Effekt og sikkerhet av Benralizumab i EGPA sammenlignet med Mepolizumab. (MANDARA)

Pasienter må være i remisjon på begge disse tidspunktene uke 36 og 48.

Hoveddefinisjon: Remisjon er definert som BVAS=0 og OCS dose ≤ 4mg/dag. Støttende definisjon: Remisjon er definert ved BVAS =0 og OCS dose ≤ 7,5 mg/dag.

Analyse vil bli gjentatt basert på hoved- og støttende remisjonsdefinisjoner.

Tilbakefall er definert som ett av følgende:

• Aktiv vaskulitt (BVAS >0); ELLER
• Aktive astmasymptomer og/eller tegn med en tilsvarende forverring i ACQ-6-score; ELLER
• Aktiv nese- og/eller bihulesykdom, med en tilsvarende forverring i minst ett av de sino-nasale symptomspørsmålene

garanterer noe av følgende:

• en økning av OCS-behandling (>4 mg prednisolon total daglig dose eller tilsvarende);
• en økt dose eller tillegg av et immunsuppressivt middel;
• Sykehusinnleggelse relatert til EGPA-forverring.

Vasculitis Damage Index (VDI)

Vasculitis Damage Index måler påløpt skade på tvers av 11 organsystemer siden diagnosen. Total poengsum er summen av alle systemer og varierer fra 0 til 64 med høyere poengsum som indikerer mer skade.

Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)

Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) måler vaskulittsykdomsaktivitet på tvers av 9 organsystemer. Total poengsum er summen av de vektede organskårene og varierer fra 0 til 63 med høyere poengsum som indikerer høyere sykdomsaktivitet.

Sino-nasal Symptoms Questionnaire (SSQ)

SSQ fanger opp 5 forskjellige sino-nasale symptomer i løpet av forrige uke, skåret som ingen, mild, moderat, alvorlig eller svært alvorlig. Høyere score indikerer større alvorlighetsgrad.

Sino-nasal utfallstest-22 (SNOT-22)

De 22 elementene i SNOT-22 har en 6-punkts skala som strekker seg fra 0=ingen problem til 5=problem så ille som det kan bli. Den totale poengsummen er summen av elementpoeng og har et område fra 0 til 110. Høyere skårer indikerer dårligere resultater.

Kort skjema 36-element helseundersøkelse (versjon 2, akutt tilbakekalling) (SF-36v2)

Kortformen 36 punkters helseundersøkelse, versjon 2 (SF-36v2) er en 36 punkters egenrapporteringsundersøkelse av funksjonell helse og velvære. Vurderingen gir 8-domene profil bestående av følgende: Fysisk fungering (PF), rollebegrensninger på grunn av fysisk helse (RP), kroppslige smerter (BP), generelle helseoppfatninger (GH), vitalitet (VT), sosial fungering (SF). ), rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer (RE) og mental helse (MH). Psykometrisk-baserte sammendragsskårer for fysiske og mentale helsekomponenter (henholdsvis PCS og MCS) er beregnet fra subskala-skårer for å gi en bredere beregning av fysisk og psykisk helserelatert livskvalitet. Poengområdet er 0 til 100 med høyere poengsum som indikerer bedre helsestatus.

Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS)

PGIS er en 6-punkts kategorisk responsskala som strekker seg fra 0=ingen symptomer til 6= svært alvorlige symptomer. Høyere skårer indikerer dårligere alvorlighetsgrad.

Spørreskjema for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt (WPAI)

WPAI består av 6 spørsmål angående fravær, tilstedeværelse (redusert effektivitet mens du jobber), samlet arbeidsproduktivitetstap (fravær pluss tilstedeværelse) og aktivitetssvikt. WPAI-utfall scores som svekkelsesprosenter, med en høyere prosentandel som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet.

Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)

Patient Global Impression of Change (PGIC) måler pasientens helhetsinntrykk av respons på behandlingen siden den initiale dosen ved hjelp av en 7-punkts skala som strekker seg fra "mye bedre", "omtrent det samme" til "mye verre". Lavere skår indikerer bedre helsetilstand.

• Andel pasienter i hver kategori av gjennomsnittlig daglig prednisolon/prednison-dose i løpet av uke 48 til 52 ved bruk av følgende kategorier: 0 mg; > 0 til ≤4 mg; > 4 til ≤ 7,5 mg og > 7,5 mg.
• Andel pasienter i hver kategori av prosent reduksjon fra baseline: ingen reduksjon eller tilbaketrekking fra behandling; < 25 % reduksjon; 25 til < 50 % reduksjon; 50 til < 75 % reduksjon; 75 til < 100 % reduksjon; 100 % reduksjon.
• Andel pasienter med ≥ 50 % reduksjon fra baseline.
• Andel pasienter med 100 % reduksjon fra baseline.
• Andel pasienter med ≤ 4 mg i gjennomsnittlig daglig dose.

• Remisjon (definert som BVAS = 0 og prednisolon/prednison dose ≤ 4 mg/dag) når som helst i den dobbeltblinde behandlingsperioden
• ≥ 50 % reduksjon i gjennomsnittlig daglig prednisolon/prednison-dose i uke 48 til og med 52
• EGPA tilbakefallsfri under den dobbeltblindede behandlingsperioden. Analysen vil bli gjentatt for den støttende remisjonsdefinisjonen.

Astmakontroll spørreskjema (6-element versjon) (ACQ-6)

De 6 elementene i ACQ-6 har en 7-punkts skala som strekker seg fra 0=ingen verdifall til 6=maksimal verdifall. ACQ-6-poengsummen beregnes ved å ta gjennomsnittet av de 6 likt vektede elementene fra 0=godt kontrollert til 6=ekstremt dårlig kontrollert. Høyere skårer indikerer dårligere sykdomskontroll.