Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Arvelig hepatorenal tyrosinemi naturhistorie i Egypt og den arabiske verden (Multicenter Clinical Study)

9. januar 2019 oppdatert av: Dr. Tawhida Yassin Abdel Ghaffar, Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Arvelig hepatorenal tyrosinemi naturhistorie (multisenter klinisk studie): Register for pasienter med tyrosinemi type I i Egypt og den arabiske verden

Formålet med registeret/depotet er å forstå naturhistorien til tyrosinemi i vår region og å gi en mekanisme for å lagre data og prøver for å støtte gjennomføringen av fremtidig forskning om arvelig tyrosinemi blant araberne.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne studien er å lage et elektronisk register over fenotypiske, laboratorieinformasjon, behandlings- og utfallsalternativer for tyrosinemi type I. Registeret er longitudinelt, inkludert retrospektive kliniske data fra fødsel til siste møte med alle data som er lagt inn på kronologisk måte. Målet med dette registeret er bedre forståelse av naturhistorien og behandlingsresultatene til disse pasientene og å bestemme/evaluere biokjemiske og kliniske parametere for overvåking og prognose av tyrosinemi type I.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Egypt
    • Cairo
      • Nasr City, Cairo, Egypt
        • Rekruttering
        • Professor Yassin Abdel Ghaffar Charity Center for Liver Disease and Research
        • Hovedetterforsker:
          • Tawhida Y. Abdel Ghaffar, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med tyrosinemi type I sett av et av de deltakende stedene.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Biokjemisk eller molekylær diagnose av Tyrosinemi Type I.
  2. Undersøkes/følges av en av de deltakende sidene.
  3. Foreldre/foresattes tillatelse (informert samtykke) for deltakelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose av tyrosinemi er utelukket.
  2. Ikke undersøkt/følges av en av de deltakende sidene.
  3. Uvillig til å gi informert samtykke for deltakelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Opprett et register for tyrosinemi type I.
Tidsramme: 5 år
Dette utfallet er et binært "ja/nei"-utfall om hvorvidt denne studien kan lykkes med å opprette et depot med den hensikt å lagre data og prøver for å støtte gjennomføringen av fremtidig forskning på tyrosinemi type I.
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Samarbeidspartnere

Society of Friends of Liver Patients in the Arab World (SLPAW)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Tawhida Y Abdelghaffar, MD, Yassin Abdelghaffar Charity Center for Liver Disease and Research

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FORVENTES)

5. april 2019

Primær fullføring (FORVENTES)

5. november 2023

Studiet fullført (FORVENTES)

31. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

27. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

10. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2019

Sist bekreftet

1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Tyrosinemia Registry E&AW 1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig tyrosinemi, type I

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere