Un estudio de HBM9161 en pacientes con NMOSD

Criterios de inclusión:

1. En la visita 1, Hombre o mujer con edad ≥ 18 años.
2. Paciente con NMOSD según lo definido por los criterios de diagnóstico de NMOSD de 2015 por IPND (International Panel for NMO Diagnosis).
3. Manifestaciones clínicas centrales caracterizadas por neuritis óptica aguda y/o mielitis transversa de nueva aparición. Un evento clínico se define como un episodio de inflamación en la médula espinal y/o el nervio óptico que conduce a déficits neurológicos que pueden identificarse mediante examen físico y que no son atribuibles a otro proceso patológico.
4. La puntuación EDSS debe ser ≥ 2,5 y ≤ 7,5 en la visita 1.
5. AQP4-IgG es positivo en la visita 1 o tenía registros médicos positivos para AQP4-IgG antes de la visita 1.
6. Ser capaz de reconocer letras en inglés.

7. Los pacientes deben estar en tratamiento estable con los siguientes medicamentos antes de la selección (si alguien tuvo un tratamiento estable):

   • Los fármacos inmunosupresores o inmunomoduladores (por ejemplo, azatioprina, ciclofosfamida, micofenolato mofetilo, tacrolimus, metotrexato, etc.) deben ser estables durante al menos 8 semanas antes de la selección y mantenerse estables durante el estudio

     • Corticosteroides

   • En la selección, la dosis de tratamiento debe ser estable durante al menos 1 mes. • Si los pacientes aceptaron el tratamiento con plasmaféresis o IgIV, la última dosis/procedimiento del tratamiento debe finalizar hace al menos 4 semanas antes de la selección.

Criterio de exclusión:

1. Sin síntomas o signos de neuritis óptica aguda y/o mielitis transversa.
2. NMOSD grave que puede requerir plasmaféresis o tratamiento con inmunoglobulina intravenosa (IVIG), en opinión del investigador, muy pronto.
3. Haber recibido tratamiento con plasmaféresis o IVIG, la última dosis/procedimiento de tratamiento es menos de 4 semanas antes de la visita 1.
4. Tiene enfermedades autoinmunes conocidas distintas del NMOSD que podrían interferir con la evaluación de la eficacia o la participación en este estudio (como enfermedad tiroidea no controlada o artritis reumatoide grave), o tiene enfermedades comórbidas que podrían interferir con la evaluación de la eficacia de HBM9161 en el NMOSD.
5. Haber recibido tratamiento con rituximab u otros medicamentos anti-CD20 dentro de los 6 meses anteriores a la visita 1.
6. Se han utilizado anticuerpos monoclonales o fármacos de investigación para efectos inmunomoduladores en los 3 meses anteriores a la visita 1 o en los 5 períodos de vida media del fármaco.
7. Hembras que están embarazadas o lactando.
8. Pacientes que no pueden tolerar o tienen contraindicaciones para la metilprednisolona intravenosa en dosis altas según la opinión del investigador.
9. Tener una infección activa en la selección o una infección grave reciente (es decir, que requiera terapia antimicrobiana intravenosa u hospitalización) dentro de las 8 semanas anteriores a la selección; antecedentes o infección existente del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), virus de la hepatitis C (VHC) o Mycobacterium tuberculosis. Los pacientes deben tener resultados negativos de las pruebas de anticuerpos contra el VHC, anticuerpos contra el VIH 1 y VIH 2, y una prueba de Mycobacterium tuberculosis (método de prueba por determinar) en la visita 1.
10. Los pacientes tienen un resultado de prueba positivo para HBsAg; o HBsAg negativo mientras que HBcAb positivo y nivel de ADN-VHB>2000UI/mL.
11. IgG sérica total <700 mg/dl en la visita 1.
12. Recuento absoluto de neutrófilos <1500个/mm3 en la visita 1 y/o visita 2
13. Pacientes con insuficiencia hepática aguda (p. ej., hepatitis) o cirrosis hepática grave (puntuación de Child-Pugh, clase C)
14. Cualquier tumor maligno.