascular Genetics
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hospital
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Academic Offices Building
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Clinical and Translational Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606-3601
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • USF Health
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
        • Florida Cardiovascular Institute PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Centers for Heart Failure Therapy
      • Columbus, Georgia, Verenigde Staten, 31904
        • Columbus Regional Research Institute
      • Columbus, Georgia, Verenigde Staten, 31904-6877
        • Columbus Cardiology Associates Research - Centricity Research - HyperCore - PPDS
      • Columbus, Georgia, Verenigde Staten, 31904-6877
        • Columbus Cardiology Associates Research - IACT - HyperCore - PPDS
      • Columbus, Georgia, Verenigde Staten, 31904-8946
        • Columbus Regional Research Institute at Talbotton - Centricity Research - HyperCore - PPDS
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712-6246
        • Saint Luke's Idaho Cardiology Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Midland, Michigan, Verenigde Staten, 48670
        • MyMichigan Medical Center Midland
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University Center For Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University Center for Outpatient Health
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School - Doctors Office Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU School of Medicine / NYU Langone Health
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University/Presbyterian Hospital - Vivian & Seymour Milstein Family Heart Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-8911
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
        • Stern Cardiovascular Foundation Inc
      • Tullahoma, Tennessee, Verenigde Staten, 37388
        • Tennessee Center For Clinical Trials
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75226
        • Baylor Scott and White Heart and Vascular Hospital
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Baylor Annette C and Harold C Simmons Transplant Institute
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Intermountain Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53713
        • Meriter Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Geselecteerde belangrijkste opnamecriteria:

  • Patiënten met symptomatische lamin A/C protein (LMNA)-gerelateerde cardiomyopathie klasse II/III/ of klasse IV gedefinieerd als:
  • Gen positief voor een pathogene, waarschijnlijk pathogene of VUS-mutatie in het LMNA-gen zoals bepaald door een geaccrediteerd klinisch laboratorium.
  • Bewijs van hartfunctiestoornis bij LVEF <= 50%
  • De patiënt zal een implanteerbare cardioverter-defibrillator/cardiale resynchronisatietherapie-defibrillator (ICD/CRT-D) hebben. ICD geïmplanteerd ten minste 4 weken voorafgaand aan de start van de studiebehandeling of CRT-D gestart ten minste 6 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling en defibrillatiefunctie geactiveerd ten minste 4 weken voorafgaand aan de start van de studiebehandeling.
  • Klasse II/III-patiënten moeten een objectieve functionele beperking hebben die blijkt uit een vermindering van de 6-minuten looptest (6MWT); a. Schermen: 6MWT afstand >100 m maar ≤450 m, EN b. Dag -1 bezoek: 6MWT afstand >100 m maar ≤485 m, EN c. Basislijnbezoek (dag 1): 6MWT afstand >100 m maar ≤485
  • Klasse II/III patiënten moeten minimaal 3 maanden stabiel zijn
  • Stabiele medische en/of apparaattherapie in overeenstemming met de regionale richtlijnen van de American Heart Association (AHA) / American College of Cardiology (ACC) of European Society of Cardiology (ESC), naar goeddunken van de onderzoeker, zonder verandering in de dosis van het geneesmiddel voor hartfalen in de afgelopen 1 maand.
  • Patiënten moeten binnen 35 dagen voorafgaand aan dag 1 aan aanvaardbare hematologische, lever- en nierlaboratoriumwaarden voldoen, zoals gespecificeerd in het protocol.

Geselecteerde belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van andere vormen van cardiomyopathie die bijdragen aan HF (bijv. inflammatoire of infiltratieve cardiomyopathie), klinisch significante cardiale anatomische afwijking (bijv. LV-aneurysma), klinisch significante coronaire hartziekte (bijv. coronaire revascularisatie, inspanningsgeïnduceerde angina pectoris) of ongecorrigeerde , hemodynamisch significante (dwz matig-ernstige) primaire structurele klepaandoening niet te wijten aan HF, volgens het oordeel van de onderzoeker.
  • Momenteel intermitterende of continue IV inotrope infusie ontvangt, of aanwezigheid van een ventriculair hulpapparaat, of voorgeschiedenis van eerdere harttransplantatie. Deelnemers die op de lijst staan ​​voor harttransplantatie kunnen worden ingeschreven, op voorwaarde dat het niet waarschijnlijk is dat er in de komende 6 maanden een transplantatie zal plaatsvinden.
  • Myocardinfarct, cardiale chirurgische ingrepen (anders dan voor implantatie of vervanging van een pacemaker/ICD/CRT-D), acuut coronair syndroom, ernstige systemische infectie met tekenen van septikemie, of een grote chirurgische ingreep die algehele anesthesie vereist binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Momenteel chronische nierfunctievervangende therapie (bijv. hemodialyse of peritoneale dialyse) binnen 6 maanden ondergaan of geacht een hoog risico te hebben om chronische nierfunctievervangende therapie nodig te hebben.
  • Start van CRT binnen 6 maanden voorafgaand aan screening.
  • Behandeling met (een) onderzoeksmiddel(en) voor HF binnen 35 dagen voorafgaand aan Dag 1.
  • Maligniteit die actief is of binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening is gediagnosticeerd, behalve chirurgisch curatieve resectie in situ maligniteiten of chirurgisch genezen vroege borstkanker, prostaatkanker, huidkanker (basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom), schildklierkanker of baarmoederhalskanker of, met voorafgaande beoordeling door de medische monitor, andere chirurgisch curatief gereseceerde maligniteiten in een vroeg stadium met een verwacht recidiefpercentage van minder dan 20% na 2 jaar.
  • Niet-cardiale aandoening die de levensduur beperkt tot < 1 jaar.
  • Serum positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen, viremische hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1 Dubbelblinde behandeling
ARRY-371797 (PF-07265803) tablet oraal OF bijpassende placebo tablet oraal
400 mg tweemaal daags (BID)
BOD
Experimenteel: Deel 2 Open-label behandeling
ARRY-371797 (PF-07265803) tablet oraal
400 mg tweemaal daags (BID)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de zes minuten durende looptest (6 MWT) in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De 6 MWT was een assessment waarbij de afstand werd gemeten die een deelnemer in 6 minuten op een vlakke en harde ondergrond kon lopen. Deelnemers werd gevraagd de test uit te voeren in een tempo dat voor hen comfortabel was, met zoveel pauzes als ze nodig hadden, en onder toezicht van een gekwalificeerde professional. Stopzetting van de studie en overlijden werden opgenomen in de eindpuntdefinitie door rangschikking in de hypothesetoetsing van het behandelingsverschil. Ontbrekende gegevens als gevolg van stopzetting van het onderzoek werden geïmputeerd met behulp van op controle gebaseerde meervoudige imputatiemethode om het behandeleffect te schatten.
Basislijn, week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 6 MWT in week 4 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 12
De 6 MWT was een assessment waarbij de afstand werd gemeten die een deelnemer in 6 minuten op een vlakke en harde ondergrond kon lopen. Deelnemers werd gevraagd de test uit te voeren in een tempo dat voor hen comfortabel was, met zoveel pauzes als ze nodig hadden, en onder toezicht van een gekwalificeerde professional.
Basislijn, week 4, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in Kansas City Cardiomyopathievragenlijst (KCCQ) Fysieke beperking (PL) en totale symptoomscore (TSS) Domeinscores in week 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
De KCCQ mat de effecten van symptomen, functionele (fysieke) beperkingen en psychologische problemen op de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van een individu. Het bevat 23 items die het vermogen om activiteiten van het dagelijks leven uit te voeren, de frequentie en ernst van de symptomen, de impact van deze symptomen en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordelen. PL was een enkele vragenlijst met een scorebereik van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere fysieke functioneringsstatus weerspiegelden. TSS omvatte de frequentie en ernst van de symptomen, en de impact van deze symptomen. TSS-scores werden omgezet naar een bereik van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus weerspiegelden.
Basislijn, week 12, week 24
Aantal deelnemers met verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score van de patiënt over de globale indruk van ernst (PGI-S) in week 12 en 24
Tijdsspanne: Week 12, Week 24
PGI-S is een mondiale index die de ernst van de ziekte beoordeelt op een vijfpuntsschaal. In deze uitkomst werd het aantal deelnemers met verbeteringen in PGI-S, de ernst van hun hartfalensymptomen en in de ernst van hun PL gerapporteerd. Gemeten op de schaal van: geen, mild, matig, ernstig of zeer ernstig (gerangschikt van beter naar slechter).
Week 12, Week 24
Aantal deelnemers met verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Patient Global Impression of Change (PGI-C)-score in week 12 en 24
Tijdsspanne: Week 12, Week 24
PGI-C is een mondiale index die de ernst van de ziekte beoordeelt op een zevenpuntsschaal. In deze uitkomst was het aantal deelnemers met verbeteringen in hun hartfalensymptomen en "in hun fysieke activiteitsbeperkingen?", zijn gerapporteerd. Gemeten op de schaal van: heel veel beter, redelijk beter, een beetje beter, geen verandering, een beetje slechter, redelijk slechter, heel veel slechter (gerangschikt van beter naar slechter).
Week 12, Week 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in week 4, 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 12, week 24
NT pro-BNP is een cardiale biomarker die in het bloed vrijkomt als reactie op veranderingen in de druk in het hart. De waarden gaan omhoog als het hartfalen zich ontwikkelt of verergert, en de waarden gaan omlaag als het hartfalen stabiel is of verbetert. Deze biomarker helpt bij het meten van de veranderingen in de ernst van hartfalen in de loop van de tijd als reactie op de therapie.
Basislijn, week 4, week 12, week 24
Samengestelde tijd tot het eerste optreden van sterfte door alle oorzaken of verergering van hartfalen (WHF)
Tijdsspanne: Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
Gedefinieerd als de tijd vanaf de randomisatie tot het eerste optreden van een overlijden door welke oorzaak dan ook, of verergering van hartfalen (HF-gerelateerde ziekenhuisopname of HF-gerelateerd spoedeisend zorgbezoek). Voor de analyse werden de Kaplan-Meier-methode en het cox-regressiemodel gebruikt.
Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
Algemene overleving (OS)
Tijdsspanne: Vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of gecensureerde datum, maximaal 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
OS werd gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook. Deelnemers die geen overlijdensdatum hadden, werden op hun laatste contactdatum gecensureerd vanwege OS. Voor de analyse werden de Kaplan-Meier-methode en het cox-regressiemodel gebruikt.
Vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of gecensureerde datum, maximaal 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
Aantal deelnemers met opkomende bijwerkingen (AE's) tijdens de behandeling en naar ernst
Tijdsspanne: Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
Een bijwerking was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een onderzoeksproduct ontving, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen waren gebeurtenissen die plaatsvonden tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 30 dagen na de laatste dosis. Een ernstige bijwerking (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking. Bijwerkingen omvatten zowel SAE’s als alle niet-SAE’s. Graad >=3 bijwerkingen betekenden ernstige bijwerkingen.
Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
Aantal deelnemers met laboratoriumtestafwijkingen
Tijdsspanne: Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
De volgende parameters werden geanalyseerd voor laboratoriumonderzoek: hematologie (eosinofielen, erytrocyten, hemoglobine, hematocriet, granulocyten, leukocyten, lymfocyten, monocyten, bloedplaatjes, neutrofielen, erytrocyten met kern); bloedchemie (alanineaminotransferase, albumine, alkalische fosfatase, aspartaataminotransferase, bicarbonaat, bilirubine, bloedureumstikstof, C-reactief proteïne, calcium, chloride, creatinine, creatinekinase, epidermale groeifactorreceptor, follikelstimulerend hormoon, gamma-glutamyltransferase, glucose magnesium, N-Terminal ProB-type natriuretisch peptide, fosfaat, kalium, eiwit, natrium, kalium, thyrotropine, troponine I, troponine T, uraat).
Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
Aantal deelnemers volgens categorisering van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
De volgende parameters van de vitale functies werden beoordeeld: diastolische bloeddruk, systolische bloeddruk, hartslag en lichaamsgewicht. Criteria voor afwijkingen in de vitale functies waren onder meer: ​​a) systolische bloeddruk (mmHg): daling (verandering <= -20, of waarde <90) en stijging (verandering >=20, of waarde >140); b) diastolische bloeddruk (mmHg): verlagen (verandering <= -15, of waarde <60) en stijgen (verandering >=15, of waarde >90); c) hartslag (hsm) verlagen: (verandering <= -15, of waarde <50) en verhogen (verandering >=15, of waarde >100); d) gewicht: (kg) afnemen (Verandering <= -7%) en verhogen (Verandering > =7%).
Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
Aantal deelnemers volgens categorisering van elektrocardiogramgegevens (ECG).
Tijdsspanne: Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
De volgende parameters werden geanalyseerd: hartslag, QT-interval, gecorrigeerd QT (QTc)-interval, Bazett's correctie-QT (QTcB)-interval en Fridericia's correctie-interval (QTcF). Criteria voor opmerkelijke ECG-waarden waren als volgt: QT-interval (in milliseconden [msec]) nieuw (nieuw optredende waarde na baseline) groter dan (>) 450, 480, 500, toename ten opzichte van baseline >30, toename vanaf baseline >60; gecorrigeerd QT-interval met de Fredericia-formule (QTcF) in msec nieuw (nieuw optredende waarde na baseline) > 450, 480, 500, toename vanaf baseline >30, toename vanaf baseline >60; gecorrigeerd QT-interval met de formule van Bazett (QTcB) in msec nieuw (nieuw optredende waarde na baseline) > 450, 480, 500, toename vanaf baseline >30, toename vanaf baseline >60; hartslag in hsm nieuw (nieuw optredende waarde na de basislijn) <60 en >100.
Maximaal tot 212,28 weken (maximale blootstelling was 208 weken)
Aantal deelnemers met een nieuwe klinisch significante ventriculaire of atriale aritmieën
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Aritmiebeoordeling: de incidentie van nieuwe en klinisch significante ventriculaire of atriale aritmieën werd beoordeeld door middel van ondervragingen van een implanteerbare cardioverter-defibrillator (ICD) of CRT-defibrillator (CRT-D).
Basislijn, week 12, week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • ARRAY-797-301
  • C4411002 (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • 2017-004310-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ARRY-371797 (PF-07265803)

3
Abonneren