Tutkimus ARRY-371797:stä (PF-07265803) potilailla, joilla on oireenmukainen laajentunut kardiomyopatia laminiinin A/C-geenimutaation vuoksi (REALM-DCM)
maanantai 18. joulukuuta 2023 päivittänyt: Pfizer
Vaihe 3, monikansallinen, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus ARRY-371797:stä (PF-07265803) potilailla, joilla on Lamin A/C -geenimutaation (REALM-DCM) aiheuttama oireinen laajentunut kardiomyopatia
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus potilailla, joilla on laajentunut kardiomyopatia (DCM), joka johtuu lamin A/C -proteiinia (LMNA) koodaavan geenin mutaatiosta.
Tutkimuksessa arvioidaan edelleen tutkimuslääkkeen (ARRY-371797) annostasoa, joka on osoittanut alustavan tehon ja turvallisuuden tässä potilaspopulaatiossa.
Kun ensisijainen analyysi on suoritettu, kelvolliset potilaat voivat saada avoimen hoidon ARRY-371797:llä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
77
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Noord-holland
-
Amsterdam, Noord-holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Amsterdam UMC, Location Academic Medical Center
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
Santa Fe, Argentiina, S3000EOZ
- Hospital Provincial Dr Jose Maria Cullen
-
-
Ciudad Autónoma DE Buenos Aires
-
Buenos Aires, Ciudad Autónoma DE Buenos Aires, Argentiina, C1093AAS
- Fundación favaloro para la Docencia e Investigación Médica
-
-
Santa FE
-
Rosario, Santa FE, Argentiina, S2000 PBJ
- Instituto CAICI
-
Rosario, Santa FE, Argentiina, S2000KDS
- Hospital Provincial del Centenario
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
Oost-vlaanderen
-
Aalst, Oost-vlaanderen, Belgia, 9300
- Onze-Lieve-Vrouwziekenhuis
-
-
-
-
-
A Coruna, Espanja, 15006
- Complexo Hospitalario Universitario A Coruña
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Cordoba, Espanja, 14004
- Hospital General Universitario Reina Sofía
-
Córdoba, Espanja, 14004
- C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
-
Majadahonda, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
-
Palma de Mallorca, Espanja, 07198
- Hospital Universitario Son LLatzer
-
-
A Coruña
-
Santiago de Compostela, A Coruña, Espanja, 15781
- Centro de Farmacovigilancia de Galicia
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
-
-
Pontevedra
-
Vigo, Pontevedra, Espanja, 36312
- Complejo Hospitalario Universitario de Vigo - H. Alvaro Cunqueiro
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
-
Bari, Italia, 70124
- AO Ospedale Policlinico Consorziale Di Bari
-
Brescia, Italia, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Pavia, Italia, 27100
- IRCCS Pavia - Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa ? Società Benefit
-
Perugia, Italia, 06132
- A.O.U. di Perugia Ospedale Santa Maria della Misericordia
-
Perugia, Italia, 06156
- A.O.U. di Perugia Ospedale Santa Maria della Misericordia
-
San Benedetto del Tronto, Italia, 63074
- Presidio Ospedaliero Madonna del Soccorso
-
Trieste, Italia, 34149
- Ospedale di Cattinara
-
-
Friuli-venezia Giulia
-
Trieste, Friuli-venezia Giulia, Italia, 34149
- Ospedale di Cattinara
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
PV
-
Pavia, PV, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
-
Perugia
-
Perugia - Località S. Andrea Delle Fratte, Perugia, Italia, 6132
- Ospedale Santa Maria Della Misericordia Perugia
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Lacopo Olivotto, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
Umbria
-
Perugia, Umbria, Italia, 06156
- A.O.U. di Perugia Ospedale Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St. Paul's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
- Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority)
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- NSHA QEII Health Sciences Halifax Infirmary
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4W7
- University of Ottawa Heart Institute
-
Peterborough, Ontario, Kanada, K9J 0B2
- Kawartha Cardiology Clinical Trials
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
- Clinical Laboratories of Montreal Heart Institute
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1G 2E8
- Centre Intégré Universitaire de santé et de services sociaux de l'Estrie Centre hospitalier
-
-
-
-
-
Ciudad de México, Meksiko, 07300
- Fundación de Atención e Investigación Médica Lindavista S.C.
-
-
Distrito Federal
-
Ciudad de Mexico, Distrito Federal, Meksiko, 07300
- Hospital Boutique Riobamba
-
-
Nuevo LEÓN
-
Monterrey, Nuevo LEÓN, Meksiko, 64060
- Cardiolink Clin Trials S.C.
-
Monterrey, Nuevo LEÓN, Meksiko, 64060
- Christus Muguerza Hospital Alta Especialidad
-
-
-
-
-
Hamar, Norja, 2318
- Sykehuset Innlandet HF Hamar
-
Oslo, Norja, 0424
- Oslo University Hospital, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
Glasgow CITY
-
Glasgow, Glasgow CITY, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama At Birmingham Hospital
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
- IDS Pharmacy at UAB Hospital
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Cardiovascular Clinical Trials Unit
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
- CB Flock Research Corporation
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
- Chandler Regional Medical Center
-
Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
- Valley Heart Rhythm Specialists, PLLC
-
Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85297
- Mercy Gilbert Medical Center
-
Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85297-0425
- Cardiovascular and Stem Cell Consultants
-
Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85297-0425
- Cardiovascular Research Clinic
-
Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85297-0425
- Dignity Health, Mercy Gilbert Medical Center
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85712
- Children's Clinic
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85713
- Banner - Banner University Medical Center South
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
- Banner - University Medical Center Tucson
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
- Banner University Medicine North
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Banner University Medical Center Tuscon
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- University of Arizona Sarver Heart Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Ahmanson Cardiomyopathy Center Cardiovascular Genetics
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hospital
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Academic Offices Building
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Clinical and Translational Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606-3601
- University of South Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- USF Health
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
- Florida Cardiovascular Institute PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Centers for Heart Failure Therapy
-
Columbus, Georgia, Yhdysvallat, 31904
- Columbus Regional Research Institute
-
Columbus, Georgia, Yhdysvallat, 31904-6877
- Columbus Cardiology Associates Research - Centricity Research - HyperCore - PPDS
-
Columbus, Georgia, Yhdysvallat, 31904-6877
- Columbus Cardiology Associates Research - IACT - HyperCore - PPDS
-
Columbus, Georgia, Yhdysvallat, 31904-8946
- Columbus Regional Research Institute at Talbotton - Centricity Research - HyperCore - PPDS
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712-6246
- Saint Luke's Idaho Cardiology Associates
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Midland, Michigan, Yhdysvallat, 48670
- MyMichigan Medical Center Midland
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University Center for Advanced Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University Center for Outpatient Health
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07103
- Rutgers New Jersey Medical School - Doctors Office Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU School of Medicine / NYU Langone Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University/Presbyterian Hospital - Vivian & Seymour Milstein Family Heart Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425-8911
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
- Stern Cardiovascular Foundation Inc
-
Tullahoma, Tennessee, Yhdysvallat, 37388
- Tennessee Center For Clinical Trials
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
- Baylor Scott and White Heart and Vascular Hospital
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Baylor Annette C and Harold C Simmons Transplant Institute
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Intermountain Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53713
- Meriter Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Valitut keskeiset sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on oireinen laminaatti-A/C-proteiiniin (LMNA) liittyvä kardiomyopatia, luokka II/III/ tai luokka IV, jotka määritellään seuraavasti:
- Geenipositiivinen patogeeniselle, todennäköisesti patogeeniselle tai VUS-mutaatiolle LMNA-geenissä akkreditoidun kliinisen laboratorion määrittämänä.
- Todisteet sydämen vajaatoiminnasta LVEF:ssä <= 50 %
- Potilaalla on implantoitava kardiovertteridefibrillaattori/sydämen uudelleensynkronointihoitodefibrillaattori (ICD/CRT-D). ICD implantoitu vähintään 4 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista tai CRT-D aloitettiin vähintään 6 kuukautta ennen tutkimushoidon aloittamista ja defibrillointitoiminto aktivoitiin vähintään 4 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Luokan II/III potilailla on oltava objektiivinen toiminnallinen vajaatoiminta, josta on todisteena 6 minuutin kävelytestin (6MWT) väheneminen; a. Suojaus: 6MWT:n etäisyys >100 m mutta ≤450 m, JA b. Päivä -1 käynti: 6MWT etäisyys >100 m mutta ≤485 m, JA c. Lähtötilanteen käynti (päivä 1): 6 MWT:n etäisyys >100 m, mutta ≤485
- Luokan II/III potilaiden on oltava stabiileja vähintään 3 kuukautta
- Vakaa lääketieteellinen ja/tai laitehoito, joka on sopusoinnussa alueellisten American Heart Associationin (AHA) / American College of Cardiology (ACC) tai European Society of Cardiology (ESC) -ohjeiden kanssa tutkijan harkinnan mukaan ilman muutoksia sydämen vajaatoiminnan lääkkeiden annokseen viimeinen 1 kuukausi.
