Beste niet-invasieve voorspeller van de nierfunctie bij het beoordelen van sikkelnefropathie bij volwassenen
Achtergrond:
Sikkelcelanemie is een veelvoorkomende erfelijke bloedaandoening. Nierziekte is een belangrijke oorzaak van problemen bij mensen met sikkelcelziekte. Om nierproblemen vroegtijdig te identificeren en de progressie van nierziekte te stoppen, hebben artsen de meest nauwkeurige tests nodig om de nierfunctie te controleren. Onderzoekers hopen meer te begrijpen over hoe te testen op nierziekte bij mensen met sikkelcelziekte.
Doelstelling:
Om te bepalen welke van twee verschillende laboratoriumtesten de beste is om de nierfunctie te meten bij volwassenen met sikkelcelanemie.
Geschiktheid:
Mensen van 18 jaar en ouder die sikkelcelziekte hebben
Ontwerp:
Deelnemers worden gescreend met een medische geschiedenis en bloedonderzoek.
Deelnemers krijgen maximaal 3 bezoeken.
Deelnemers zullen gedurende 24 uur hun urine opvangen in een speciale container.
Bij het eerste bezoek zullen deelnemers bloedtesten ondergaan. Ze brengen hun urinebakje mee naar het bezoek. Ze zullen een iothalamaat-test ondergaan. Voor het onderzoek krijgen ze een katheter: er wordt een buisje in een ader ingebracht. Een speciaal contractant zal in de ader worden geïnjecteerd. De komende 4 uur wordt er bloed afgenomen om de nierfunctie te testen.
De volgende dag komen de deelnemers terug voor een tweede bezoek. Ze zullen bloedtesten ondergaan. Ze krijgen een MRI. Voor de MRI zullen ze graag op een tafel zitten die in een machine schuift die foto's van de nieren maakt. Ze kunnen de MRI bij een derde bezoek hebben.
...
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
De karakteristieke sikkelvorming van rode bloedcellen in hypoxische omstandigheden is de hoofdoorzaak van pathologie bij sikkelcelanemie (SCD). Wanneer deze sikkelvorming optreedt in de renale microvasculatuur en wordt verergerd door chronische vasculopathie gerelateerd aan hemolyse, is het resultaat een lokaal infarct, ischemische verwonding en interstitiële fibrose. De nierbeschadiging begint in de vroege kinderjaren en stapelt zich in de loop van de tijd op, wat resulteert in sikkelcelnefropathie (SCN). Creatinineklaring blijft de meest gebruikte methode om de nierfunctie bij SCD-patiënten te evalueren, hoewel serumcreatinine over het algemeen de GFR bij SCD overschat. Cystatine-C (Cys-C) wordt vrij gefilterd. In tegenstelling tot creatinine wordt het niet uitgescheiden door de tubuli. De serumspiegels correleren met GFR bij volwassenen met verschillende nieraandoeningen, evenals bij pediatrische en volwassen SCD-populaties in vergelijking met op creatinine gebaseerde beoordelingen.
Deze studie probeert te evalueren of Cys-C een betere niet-invasieve maatstaf is voor de nierfunctie in de volwassen sikkelcelpopulatie dan creatinine. Verder zal dit werk het vermogen ophelderen van andere markers, waaronder beta 2-microglobuline (beta 2M) en endotheline-1 (ET-1), om sikkelnefropathie te voorspellen. Ten slotte zal er beeldvorming van de nieren door middel van MRI worden uitgevoerd en gecorreleerd met gemeten GFR en nierfunctiemarkers. De resultaten van deze studie zouden kunnen helpen de klinische praktijk te veranderen en daardoor de meest nauwkeurige niet-invasieve beoordeling van de nierfunctie te garanderen door de rol van Cys-C, beta 2M en ET-1 bij volwassenen met SCD te onderbouwen. Ten slotte zal de beschrijvende analyse, inclusief gemeten GFR met nier-MRI, nieuwe biomarkers, markers van hemolyse en analyse van urinaire eiwitsecretie, bijdragen tot een beter begrip van de pathofysiologie van SCN.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
Bekende diagnose van sikkelcelanemie (HbSS of HbS-beta0-thal) >=18 jaar
Bereidheid en capaciteit om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
UITSLUITINGSCRITERIA:
Zwangerschap
Ongecontroleerde/slecht gecontroleerde hypertensie
suikerziekte
Dialyse
GFR
Hiv-positief
Hepatitis C
Hepatitis B
Voorafgaande transplantatie
Ongecontroleerde infectie of acute ziekte
Chronische ontstekingsziekte (bijv. lupus, multiple sclerose, reumatoïde artritis)
Allergie voor jodium of jodiumhoudende contrastoplossingen
Hydroxyurea-initiatie of dosisaanpassing
Opstarten van chronische transfusietherapie
Antihypertensiva starten of dosisaanpassing
Pijncrisis in de voorgaande 4 weken
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
1
In een populatie van volwassen patiënten met SCZ zullen we de nierfunctie uitgebreid evalueren.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bepaal of serumcystatine C of serumcreatinine-gebaseerde GFR-methoden de nierfunctie beter kunnen inschatten in de volwassen sikkelcelpopulatie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
In een populatie van patiënten met sikkelcelanemie (waaronder HbSS, HbS-0 thalassemie), die 18 jaar en ouder zijn, zullen we de nierfunctie uitgebreid evalueren met het volgende primaire doel: bepalen of GFR op basis van serumcystatine C of serumcreatinine methoden de nierfunctie beter inschatten in de volwassen sikkelcelpopulatie
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bepaal of endotheline-1 of beta-2 microglobuline correleert met gemeten GFR (mGFR)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Bepaal of endotheline-1- of bèta-2-microglobuline correleert met gemeten GFR (mGFR) - stel een mogelijke correlatie vast tussen mGFR, endotheline-1 of bèta-2-microglobuline en renale bloedstroom - karakteriseer de proteïnurie geassocieerd met sikkelcelanemie - karakteriseer de nieranatomie bij patiënten met sikkelcelziekte - stel vast of markers van hemolyse geassocieerd zijn met mGFR of renale ijzerafzetting - kwantificeer de nierijzerbelasting bij sikkelcelziekte
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Courtney F Joseph, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 190100
- 19-H-0100
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .