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Histoire naturelle de la tyrosinémie hépatorénale héréditaire en Égypte et dans le monde arabe (étude clinique multicentrique)

9 janvier 2019 mis à jour par: Dr. Tawhida Yassin Abdel Ghaffar, Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Histoire naturelle de la tyrosinémie hépatorénale héréditaire (étude clinique multicentrique) : registre des patients atteints de tyrosinémie de type I en Égypte et dans le monde arabe

Le but du registre/dépôt est de comprendre l'histoire naturelle de la tyrosinémie dans notre région et de fournir un mécanisme pour stocker des données et des spécimens afin de soutenir la conduite de futures recherches sur la tyrosinémie héréditaire chez les Arabes.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Le but de cette étude est de créer un registre électronique d'informations phénotypiques, de laboratoire, d'options de traitement et de résultats pour la tyrosinémie de type I. Le registre est de nature longitudinale et comprend des données cliniques rétrospectives depuis la naissance jusqu'à la rencontre la plus récente avec toutes les données saisies de manière chronologique. Les objectifs de ce registre sont de mieux comprendre l'histoire naturelle et les résultats du traitement de ces patients et de déterminer/évaluer les paramètres biochimiques et cliniques pour la surveillance et le pronostic de la tyrosinémie de type I.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Egypte
    • Cairo
      • Nasr City, Cairo, Egypte
        • Recrutement
        • Professor Yassin Abdel Ghaffar Charity Center for Liver Disease and Research
        • Chercheur principal:
          • Tawhida Y. Abdel Ghaffar, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de tyrosinémie de type I vus par l'un des sites participants.

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic biochimique ou moléculaire de la tyrosinémie de type I.
  2. Examiné/suivi par l'un des sites participants.
  3. Autorisation parentale/tutrice (consentement éclairé) pour la participation.

Critère d'exclusion:

  1. Le diagnostic de tyrosinémie a été exclu.
  2. Non examiné/suivi par l'un des sites participants.
  3. Refus de fournir un consentement éclairé pour la participation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Créer un registre pour la tyrosinémie de type I.
Délai: 5 années
Ce résultat est un résultat binaire "oui/non" quant à savoir si cette étude peut ou non créer avec succès un référentiel dans le but de stocker des données et des échantillons pour soutenir la conduite de recherches futures sur la tyrosinémie de type I.
5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Collaborateurs

Society of Friends of Liver Patients in the Arab World (SLPAW)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Tawhida Y Abdelghaffar, MD, Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

5 avril 2019

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

5 novembre 2023

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

31 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2018

Première publication (RÉEL)

27 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

10 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2019

Dernière vérification

1 janvier 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Tyrosinemia Registry E&AW 1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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