Effekt og sikkerhed af Benralizumab i EGPA sammenlignet med Mepolizumab. (MANDARA)

Patienterne skal være i remission på begge disse tidspunkter i uge 36 og 48.

Hoveddefinition: Remission er defineret som BVAS=0 og OCS dosis ≤ 4mg/dag. Understøttende definition: Remission er defineret ved BVAS =0 og OCS dosis ≤ 7,5 mg/dag.

Analyse vil blive gentaget baseret på hoved- og understøttende remissionsdefinitioner.

Tilbagefald er defineret som et af følgende:

• Aktiv vaskulitis (BVAS >0); ELLER
• Aktive astmasymptomer og/eller tegn med en tilsvarende forværring af ACQ-6-score; ELLER
• Aktiv næse- og/eller bihulesygdom med en tilsvarende forværring i mindst et af de sino-nasale symptomspørgsmål

garanterer et af følgende:

• en stigning i OCS-behandling (>4mg total daglig dosis af prednisolon eller tilsvarende);
• en øget dosis eller tilføjelse af et immunsuppressivt middel;
• Hospitalsindlæggelse relateret til EGPA-forværring.

Vasculitis Damage Index (VDI)

Vasculitis Damage Index måler påløbne skader på tværs af 11 organsystemer siden diagnosen. Samlet score er summen af ​​alle systemer og varierer fra 0 til 64 med højere score, der indikerer mere skade.

Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)

Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) måler vaskulitis sygdomsaktivitet på tværs af 9 organsystemer. Samlet score er summen af ​​de vægtede organscore og varierer fra 0 til 63 med højere score, der indikerer højere sygdomsaktivitet.

Sino-nasale Symptomer Spørgeskema (SSQ)

SSQ fanger 5 forskellige sino-nasale symptomer i løbet af den foregående uge som scoret som ingen, mild, moderat, svær eller meget alvorlig. Højere score indikerer større sværhedsgrad.

Sino-nasal Outcome Test-22 (SNOT-22)

De 22 elementer i SNOT-22 har en 6-punkts skala fra 0=intet problem til 5=problem så slemt som det kan være. Den samlede score er summen af ​​elementscore og har et interval fra 0 til 110. Højere score indikerer dårligere resultater.

Kort formular 36-element sundhedsundersøgelse (version 2, akut tilbagekaldelse) (SF-36v2)

Kortformen 36 punkters sundhedsundersøgelse, version 2 (SF-36v2) er en 36 punkters, selvrapporterende undersøgelse af funktionel sundhed og velvære. Vurderingen giver en 8-domæne profil bestående af følgende: Fysisk funktion (PF), rollebegrænsninger på grund af fysisk sundhed (RP), kropslige smerter (BP), generelle sundhedsopfattelser (GH), vitalitet (VT), social funktion (SF). ), rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer (RE) og mental sundhed (MH). Psykometrisk-baserede fysiske og mentale sundhedskomponentresuméscores (henholdsvis PCS og MCS) er beregnet ud fra subskala-scores for at give en bredere metrik for fysisk og mental sundhedsrelateret livskvalitet. Scoreintervallet er 0 til 100 med højere score, der indikerer bedre helbredstilstand.

Patient Global Impression of Severity (PGIS)

PGIS er en 6-punkts kategorisk responsskala, der går fra 0=ingen symptomer til 6= meget alvorlige symptomer. Højere score indikerer værre sværhedsgrad.

Arbejdsproduktivitet og aktivitetsvækkelsesspørgeskema (WPAI)

WPAI består af 6 spørgsmål vedrørende fravær, tilstedeværelse (reduceret effektivitet under arbejdet), overordnet tab af arbejdsproduktivitet (fravær plus tilstedeværelse) og aktivitetsnedsættelse. WPAI-resultater scores som værdiforringelsesprocenter, hvor en højere procentdel indikerer større værdiforringelse og mindre produktivitet.

Patient Global Impression of Change (PGIC)

Patient Global Impression of Change (PGIC) måler patientens samlede indtryk af respons på behandlingen siden den indledende dosis ved hjælp af en 7-punkts skala, der spænder fra "meget bedre", "omtrent det samme" til "meget værre". Lavere score indikerer bedre helbredstilstand.

• Andel af patienter i hver kategori af gennemsnitlig daglig prednisolon/prednison-dosis i uge 48 til 52 ved brug af følgende kategorier: 0 mg; > 0 til ≤4 mg; > 4 til ≤ 7,5 mg og > 7,5 mg.
• Andel af patienter i hver kategori af procentvis reduktion fra baseline: ingen reduktion eller tilbagetrækning fra behandling; < 25 % reduktion; 25 til < 50 % reduktion; 50 til < 75 % reduktion; 75 til < 100 % reduktion; 100% reduktion.
• Andel af patienter med ≥ 50 % reduktion fra baseline.
• Andel af patienter med 100 % reduktion fra baseline.
• Andel af patienter med ≤ 4 mg i gennemsnitlig daglig dosis.

• Remission (defineret som BVAS = 0 og prednisolon/prednison dosis ≤ 4 mg/dag) på et hvilket som helst tidspunkt i den dobbeltblindede behandlingsperiode
• ≥ 50 % reduktion i den gennemsnitlige daglige prednisolon/prednison-dosis i uge 48 til 52
• EGPA tilbagefaldsfri under den dobbeltblindede behandlingsperiode. Analysen vil blive gentaget for den understøttende remissionsdefinition.

Astma kontrol spørgeskema (6-element version) (ACQ-6)

De 6 punkter i ACQ-6 har en 7-punkts skala fra 0=ingen værdiforringelse til 6=maksimal værdiforringelse. ACQ-6-scoren beregnes ved at tage middelværdien af ​​de 6 lige vægtede elementer fra 0=velkontrolleret til 6=ekstremt dårligt kontrolleret. Højere score indikerer dårligere sygdomskontrol.