Een studie van HBM9161 bij NMOSD-patiënten

Inclusiecriteria:

1. Bij bezoek 1, man of vrouw ≥ 18 jaar.
2. Patiënt met NMOSD zoals gedefinieerd door 2015 NMOSD diagnostische criteria door IPND (International Panel for NMO Diagnosis).
3. Klinische kernmanifestaties gekenmerkt door nieuwe acute optische neuritis en/of myelitis transversa. Een klinisch voorval wordt gedefinieerd als een episode van ontsteking in het ruggenmerg en/of de oogzenuw die leidt tot neurologische stoornissen die door lichamelijk onderzoek kunnen worden vastgesteld en die niet aan een ander ziekteproces kunnen worden toegeschreven.
4. De EDSS-score moet ≥ 2,5 en ≤ 7,5 zijn bij bezoek 1.
5. AQP4-IgG is positief bij bezoek 1 of had AQP4-IgG-positieve medische dossiers vóór bezoek 1.
6. Engelse letters kunnen herkennen.

7. Patiënten moeten vóór de screening een stabiele behandeling met de volgende medicijnen hebben (als iemand een stabiele behandeling heeft gehad):

   • Immunosuppressiva of immunomodulerende geneesmiddelen (bijvoorbeeld azathioprine, cyclofosfamide, mycofenolaatmofetil, tacrolimus, methotrexaat enz.) moeten stabiel zijn gedurende ten minste 8 weken voorafgaand aan de screening en stabiel blijven tijdens het onderzoek

     • Corticosteroïden

   • Bij screening moet de behandelingsdosis gedurende ten minste 1 maand stabiel zijn. • Als patiënten plasmaferese of IVIg-behandeling hebben geaccepteerd, moet de laatste behandelingsdosis/procedure ten minste 4 weken geleden vóór de screening zijn voltooid

Uitsluitingscriteria:

1. Geen symptomen of tekenen van acute optische neuritis en/of myelitis transversa.
2. Ernstige NMOSD waarvoor mogelijk plasmaferese of behandeling met intraveneuze immunoglobuline (IVIG) nodig is, volgens de onderzoeker, zeer binnenkort.
3. Plasmaferese of IVIG-behandeling hebben ondergaan, de laatste behandelingsdosis/procedure is minder dan 4 weken voor bezoek 1.
4. Andere auto-immuunziekten dan NMOSD hebben gekend die de beoordeling van de werkzaamheid of deelname aan deze studie zouden verstoren (zoals een ongecontroleerde schildklieraandoening of ernstige reumatoïde artritis), of een comorbide ziekte hebben die de beoordeling van de werkzaamheid van HBM9161 op NMOSD zou kunnen verstoren.
5. Rituximab of een andere behandeling met anti-CD20-geneesmiddelen hebben gekregen binnen 6 maanden voor bezoek 1.
6. Monoklonale antilichamen of onderzoeksgeneesmiddelen voor immunomodulerende effecten zijn gebruikt binnen 3 maanden vóór bezoek 1 of binnen 5 halfwaardetijden van het medicijn.
7. Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven.
8. Patiënten die een hoge dosis intraveneus methylprednisolon niet kunnen verdragen of er een contra-indicatie voor hebben, volgens de mening van de onderzoeker.
9. Actieve infectie hebben bij screening, of recente ernstige infectie (d.w.z. waarvoor intraveneuze antimicrobiële therapie of ziekenhuisopname nodig is) binnen 8 weken voor screening; voorgeschiedenis van of bestaande infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV) of Mycobacterium tuberculosis. Patiënten moeten bij bezoek 1 een negatieve testuitslag hebben voor HCV-antilichamen, HIV 1- en HIV 2-antilichamen en een mycobacterium tuberculosis-test (testmethode nader te bepalen).
10. Patiënten hebben een positief testresultaat voor HBsAg; of HBsAg-negatief terwijl HBcAb-positief en HBV-DNA-niveau >2000IU/mL.
11. Serum totaal IgG <700mg/dL bij bezoek 1.
12. Absoluut aantal neutrofielen <1500个/mm3 bij bezoek 1 en/of bezoek 2
13. Patiënten met een acute leverfunctiestoornis (bijv. hepatitis) of ernstige levercirrose (Child-Pugh-score, klasse C)
14. Elke kwaadaardige tumor.