Eficacia y seguridad de benralizumab en EGPA en comparación con mepolizumab. (MANDARA)

Los pacientes deben estar en remisión en ambos puntos temporales de las semanas 36 y 48.

Definición principal: La remisión se define como BVAS=0 y dosis de OCS ≤ 4 mg/día. Definición de apoyo: la remisión se define por BVAS =0 y dosis de OCS ≤ 7,5 mg/día.

El análisis se repetirá en función de las definiciones de remisión principal y de apoyo.

La recaída se define como cualquiera de los siguientes:

• Vasculitis activa (BVAS >0); O
• Síntomas y/o signos de asma activa con un empeoramiento correspondiente en la puntuación ACQ-6; O
• Enfermedad nasal y/o de los senos paranasales activa, con el correspondiente empeoramiento en al menos uno de los síntomas de los senos paranasales

garantizando cualquiera de los siguientes:

• un aumento de la terapia con OCS (dosis diaria total de >4 mg de prednisolona o equivalente);
• una dosis mayor o la adición de un agente inmunosupresor;
• Hospitalización relacionada con empeoramiento de EGPA.

Índice de daño por vasculitis (VDI)

El índice de daño por vasculitis mide el daño acumulado en 11 sistemas de órganos desde el diagnóstico. La puntuación total es la suma de todos los sistemas y varía de 0 a 64; las puntuaciones más altas indican más daño.

Puntuación de actividad de vasculitis de Birmingham (BVAS)

La puntuación de actividad de vasculitis de Birmingham (BVAS) mide la actividad de la enfermedad de vasculitis en 9 sistemas de órganos. La puntuación total es la suma de las puntuaciones ponderadas de los órganos y varía de 0 a 63; las puntuaciones más altas indican una mayor actividad de la enfermedad.

Cuestionario de Síntomas Sino-nasales (SSQ)

El SSQ captura 5 síntomas sinonasales diferentes durante la semana anterior, clasificados como ninguno, leve, moderado, grave o muy grave. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.

Prueba de resultado sinonasal-22 (SNOT-22)

Los 22 ítems del SNOT-22 tienen una escala de 6 puntos que van desde 0 = ningún problema hasta 5 = el problema es tan grave como puede ser. La puntuación total es la suma de las puntuaciones de los ítems y tiene un rango de 0 a 110. Las puntuaciones más altas indican peores resultados.

Encuesta de salud de formato corto de 36 ítems (versión 2, recuerdo agudo) (SF-36v2)

La encuesta de salud de formato corto de 36 elementos, versión 2 (SF-36v2) es una encuesta de autoinforme de 36 elementos de salud funcional y bienestar. La evaluación produce un perfil de 8 dominios que consta de lo siguiente: funcionamiento físico (PF), limitaciones de roles debido a la salud física (RP), dolor corporal (BP), percepciones generales de salud (GH), vitalidad (VT), funcionamiento social (SF ), limitaciones de rol por problemas emocionales (RE) y salud mental (MH). Las puntuaciones resumidas de los componentes de salud física y mental basadas psicométricamente (PCS y MCS, respectivamente) se calculan a partir de las puntuaciones de las subescalas para proporcionar una métrica más amplia de la calidad de vida relacionada con la salud física y mental. El rango de puntaje es de 0 a 100; los puntajes más altos indican un mejor estado de salud.

Impresión global de gravedad del paciente (PGIS)

PGIS es una escala de respuesta categórica de 6 puntos que va desde 0 = sin síntomas hasta 6 = síntomas muy graves. Las puntuaciones más altas indican peor gravedad.

Cuestionario de productividad laboral y deterioro de la actividad (WPAI)

WPAI consta de 6 preguntas sobre ausentismo, presentismo (eficacia reducida mientras se trabaja), pérdida de productividad laboral general (ausentismo más presentismo) y deterioro de la actividad. Los resultados de WPAI se califican como porcentajes de deterioro, con un porcentaje más alto que indica mayor deterioro y menor productividad.

Impresión global del cambio del paciente (PGIC)

La Impresión Global del Cambio del Paciente (PGIC, por sus siglas en inglés) mide la impresión general del paciente sobre la respuesta al tratamiento desde la dosis inicial utilizando una escala de 7 puntos que va desde "mucho mejor", "más o menos igual" hasta "mucho peor". Las puntuaciones más bajas indican un mejor estado de salud.

• Proporción de pacientes en cada categoría de dosis diaria promedio de prednisolona/prednisona durante las semanas 48 a 52 usando las siguientes categorías: 0 mg; > 0 a ≤4 mg; > 4 a ≤ 7,5 mg y > 7,5 mg.
• Proporción de pacientes en cada categoría de porcentaje de reducción desde el inicio: sin reducción o retiro del tratamiento; < 25% de reducción; 25 a < 50% de reducción; 50 a < 75% de reducción; 75 a < 100% de reducción; 100% de reducción.
• Proporción de pacientes con ≥ 50 % de reducción desde el inicio.
• Proporción de pacientes con una reducción del 100 % desde el inicio.
• Proporción de pacientes con ≤ 4 mg en dosis diaria promedio.

• Remisión (definida como BVAS = 0 y dosis de prednisolona/prednisona ≤ 4 mg/día) en cualquier momento durante el período de tratamiento doble ciego
• ≥ 50 % de reducción en la dosis diaria promedio de prednisolona/prednisona durante las semanas 48 a 52
• EGPA libre de recaídas durante el período de tratamiento doble ciego. El análisis se repetirá para la definición de remisión de apoyo.

Cuestionario de control del asma (versión de 6 ítems) (ACQ-6)

Los 6 elementos del ACQ-6 tienen una escala de 7 puntos que van desde 0 = sin deterioro hasta 6 = deterioro máximo. La puntuación ACQ-6 se calcula tomando la media de los 6 elementos igualmente ponderados que van desde 0 = bien controlado hasta 6 = muy mal controlado. Las puntuaciones más altas indican un peor control de la enfermedad.