Werkzaamheid en veiligheid van Benralizumab in EGPA in vergelijking met Mepolizumab. (MANDARA)

Patiënten moeten in remissie zijn op beide tijdstippen van week 36 en 48.

Hoofddefinitie: Remissie wordt gedefinieerd als BVAS=0 en OCS-dosis ≤ 4 mg/dag. Ondersteunende definitie: Remissie wordt gedefinieerd door BVAS =0 en OCS-dosis ≤ 7,5 mg/dag.

De analyse zal worden herhaald op basis van de belangrijkste en ondersteunende remissiedefinities.

Terugval wordt gedefinieerd als een van de volgende:

• Actieve vasculitis (BVAS >0); OF
• Actieve astmasymptomen en/of tekenen met een overeenkomstige verslechtering van de ACQ-6-score; OF
• Actieve neus- en/of sinusziekte, met een overeenkomstige verergering van ten minste één van de sinonasale symptoomvragen

een van de volgende garanties:

• een verhoging van de OCS-therapie (>4 mg prednisolon totale dagelijkse dosis of equivalent);
• een verhoogde dosis of toevoeging van een immunosuppressivum;
• Ziekenhuisopname gerelateerd aan EGPA-verslechtering.

Vasculitis Schade Index (VDI)

Vasculitis Damage Index meet opgebouwde schade in 11 orgaansystemen sinds de diagnose. De totale score is de som van alle systemen en varieert van 0 tot 64, waarbij hogere scores wijzen op meer schade.

Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)

Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) meet de ziekteactiviteit van vasculitis in 9 orgaansystemen. De totale score is de som van de gewogen orgaanscores en varieert van 0 tot 63, waarbij hogere scores een hogere ziekteactiviteit aangeven.

Sino-nasale Symptomen Vragenlijst (SSQ)

SSQ registreert 5 verschillende sino-nasale symptomen van de afgelopen week, gescoord als geen, licht, matig, ernstig of zeer ernstig. Hogere scores duiden op een grotere ernst.

Sino-nasale uitkomsttest-22 (SNOT-22)

De 22 items in SNOT-22 hebben een 6-puntsschaal die loopt van 0=geen probleem tot 5=probleem zo erg als maar kan. De totaalscore is de som van itemscores en heeft een bereik van 0 tot 110. Hogere scores duiden op slechtere resultaten.

Verkort gezondheidsonderzoek met 36 items (versie 2, acute terugroepactie) (SF-36v2)

De verkorte gezondheidsenquête met 36 items, versie 2 (SF-36v2) is een zelfrapportage-enquête met 36 items over functionele gezondheid en welzijn. De beoordeling levert een 8-domeinprofiel op dat bestaat uit het volgende: fysiek functioneren (PF), rolbeperkingen als gevolg van fysieke gezondheid (RP), lichamelijke pijn (BP), algemene gezondheidspercepties (GH), vitaliteit (VT), sociaal functioneren (SF ), rolbeperkingen als gevolg van emotionele problemen (RE) en geestelijke gezondheid (MH). Op psychometrie gebaseerde samenvattende scores voor fysieke en mentale gezondheidscomponenten (respectievelijk PCS en MCS) worden berekend op basis van subschaalscores om een ​​bredere metriek te geven van de fysieke en mentale gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Het scorebereik loopt van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheidstoestand aangeven.

Patiënt Global Impression of Severity (PGIS)

PGIS is een 6-punts categorische responsschaal die loopt van 0=geen symptomen tot 6=zeer ernstige symptomen. Hogere scores duiden op een slechtere ernst.

Vragenlijst werkproductiviteit en activiteitsbeperking (WPAI)

WPAI bestaat uit 6 vragen over absenteïsme, presenteïsme (verminderde effectiviteit tijdens het werk), algemeen verlies aan arbeidsproductiviteit (absenteïsme plus presenteïsme) en verminderde activiteit. WPAI-uitkomsten worden gescoord als stoornispercentages, waarbij een hoger percentage een grotere stoornis en minder productiviteit aangeeft.

Patiënt Global Impression of Change (PGIC)

Patient Global Impression of Change (PGIC) meet de algehele indruk van de patiënt op de respons op de behandeling sinds de initiële dosis met behulp van een 7-puntsschaal gaande van "veel beter", "ongeveer hetzelfde" tot "veel slechter". Lagere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.

• Percentage patiënten in elke categorie van gemiddelde dagelijkse dosis prednisolon/prednison gedurende week 48 tot en met 52 met gebruikmaking van de volgende categorieën: 0 mg; > 0 tot ≤4 mg; > 4 tot ≤ 7,5 mg en > 7,5 mg.
• Percentage patiënten in elke categorie procentuele vermindering ten opzichte van baseline: geen vermindering of stopzetting van de behandeling; < 25% korting; 25 tot < 50% reductie; 50 tot < 75% reductie; 75 tot < 100% reductie; 100% korting.
• Percentage patiënten met ≥ 50% reductie ten opzichte van baseline.
• Percentage patiënten met 100% vermindering ten opzichte van baseline.
• Percentage patiënten met ≤ 4 mg in gemiddelde dagelijkse dosis.

• Remissie (gedefinieerd als BVAS = 0 en dosis prednisolon/prednison ≤ 4 mg/dag) op elk moment tijdens de dubbelblinde behandelperiode
• ≥ 50% verlaging van de gemiddelde dagelijkse dosis prednisolon/prednison gedurende week 48 tot en met 52
• EGPA vrij van terugval tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode. De analyse wordt herhaald voor de definitie van ondersteunende remissie.

Vragenlijst Astmabeheersing (versie met 6 items) (ACQ-6 )

De 6 items in ACQ-6 hebben een 7-puntsschaal die loopt van 0=geen beperking tot 6=maximale beperking. De ACQ-6-score wordt berekend door het gemiddelde te nemen van de 6 gelijk gewogen items variërend van 0=goed onder controle tot 6=zeer slecht onder controle. Hogere scores duiden op een slechtere ziektebestrijding.