- Potilaiden on saavutettava hyväksyttävät hematologiset, maksan ja munuaisten laboratorioarvot 35 päivän kuluessa ennen päivää 1 protokollan mukaisesti.
Valitut keskeiset poissulkemiskriteerit:
- Muiden sydämen vajaatoimintaan vaikuttavien kardiomyopatian muotojen (esim. tulehduksellinen tai infiltratiivinen kardiomyopatia), kliinisesti merkittävä sydämen anatominen poikkeavuus (esim. LV aneurysma), kliinisesti merkittävä sepelvaltimotauti (esim. sepelvaltimon revaskularisaatio, rasituksen aiheuttama angina) tai korjaamaton , hemodynaamisesti merkittävä (eli kohtalainen tai vaikea) primaarinen rakenteellinen läppäsairaus, joka ei johdu HF:stä, tutkijan arvion mukaan.
- Saat tällä hetkellä jaksoittaista tai jatkuvaa IV inotrooppista infuusiota, kammioapuvälinettä tai aiempaa sydämensiirtoa. Sydämensiirtoon listatut osallistujat voidaan ottaa mukaan, jos siirtoa ei todennäköisesti tapahdu seuraavan 6 kuukauden aikana.
- Sydäninfarkti, sydänkirurgiset toimenpiteet (muu kuin sydämentahdistimen/ICD/CRT-D:n implantointi tai korvaaminen), akuutti sepelvaltimotauti, vakava systeeminen infektio, jossa on merkkejä verenmyrkytyksestä, tai mikä tahansa suuri kirurginen toimenpide, joka vaatii yleisanestesian 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Parhaillaan saava krooninen munuaiskorvaushoito (esim. hemodialyysi tai peritoneaalidialyysi) tai sen riskin katsotaan olevan suuri 6 kuukauden sisällä.
- CRT-hoidon aloitus 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Hoito millä tahansa HF:n tutkimusaineella 35 päivän sisällä ennen päivää 1.
- Pahanlaatuinen syöpä, joka on aktiivinen tai joka on diagnosoitu 3 vuoden sisällä ennen seulontaa, paitsi kirurgisesti hoidetut in situ pahanlaatuiset kasvaimet tai kirurgisesti parannettu varhainen rintasyöpä, eturauhassyöpä, ihosyöpä (tyvisolusyöpä, okasolusyöpä), kilpirauhassyöpä tai kohdunkaulan syöpä tai muut varhaisen vaiheen kirurgisesti hoidetut pahanlaatuiset kasvaimet, joiden uusiutumisaste on alle 20 % 2 vuoden kuluttua.
- Ei-sydänsairaus, joka rajoittaa eliniän < 1 vuoteen.
- Seerumi positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenille, vireemiselle hepatiitti C:lle tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) seulonnassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1 Kaksoissokkohoito
ARRY-371797 (PF-07265803) tabletti suun kautta TAI vastaava lumetabletti suun kautta
|
400 mg kahdesti päivässä (BID)
BID
|
|
Kokeellinen: Osa 2 Avoin hoito
ARRY-371797 (PF-07265803) tabletti suun kautta
|
400 mg kahdesti päivässä (BID)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä (6 MWT) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
6 MWT oli arvio, jossa mitattiin matka, jonka osallistuja pystyi kävelemään tasaisella ja kovalla alustalla 6 minuutissa.
Osallistujia pyydettiin suorittamaan testi heille sopivaan tahtiin, niin monta taukoa kuin he tarvitsivat, ja pätevän ammattilaisen valvonnassa.
Tutkimuksen keskeyttäminen ja kuolema sisällytettiin päätepisteen määrittelyyn hoidon eron hypoteesitestauksen avulla.
Tutkimuksen keskeyttämisestä johtuvat puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä kontrolliin perustuvaa moninkertaista imputointimenetelmää hoidon vaikutuksen arvioimiseksi.
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta 6 MWT:ssa viikoilla 4 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 12
|
6 MWT oli arvio, jossa mitattiin matka, jonka osallistuja pystyi kävelemään tasaisella ja kovalla alustalla 6 minuutissa.
Osallistujia pyydettiin suorittamaan testi heille sopivaan tahtiin, niin monta taukoa kuin he tarvitsivat, ja pätevän ammattilaisen valvonnassa.
|
Perustaso, viikko 4, viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn (KCCQ) fyysisen rajoituksen (PL) ja kokonaisoirepistemäärän (TSS) verkkotunnuksen pisteisiin viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
|
KCCQ mittasi oireiden, toiminnallisten (fyysisten) rajoitusten ja psyykkisen ahdistuksen vaikutuksia yksilön terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Se sisältää 23 kohtaa, jotka arvioivat kykyä suorittaa päivittäisiä toimintoja, oireiden esiintymistiheyttä ja vakavuutta, näiden oireiden vaikutusta sekä terveyteen liittyvää elämänlaatua.
PL oli yksittäinen kyselylomake, jonka pisteet vaihtelivat 0-100, jossa korkeammat pisteet heijastivat parempaa fyysistä toimintatilaa.
TSS sisälsi oireiden esiintymistiheyden ja vakavuuden sekä näiden oireiden vaikutuksen.
TSS-pisteet muutettiin alueelle 0-100, jossa korkeammat pisteet heijastivat parempaa terveydentilaa.
|
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
|
|
Osallistujien määrä parantunut lähtötasosta potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGI-S) -pisteissä viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24
|
PGI-S on maailmanlaajuinen indeksi, joka arvioi taudin vakavuuden 5 pisteen asteikolla.
Tässä tuloksessa ilmoitettiin niiden osallistujien lukumäärä, joiden PGI-S oli parantunut, sydämen vajaatoiminnan oireiden vakavuus ja PL:n vakavuus.
Mitattu asteikolla: ei mitään, lievä, kohtalainen, vaikea tai erittäin vaikea (luettelo paremmasta huonompaan).
|
Viikko 12, viikko 24
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden lähtötilanne parantui potilaan globaalin muutosvaikutelman (PGI-C) -pisteissä viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24
|
PGI-C on maailmanlaajuinen indeksi, joka arvioi taudin vakavuuden 7 pisteen asteikolla.
Tässä tuloksessa niiden osallistujien lukumäärä, joiden sydämen vajaatoiminnan oireet ja "fyysisen aktiivisuuden rajoitukset" ovat parantuneet,
raportoitiin.
Mitataan asteikolla: erittäin paljon parempi, kohtalaisen parempi, hieman parempi, ei muutosta, hieman huonompi, kohtalaisen huonompi, erittäin paljon huonompi (paremmasta huonompaan).
|
Viikko 12, viikko 24
|
|
N-terminaalisen pro-brain-natriureettisen peptidin (NT-proBNP) muutos lähtötasosta viikoilla 4, 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
NT pro-BNP on sydämen biomarkkeri, joka vapautuu vereen vasteena sydämen sisäisen paineen muutoksiin.
Tasot nousevat, kun sydämen vajaatoiminta kehittyy tai pahenee, ja tasot laskevat, kun sydämen vajaatoiminta on vakaa tai paranee.
Tämä biomarkkeri auttaa mittaamaan sydämen vajaatoiminnan vakavuuden muutoksia ajan kuluessa vasteena terapiaan.
|
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
|
Yhdistelmäaika kokonaiskuolleisuuden tai pahenevan sydämen vajaatoiminnan (WHF) ensimmäiseen esiintymiseen
Aikaikkuna: Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
Määritelty aika satunnaistamisesta ensimmäiseen mistä tahansa syystä johtuvan kuolemantapauksen tai sydämen vajaatoiminnan pahenemisen (HF-sairaalahoito tai HF-aiheinen kiireellinen hoitokäynti) tapahtumiseen.
Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-menetelmää ja cox-regressiomallia.
|
Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta mistä tahansa syystä tai sensuroidusta päivämäärästä johtuvaan kuolemaan, enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
Käyttöjärjestelmä määriteltiin ajaksi satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä.
Osallistujat, joilla ei ollut kuolinpäivää, sensuroitiin käyttöjärjestelmälle heidän viimeisen yhteydenottopäivänään.
Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-menetelmää ja cox-regressiomallia.
|
Satunnaistamisesta mistä tahansa syystä tai sensuroidusta päivämäärästä johtuvaan kuolemaan, enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
|
Hoidon emergent Adverse Events (AE) -potilaiden lukumäärä ja vaikeusasteen mukaan
Aikaikkuna: Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka sai tutkimusvalmistetta, ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen.
Hoidon yhteydessä ilmenneet haittavaikutukset olivat tapahtumia, jotka ilmenivät ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ja enintään 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
AE sisälsi sekä SAE:t että kaikki ei-SAE:t.
Aste >=3 AE tarkoitti vakavia haittavaikutuksia.
|
Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä
Aikaikkuna: Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
Seuraavat parametrit analysoitiin laboratoriotutkimusta varten: hematologia (eosinofiilit, erytrosyytit, hemoglobiini, hematokriitti, granulosyytit, leukosyytit, lymfosyytit, monosyytit, verihiutaleet, neutrofiilit, tumalliset erytrosyytit); veren kemia (alaniiniaminotransferaasi, albumiini, alkalinen fosfataasi, aspartaattiaminotransferaasi, bikarbonaatti, bilirubiini, veren ureatyppi, C-reaktiivinen proteiini, kalsium, kloridi, kreatiniini, kreatiinikinaasi, epidermaalinen kasvutekijäreseptori, follikkelia stimuloiva hormoni, glutamkoyylitransferaasi, gamma , magnesium, N-Terminal ProB-tyyppinen natriureettinen peptidi, fosfaatti, kalium, proteiini, natrium, kalium, tyrotropiini, troponiini I, troponiini T, uraatti).
|
Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
|
Osallistujien määrä epänormaalien elintoimintojen luokituksen mukaan
Aikaikkuna: Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
Seuraavat elintoimintoparametrit arvioitiin: diastolinen verenpaine, systolinen verenpaine, syke ja ruumiinpaino.
Elintoimintojen poikkeavuuksien kriteereihin kuuluivat: a) systolinen verenpaine (mmHg): lasku (muutos <= -20 tai arvo <90) ja nousu (muutos >=20 tai arvo >140); b) diastolinen verenpaine (mmHg): lasku (muutos <= -15 tai arvo <60) ja nousu (muutos >=15 tai arvo >90); c) syke (bpm) lasku: (muutos <= -15 tai arvo <50) ja nousu (muutos >=15 tai arvo >100); d) paino: (kg) lasku (muutos <= -7 %) ja lisäys (muutos > =7 %).
|
Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
|
Osallistujien määrä elektrokardiogrammin (EKG) tietojen luokittelun mukaan
Aikaikkuna: Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
Seuraavat parametrit analysoitiin: syke, QT-aika, korjattu QT (QTc) -väli, Bazettin korjaus QT (QTcB) ja Friderician korjausväli (QTcF).
Merkittäviä EKG-arvoja koskevat kriteerit olivat seuraavat: QT-aika (millisekunteina [msek]) uusi (äskettäin esiintyvä lähtötilanteen jälkeinen arvo) suurempi kuin (>) 450, 480, 500, nousu lähtötasosta > 30, nousu lähtötasosta > 60; korjattu QT-aika Frederician kaavalla (QTcF) ms uusi (äskettäin esiintyvä lähtötilanteen jälkeinen arvo) > 450, 480, 500, nousu lähtötasosta > 30, nousu lähtötasosta > 60; korjattu QT-aika Bazettin kaavalla (QTcB) millisekunnissa uusi (äskettäin esiintynyt perustilanteen jälkeinen arvo) > 450, 480, 500, nousu lähtötasosta > 30, nousu lähtötasosta > 60; syke lyöntiä minuutissa uusi (äskettäin esiintyvä perusarvon jälkeinen arvo) <60 ja >100.
|
Enintään 212,28 viikkoa (enimmäisaltistus oli 208 viikkoa)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on uusi kliinisesti merkittävä kammio- tai eteisrytmihäiriö
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
|
Rytmihäiriöarviointi: uusien ja kliinisesti merkittävien kammio- tai eteisrytmihäiriöiden ilmaantuvuus arvioitiin implantoitavalla kardioverteridefibrillaattorilla (ICD) tai CRT-defibrillaattorilla (CRT-D) soveltuvalla laitekyselyllä.
|
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. huhtikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 1. helmikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 9. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARRAY-797-301
- C4411002 (Muu tunniste: Alias Study Number)
- 2017-004310-25 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Laajentunut kardiomyopatia
-
University Medical Center GroningenAstraZenecaValmisSydämen vajaatoiminta | Kardiomyopatia, perhe | Fospholamban R14del CardiomyopathyAlankomaat
Kliiniset tutkimukset ARRY-371797 (PF-07265803)
-
PfizerValmis