En studie av HBM9161 hos NMOSD-pasienter

Inklusjonskriterier:

1. Ved besøk 1, mann eller kvinne i alderen ≥ 18 år.
2. Pasient med NMOSD som definert av 2015 NMOSD diagnostiske kriterier av IPND (International Panel for NMO Diagnosis).
3. Kjerne kliniske manifestasjoner preget av ny akutt optisk neuritt og/eller tverrgående myelitt. En klinisk hendelse er definert som en episode med betennelse i ryggmargen og/eller synsnerven som fører til nevrologiske mangler som kan identifiseres ved fysisk undersøkelse og som ikke kan tilskrives en annen sykdomsprosess.
4. EDSS-poengsummen skal være ≥ 2,5 og ≤7,5 ved besøk 1.
5. AQP4-IgG er positiv ved besøk 1 eller hadde AQP4-IgG positive medisinske journaler før besøk 1.
6. Kunne gjenkjenne engelske bokstaver.

7. Pasienter bør være på stabil behandling av følgende medisiner før screening (hvis noen hadde en stabil behandling):

   • Immundempende eller immunmodulerende legemidler (for eksempel azatioprin, cyklofosfamid, mykofenolatmofetil, takrolimus, metotreksat og så videre) må være stabile i minst 8 uker før screening og holdes stabile under studien

     • Kortikosteroider

   • Ved screening skal behandlingsdosen være stabil i minst 1 måned. • Hvis pasienter aksepterte plasmaferese eller IVIg-behandling, må siste behandlingsdose/prosedyre avsluttes for minst 4 uker siden før screening

Ekskluderingskriterier:

1. Ingen akutt optisk nevritt og/eller transversal myelitt symptomer eller tegn.
2. Alvorlig NMOSD som kan kreve plasmaferese eller intravenøs immunoglobulin (IVIG) behandling, etter etterforskerens oppfatning, veldig snart.
3. Har fått plasmaferese eller IVIG-behandling, siste behandlingsdose/prosedyre er mindre enn 4 uker før besøk 1.
4. Har kjente autoimmune sykdommer andre enn NMOSD som ville forstyrre effektvurdering eller deltakelse i denne studien (som ukontrollert skjoldbruskkjertelsykdom eller alvorlig revmatoid artritt), eller har noen komorbide sykdommer som ville forstyrre effektivitetsevalueringen av HBM9161 på NMOSD.
5. Har mottatt rituximab eller andre anti-CD20 legemidler behandling innen 6 måneder før besøk 1.
6. Har blitt brukt monoklonale antistoffer eller forskningsmedisiner for immunmodulerende effekter innen 3 måneder før besøk 1 eller innen 5 halveringsperioder av stoffet.
7. Kvinner som er gravide eller ammende.
8. Pasienter som ikke tåler eller har kontraindikasjoner for høydose intravenøs metylprednisolon i henhold til etterforskerens vurdering.
9. Har aktiv infeksjon ved screening, eller nylig alvorlig infeksjon (dvs. krever intravenøs antimikrobiell behandling eller sykehusinnleggelse) innen 8 uker før screening; historie med eller eksisterende infeksjon av humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C-virus (HCV) eller Mycobacterium tuberculosis. Pasienter må ha negative testresultater for HCV-antistoff, HIV 1- og HIV 2-antistoffer, og en mycobacterium tuberculosis-test (testmetode skal bestemmes) ved besøk 1.
10. Pasienter har positivt testresultat for HBsAg; eller HBsAg-negativ i mellomtiden HBcAb-positiv og HBV-DNA-nivå >2000IU/ml.
11. Serum totalt IgG <700mg/dL ved besøk 1.
12. Absolutt nøytrofiltall <1500个/mm3 ved besøk 1 og/eller besøk 2
13. Pasienter med akutt nedsatt leverfunksjon (f.eks. hepatitt) eller alvorlig levercirrhose (Child-Pugh Score, klasse C)
14. Enhver ondartet svulst.