Efficacia e sicurezza di benralizumab in EGPA rispetto a mepolizumab. (MANDARA)

I pazienti devono essere in remissione in entrambi questi punti temporali delle settimane 36 e 48.

Definizione principale: la remissione è definita come BVAS=0 e dose di OCS ≤ 4 mg/die. Definizione di supporto: la remissione è definita da BVAS =0 e dose di OCS ≤ 7,5 mg/die.

L'analisi verrà ripetuta sulla base delle definizioni di remissione principale e di supporto.

La ricaduta è definita come una delle seguenti:

• Vasculite attiva (BVAS >0); O
• Sintomi e/o segni di asma attivo con corrispondente peggioramento del punteggio ACQ-6; O
• Malattia nasale e/o sinusale attiva, con corrispondente peggioramento di almeno una delle domande sintomatologiche seno-nasali

garantire uno dei seguenti:

• un aumento della terapia con OCS (dose giornaliera totale di prednisolone >4 mg o equivalente);
• una dose aumentata o l'aggiunta di un agente immunosoppressore;
• Ricovero correlato al peggioramento dell'EGPA.

Indice di danno da vasculite (VDI)

L'indice di danno da vasculite misura il danno accumulato in 11 sistemi di organi dalla diagnosi. Il punteggio totale è la somma di tutti i sistemi e varia da 0 a 64 con punteggi più alti che indicano più danni.

Punteggio di attività della vasculite di Birmingham (BVAS)

Il Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) misura l'attività della vasculite in 9 sistemi di organi. Il punteggio totale è la somma dei punteggi degli organi ponderati e varia da 0 a 63 con punteggi più alti che indicano una maggiore attività della malattia.

Questionario sui sintomi seno-nasali (SSQ)

SSQ rileva 5 diversi sintomi seno-nasali della settimana precedente come nessuno, lieve, moderato, grave o molto grave. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità.

Esito seno-nasale Test-22 (SNOT-22)

I 22 item in SNOT-22 hanno una scala a 6 punti che va da 0=nessun problema a 5=problema il più grave possibile. Il punteggio totale è la somma dei punteggi degli elementi e ha un intervallo da 0 a 110. Punteggi più alti indicano risultati peggiori.

Breve modulo di indagine sulla salute di 36 elementi (versione 2, richiamo acuto) (SF-36v2)

L'indagine sulla salute in forma abbreviata di 36 elementi, versione 2 (SF-36v2) è un'indagine self-report di 36 elementi sulla salute funzionale e sul benessere. La valutazione produce un profilo a 8 domini composto da quanto segue: funzionamento fisico (PF), limitazioni di ruolo dovute alla salute fisica (RP), dolore corporeo (BP), percezione generale della salute (GH), vitalità (VT), funzionamento sociale (SF ), limitazioni di ruolo dovute a problemi emotivi (RE) e salute mentale (MH). I punteggi di riepilogo dei componenti di salute fisica e mentale basati su psicometria (PCS e MCS, rispettivamente) sono calcolati dai punteggi di sottoscala per fornire una metrica più ampia della qualità della vita correlata alla salute fisica e mentale. L'intervallo di punteggio va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano un migliore stato di salute.

Impressione globale di gravità del paziente (PGIS)

PGIS è una scala di risposta categorica a 6 punti che va da 0=nessun sintomo a 6=sintomi molto gravi. Punteggi più alti indicano una gravità peggiore.

Questionario sulla produttività del lavoro e sul deterioramento delle attività (WPAI)

Il WPAI è composto da 6 domande riguardanti l'assenteismo, il presenzialismo (ridotta efficacia durante il lavoro), la perdita complessiva di produttività del lavoro (assenteismo più presenzialismo) e la compromissione dell'attività. I risultati WPAI sono valutati come percentuali di compromissione, con una percentuale più alta che indica una maggiore compromissione e una minore produttività.

Impressione di cambiamento globale del paziente (PGIC)

L'impressione globale del cambiamento del paziente (PGIC) misura l'impressione generale del paziente sulla risposta al trattamento dalla dose iniziale utilizzando una scala a 7 punti che va da "molto meglio", "più o meno uguale" a "molto peggio". Punteggi più bassi indicano uno stato di salute migliore.

• Proporzione di pazienti in ciascuna categoria di dose giornaliera media di prednisolone/prednisone durante le settimane da 48 a 52 utilizzando le seguenti categorie: 0 mg; da > 0 a ≤4 mg; da > 4 a ≤ 7,5 mg e > 7,5 mg.
• Proporzione di pazienti in ciascuna categoria di riduzione percentuale rispetto al basale: nessuna riduzione o sospensione dal trattamento; < 25% di riduzione; Riduzione dal 25 al <50%; Riduzione dal 50 al <75%; Riduzione da 75 a < 100%; Riduzione del 100%.
• Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale.
• Percentuale di pazienti con una riduzione del 100% rispetto al basale.
• Proporzione di pazienti con ≤ 4 mg nella dose giornaliera media.

• Remissione (definita come BVAS = 0 e dose di prednisolone/prednisone ≤ 4 mg/die) in qualsiasi momento durante il periodo di trattamento in doppio cieco
• Riduzione ≥ 50% della dose giornaliera media di prednisolone/prednisone durante le settimane da 48 a 52
• EGPA senza recidive durante il periodo di trattamento in doppio cieco. L'analisi verrà ripetuta per la definizione della remissione di supporto.

Questionario per il controllo dell'asma (versione a 6 voci) (ACQ-6)

I 6 item in ACQ-6 hanno una scala a 7 punti che va da 0=nessuna compromissione a 6=massima compromissione. Il punteggio ACQ-6 viene calcolato prendendo la media dei 6 elementi ugualmente ponderati che vanno da 0=ben controllato a 6=estremamente poco controllato. Punteggi più alti indicano un controllo della malattia peggiore.