Erfelijke hepatorenale tyrosinemie natuurlijke historie in Egypte en de Arabische wereld (multicenter klinische studie)
9 januari 2019 bijgewerkt door: Dr. Tawhida Yassin Abdel Ghaffar, Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research
Erfelijke hepatorenale tyrosinemie Natural History (multicenter klinische studie): register voor patiënten met tyrosinemie type I in Egypte en de Arabische wereld
Het doel van het register/repository is om de natuurlijke geschiedenis van tyrosinemie in onze regio te begrijpen en om een mechanisme te bieden om gegevens en specimens op te slaan ter ondersteuning van toekomstig onderzoek naar erfelijke tyrosinemie bij de Arabieren.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze studie is het creëren van een elektronisch register van fenotypische, laboratoriuminformatie, behandelings- en uitkomstopties voor tyrosinemie type I.
Het register is longitudinaal van aard en omvat retrospectieve klinische gegevens vanaf de geboorte tot de meest recente ontmoeting, waarbij alle gegevens chronologisch zijn ingevoerd.
De doelstellingen van dit register zijn het beter begrijpen van het natuurlijke beloop en de behandelingsresultaten van deze patiënten en het bepalen/evalueren van biochemische en klinische parameters voor monitoring en prognose van tyrosinemie type I.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Cairo
-
Nasr City, Cairo, Egypte
- Werving
- Professor Yassin Abdel Ghaffar Charity Center for Liver Disease and Research
-
Hoofdonderzoeker:
- Tawhida Y. Abdel Ghaffar, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met tyrosinemie type I gezien door een van de deelnemende sites.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Biochemische of moleculaire diagnose van tyrosinemie type I.
- Onderzocht/gevolgd door een van de deelnemende locaties.
- Toestemming ouder/voogd (geïnformeerde toestemming) voor deelname.
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van tyrosinemie is uitgesloten.
- Niet onderzocht/gevolgd door een van de deelnemende sites.
- Niet bereid om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Maak een register aan voor tyrosinemie type I.
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Deze uitkomst is een binaire 'ja/nee'-uitkomst of deze studie al dan niet met succes een repository kan creëren met de bedoeling om gegevens en monsters op te slaan ter ondersteuning van toekomstig onderzoek naar tyrosinemie type I.
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Tawhida Y Abdelghaffar, MD, Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (VERWACHT)
5 april 2019
Primaire voltooiing (VERWACHT)
5 november 2023
Studie voltooiing (VERWACHT)
31 december 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 februari 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 februari 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
27 februari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
10 januari 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 januari 2019
Laatst geverifieerd
1 januari 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Tyrosinemia Registry E&AW 1
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .