This page was automatically translated and accurateness of translation is not guaranteed. Please refer to the English version for a source text.

Een onderzoek naar ARRY-371797 (PF-07265803) bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie als gevolg van een lamin A/C-genmutatie

Een fase 3, multinationale, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie van ARRY-371797 (PF-07265803) bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie als gevolg van een lamin A/C-genmutatie (REALM-DCM)

Sponsors

Hoofdsponsor: Pfizer

Bron Pfizer
Korte samenvatting

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij patiënten met gedilateerde cardiomyopathie (DCM) als gevolg van een mutatie van het gen dat codeert voor het lamin A/C-eiwit (LMNA). De studie zal een dosisniveau van het onderzoeksgeneesmiddel (ARRY-371797) verder evalueren dat heeft aangetoond: voorlopige werkzaamheid en veiligheid bij deze patiëntenpopulatie. Nadat de primaire analyse heeft uitgevoerd, kunnen in aanmerking komende patiënten een open-label behandeling met ARRY-371797 krijgen.

Algemene status Actief, niet aan het werven
Startdatum 2018-04-17
einddatum 2025-02-17
Primaire voltooiingsdatum 2024-04-02
Fase Fase 3
Studietype Interventionele
Primaire uitkomst
Meten Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in 6-minuten looptest (6MWT) in week 24
Secundair resultaat
Meten Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in 6-minuten looptest (6MWT) in week 4 en 12
Verandering ten opzichte van baseline in het Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Physical Limitation (PL)-domein in week 12 en 24
Verandering ten opzichte van baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) zoals gemeten door Total Symptom Score (TSS)-domein in week 12 en 24
Verandering ten opzichte van baseline in Patient Global Impression score of Severity (PGI-S) van hartfalensymptomen en fysieke activiteitsbeperkingen in week 12 en 24
Verandering t.o.v. baseline in Patient Global Impression Score of Change (PGI-C) in hartfalensymptomen en fysieke activiteitsbeperkingen in week 12 en 24
Verandering vanaf baseline in N-terminaal pro-brain natriuretisch peptide (NT-proBNP) in week 4, 12 en 24
Evalueer de impact van ARRY-371797 (PF-07265803) op het samengestelde eindpunt van mortaliteit door alle oorzaken of verergering van hartfalen (WHF). Van randomisatie tot 80 maanden.
Evalueer de impact van ARRY-371797 (PF-07265803) op de totale overleving (OS). Van randomisatie tot 80 maanden.
Evalueer de veiligheid van ARRY-371797 (PF-07265803). Van randomisatie tot 80 maanden.
Inschrijving 78
Staat
Interventie

Type interventie: drugs

Interventienaam: ARRY-371797 (PF-07265803)

Omschrijving: 400 mg tweemaal daags (BID)

Type interventie: Ander

Interventienaam: Placebo

Omschrijving: BOD

Armgroeplabel: Deel 1 Dubbelblinde behandeling

Geschiktheid

Criteria:

Geselecteerde belangrijke opnamecriteria: - Patiënten met symptomatische lamin A/C-eiwit (LMNA)-gerelateerde cardiomyopathie Klasse II/III/ of klasse IV gedefinieerd als: - Genpositief voor een pathogene, waarschijnlijk pathogene of VUS-mutatie in het LMNA-gen as bepaald door een geaccrediteerd klinisch laboratorium. - Bewijs van hartfunctiestoornis bij LVEF <= 50% - Patiënt krijgt een implanteerbare cardioverter-defibrillator/cardiale resynchronisatie therapie defibrillator (ICD/CRT-D). ICD ten minste 4 weken voor aanvang geïmplanteerd van de onderzoeksbehandeling of CRT-D gestart ten minste 6 maanden voorafgaand aan de start van de studie behandelings- en defibrillatiefunctie minimaal 4 weken voor aanvang geactiveerd van studiebehandeling. - Klasse II/III-patiënten moeten een objectieve functionele stoornis hebben, aangetoond door a reductie in 6 minuten looptest (6MWT); a. Afscherming: 6MWT afstand >100 m maar ≤450 m, En B. Dag -1 bezoek: 6MWT afstand >100 m maar ≤485 m, EN c. Basisbezoek (dag 1): 6MWT afstand >100 m maar ≤485 - Klasse II/III-patiënten moeten minimaal 3 maanden stabiel zijn - Stabiele medische en/of apparaattherapie in overeenstemming met regionaal Amerikaans hart Association (AHA) / American College of Cardiology (ACC) of European Society of Richtlijnen voor cardiologie (ESC) naar goeddunken van de onderzoeker, zonder verandering van hart gefaalde dosis geneesmiddel(en) in de afgelopen 1 maand. - Patiënten moeten binnen aanvaardbare hematologische, lever- en nierlaboratoriumwaarden voldoen 35 dagen voorafgaand aan dag 1 zoals gespecificeerd in het protocol. Geselecteerde belangrijke uitsluitingscriteria: - Aanwezigheid van andere vormen van cardiomyopathie die bijdragen aan HF (bijv. inflammatoire of infiltratieve cardiomyopathie), klinisch significante anatomische hartafwijking (bijv. LV-aneurysma), klinisch significante coronaire hartziekte (bijv. coronaire) revascularisatie, door inspanning geïnduceerde angina) of niet-gecorrigeerd, hemodynamisch significante (dwz matig-ernstige) primaire structurele klepziekte niet te wijten aan HF, per oordeel van de onderzoeker. - Momenteel intermitterende of continue IV inotrope infusie ontvangen, of aanwezigheid van a ventriculaire hulpapparaat, of een voorgeschiedenis van eerdere harttransplantatie. Deelnemers vermeld voor harttransplantatie kan worden ingeschreven op voorwaarde dat transplantatie niet is waarschijnlijk in de komende 6 maanden. - Myocardinfarct, hartchirurgische ingrepen (anders dan voor pacemaker/ICD/CRT-D implantatie of vervanging), acuut coronair syndroom, ernstige systemische infectie met bewijs van bloedvergiftiging of een grote chirurgische ingreep waarvoor algemene anesthesie vereist is; binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening. - Momenteel ontvangen of geacht worden een hoog risico te lopen om chronische niervervanging te vereisen behandeling (bijv. hemodialyse of peritoneale dialyse) binnen 6 maanden. - Start van CRT binnen 6 maanden voorafgaand aan screening. - Behandeling met enig(e) onderzoeksmiddel(en) voor HF binnen 35 dagen voorafgaand aan dag 1. - Maligniteit die actief is of binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening is gediagnosticeerd, behalve chirurgisch curatief verwijderde in situ maligniteiten of vroeg chirurgisch genezen borstkanker, prostaatkanker, huidkanker (basaalcelcarcinoom, plaveiselcel carcinoom), schildklierkanker of baarmoederhalskanker, of, met voorafgaande beoordeling door de arts, monitor, andere vroeg stadium chirurgisch curatief verwijderde maligniteiten met minder dan een verwacht recidiefpercentage van 2 jaar van 20%. - Niet-cardiale aandoening die de levensduur beperkt tot < 1 jaar. - Serumpositief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen, viremische hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (hiv) bij screening.

Geslacht:

Allemaal

Minimum leeftijd:

18 jaar

Maximale leeftijd:

Nvt

Gezonde vrijwilligers:

Nee

Algemeen ambtenaar
Achternaam Rol Verbondenheid
Pfizer Pfizer CT.gov Call Center Studie directeur Pfizer
Algemeen contact Contactgegevens worden alleen weergegeven wanneer het onderzoek proefpersonen werft.
Plaats
Faciliteit:
University of Alabama at Birmingham Hospital | Birmingham, Alabama, 35233, United States
University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic | Birmingham, Alabama, 35233, United States
IDS Pharmacy at UAB Hospital | Birmingham, Alabama, 35249, United States
Cardiovascular Clinical Trials Unit | Birmingham, Alabama, 35294, United States
CB Flock Research Corporation | Mobile, Alabama, 36608, United States
Chandler Regional Medical Center | Chandler, Arizona, 85224, United States
Valley Heart Rhythm Specialists, PLLC | Chandler, Arizona, 85224, United States
Cardiovascular and Stem Cell Consultants | Gilbert, Arizona, 85297-0425, United States
Cardiovascular Research Clinic | Gilbert, Arizona, 85297-0425, United States
Dignity Health, Mercy Gilbert Medical Center | Gilbert, Arizona, 85297-0425, United States
Mercy Gilbert Medical Center | Gilbert, Arizona, 85297, United States
Children's Clinic | Tucson, Arizona, 85712, United States
Banner - Banner University Medical Center South | Tucson, Arizona, 85713, United States
Banner - University Medical Center Tucson | Tucson, Arizona, 85719, United States
Banner University Medicine North | Tucson, Arizona, 85719, United States
Banner University Medical Center Tuscon | Tucson, Arizona, 85724, United States
University of Arizona Sarver Heart Center | Tucson, Arizona, 85724, United States
Clinical and Translational Research Unit (CTRU) | Palo Alto, California, 94304, United States
Stanford Hospital and Clinics | Stanford, California, 94305, United States
University of Colorado Academic Offices Building | Aurora, Colorado, 80045, United States
University of Colorado Clinical and Translational Research Center | Aurora, Colorado, 80045, United States
University of Colorado Hospital | Aurora, Colorado, 80045, United States
Medstar Washington Hospital Center | Washington, District of Columbia, 20010, United States
Innovative Research of West Florida | Clearwater, Florida, 33756, United States
University of South Florida | Tampa, Florida, 33606-3601, United States
USF Health | Tampa, Florida, 33606, United States
Florida Cardiovascular Institute PA | Tampa, Florida, 33609, United States
Centers for Heart Failure Therapy | Atlanta, Georgia, 30322, United States
Emory University Hospital | Atlanta, Georgia, 30322, United States
Columbus Cardiology Associates Research - Centricity Research - HyperCore - PPDS | Columbus, Georgia, 31904-6877, United States
Columbus Cardiology Associates Research - IACT - HyperCore - PPDS | Columbus, Georgia, 31904-6877, United States
Columbus Regional Research Institute at Talbotton - Centricity Research - HyperCore - PPDS | Columbus, Georgia, 31904-8946, United States
St Luke's Idaho Cardiology Associates Heart Rhythm Center | Boise, Idaho, 83702, United States
St Luke's Health System | Boise, Idaho, 83712, United States
St Luke's Idaho Cardiology Associates - Heart Failure Clinic | Meridian, Idaho, 83642, United States
St Luke's Idaho Cardiology Associates -Meridian | Meridian, Idaho, 83642, United States
Brigham and Women's Hospital | Boston, Massachusetts, 02115, United States
MyMichigan Medical Center Midland | Midland, Michigan, 48670, United States
Washington University Center For Advanced Medicine | Saint Louis, Missouri, 63110, United States
Washington University Center for Outpatient Health | Saint Louis, Missouri, 63110, United States
Washington University School of Medicine | Saint Louis, Missouri, 63110, United States
Rutgers New Jersey Medical School - Doctors Office Center | Newark, New Jersey, 07103, United States
Newark Beth Israel Medical Center | Newark, New Jersey, 07112, United States
NYU School of Medicine / NYU Langone Health | New York, New York, 10016, United States
Columbia University Irving Medical Center | New York, New York, 10032, United States
Columbia University/Presbyterian Hospital - Vivian & Seymour Milstein Family Heart Center | New York, New York, 10032, United States
The Cleveland Clinic Foundation | Cleveland, Ohio, 44195, United States
Ohio State University Wexner Medical Center | Columbus, Ohio, 43210, United States
The Ohio State University Wexner Medical Center - Ross Heart Hospital | Columbus, Ohio, 43210, United States
The Ohio State University Wexner Medical Center - University Hospital | Columbus, Ohio, 43210, United States
University of Pennsylvania Hospital | Philadelphia, Pennsylvania, 19104, United States
Medical University of South Carolina - PPDS | Charleston, South Carolina, 29425-8911, United States
Medical University of South Carolina - PPDS | Charleston, South Carolina, 29425, United States
Stern Cardiovascular Foundation Inc | Germantown, Tennessee, 38138, United States
Tennessee Center for Clinical Trials | Tullahoma, Tennessee, 37388, United States
Baylor Scott and White Heart and Vascular Hospital | Dallas, Texas, 75226, United States
Baylor Annette C and Harold C Simmons Transplant Institute | Dallas, Texas, 75246, United States
Baylor Scott and White Research Institute | Temple, Texas, 76508, United States
Intermountain Medical Center | Murray, Utah, 84107, United States
University of Washington Medical Center | Seattle, Washington, 98195, United States
Meriter Hospital | Madison, Wisconsin, 53713, United States
Fundacion Favaloro para la Docencia e Investigacion Medica | Buenos Aires, Ciudad Autónoma DE Buenos Aires, C1093AAS, Argentina
Instituto CAICI | Rosario, Santa FE, S2000 PBJ, Argentina
Hospital Provincial Del Centenario | Rosario, Santa FE, S2000KDS, Argentina
Hospital Británico de Buenos Aires | Buenos Aires, C1280AEB, Argentina
Hospital Provincial Dr Jose Maria Cullen | Santa Fe, S3000EOZ, Argentina
Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis | Aalst, Oost-vlaanderen, 9300, Belgium
UZ Leuven | Leuven, 3000, Belgium
St. Paul's Hospital | Vancouver, British Columbia, V6Z 1Y6, Canada
Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority) | Halifax, Nova Scotia, B3H 1V7, Canada
NSHA QEII Health Sciences Halifax Infirmary | Halifax, Nova Scotia, B3H 3A7, Canada
University of Ottawa Heart Institute | Ottawa, Ontario, K1Y 4W7, Canada
Kawartha Cardiology Clinical Trials | Peterborough, Ontario, K9J 0B2, Canada
Clinical Laboratories of Montreal Heart Institute | Montreal, Quebec, H1T 1C8, Canada
Centre Intégré Universitaire de santé et de services sociaux de l'Estrie Centre hospitalier | Sherbrooke, Quebec, J1G 2E8, Canada
Ospedale Di Cattinara | Trieste, Friuli-venezia Giulia, 34149, Italy
Azienda Ospedaliera Sant'Andrea | Roma, Lazio, 00189, Italy
Ospedale Santa Maria Della Misericordia Perugia | Perugia - Località S. Andrea Delle Fratte, Perugia, 6132, Italy
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia | Pavia, PV, 27100, Italy
Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi | Firenze, Toscana, 50134, Italy
A.O.U. di Perugia Ospedale Santa Maria della Misericordia | Perugia, Umbria, 06156, Italy
AO Ospedale Policlinico Consorziale di Bari | Bari, 70124, Italy
Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari | Bari, 70124, Italy
Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia | Brescia, 25123, Italy
Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi | Firenze, 50134, Italy
IRCCS Pavia - Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa ? Società Benefit | Pavia, 27100, Italy
Presidio Ospedaliero Madonna del Soccorso | San Benedetto del Tronto, 63074, Italy
Hospital Boutique Riobamba | Ciudad de Mexico, Distrito Federal, 07300, Mexico
Cardiolink Clin Trials S.C. | Monterrey, Nuevo LEÓN, 64060, Mexico
Christus Muguerza Hospital Alta Especialidad | Monterrey, Nuevo LEÓN, 64060, Mexico
Fundación de Atención e Investigación Médica Lindavista S.C. | Ciudad de México, 07300, Mexico
Amsterdam UMC, Location Academic Medical Center | Amsterdam, Noord-holland, 1105 AZ, Netherlands
Sykehuset Innlandet HF Hamar | Hamar, 2318, Norway
Oslo University Hospital, Rikshospitalet | Oslo, 0424, Norway
Centro de Farmacovigilancia de Galicia | Santiago de Compostela, A Coruña, 15781, Spain
Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda | Majadahonda, Madrid, 28222, Spain
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca | El Palmar, Murcia, 30120, Spain
Complejo Hospitalario Universitario de Vigo - H. Alvaro Cunqueiro | Vigo, Pontevedra, 36312, Spain
Complexo Hospitalario Universitario A Coruña | A Coruna, 15006, Spain
Hospital Universitario Vall d'Hebrón - PPDS | Barcelona, 08035, Spain
Hospital Clinic de Barcelona | Barcelona, 08036, Spain
Hospital General Universitario Reina Sofia | Cordoba, 14004, Spain
C.H. Regional Reina Sofia - PPDS | Córdoba, 14004, Spain
Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda | Majadahonda, 28222, Spain
Hospital Universitario Son Llatzer | Palma de Mallorca, 07198, Spain
Queen Elizabeth University Hospital - PPDS | Glasgow, Glasgow CITY, G51 4TF, United Kingdom
St Bartholomew's Hospital | London, EC1A 7BE, United Kingdom
Royal Brompton Hospital | London, SW3 6NP, United Kingdom
Locatie Landen

Argentinië

België

Canada

Italië

Mexico

Nederland

Noorwegen

Spanje

Verenigd Koninkrijk

Verenigde Staten

Verificatiedatum

2022-09-01

Verantwoordelijke partij

Type: Sponsor

Sleutelwoorden
Heeft uitgebreide toegang Nee
Conditie Bladeren
Aantal wapens 2
Arm groep

Label: Deel 1 Dubbelblinde behandeling

Type: Experimenteel

Omschrijving: ARRY-371797 (PF-07265803) tablet oraal OF bijpassende placebotablet oraal

Label: Deel 2 Open-label behandeling

Type: Experimenteel

Omschrijving: ARRY-371797 (PF-07265803) tablet oraal;

Acroniem REALM-DCM
Patiëntgegevens Ja
Bestudeer ontwerpinformatie

Toewijzing: Gerandomiseerd

Interventiemodel: Parallelle toewijzing

Interventiemodel Beschrijving: Het onderzoek zal in 2 delen worden uitgevoerd: een gerandomiseerde, dubbelblinde behandelperiode van minimaal 24 weken, gevolgd door een ARRY-371797 (PF-07265803) open-label behandelperiode.

Primair doel: Behandeling

Maskeren: Dubbel (deelnemer, onderzoeker)

Masking Beschrijving: Tijdens de gerandomiseerde, dubbelblinde periode blijven patiënten, onderzoekers, locatiepersoneel en het sponsorpersoneel dat direct betrokken is bij de uitvoering van het onderzoek, geblindeerd voor de toegewezen behandeling, behalve voor wettelijke rapportagevereisten.

This information was retrieved directly from the website clinicaltrials.gov without any changes. If you have any requests to change, remove or update your study details, please contact [email protected]. As soon as a change is implemented on clinicaltrials.gov, this will be updated automatically on our website as well.

Klinische onderzoeken op Gedilateerde cardiomyopathie

Klinische onderzoeken op ARRY-371797 (PF-07265803)