Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ärftlig hepatorenal tyrosinemi naturhistoria i Egypten och arabvärlden (Multicenter Clinical Study)

9 januari 2019 uppdaterad av: Dr. Tawhida Yassin Abdel Ghaffar, Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Ärftlig hepatorenal Tyrosinemi Natural History (Multicenter Clinical Study): Register för patienter med Tyrosinemi Typ I i ​​Egypten och arabvärlden

Syftet med registret/förvaret är att förstå den naturliga historien om tyrosinemi i vår region och att tillhandahålla en mekanism för att lagra data och exemplar för att stödja genomförandet av framtida forskning om ärftlig tyrosinemi bland araberna.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att skapa ett elektroniskt register över fenotypiska, laboratorieinformation, behandlings- och resultatalternativ för tyrosinemi typ I. Registret är longitudinellt till sin natur inklusive retrospektiva kliniska data från födseln till det senaste mötet med all data inmatad på kronologiskt sätt. Målen för detta register är att bättre förstå den naturliga historien och behandlingsresultaten för dessa patienter och att bestämma/utvärdera biokemiska och kliniska parametrar för övervakning och prognos av tyrosinemi typ I.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Egypten
    • Cairo
      • Nasr City, Cairo, Egypten
        • Rekrytering
        • Professor Yassin Abdel Ghaffar Charity Center for Liver Disease and Research
        • Huvudutredare:
          • Tawhida Y. Abdel Ghaffar, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med tyrosinemi typ I ses av en av de deltagande platserna.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Biokemisk eller molekylär diagnos av tyrosinemi typ I.
  2. Undersöks/följs av en av de deltagande sajterna.
  3. Förälders/vårdnadshavares tillstånd (informerat samtycke) för deltagande.

Exklusions kriterier:

  1. Diagnos av tyrosinemi har uteslutits.
  2. Ej undersökt/följt av någon av de deltagande sajterna.
  3. Ovillig att ge informerat samtycke för deltagande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skapa ett register för tyrosinemi typ I.
Tidsram: 5 år
Detta resultat är ett binärt "ja/nej"-resultat om huruvida denna studie framgångsrikt kan skapa ett arkiv med avsikt att lagra data och prover för att stödja genomförandet av framtida forskning om tyrosinemi typ I.
5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Samarbetspartners

Society of Friends of Liver Patients in the Arab World (SLPAW)

Utredare

  • Huvudutredare: Tawhida Y Abdelghaffar, MD, Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FÖRVÄNTAT)

5 april 2019

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

5 november 2023

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

31 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2018

Första postat (FAKTISK)

27 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

10 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Tyrosinemia Registry E&AW 1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig tyrosinemi, typ I

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera